녹내장 또는 비동맥성 전방 허혈성 시신경병증(시신경 질환) 환자에서 ER-100의 안전성 평가

실험적: OAG - 저용량 ER-100 (2 x 10^11 vg/안구)

개방각 녹내장 환자는 한쪽 눈에 ER-100의 낮은 용량을 투여받게 됩니다. ER-100은 변형된 아데노-연관 바이러스(AAV) 벡터를 통해 전달되며, 8주간(56일) 복용하는 전신성 독시사이클린에 의해 활성화됩니다. 이 용량 수준은 감시 참가자로 시작하여 DSMB 검토 후 추가 참가자로 진행됩니다.

유전적: ER-100 에피제네틱 치료법

ER-100은 한쪽 눈에 유리체내 주사로 투여되는 조사 중인 AAV 기반 후성유전 치료제입니다. 변형된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터를 사용하여 망막 세포의 노화 관련 후성유전 변화를 되돌리기 위한 세 가지 전사 인자-OCT4, SOX2 및 KLF4(총칭 OSK)-의 생산 지침을 전달합니다. OSK 발현을 활성화하기 위해 8주(56일) 동안 전신 독시사이클린이 투여됩니다. ER-100은 참가자의 기존 유전자를 변경하지 않으며, AAV 벡터는 감염병을 유발하는 능력을 제거하도록 설계되었습니다.

다른 이름들:

• OSK 후성유전자 치료법
• 시신경병증을 위한 연구 중인 후성유전학적 치료

실험적: OAG - 고용량 ER-100 (6 x 10^11 vg/안구)

개방각녹내장 환자는 한쪽 눈에 더 높은 용량의 ER-100을 투여받게 됩니다. ER-100은 변형된 AAV 벡터를 통해 전달되며, 8주 동안 전신 도시클린으로 활성화됩니다. 이 용량 수준은 또한 센티넬 참가자로 시작하여 DSMB 검토 후 진행됩니다.

유전적: ER-100 에피제네틱 치료법

ER-100은 한쪽 눈에 유리체내 주사로 투여되는 조사 중인 AAV 기반 후성유전 치료제입니다. 변형된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터를 사용하여 망막 세포의 노화 관련 후성유전 변화를 되돌리기 위한 세 가지 전사 인자-OCT4, SOX2 및 KLF4(총칭 OSK)-의 생산 지침을 전달합니다. OSK 발현을 활성화하기 위해 8주(56일) 동안 전신 독시사이클린이 투여됩니다. ER-100은 참가자의 기존 유전자를 변경하지 않으며, AAV 벡터는 감염병을 유발하는 능력을 제거하도록 설계되었습니다.

다른 이름들:

• OSK 후성유전자 치료법
• 시신경병증을 위한 연구 중인 후성유전학적 치료

실험적: NAION - 선택 용량 ER-100

비동맥성 전부 허혈성 시신경병증 환자는 OAG 코호트에서의 안전성 및 내약성 데이터를 기반으로 선택된 용량으로 ER-100을 투여받게 됩니다. ER-100은 한쪽 눈에 투여되며, 8주 동안 전신적 독시사이클린으로 활성화됩니다. 초기 등록은 3명의 참가자로 제한되며, DSMB 심사 후 6명으로 확대될 수 있습니다.

유전적: ER-100 에피제네틱 치료법

ER-100은 한쪽 눈에 유리체내 주사로 투여되는 조사 중인 AAV 기반 후성유전 치료제입니다. 변형된 아데노 관련 바이러스(AAV) 벡터를 사용하여 망막 세포의 노화 관련 후성유전 변화를 되돌리기 위한 세 가지 전사 인자-OCT4, SOX2 및 KLF4(총칭 OSK)-의 생산 지침을 전달합니다. OSK 발현을 활성화하기 위해 8주(56일) 동안 전신 독시사이클린이 투여됩니다. ER-100은 참가자의 기존 유전자를 변경하지 않으며, AAV 벡터는 감염병을 유발하는 능력을 제거하도록 설계되었습니다.

다른 이름들:

• OSK 후성유전자 치료법
• 시신경병증을 위한 연구 중인 후성유전학적 치료

도시클린 활성화 기간 중 및 이후 치료 유발성 이상반응(TEAE)의 발생률

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 복용하고 완료하는 동안 발생하는 새로운 또는 악화되는 건강 문제를 추적합니다.

이러한 건강 문제는 치료 중 발생한 이상사례(TEAEs)라고 합니다. 연구자들은 이러한 사건이 얼마나 자주 발생하는지, 그리고 그 성격과 심각성을 기록합니다.

이는 이 단계에서 ER-100이 단기적인 부작용을 일으키는지 여부를 판단하는 데 도움이 됩니다.

독시사이클린 활성화 기간 중 및 이후의 용량 제한 독성 발생률

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 투여받고 완료하는 동안 용량 제한 독성(용량을 증가시키는 것을 방해할 만큼 심각한 부작용)을 얼마나 자주 경험하는지 측정합니다.

이러한 독성은 연구 프로토콜에 의해 정의되며, 개방각 녹내장(OAG)과 비동맥성 전허혈성 시신경병증(NAION) 참가자마다 다를 수 있습니다.

이는 치료 중 안전하게 투여할 수 있는 최대 용량을 확인하는 데 도움이 됩니다.

도시클린 활성화 기간 중 및 이후의 안전성 검사실 검사(간 기능 검사 - LFTs) 변화

간 기능 검사(LFTs)는 혈액 샘플 내 특정 효소와 단백질을 측정하여 간이 얼마나 잘 작동하는지 확인합니다. 여기에는 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST), 알칼리성 포스파타제(ALP), 감마-글루타밀 전이효소(GGT), 그리고 젖산 탈수소효소(LDH)가 포함됩니다. 간 세포가 손상되면 이러한 효소들이 혈류로 유출되며, 혈액 검사에서 높은 수치는 문제를 나타낼 수 있습니다. 기준치와 비교하여 높은 수치는 간이 스트레스를 받거나 손상되었음을 의미할 수 있습니다. 측정 단위: 리터당 단위(U/L)

독시사이클린 활성화 기간 중 및 이후의 안전성 검사실 검사(혈액 단백질 수치) 변화

알부민 및 총 단백질과 같은 혈액 단백질은 영양 상태와 간이 단백질을 얼마나 잘 생성하는지를 보여줍니다. 기준치와 비교하여 낮은 수치는 영양 불량 또는 간 문제를 의미할 수 있습니다. 측정 단위: 데시리터당 그램(g/dL)

독시사이클린 활성화 기간 중 및 이후의 안전성 검사실 검사(칼슘, 포도당, 빌리루빈, 크레아티닌, 혈중 요소 질소) 변화

이 검사는 신체가 미네랄, 당, 노폐물을 어떻게 관리하는지 보여줍니다. 칼슘은 뼈와 근육 기능에 도움을 줍니다. 포도당은 혈당 조절을 나타냅니다. 빌리루빈은 간 건강을 보여줍니다. 크레아티닌과 혈중 요소 질소(BUN)는 신장 기능을 나타냅니다. 기준치와 비교하여 더 높거나 낮은 수치는 간, 신장 또는 대사에 문제가 있을 수 있음을 의미합니다. 측정 단위: 데시리터당 밀리그램(mg/dL)

독시사이클린 활성화 기간 동안 및 이후의 안전성 검사실 검사 변화(전해질: 나트륨, 칼륨, 염화물)

전해질은 체액과 신경이 제대로 작동하도록 돕습니다. 수치 변화는 탈수 또는 신장 문제를 의미할 수 있습니다. 이 결과는 나트륨(Na), 칼륨(K), 염화물(Cl) 수치가 기준선에서 얼마나 변화하는지 살펴봅니다. 측정 단위: 밀리몰/리터(mmol/L)

독시사이클린 활성화 기간 중 및 이후의 안전성 검사실 검사(전해질: 중탄산염 및 마그네슘) 변화

탄산수소염은 신체의 산성 균형을 조절하는 데 도움을 줍니다. 마그네슘은 근육과 신경에 중요합니다. 변화는 대사 또는 신장 문제를 의미할 수 있습니다. 이 결과는 이러한 수준이 기준선에서 얼마나 변하는지 살펴봅니다. 측정 단위: 리터당 밀리당량 (mEq/L)

독시사이클린 활성화 기간 동안 및 이후의 안전성 검사실 검사(헤모글로빈) 변화

헤모글로빈은 적혈구에 존재하는 산소를 운반하는 단백질입니다. 낮은 수치는 빈혈을 의미할 수 있으며, 이는 혈액이 충분한 산소를 운반할 수 없는 상태입니다. 이 결과는 기준선에서 헤모글로빈이 얼마나 변화하는지 살펴봅니다. 측정 단위: 데시리터당 그램(g/dL)

독시사이클린 활성화 기간 중 및 이후의 안전성 실험실 검사(적혈구 용적률) 변화

혈장 용적률은 적혈구로 이루어진 혈액의 비율을 나타냅니다. 기준치와 비교하여 낮은 수치는 빈혈을 의미할 수 있으며, 이는 혈액이 충분한 산소를 운반할 수 없을 때 발생합니다. 측정 단위: 퍼센트 (%)

도시클린 활성화 기간 및 이후의 안전성 검사실 검사 변화(백혈구 및 혈소판 수치)

백혈구는 감염에 대항하여 싸움을 돕습니다. 혈소판은 혈액 응고를 돕습니다. 기준선과 비교했을 때, 변화는 감염, 면역 문제 또는 출혈 위험을 의미할 수 있습니다. 측정 단위: 10억 개의 세포당 리터 (x10^9/L)

독시사이클린 활성화 기간 동안 및 이후의 안전성 검사(적혈구 수) 변화

적혈구는 신체 전체에 산소를 운반합니다. 기준치와 비교하여 낮은 수치는 빈혈을 의미할 수 있으며, 이는 혈액이 충분한 산소를 운반할 수 없는 상태입니다. 측정 단위: 리터당 조 개의 세포 (x10^12/L)

독시사이클린 활성화 기간 및 이후의 안전 검사실 검사(적혈구 침강 속도) 변화

이 검사는 신체 내 염증을 보여줍니다. 기준치와 비교하여 더 높은 수치는 감염 또는 기타 염증성 질환을 의미할 수 있습니다. 측정 단위: 시간당 밀리미터(mm/hr)

도시클린 활성화 기간 동안 및 이후의 안전성 검사실 검사(C-반응성 단백질) 변화

C-반응성 단백질은 신체의 염증을 나타냅니다. 기준치와 비교하여 더 높은 수치는 감염 또는 기타 염증성 상태를 의미할 수 있습니다. 측정 단위: 리터당 밀리그램(mg/L)

독시사이클린 활성화 기간 및 이후 기간 동안의 안전성 검사실 검사(소변 검사 결과) 변화

소변 검사는 혈액, 단백질, 당 및 기타 물질을 확인합니다. 기준치와 비교하여 변화가 있으면 신장이나 요로 문제를 의미할 수 있습니다. 측정 단위: 유무

도시클린 활성화 기간 동안 및 이후 치료 안의 안압(IOP) 기준값 대비 변화 - 안전성

이 결과는 참가자가 경구 독시사이클린을 투여받고 완료하는 동안 치료된 눈 내부의 압력 변화를 측정합니다.

안압은 수은 밀리미터(mmHg)로 측정됩니다.

첫째 날에는 골드 표준인 Goldmann Applanation Tonometry(GAT)라는 기기를 사용하여 압력을 측정합니다. 이 기기는 마취 안약을 투여한 후 탐침으로 눈을 부드럽게 접촉합니다.

첫째 날 이후에는 공기 분사를 사용하는 비접촉 방식으로 압력을 측정합니다.

압력이 크게 증가하면 확인을 위해 GAT를 반복할 수 있습니다.

참가자의 기준치와 비교하여 더 높거나 낮은 압력 값은 치료와 관련된 안전 문제를 나타낼 수 있습니다.

치료된 눈의 최대 교정 시력(BCVA) 문자 점수의 기저값 대비 변화 - 독시사이클린 활성화 기간 및 이후 안전성

이 결과는 참가자가 경구 독시사이클린을 복용하고 완료하는 동안 치료받은 눈의 시력 선명도 변화(근시, 원시 또는 난시와 같은 굴절 이상을 교정하기 위해 안경 또는 콘택트렌즈 사용)를 측정합니다.

BCVA는 당뇨병성 망막병증 조기 치료 연구(ETDRS) 차트라는 특수 차트를 사용하여 평가됩니다.

올바르게 읽은 문자 수는 0에서 100까지의 문자 점수로 기록됩니다. 기준선에서 점수가 하락하면 시력에 영향을 미치는 안전 문제를 나타낼 수 있으며, 안정적이거나 향상된 점수는 부작용이 없음을 시사합니다.

선별 검사에서 결정된 렌즈 처방이 포함된 시험용 안경이 이러한 평가에 사용됩니다.

도시클린 활성화 기간 및 이후 험프리 시야(HVF) 검사 결과의 기저선 대비 변화 - 안전성

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 투여받고 완료하는 동안 중심 및 주변(측면) 시야의 변화를 측정합니다.

시야는 험프리 시야 검사(HVF)를 사용하여 평가되며, 이 검사는 사람이 중앙 점에 초점을 맞추는 동안 시야의 다양한 영역에서 깜박이는 빛을 얼마나 잘 볼 수 있는지 확인합니다.

결과는 데시벨(dB) 단위의 평균 편차(MD) 점수로 보고됩니다. 개방각 녹내장(OAG)이 있는 참가자의 경우, 검사는 SITA Standard 24-2 프로토콜을 사용합니다. 비동맥성 전방 허혈성 시신경병증(NAION)이 있는 참가자의 경우, 더 큰 빛 자극(크기 V)이 사용됩니다.

기준선과 비교하여, 더 음의 MD 점수는 더 많은 시력 손실을 의미하며, MD의 유의미한 악화는 안전 문제를 시사할 수 있습니다.

기준선 대비 패턴 망막전위도(pERG) 변화 - 독시사이클린 활성화 기간 중 및 이후 안전성

이 결과는 참가자들이 경구 도시클린을 복용하고 완료하는 동안 망막 기능의 변화를 측정합니다.

pERG 검사는 망막이 흑백 줄무늬와 같은 시각 패턴에 얼마나 잘 반응하는지 확인하는 검사입니다. 이 검사는 시각 신호를 뇌로 전송하는 데 중요한 망막 신경절 세포의 건강 상태를 평가하는 데 도움이 됩니다.

이 검사는 두 가지 유형의 결과를 제공합니다:

• 진폭(마이크로볼트, µV로 측정): 이는 망막 반응의 강도를 나타냅니다.
• 피크 시간(밀리초, ms로 측정): 이는 망막이 얼마나 빠르게 반응하는지 나타냅니다.

기준선에서 기록된 값보다 낮은 진폭이나 느린 반응 시간은 망막 기능 악화를 나타낼 수 있습니다. 이러한 결과의 유의미한 저하는 질병 진행과 관련된 안전 문제나 치료가 효과를 나타내는 징후가 있는지를 시사할 수 있습니다.

도시클린 활성화 기간 동안 및 이후 정량적 대비 감도 기능(qCSF) 기준선 대비 변화 - 안전성

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 투여받고 완료하는 동안 대비 감도의 변화를 측정합니다.

정량적 대비 감도 기능(qCSF) 또는 퀵 CSF라고도 불리는 이 검사는 개인이 대비 차이를 감지하는 능력을 평가하는 컴퓨터화된 검사로, 예를 들어 물체와 배경 사이의 미묘한 음영 또는 명암 차이를 구별하는 능력을 평가합니다.

기준선에서 기록된 점수보다 낮은 점수는 시각 기능의 악화를 나타낼 수 있으며, 하나 이상의 매개변수에서의 유의미한 감소는 안전 문제를 시사할 수 있습니다. 이러한 점수의 변화는 잠재적인 치료 효과를 감지하기 위해 모니터링됩니다.

옵티컬 코히런스 단층촬영(OCT) 기준값 대비 변화: 독시사이클린 활성화 기간 중 및 이후 신경절세포층(GCL) 두께 - 안전성

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 복용하고 완료하는 동안 신경절 세포층(GCL)의 두께 변화를 측정합니다.

광간섭 단층촬영(OCT)은 빛파를 사용하여 망막의 상세한 단면 사진을 찍는 비침습적 영상 검사입니다. OCT는 하이델베르크 스펙트랄리스 시스템이라는 장비를 사용하여 수행됩니다.

GCL에는 망막 신경절 세포의 세포체가 포함되어 있으며, 이는 시각 정보를 망막에서 뇌로 전달하는 데 중요합니다. GCL 두께는 마이크로미터(µm)로 측정됩니다.

기준선 대비 GCL 두께의 유의미한 감소는 질병 진행과 관련된 안전 문제를 시사하거나 치료가 효과를 유발하고 있는 징후가 있을 수 있습니다.

기저선 대비 광간섭단층촬영(OCT): 망막신경섬유층(RNFL) 두께 변화 - 독시사이클린 활성화 기간 중 및 이후 - 안전성

이 결과는 참가자가 경구 독시사이클린을 복용하고 완료하는 동안 망막신경섬유층(RNFL) 두께의 변화를 측정합니다.

광간섭단층촬영(OCT)은 빛의 파동을 사용하여 망막의 상세한 단면 사진을 찍는 비침습적 영상 검사입니다. OCT는 하이델베르그 스펙트랄리스 시스템을 사용하여 수행됩니다.

RNFL에는 눈에서 뇌로 시각 신호를 전달하는 데 도움이 되는 신경 섬유가 포함되어 있습니다. RNFL 두께는 마이크로미터(µm)로 측정됩니다.

기준선 대비 RNFL 두께의 유의미한 감소는 질병 진행과 관련된 안전 문제나 치료가 효과를 일으키는 징후가 있는지를 시사할 수 있습니다.

도시클린 활성화 기간 중 및 이후의 슬릿 램프 검사 결과에서의 기저선 대비 변화 - 안전성

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 투여받고 완료하는 동안 눈 앞쪽 구조물의 건강 상태 변화를 측정합니다.

슬릿 램프 검사는 밝은 빛과 현미경을 사용하여 각막, 홍채, 수정체 및 눈의 흰자 부분을 포함한 눈 앞쪽 부분을 면밀히 검사하는 일상적인 안과 검사입니다. 이 검사는 자극, 염증, 감염 또는 기타 가능한 손상의 징후를 감지하는 데 도움이 됩니다.

슬릿 램프 검사 중 관찰된 기준선 대비 변화는 치료가 효과를 일으키거나 질병이 악화되고 있음을 나타낼 수 있는 징후일 수 있습니다.

도시사이클린 활성화 기간 및 이후 치료 안의 안압(IOP) 변화 - 효능

이 결과는 참가자가 경구 독시사이클린을 복용하고 완료하는 동안 치료받은 눈의 내부 압력 변화를 측정합니다.

안압은 수은 밀리미터(mmHg)로 측정됩니다.

첫째 날에는 골드 표준인 Goldmann Applanation Tonometry(GAT)라는 기기를 사용하여 압력을 측정합니다. 이 기기는 마취 점안액을 투여한 후 탐침으로 눈을 부드럽게 접촉합니다.

첫째 날 이후에는 공기 분사를 사용하는 비접촉식 방법으로 압력을 측정합니다.

압력이 크게 증가하면 확인을 위해 GAT를 반복할 수 있습니다.

기준선에 비해 낮은 압력은 질병 개선을 나타낼 수 있습니다.

치료받은 눈의 안압(IOP) 기준치 대비 변화 - 장기 추적 관찰 기간 - 안전성

이 결과는 장기 추적 기간 동안 참가자가 경구 독시사이클린 복용을 중단한 후 치료받은 눈 내부의 압력 변화를 측정합니다.

안압은 밀리미터 수은(mmHg)으로 측정됩니다.

첫 날에는 마취 점안액을 투여한 후 프로브로 눈을 부드럽게 접촉시키는 골드만 안압계(GAT)를 사용하여 압력을 측정합니다.

첫 날 이후에는 공기 분사를 사용하는 비접촉식 안압계를 사용하여 압력을 측정합니다.

압력이 크게 증가하는 경우 확인을 위해 GAT를 반복할 수 있습니다.

참가자의 기준값과 비교하여 더 높거나 현저히 낮은 압력 값은 진행 상황이나 추가 안전 모니터링 필요성을 나타낼 수 있습니다.

치료 안구에서 Doxycycline 활성화 기간 동안 및 이후의 최대 교정 시력(BCVA) 문자 점수에서의 기준선 대비 변화 - 효능

이 결과는 참가자가 경구 독시사이클린을 복용하고 완료하는 동안 치료된 눈에서 시력 선명도(근시, 원시 또는 난시와 같은 굴절 이상에 대해 안경 또는 콘택트렌즈로 교정됨)의 변화를 측정합니다.

이 결과는 참가자가 경구 독시사이클린을 복용하는 동안 치료된 눈의 시력 선명도가 개선되는지 여부를 측정합니다.

BCVA는 조기 당뇨병성 망막병증 치료 연구(ETDRS) 차트라고 불리는 특수 차트를 사용하여 평가됩니다.

올바르게 읽은 문자 수는 0에서 100까지의 범위를 가진 문자 점수로 기록됩니다. 기준선 대비 점수의 증가는 치료가 시력 향상에 도움이 될 수 있음을 시사할 수 있습니다.

이 평가에는 선별 검사에서 결정된 렌즈 처방이 적용된 시험용 안경테가 사용됩니다.

치료 안구의 최대 교정 시력(BCVA) 문자 점수의 기준선 대비 변화 - 장기 추적 관찰 기간 - 안전성

이 결과 지표는 장기 추적 관찰 기간 동안 참가자들이 경구 독시사이클린 복용을 중단한 후 치료받은 눈의 시력 선명도 변화(근시, 원시 또는 난시와 같은 굴절 이상을 안경이나 콘택트렌즈로 교정한 상태)를 측정합니다.

BCVA는 조기 당뇨병성 망막병증 치료 연구(ETDRS) 차트라고 하는 특수 차트를 사용하여 평가됩니다.

정확하게 읽은 글자 수는 0에서 100까지의 범위를 가지는 글자 점수로 기록됩니다. 기준선 대비 점수 하락은 시력에 영향을 미치는 안전성 문제를 나타낼 수 있으며, 점수가 안정적이거나 향상된 경우에는 부작용이 없음을 시사합니다.

이 평가에는 선별 검사 시 결정된 렌즈 도수를 적용한 시험용 안경이 사용됩니다.

Doxycycline 활성화 기간 중 및 이후 Humphrey 시야 검사(HVF) 결과의 기준선 대비 변화 - 효능

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 복용하고 완료하는 동안 중심 및 주변(측면) 시야의 변화를 측정합니다.

시야는 험프리 시야(HVF) 검사를 사용하여 평가되며, 이 검사는 참가자가 중심점에 집중하는 동안 시야의 다른 영역에서 깜빡이는 빛을 얼마나 잘 볼 수 있는지 확인합니다.

결과는 데시벨(dB) 단위의 평균 편차(MD) 점수로 보고됩니다. 개방각 녹내장(OAG)이 있는 참가자의 경우, 검사는 SITA Standard 24-2 프로토콜을 사용합니다. 비동맥성 전방 허혈성 시신경병증(NAION)이 있는 참가자의 경우, 더 큰 빛 자극(크기 V)이 사용됩니다.

기준선과 비교하여, 더 음수인 MD 점수는 더 많은 시력 손실을 의미하며, 0에 가까운 점수는 더 좋거나 더 정상적인 시력을 나타냅니다. 기준선 대비 MD의 개선은 치료의 긍정적인 효과를 시사할 수 있습니다.

험프리 시야검사(HVF) 결과의 기준치 대비 변화 - 장기 추적 관찰 기간 - 안전성

이 결과 측정은 장기 추적 기간 동안 참가자들이 경구 독시사이클린 복용을 중단한 후 말초(측면) 시야의 변화를 측정합니다.

말초 시야는 험프리 시야(HVF) 검사를 사용하여 평가되며, 이는 사람이 중앙 점에 초점을 맞추는 동안 시야의 다양한 영역에서 깜박이는 빛을 얼마나 잘 볼 수 있는지 확인합니다.

결과는 데시벨(dB) 단위의 평균 편차(MD) 점수로 보고됩니다. 개방각 녹내장(OAG)이 있는 참가자의 경우, 검사는 SITA Standard 24-2 프로토콜을 사용합니다. 비동맥혈성 전방 허혈성 시신경병증(NAION)이 있는 참가자의 경우, 더 큰 빛 자극(크기 V)이 사용됩니다.

기준선과 비교하여 더 음수인 MD 점수는 더 많은 시력 손실을 의미하며, MD의 유의미한 악화는 안전 문제를 시사할 수 있습니다.

도시클린 활성화 기간 동안 및 이후 정량적 대비 감도 기능(qCSF)의 기준선 대비 변화 - 효능

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 복용하고 완료하는 동안 대비 감도의 변화를 측정합니다.

정량적 대비 감도 함수(qCSF)는 빠른 CSF라고도 하며, 개인이 대비 차이를 감지하는 능력(예: 대상과 배경 사이의 음영 또는 명암의 미묘한 차이를 구별하는 능력)을 평가하는 컴퓨터화된 검사입니다.

점수가 높을수록 시각 기능이 더 좋음을 나타내며, 점수가 낮을수록 낮은 대비 또는 낮은 조명 조건에서 보는 데 어려움이 있을 수 있음을 나타냅니다. 기준선에서 이러한 점수의 변화는 치료가 효과를 일으키고 있다는 징후를 반영할 수 있습니다.

기준치 대비 정량적 대비 감도 함수(qCSF) 변화 - 장기 추적 관찰 기간 - 안전성

이 결과는 장기 추적 기간 동안 참가자가 경구 독시사이클린 복용을 중단한 후 대비 감도의 변화를 측정합니다.

정량적 대비 감도 함수(qCSF)는 빠른 CSF라고도 하며, 사람이 대비 차이를 얼마나 잘 감지할 수 있는지 평가하는 컴퓨터화된 검사입니다. 예를 들어, 예를 들어, 물체와 배경 사이의 음영 또는 명암의 미묘한 차이를 구별하는 능력입니다.

기준값보다 낮은 점수는 시각 기능의 악화를 나타낼 수 있으며, 하나 이상의 매개변수에서의 유의미한 감소는 안전 문제를 시사할 수 있습니다. 이러한 점수의 기준값 대비 변화는 치료가 효과를 일으키는지 또는 질병이 악화되는지의 징후가 있는지 확인하기 위해 모니터링됩니다.

도시클린 활성화 기간 중 및 이후의 기준선 대비 패턴 전기망막도(pERG) 변화 - 효능

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 투여받고 완료하는 동안 망막 기능의 변화를 측정합니다.

pERG 검사는 망막이 검은색과 흰색 줄무늬와 같은 시각 패턴에 얼마나 잘 반응하는지 확인하는 검사입니다. 이 검사는 시각 신호를 뇌로 전송하는 데 중요한 망막 신경절 세포의 건강 상태를 평가하는 데 도움을 줍니다.

이 검사는 두 가지 유형의 결과를 제공합니다:

• 진폭 (마이크로볼트, µV 단위로 측정): 이는 망막 반응의 강도를 나타냅니다.
• 피크 시간 (밀리초, ms 단위로 측정): 이는 망막이 얼마나 빨리 반응하는지 보여줍니다.

숫자가 높을수록 망막이 잘 반응하고 있음을 의미합니다. 숫자가 낮거나 반응 시간이 느리면 망막이 제대로 기능하지 못할 수 있음을 시사합니다. 기준값과 비교한 이러한 결과의 변화는 치료 중 상태가 개선되고 있는지 아니면 악화되고 있는지를 보여줄 수 있습니다.

패턴 전기망막도 (pERG) 기준값 대비 변화 - 장기 추적 관찰 기간 - 안전성

이 결과 측정은 장기 추적 기간 동안 참가자들이 경구 독시사이클린 복용을 중단한 후 망막 기능의 변화를 평가합니다.

pERG는 검은색과 흰색 줄무늬와 같은 시각 패턴에 대한 망막의 반응을 검사하는 검사입니다. 이 검사는 시각 신호를 뇌로 전달하는 데 중요한 망막 신경절 세포의 건강 상태를 평가하는 데 도움이 됩니다.

이 검사는 두 가지 유형의 결과를 제공합니다:

• 진폭 (마이크로볼트, µV로 측정): 망막 반응의 강도를 나타냅니다.
• 피크 시간 (밀리초, ms로 측정): 망막이 얼마나 빠르게 반응하는지를 나타냅니다.

기준값보다 낮은 진폭 또는 느린 반응 시간은 망막 기능이 악화되고 있음을 나타낼 수 있습니다. 이러한 결과의 유의미한 감소는 치료가 효과를 나타내거나 질병이 악화되고 있다는 징후와 관련된 안전 문제를 시사할 수 있습니다.

기저선 대비 광간섭단층촬영(OCT) 변화: 도시사이클린 활성화 기간 동안 및 이후의 신경절세포층(GCL) 두께 - 효능

이 결과 측정은 참가자들이 경구 독시사이클린을 복용하고 완료하는 동안 신경절 세포층(GCL) 두께의 변화를 측정합니다.

광간섭단층촬영(OCT)은 빛파를 사용하여 망막의 상세한 단면 사진을 찍는 비침습적 영상 검사입니다. OCT는 하이델베르크 스펙트랄리스 시스템을 사용하여 수행됩니다.

GCL은 망막 신경절 세포의 세포체를 포함하며, 이는 시각 정보를 망막에서 뇌로 전달하는 데 중요합니다. GCL 두께는 마이크로미터(µm)로 측정됩니다.

기준값에서의 GCL 두께 변화는 치료가 효과를 일으키고 있거나 질병이 악화되고 있다는 징후를 반영할 수 있습니다.

기저선 대비 광간섭 단층촬영(OCT): 신경절 세포층(GCL) 두께 변화 - 장기 추적 관찰 기간 - 안전성

이 결과는 장기 추적 관찰 기간 동안 참가자가 경구 독시사이클린 복용을 중단한 후 신경절 세포층(GCL) 두께의 변화를 측정합니다.

광간섭단층촬영(OCT)은 빛파를 사용하여 망막의 상세한 단층 사진을 찍는 비침습적 영상 검사입니다. OCT는 하이델베르크 스펙트랄리스 시스템을 사용하여 수행됩니다.

GCL은 망막 신경절 세포의 세포체를 포함하며, 이는 시각 정보를 망막에서 뇌로 전달하는 데 중요합니다. GCL 두께는 마이크로미터(µm)로 측정됩니다.

기준값에서 GCL 두께의 유의미한 감소는 치료가 효과를 나타내거나 질병이 악화되고 있다는 징후와 관련된 안전성 문제를 시사할 수 있습니다.

도시클린 활성화 기간 동안 및 이후의 기저선 대비 광간섭단층촬영(OCT): 망막신경섬유층(RNFL) 두께 변화 - 효능

이 결과는 참가자가 경구 독시사이클린을 복용하고 완료하는 동안 망막 신경 섬유층(RNFL) 두께의 변화를 측정합니다.

광간섭단층촬영(OCT)은 빛 파동을 사용하여 망막의 상세한 단면 이미지를 촬영하는 비침습적 영상 검사입니다. OCT는 하이델베르크 스펙트랄리스 시스템을 사용하여 수행됩니다.

RNFL은 눈에서 뇌로 시각 신호를 전달하는 데 도움을 주는 신경 섬유를 포함합니다. RNFL 두께는 마이크로미터(µm) 단위로 측정됩니다.

기준값 대비 RNFL 두께의 변화는 치료가 효과를 나타내고 있거나 질병이 악화되고 있음을 반영하는 징후일 수 있습니다.

기저선 대비 광간섭단층촬영(OCT): 망막신경섬유층(RNFL) 두께 변화 - 장기 추적 관찰 기간 - 안전성

이 결과 측정은 참가자가 장기 추적 기간 동안 경구 독시사이클린 복용을 중단한 후 망막신경섬유층(RNFL) 두께의 변화를 측정합니다.

광간섭단층촬영(OCT)은 빛 파동을 사용하여 망막의 상세한 단층 사진을 찍는 비침습적 영상 검사입니다. OCT는 하이델베르크 스펙트랄리스 시스템을 사용하여 수행됩니다.

RNFL에는 눈에서 뇌로 시각 신호를 전달하는 데 도움이 되는 신경 섬유가 포함되어 있습니다. RNFL 두께는 마이크로미터(µm) 단위로 측정됩니다.

기준값 대비 RNFL 두께의 유의미한 감소는 치료가 효과를 나타내거나 질병이 악화되고 있다는 징후와 관련된 안전 문제를 시사할 수 있습니다.

AAV2에 대한 중화항체(NAb)의 변화: 독시사이클린 활성화 기간 및 이후

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 투여받고 완료하는 동안 AAV2 바이러스에 대한 신체의 면역 반응 변화를 측정합니다.

특히, 바이러스가 작용하는 것을 막을 수 있는 면역 체계가 생성하는 단백질인 중화 항체를 살펴봅니다.

혈액 샘플을 검사하여 얼마나 많은 항체가 존재하는지 확인합니다. 결과는 반응의 강도를 나타내는 "역가"라는 숫자로 보고됩니다.

• 역가가 높을수록 신체가 바이러스를 차단할 수 있는 더 많은 항체를 생성하고 있음을 의미합니다.
• 역가가 낮거나 감지 가능한 항체가 없는 경우 바이러스가 차단될 가능성이 낮음을 의미합니다.

이러한 결과는 연구자들이 신체가 치료에 어떻게 반응하는지 이해하고, 면역 체계가 치료의 효과에 영향을 미칠 수 있는지 여부를 파악하는 데 도움이 됩니다.

독시사이클린 활성화 기간 동안 및 이후 ER-100 펩타이드에 대한 세포성 면역 반응의 ELISpot을 통한 변화

이 결과는 참가자들이 경구 독시사이클린을 투여받고 완료하는 동안 면역 체계의 T 세포가 ER-100 치료의 일부에 어떻게 반응하는지 측정합니다.

ELISpot이라는 실험실 검사를 사용하여 치료의 일부를 인식할 때 신호를 방출하는 면역 세포의 수를 계산합니다.

각 신호는 검사에서 점으로 나타나며, 점이 많을수록 더 강한 면역 반응을 의미하고, 점이 적을수록 더 약한 반응을 의미합니다.

이를 통해 연구원들은 면역 체계가 얼마나 활성화되어 있는지 이해하고, 치료 효과나 신체 내내성을 어떻게 영향을 미칠 수 있는지 파악하는 데 도움이 됩니다.

도시클린 활성화 기간 및 이후 ER-100 바이러스 배출량(qPCR) 변화

이 결과 측정은 참가자들이 경구 독시사이클린을 투여받고 완료하는 동안 ER-100 치료제의 일부가 몸에서 배출되는지 여부를 확인합니다.

눈물, 비강 면봉, 타액, 혈액, 소변 및 대변에서 샘플을 채취합니다. 이러한 체액에서 미량의 ER-100 DNA를 검출하기 위해 qPCR이라는 실험실 검사가 사용됩니다.

ER-100 DNA가 발견되면, 이는 치료제가 이러한 체액을 통해 몸을 떠나고 있음을 의미하며, 이를 바이러스 배출이라고 합니다.

ER-100 DNA가 발견되지 않으면, 이는 치료제가 몸 안에 머물러 있음을 의미합니다. 더 많은 배출은 몸이 치료제를 더 빨리 제거하고 있음을 시사할 수 있으며, 적거나 전혀 없는 배출은 치료제가 국소화되어 있거나 더 오래 유지되고 있음을 의미할 수 있습니다.

이는 연구자들이 치료제가 몸을 통해 어떻게 이동하는지, 그리고 다른 사람에게 전달될 수 있는지 여부를 이해하는 데 도움이 됩니다.

독시사이클린 활성화 기간 동안 수양액 내 ER-100 벡터 DNA 생체분포 변화

이 결과 측정은 참가자들이 경구 독시사이클린을 복용하는 동안 눈 안의 액체(수양액이라고 함)에서 ER-100 치료의 일부가 발견되는지 여부를 확인합니다.

이 검사는 개방각 녹내장(OAG)이 있는 참가자에게만 시행됩니다.

눈 액체에서 미량의 ER-100 DNA를 검출하기 위해 qPCR이라는 실험실 검사가 사용됩니다.

• ER-100 DNA가 발견되면, 치료제가 눈 내부에 도달했음을 의미합니다.
• ER-100 DNA가 발견되지 않으면, 치료제가 눈의 해당 부분으로 들어가지 않았음을 의미합니다.

이는 연구자들이 치료제가 신체 내에서 어떻게 이동하는지, 그리고 의도된 부위에 머무르는지 이해하는 데 도움이 됩니다.

기준치 대비 변화 - 슬릿 램프 검사 결과 - 장기 추적 기간 - 안전성

이 결과 측정은 장기 추적 기간 동안 참가자들이 경구 독시사이클린 복용을 중단한 후 눈의 전방 구조 건강 변화를 측정합니다.

슬릿 램프 검사는 밝은 빛과 현미경을 사용하여 각막, 홍채, 수정체 및 눈의 흰자 부분을 포함한 눈의 전방 부위를 면밀히 검사하는 일상적인 안과 검사입니다. 이 검사는 자극, 염증, 감염 또는 기타 손상의 징후를 발견하는 데 도움이 됩니다.

슬릿 램프 검사 중 관찰된 기준선 대비 변화는 치료가 효과를 일으키거나 질병이 악화되고 있다는 징후일 수 있습니다.

치료 관련 이상사건(TEAE)의 발생률 - 장기 추적 관찰 기간

이 결과는 참가자들이 장기 추적 기간 동안 경구 독시사이클린 복용을 중단한 후 발생하는 새로운 건강 문제나 악화되는 건강 문제를 추적합니다.

이러한 건강 문제는 치료 중 발생한 이상사례(TEAEs)라고 합니다. 연구자들은 이러한 사건이 얼마나 자주 발생하는지, 어떤 종류인지(예: 두통, 감염, 검사 결과 변화 등), 그리고 얼마나 심각한지 기록합니다.

이를 통해 ER-100 치료가 초기 치료 후 몇 달 또는 몇 년이 지나도 장기적인 부작용이나 건강 문제를 유발하는지 여부를 판단하는 데 도움이 됩니다.

안전성 검사실 검사 결과 변화 - 장기 추적 기간

이 결과는 장기 추적 관찰 기간 동안 참가자들이 경구 독시사이클린 복용을 중단한 후 일상적인 검사실 검사 결과의 변화를 측정합니다.

이러한 검사는 간 및 신장 기능, 혈구 수치 및 기타 일반 건강 지표 등을 확인합니다.

검사실 수치가 시간이 지남에 따라 변하면, 이는 신체가 장기적으로 ER-100 치료에 어떻게 반응하는지 보여줄 수 있습니다.

이는 연구자들이 지연된 부작용이나 건강 문제를 모니터링하는 데 도움이 됩니다.