Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa preparatu ER-100 u osób z jaskrą lub niedokrwienną neuropatią nerwu wzrokowego niepowiązaną z zapaleniem tętnic (schorzenia nerwu wzrokowego)

15 maja 2026 zaktualizowane przez: Life Biosciences Inc.

Faza 1 badania pojedynczej dawki w celu oceny bezpieczeństwa i tolerancji ER-100 w neuropatiach nerwu wzrokowego [Jaskra z otwartym kątem przesączania (OAG) oraz Niezapalna przednia niedokrwienna neuropatia nerwu wzrokowego (NAION)]

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dawki ER-100 u dorosłych z chorobami nerwu wzrokowego, w szczególności jaskrą otwartego kąta (OAG) i niedokrwienną neuropatią nerwu wzrokowego niezakrzepową przednią (NAION). Główne pytania, na które ma odpowiedzieć to badanie, to:

  • Czy ER-100 jest bezpieczny, gdy podaje się go w pojedynczej dawce osobom z OAG lub NAION?
  • Jakie działania niepożądane mogą wystąpić, jeśli w ogóle, po przyjęciu ER-100?

Uczestnicy będą:

  • Otrzymać pojedynczą dawkę ER-100
  • Przejść oceny bezpieczeństwa, w tym szczegółowe badanie oczu i testy laboratoryjne
  • Dostarczyć próbki płynów ustrojowych (łzy, ślina, kał, mocz), aby pomóc badaczom zrozumieć, jak lek jest przetwarzany i usuwany z organizmu
  • Wypełnić kwestionariusze dotyczące jakości ich życia
  • Być obserwowani przez okres do 5 lat w celu monitorowania długoterminowych wyników zdrowotnych i wzrokowych

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To pierwsze na świecie badanie kliniczne fazy 1 (FIH) ma na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji ER-100, eksperymentalnego kandydata na terapię epigenetyczną przeznaczoną do leczenia związanych z wiekiem neuropatii nerwu wzrokowego, takich jak jaskra pierwotna otwartego kąta (OAG) i niedokrwienna neuropatia nerwu wzrokowego nie tętniczego przedniego (NAION). Z upływem czasu czynniki takie jak wiek, choroba, uraz i styl życia mogą pozostawiać na komórkach ślady wpływające na funkcjonowanie genów. Te ślady, znane jako zmiany epigenetyczne, mogą przyczyniać się do spadku funkcji komórek. ER-100 ma za zadanie przeciwdziałać starzeniu się komórek poprzez reprogramowanie epigenetyczne. Działa poprzez dostarczenie instrukcji genetycznych do produkcji trzech białek – zbiorczo określanych jako OSK – które mogą pomóc odwrócić te zmiany i przywrócić komórkom bardziej młodzieńczy stan.

Terapia zastosowana w tym badaniu wykorzystuje zmodyfikowany wektor wirusa adeno-związanego (AAV) do dostarczenia OSK do komórek siatkówki. AAV został zmodyfikowany w celu usunięcia jego zdolności do wywoływania chorób zakaźnych. Systemowa doksycyklina jest podawana przez 8 tygodni (56 dni) w celu aktywacji ekspresji OSK. ER-100 nie zmienia istniejących genów uczestnika.

Badanie obejmuje dwie kolejne kohorty: fazę zwiększania dawki u uczestników z OAG, a następnie fazę rozszerzania dawki u uczestników z NAION. W OAG uszkodzenie nerwu wzrokowego jest spowodowane zwiększonym ciśnieniem wewnątrzgałkowym; w NAION wynika ono z nagłej utraty przepływu krwi. Oba schorzenia prowadzą do uszkodzenia komórek siatkówki i utraty wzroku. ER-100 ma na celu zmniejszenie tego uszkodzenia poprzez reprogramowanie dotkniętych komórek, potencjalnie zachowując lub przywracając wzrok.

W kohorcie OAG zostaną ocenione co najmniej dwa poziomy dawkowania. Pierwszy („sentryn”) uczestnik na każdym nowym poziomie dawki otrzyma ER-100 i będzie monitorowany przez 28 dni, a dane zostaną przeanalizowane przez Komitet ds. Bezpieczeństwa (SRC) przed dopuszczeniem podania ER-100 2 dodatkowym uczestnikom na tym poziomie dawki. Zwiększanie/zmniejszanie dawki dla kolejnych uczestników będzie przebiegać zgodnie z danymi dotyczącymi bezpieczeństwa i nadzorem SRC.

Po zakończeniu zwiększania dawki w OAG, dawka dla NAION zostanie wybrana po konsultacji między SRC a Sponsorem. Początkowo tylko do 3 uczestników z NAION zostanie włączonych do badania przy wybranej dawce. Po tym, jak co najmniej jeden uczestnik z NAION ukończy 28 dni obserwacji, SRC przeanalizuje dane dotyczące bezpieczeństwa. Wszystkie dostępne w tym czasie dane uczestników zostaną przekazane SRC do przeglądu. Na podstawie rekomendacji SRC rekrutacja uczestników z NAION może być kontynuowana do łącznej liczby 6 uczestników z NAION.

Planuje się włączenie do 18 uczestników: 12 z OAG i 6 z NAION. W badaniu zaplanowano łącznie 14 wizyt w klinice: 9 w ciągu pierwszych 6 miesięcy, a następnie jedna wizyta rocznie przez 5 lat. Dodatkowo odbędzie się około 3 wizyt zdalnych (telefonicznych).

To badanie stanowi pierwsze podanie ER-100 u ludzi, po ocenie przedklinicznej w modelach laboratoryjnych.

W tym badaniu wyniki są porównywane z wartościami wyjściowymi, co odnosi się do ocen i procedur badawczych podczas pierwszej wizyty w badaniu i przed podaniem ER-100.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Glendale, California, Stany Zjednoczone, 91204
        • Rekrutacyjny
        • Global Research Management, Inc.
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical Center/Edward S. Harkness Eye Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Aakriti Shukla, MD, MSc
    • South Carolina

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Mieć wyraźne struktury oka i możliwość bezpiecznego rozszerzenia źrenic, aby lekarz mógł zbadać tylną część oka.
  • Zdolność do zrozumienia badania i podpisania formularza zgody.
  • Wiek od 40 do 85 lat.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania harmonogramu badania, w tym wszystkich wizyt i testów, oraz znajomość języka, w którym dostępne są materiały badawcze.
  • Jeśli uczestnik może zajść w ciążę, musi wyrazić zgodę na używanie prezerwatywy i jednej wysoce skutecznej metody antykoncepcji podczas stosunku przez co najmniej 4 miesiące po otrzymaniu leku badawczego (ER-100).

Dla uczestników z jaskrą otwartego kąta (OAG):

  • Diagnoza jaskry otwartego kąta w oku badanym.
  • Ciśnienie wewnątrzgałkowe musi być niższe niż 30 mmHg, mierzone standardowym testem.
  • Badanie pola widzenia musi wykazywać umiarkowaną do zaawansowanej utratę wzroku (wynik MD między -6 a -20 dB).
  • Nie przewiduje się potrzeby operacji jaskry w oku badanym w ciągu 2 miesięcy po otrzymaniu ER-100.
  • Mieć stosunkowo dobry wzrok w oku badanym (co najmniej 20/80 na standardowej tablicy do badania wzroku).

Dla uczestników z NAION (niezapalnym przednim niedokrwiennym zapaleniem nerwu wzrokowego):

  • Doświadczyli nagłej, bezbolesnej utraty wzroku w jednym oku w ciągu 14 dni przed otrzymaniem ER-100, potwierdzonej przez specjalistę. Przechorowanie NAION w drugim oku jest dopuszczalne.
  • W zajętym oku musi występować obrzęk nerwu wzrokowego.
  • Badanie pola widzenia musi wykazywać utratę wzroku zgodną z uszkodzeniem nerwu wzrokowego (MD gorsze niż -3,0 dB).
  • Jeśli dotknięte jest tylko jedno oko, musi występować różnica w reakcji źrenic między obojgiem oczu.
  • Wzrok w zajętym oku musi mieścić się w zakresie od 20/40 do 2/500 na standardowej tablicy do badania wzroku.

Kryteria wykluczenia:

  • Historia zapalenia nerwu wzrokowego lub powtarzających się epizodów zapalenia oka (zapalenia błony naczyniowej) nie spowodowanych urazem lub operacją.
  • Reakcje alergiczne na antybiotyki tetracyklinowe lub leki steroidowe.
  • Umiarkowane do ciężkich zaćmy, problemy z plamką żółtą lub problemy z rogówką, które mogłyby zakłócać badanie oczu.
  • Niezdolność do utrzymania skupienia oczu na celu podczas badania.
  • Przebyta operacja zaćmy lub inna operacja oka (w tym procedury laserowe) w ciągu 3 miesięcy przed otrzymaniem leku badawczego.
  • Przebyty rak (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry) w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Choroba na cukrzycę typu 1 lub źle kontrolowaną cukrzycę typu 2 (A1c większe niż 7 pomimo leczenia).
  • Problemy z pamięcią lub myśleniem uniemożliwiające zrozumienie badania lub wykonanie wymaganych testów.
  • Ciaża lub karmienie piersią.
  • Osłabiony układ odpornościowy, w tym historia przeszczepu narządu, lub pozytywny wynik testu na HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, lub gruźlicę.
  • Posiadanie jakiegokolwiek innego stanu, który zdaniem lekarza prowadzącego badanie, mógłby zwiększyć ryzyko związane z lekiem badawczym lub procedurami, wpłynąć na wyniki badania lub utrudnić ukończenie badania.
  • Choroba plamki żółtej, zaawansowana retinopatia cukrzycowa lub inne schorzenia oczu ograniczające wzrok w oku badanym.
  • Ciśnienie wewnątrzgałkowe podczas badań przesiewowych wynosi 30 mmHg lub więcej.
  • Przyjmowanie określonych leków (warfaryna, dilantyna, karbamazepina lub barbiturany) w ciągu 14 dni przed rozpoczęciem badania lub podczas pierwszych 8 tygodni.
  • Posiadanie jakiegokolwiek innego problemu z oczami lub wzrokiem, który zdaniem lekarza prowadzącego badanie, mógłby wpłynąć na bezpieczeństwo lub zakłócić badanie wzroku.
  • Wcześniejsze otrzymanie jakiejkolwiek terapii genowej z wykorzystaniem wirusa adeno-związanego (AAV).

Dodatkowe kryteria wykluczenia dla uczestników z jaskrą otwartego kąta (OAG):

- Zdiagnozowana jaskra przed 40. rokiem życia.

Dodatkowe kryteria wykluczenia dla uczestników z NAION:

  • Występowanie objawów olbrzymiokomórkowego zapalenia tętnic (rodzaj zapalenia naczyń krwionośnych) na podstawie nieprawidłowych badań krwi.
  • Początek NAION w obu oczach jednocześnie.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: OAG - Niska dawka ER-100 (2 x 10^11 vg/oko)
Uczestnicy z jaskrą otwartego kąta otrzymają niską dawkę leku ER-100 podaną do jednego oka. ER-100 jest dostarczany za pomocą zmodyfikowanego wektora wirusa adeno-zależnego (AAV) i aktywowany przez ogólnoustrojową doksycyklinę przyjmowaną przez 8 tygodni (56 dni). Ten poziom dawkowania rozpoczyna się od uczestnika pilotażowego, a następnie dołączają kolejni uczestnicy po przeglądzie DSMB.
Genetyczny: ER-100 terapia epigenetyczna
ER-100 jest badawczą terapią epigenetyczną opartą na AAV, podawaną poprzez iniekcję doszklistkową do jednego oka. Wykorzystuje zmodyfikowany wektor wirusa adeno-powiązanego (AAV) do dostarczania instrukcji wytwarzania trzech czynników transkrypcyjnych – OCT4, SOX2 i KLF4 (zbiorczo określanych jako OSK) – mających na celu odwrócenie związanych z wiekiem zmian epigenetycznych w komórkach siatkówki. Systemowa doksycyklina jest podawana przez 8 tygodni (56 dni) w celu aktywacji ekspresji OSK. ER-100 nie zmienia istniejących genów uczestnika, a wektor AAV został zmodyfikowany, aby wyeliminować jego zdolność do wywoływania chorób zakaźnych.
Inne nazwy:
  • Terapia epigenetyczna OSK
  • Badana terapia epigenetyczna w neuropatiach nerwu wzrokowego
Eksperymentalny: OAG - Wysoka dawka ER-100 (6 x 10^11 vg/oko)
Uczestnicy z jaskrą otwartego kąta otrzymają wyższą dawkę ER-100 podaną do jednego oka. ER-100 jest dostarczany za pomocą zmodyfikowanego wektora AAV i aktywowany przez ogólnoustrojową doksycyklinę przez 8 tygodni. Ten poziom dawkowania również rozpoczyna się od uczestnika wstępnego i kontynuowany jest po przeglądzie DSMB.
Genetyczny: ER-100 terapia epigenetyczna
ER-100 jest badawczą terapią epigenetyczną opartą na AAV, podawaną poprzez iniekcję doszklistkową do jednego oka. Wykorzystuje zmodyfikowany wektor wirusa adeno-powiązanego (AAV) do dostarczania instrukcji wytwarzania trzech czynników transkrypcyjnych – OCT4, SOX2 i KLF4 (zbiorczo określanych jako OSK) – mających na celu odwrócenie związanych z wiekiem zmian epigenetycznych w komórkach siatkówki. Systemowa doksycyklina jest podawana przez 8 tygodni (56 dni) w celu aktywacji ekspresji OSK. ER-100 nie zmienia istniejących genów uczestnika, a wektor AAV został zmodyfikowany, aby wyeliminować jego zdolność do wywoływania chorób zakaźnych.
Inne nazwy:
  • Terapia epigenetyczna OSK
  • Badana terapia epigenetyczna w neuropatiach nerwu wzrokowego
Eksperymentalny: NAION – wybrana dawka ER-100
Uczestnicy z niearterytowym przednim niedokrwiennym zapaleniem nerwu wzrokowego otrzymają ER-100 w dawce wybranej na podstawie danych dotyczących bezpieczeństwa i tolerancji z kohorty OAG. ER-100 jest podawany do jednego oka i aktywowany przez doksycyklinę systemową przez 8 tygodni. Początkowa rekrutacja jest ograniczona do trzech uczestników, z możliwością rozszerzenia do sześciu po przeglądzie przez DSMB.
Genetyczny: ER-100 terapia epigenetyczna
ER-100 jest badawczą terapią epigenetyczną opartą na AAV, podawaną poprzez iniekcję doszklistkową do jednego oka. Wykorzystuje zmodyfikowany wektor wirusa adeno-powiązanego (AAV) do dostarczania instrukcji wytwarzania trzech czynników transkrypcyjnych – OCT4, SOX2 i KLF4 (zbiorczo określanych jako OSK) – mających na celu odwrócenie związanych z wiekiem zmian epigenetycznych w komórkach siatkówki. Systemowa doksycyklina jest podawana przez 8 tygodni (56 dni) w celu aktywacji ekspresji OSK. ER-100 nie zmienia istniejących genów uczestnika, a wektor AAV został zmodyfikowany, aby wyeliminować jego zdolność do wywoływania chorób zakaźnych.
Inne nazwy:
  • Terapia epigenetyczna OSK
  • Badana terapia epigenetyczna w neuropatiach nerwu wzrokowego

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAEs) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

Ten wynik śledzi wszelkie nowe lub nasilające się problemy zdrowotne, które występują, gdy uczestnicy przyjmują i zakończyli terapię doustną doksycykliną.

Te problemy zdrowotne nazywane są niepożądanymi zdarzeniami związanymi z leczeniem (TEAEs). Badacze rejestrują, jak często występują te zdarzenia, a także ich charakter i powagę.

Pomaga to określić, czy ER-100 powoduje jakiekolwiek krótkoterminowe skutki uboczne podczas tej fazy.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawkę w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliną
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

Ten wynik mierzy, jak często uczestnicy doświadczają toksyczności ograniczających dawkę, czyli działań niepożądanych na tyle poważnych, że uniemożliwiają zwiększenie dawki, podczas przyjmowania i ukończenia doustnej doksycykliny.

Te toksyczności są zdefiniowane przez protokół badania i mogą się różnić dla uczestników z jaskrą otwartego kąta (OAG) i niedokrwienną neuropatią nerwu wzrokowego niearteriityczną przednią (NAION).

Pomaga to zidentyfikować najwyższą dawkę, którą można bezpiecznie podać podczas leczenia.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana w wynikach badań laboratoryjnych bezpieczeństwa (testy funkcji wątroby - LFT) w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Testy czynności wątroby (LFT) mierzą określone enzymy i białka w próbce krwi, aby sprawdzić, jak dobrze funkcjonuje wątroba. Należą do nich aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST), fosfataza alkaliczna (ALP), gamma-glutamylotransferaza (GGT) i dehydrogenaza mleczanowa (LDH). Gdy komórki wątroby są uszkodzone, te enzymy przedostają się do krwiobiegu, a wyższe poziomy w badaniu krwi mogą sygnalizować problem. W porównaniu z wartością wyjściową, wyższe poziomy mogą oznaczać, że wątroba jest pod wpływem stresu lub uszkodzona. Jednostka miary: Jednostki na litr (U/L)
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa (poziom białek we krwi) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Białka krwi, takie jak albumina i białko całkowite, pomagają ocenić stan odżywienia oraz to, jak dobrze wątroba produkuje białka. W porównaniu z wartością wyjściową, niższe poziomy mogą oznaczać złe odżywienie lub problemy z wątrobą. Jednostka miary: Gramy na decylitr (g/dL)
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana wyników badań laboratoryjnych (wapń, glukoza, bilirubina, kreatynina, azot mocznika we krwi) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Te badania pokazują, jak organizm zarządza minerałami, cukrem i odpadami. Wapń wspomaga funkcję kości i mięśni. Glukoza pokazuje kontrolę poziomu cukru we krwi. Bilirubin pokazuje zdrowie wątroby. Kreatynina i azot mocznikowy we krwi (BUN) pokazują funkcję nerek. W porównaniu z wartością wyjściową, wyższy lub niższy poziom może oznaczać problemy z wątrobą, nerkami lub metabolizmem. Jednostka miary: Miligramy na decylitr (mg/dL)
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa (elektrolity: sód, potas, chlorki) w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Elektrolity pomagają utrzymać prawidłowe funkcjonowanie płynów ustrojowych i nerwów. Zmiany mogą oznaczać odwodnienie lub problemy z nerkami. Wynik ten analizuje, jak bardzo zmieniają się poziomy sodu (Na), potasu (K) i chlorków (Cl) w porównaniu z wartością wyjściową. Jednostka miary: Milimole na litr (mmol/L)
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa (elektrolity: wodorowęglany i magnez) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Linia wyjściowa do dnia 56, dnia 112
Wodorowęglany pomagają kontrolować równowagę kwasową organizmu. Magnez jest ważny dla mięśni i nerwów. Zmiany mogą oznaczać problemy metaboliczne lub z nerkami. Ten wynik bada, jak bardzo te poziomy zmieniają się w porównaniu z wartością wyjściową. Jednostka miary: Milirównoważniki na litr (mEq/L)
Linia wyjściowa do dnia 56, dnia 112
Zmiana w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa (hemoglobina) w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Hemoglobina to białko w czerwonych krwinkach, które przenosi tlen. Niższe poziomy mogą oznaczać anemię, czyli stan, w którym krew nie może przenosić wystarczającej ilości tlenu. Wynik ten bada, jak bardzo hemoglobina zmienia się od wartości wyjściowej. Jednostka miary: Gramy na decylitr (g/dL)
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa (hematokryt) w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 56, dzień 112
Hematokryt wskazuje procentową zawartość czerwonych krwinek we krwi. W porównaniu z wartością wyjściową, niższe poziomy mogą oznaczać anemię, czyli stan, w którym krew nie jest w stanie przenosić wystarczającej ilości tlenu. Jednostka miary: Procent (%)
Linia bazowa do dnia 56, dzień 112
Zmiana w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa (liczba białych krwinek i płytek krwi) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 56, dnia 112
Białe krwinki pomagają zwalczać infekcje. Płytki krwi pomagają w krzepnięciu krwi. W porównaniu z wartością wyjściową, zmiany mogą oznaczać infekcję, problemy immunologiczne lub ryzyko krwawienia. Jednostka miary: Miliard komórek na litr (x10^9/L)
Od wartości początkowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana w badaniach laboratoryjnych bezpieczeństwa (liczba krwinek czerwonych) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Czerwone krwinki przenoszą tlen w organizmie.
W porównaniu do wartości wyjściowej, niższe poziomy mogą oznaczać anemię, czyli stan, w którym krew nie może przenosić wystarczającej ilości tlenu.
Jednostka miary: Biliony komórek na litr (x10^12/L)
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana wyników badań laboratoryjnych oceniających bezpieczeństwo (OB) w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Ten test wykazuje stan zapalny w organizmie. W porównaniu do wartości wyjściowej, wyższe wartości mogą oznaczać infekcję lub inne stany zapalne. Jednostka miary: Milimetry na godzinę (mm/hr)
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana w badaniach laboratoryjnych dotyczących bezpieczeństwa (białko C-reaktywne) w okresie aktywacji doksycykliny i po nim
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Białko C-reaktywne wskazuje na stan zapalny w organizmie. W porównaniu do wartości wyjściowych, wyższe wyniki mogą oznaczać infekcję lub inne stany zapalne. Jednostka miary: Miligramy na litr (mg/L)
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana wyników badań laboratoryjnych (wyniki badania moczu) w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Badania moczu sprawdzają obecność krwi, białka, cukru i innych substancji. W porównaniu z wartościami wyjściowymi, zmiany mogą oznaczać problemy z nerkami lub układem moczowym. Jednostka miary: Obecność lub brak
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana od wartości wyjściowej w ciśnieniu wewnątrzgałkowym (IOP) w leczonym oku podczas i po okresie aktywacji doksycykliny - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

Ten wynik mierzy zmiany ciśnienia wewnątrz leczonego oka podczas przyjmowania i po zakończeniu doustnej doksycykliny przez uczestników.

Ciśnienie w oku jest mierzone w milimetrach słupa rtęci (mmHg).

W Dniu 1 ciśnienie jest mierzone przy użyciu instrumentu zwanego tonometrią aplanacyjną Goldmanna (GAT), który jest złotym standardem. Ten instrument delikatnie dotknie oka sondą po zastosowaniu kropli znieczulających.

Po Dniu 1 ciśnienie jest mierzone przy użyciu innej, bezkontaktowej metody, która wykorzystuje podmuch powietrza.

Jeśli ciśnienie znacznie wzrośnie, GAT może zostać powtórzone w celu potwierdzenia.

W zależności od ich wartości, wyższe lub niższe ciśnienia w porównaniu z wartością wyjściową uczestnika mogą wskazywać na problemy bezpieczeństwa związane z leczeniem.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana wartości początkowej w liczbie liter najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w leczonym oku w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliny - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

To badanie mierzy zmianę w ostrości wzroku (skorygowanego za pomocą okularów lub soczewek kontaktowych pod kątem wad refrakcji, takich jak krótkowzroczność, dalekowzroczność lub astygmatyzm) w leczonym oku, podczas gdy uczestnicy otrzymują i ukończyli doustną doksycyklinę.

BCVA jest oceniana za pomocą specjalnej tablicy zwanej tablicą Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).

Liczba poprawnie odczytanych liter jest rejestrowana jako wynik literowy, w zakresie od 0 do 100. Spadek wyniku od wartości wyjściowej może wskazywać na problem bezpieczeństwa wpływający na wzrok, podczas gdy stabilne lub poprawione wyniki sugerują brak niekorzystnego wpływu.

Do tych ocen będą używane oprawki próbne z przepisanymi soczewkami określonymi podczas badania przesiewowego.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana wartości wyjściowych w wynikach badania pola widzenia metodą Humphrey'a (HVF) w okresie aktywacji doksycykliny oraz po jego zakończeniu - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 56, dnia 112

Wynik ten mierzy zmianę w centralnym i obwodowym (bocznym) polu widzenia podczas gdy uczestnicy otrzymują i zakończyli doustną doksycyklinę.

Pole widzenia ocenia się za pomocą testu pola widzenia Humphreya (HVF), który sprawdza, jak dobrze dana osoba widzi światła migające w różnych obszarach jej pola widzenia, podczas gdy skupia się na centralnym punkcie.

Wyniki są raportowane jako wynik średniego odchylenia (MD) w decybelach (dB). Dla uczestników z jaskrą otwartego kąta (OAG) test używa protokołu SITA Standard 24-2. Dla uczestników z niedokrwienną neuropatią nerwu wzrokowego nie tętniczą (NAION) stosowany jest większy bodziec świetlny (rozmiar V).

W porównaniu z wartością wyjściową, bardziej ujemny wynik MD oznacza większą utratę wzroku, a znaczące pogorszenie MD może sugerować problem z bezpieczeństwem.
Od wartości początkowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana względem wartości wyjściowej w elektroretinogramie wzorcowym (pERG) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

To badanie mierzy zmianę funkcji siatkówki, podczas gdy uczestnicy otrzymują i zakończyli doustną doksycyklinę.

pERG to test sprawdzający, jak dobrze siatkówka reaguje na wzory wizualne, takie jak czarno-białe paski. Pomaga ocenić zdrowie komórek zwojowych siatkówki, które są ważne dla wysyłania sygnałów wzrokowych do mózgu.

Test dostarcza dwa rodzaje wyników:

  • Amplituda (mierzona w mikrowoltach, µV): Pokazuje siłę reakcji siatkówki.
  • Czas szczytowy (mierzony w milisekundach, ms): Pokazuje, jak szybko siatkówka reaguje.

Niższe amplitudy lub wolniejsze czasy reakcji niż te zarejestrowane na początku mogą wskazywać na pogorszenie funkcji siatkówki. Znaczący spadek tych wyników może sugerować problemy bezpieczeństwa związane z postępem choroby lub jeśli występują oznaki, że leczenie powoduje efekty.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana wartości wyjściowej w ilościowej funkcji czułości kontrastu (qCSF) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny – bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do dnia 56, dnia 112

Wynik ten mierzy zmianę w czułości kontrastu, gdy uczestnicy otrzymują i zakończyli doustną doksycyklinę.

Ilościowa funkcja czułości kontrastu (qCSF), zwana także szybką CSF, to komputerowy test oceniający, jak dobrze dana osoba może wykrywać różnice w kontraście, na przykład zdolność do rozróżniania subtelnych różnic w cieniowaniu lub światle i ciemności między obiektem a jego tłem.

Niższe wyniki niż te zarejestrowane w punkcie wyjściowym mogą wskazywać na pogorszenie funkcji wzroku, a znaczący spadek jednego lub więcej parametrów może sugerować problemy z bezpieczeństwem. Zmiany tych wyników są monitorowane w celu wykrycia potencjalnego leczenia
Od wartości początkowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana od wartości wyjściowej w tomografii optycznej koherentnej (OCT): Grubość warstwy komórek zwojowych (GCL) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny – bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

Ten wynik mierzy zmianę grubości warstwy komórek zwojowych (GCL) u uczestników otrzymujących i zakończonych doustną doksycyklinę.

Tomografia optyczna koherentna (OCT) jest nieinwazyjnym badaniem obrazowym, które wykorzystuje fale świetlne do tworzenia szczegółowych przekrojowych obrazów siatkówki. OCT będzie przeprowadzane przy użyciu urządzenia o nazwie system Heidelberg Spectralis.

Warstwa GCL zawiera ciała komórek zwojowych siatkówki, które są kluczowe dla przekazywania informacji wzrokowej z siatkówki do mózgu. Grubość GCL jest mierzona w mikrometrach (µm).

Znaczny spadek grubości GCL od wartości wyjściowej może sugerować problemy bezpieczeństwa związane z postępem choroby lub jeśli występują oznaki, że leczenie powoduje skutki.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana od wartości wyjściowej w tomografii optycznej koherentnej (OCT): grubość warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL) podczas i po okresie aktywacji doksycykliną - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

To badanie mierzy zmianę grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL) podczas przyjmowania i po zakończeniu doustnej doksycykliny przez uczestników.

Optyczna koherentna tomografia (OCT) jest nieinwazyjnym badaniem obrazowym, które wykorzystuje fale świetlne do tworzenia szczegółowych przekrojowych obrazów siatkówki. Badanie OCT zostanie przeprowadzone przy użyciu systemu Heidelberg Spectralis.

Warstwa RNFL zawiera włókna nerwowe, które pomagają przenosić sygnały wzrokowe z oka do mózgu. Grubość RNFL jest mierzona w mikrometrach (µm).

Znaczący spadek grubości RNFL w porównaniu z wartością wyjściową może wskazywać na problemy bezpieczeństwa związane z postępem choroby lub jeśli istnieją oznaki, że leczenie powoduje określone efekty.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w wynikach badania lampą szczelinową podczas i po okresie aktywacji doksycykliny - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

To badanie mierzy zmiany w zdrowiu przednich struktur oka podczas przyjmowania i po zakończeniu doustnej doksycykliny przez uczestników.

Badanie lampą szczelinową to rutynowy test oczu, który wykorzystuje jasne światło i mikroskop do dokładnego zbadania przednich części oka, w tym rogówki, tęczówki, soczewki i białej części oka. Badanie pomaga wykryć oznaki podrażnienia, stanu zapalnego, infekcji lub innych możliwych uszkodzeń.

Zmiany od wartości wyjściowych zaobserwowane podczas badania lampą szczelinową mogą być oznakami, że leczenie wywołuje efekty lub że choroba się pogarsza.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wartości wyjściowej w ciśnieniu wewnątrzgałkowym (IOP) w oku poddanym leczeniu podczas i po okresie aktywacji doksycykliny – Skuteczność
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 56, dzień 112

Wynik ten mierzy zmianę ciśnienia wewnątrz leczonego oka, podczas gdy uczestnicy otrzymują i zakończyli przyjmowanie doustnej doksycykliny.

Ciśnienie oka mierzone jest w milimetrach słupa rtęci (mmHg).

W Dniu 1 ciśnienie mierzone jest przy użyciu instrumentu zwanego tonometrią aplanacyjną Goldmanna (GAT), która jest złotym standardem. Ten instrument delikatnie dotknie oka sondą po zastosowaniu kropli znieczulających.

Po Dniu 1 ciśnienie mierzone jest inną, bezkontaktową metodą, która wykorzystuje podmuch powietrza.

Jeśli ciśnienie znacznie wzrośnie, GAT może zostać powtórzone w celu potwierdzenia.

Niższe ciśnienia w porównaniu z wartością wyjściową mogą wskazywać na poprawę stanu choroby.
Linia bazowa do dnia 56, dzień 112
Zmiana wartości wyjściowej ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP) w leczonym oku - okres długoterminowej obserwacji - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 6. miesiąca, 1. roku, 2. roku, 3. roku, 4. roku, 5. roku

Ten wynik mierzy zmiany ciśnienia wewnątrz leczonego oka po zaprzestaniu przez uczestników przyjmowania doustnej doksycykliny w okresie długoterminowej obserwacji.

Ciśnienie w oku mierzone jest w milimetrach słupa rtęci (mmHg).

W dniu 1 ciśnienie mierzone jest za pomocą tonometrii aplanacyjnej Goldmanna (GAT), która delikatnie dotyka oka sondą po zastosowaniu kropli znieczulających.

Po dniu 1 ciśnienie mierzone jest za pomocą tonometrii bezkontaktowej, która wykorzystuje podmuch powietrza.

Jeśli ciśnienie znacząco wzrośnie, GAT może zostać powtórzone w celu potwierdzenia.

W zależności od ich wartości, wyższe lub znacznie niższe ciśnienia w porównaniu z wartością wyjściową uczestnika mogą wskazywać na postęp choroby lub konieczność dalszego monitorowania bezpieczeństwa.
Od wartości wyjściowej do 6. miesiąca, 1. roku, 2. roku, 3. roku, 4. roku, 5. roku
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w liczbie liter w najlepiej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w leczonym oku podczas i po okresie aktywacji doksycykliny - skuteczność
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 56, dzień 112

Ten wynik mierzy zmianę w ostrości widzenia (skorygowaną za pomocą okularów lub soczewek kontaktowych na wady refrakcji, takie jak krótkowzroczność, dalekowzroczność lub astygmatyzm) w leczonym oku, gdy uczestnicy przyjmują i zakończyli doustną doksycyklinę.

Ten wynik mierzy, czy ostrość widzenia poprawia się w leczonym oku, gdy uczestnicy przyjmują doustną doksycyklinę.

BCVA jest oceniana za pomocą specjalnej tablicy nazywanej tablicą Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).

Liczba poprawnie odczytanych liter jest rejestrowana jako wynik literowy, w zakresie od 0 do 100. Wzrost wyniku w stosunku do wartości wyjściowej może sugerować, że leczenie pomaga poprawić jakość widzenia.

Do tych ocen będą używane oprawki próbne z receptą na soczewki ustaloną podczas badania przesiewowego.
Linia bazowa do dnia 56, dzień 112
Zmiana względem wartości wyjściowej w liczbie liter w najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA) w leczonym oku - okres długoterminowej obserwacji - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 6. miesiąca, 1. roku, 2. roku, 3. roku, 4. roku, 5. roku

To badanie mierzy zmianę ostrości wzroku (skorygowanej za pomocą okularów lub soczewek kontaktowych w przypadku wad refrakcji, takich jak krótkowzroczność, dalekowzroczność lub astygmatyzm) w leczonym oku po zaprzestaniu przyjmowania doustnej doksycykliny przez uczestników podczas długoterminowego okresu obserwacji.

BCVA ocenia się za pomocą specjalnej tablicy zwanej tablicą Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).

Liczba poprawnie odczytanych liter jest rejestrowana jako wynik literowy, w zakresie od 0 do 100. Spadek wyniku w stosunku do wartości wyjściowej może wskazywać na problem z bezpieczeństwem wpływający na wzrok, podczas gdy stabilne lub poprawione wyniki sugerują brak negatywnego wpływu.

Do tych ocen będą używane oprawy próbne z soczewkami o mocy określonej podczas badań przesiewowych.
Od wartości wyjściowej do 6. miesiąca, 1. roku, 2. roku, 3. roku, 4. roku, 5. roku
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach testu pola widzenia Humphreya (HVF) w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliny – skuteczność
Ramy czasowe: Początkowe wartości do dnia 56, dzień 112

Ten wynik mierzy zmianę w centralnym i peryferyjnym (bocznym) polu widzenia, podczas gdy uczestnicy otrzymują i ukończyli doustną doksycyklinę.

Pole widzenia jest oceniane za pomocą testu pola widzenia Humphrey’a (HVF), który sprawdza, jak dobrze osoba widzi światła migające w różnych obszarach jej pola widzenia, podczas gdy skupia się na centralnym punkcie.

Wyniki są raportowane jako wynik średniego odchylenia (MD) w decybelach (dB). Dla uczestników z jaskrą otwartego kąta (OAG) test wykorzystuje protokół SITA Standard 24-2. Dla uczestników z niedokrwienną neuropatią nerwu wzrokowego niearterialną (NAION) stosowany jest większy bodziec świetlny (rozmiar V).

W porównaniu z wartością wyjściową, bardziej ujemny wynik MD oznacza większą utratę wzroku, podczas gdy wyniki bliższe zeru sugerują lepszy lub bardziej normalny wzrok. Poprawa MD w stosunku do wartości wyjściowej może sugerować pozytywny efekt leczenia.
Początkowe wartości do dnia 56, dzień 112
Zmiana od wartości wyjściowej w wynikach testu pola widzenia Humphreya (HVF) - długoterminowy okres obserwacji - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 6 miesiąca, 1 roku, 2 roku, 3 roku, 4 roku, 5 roku

Ten wynik mierzy zmianę w peryferyjnym (bocznym) polu widzenia po zaprzestaniu przez uczestników przyjmowania doustnej doksycykliny podczas długoterminowego okresu obserwacji.

Peryferyjne pole widzenia ocenia się za pomocą testu pola widzenia Humphreya (HVF), który sprawdza, jak dobrze osoba widzi światła migające w różnych obszarach jej pola widzenia, podczas gdy skupia się na centralnym punkcie.

Wyniki są raportowane jako wynik średniego odchylenia (MD) w decybelach (dB). Dla uczestników z jaskrą otwartego kąta (OAG) test wykorzystuje protokół SITA Standard 24-2. Dla uczestników z niedokrwienną neuropatią nerwu wzrokowego nie tętniczego pochodzenia (NAION) stosuje się większy bodziec świetlny (rozmiar V).

Bardziej ujemny wynik MD w porównaniu z wartością wyjściową oznacza większą utratę wzroku, a znaczące pogorszenie MD może sugerować problemy związane z bezpieczeństwem.
Od wartości początkowej do 6 miesiąca, 1 roku, 2 roku, 3 roku, 4 roku, 5 roku
Zmiana względem wartości wyjściowej w ilościowej funkcji czułości kontrastu (qCSF) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny – skuteczność
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do dnia 56, dnia 112

Wynik ten mierzy zmianę w czułości kontrastu, gdy uczestnicy otrzymują i zakończyli doustną doksycyklinę.

Ilościowa Funkcja Czułości Kontrastu (qCSF), zwana również szybkim CSF, to komputerowy test oceniający, jak dobrze osoba może wykrywać różnice w kontraście – na przykład zdolność do rozróżniania subtelnych różnic w cieniowaniu lub jasności i ciemności między obiektem a jego tłem.

Wyższe wyniki sugerują lepszą funkcję wzrokową, podczas gdy niższe wyniki mogą wskazywać na trudności w widzeniu w warunkach niskiego kontrastu lub słabego oświetlenia. Zmiany w tych wynikach od wartości wyjściowych mogą odzwierciedlać oznaki, że leczenie powoduje efekty.
Od punktu wyjściowego do dnia 56, dnia 112
Zmiana względem wartości wyjściowej w ilościowej funkcji czułości kontrastu (qCSF) - długoterminowy okres obserwacji - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 6, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5

Ten wynik mierzy zmianę w czułości kontrastu po zaprzestaniu przez uczestników przyjmowania doustnej doksycykliny w okresie długoterminowej obserwacji.

Ilościowa Funkcja Czułości Kontrastu (qCSF), zwana również szybkim CSF, to komputerowe badanie oceniające, jak dobrze dana osoba potrafi wykrywać różnice w kontraście – na przykład zdolność do rozróżniania subtelnych różnic w cieniowaniu lub świetle i cieniu między obiektem a jego tłem.

Niższe wyniki niż wartości wyjściowe mogą wskazywać na pogorszenie funkcji wzrokowych, a znaczący spadek jednego lub więcej parametrów może sugerować problemy z bezpieczeństwem. Zmiany tych wyników od wartości wyjściowych są monitorowane, aby sprawdzić, czy występują oznaki, że leczenie powoduje efekty lub że choroba się pogarsza.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 6, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5
Zmiana od wartości wyjściowej w elektroretinogramie wzorca (pERG) podczas i po okresie aktywacji doksycykliną – skuteczność
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

To badanie mierzy zmianę funkcji siatkówki, gdy uczestnicy otrzymują i ukończyli doustną doksycyklinę.

pERG to test, który sprawdza, jak dobrze siatkówka reaguje na wzory wizualne, takie jak czarno-białe paski. Pomaga ocenić zdrowie komórek zwojowych siatkówki, które są ważne dla przesyłania sygnałów wzrokowych do mózgu.

Test dostarcza dwa rodzaje wyników:

  • Amplituda (mierzona w mikrowoltach, µV): Pokazuje siłę reakcji siatkówki.
  • Czas szczytu (mierzony w milisekundach, ms): Pokazuje, jak szybko reaguje siatkówka.

Wyższe liczby oznaczają, że siatkówka dobrze reaguje. Niższe liczby lub wolniejsze czasy reakcji mogą sugerować, że siatkówka nie działa tak dobrze, jak powinna. Zmiany w tych wynikach w porównaniu z wartościami wyjściowymi mogą pokazać, czy stan się poprawia, czy pogarsza podczas leczenia.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana od wartości wyjściowej w elektroretinogramie wzorowym (pERG) - długoterminowy okres obserwacji - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do miesiąca 6, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5

To badanie mierzy zmianę funkcji siatkówki po zaprzestaniu przez uczestników przyjmowania doustnej doksycykliny w okresie długoterminowej obserwacji.

pERG to test sprawdzający, jak dobrze siatkówka reaguje na wzory wizualne, takie jak czarno-białe paski. Pomaga ocenić stan komórek zwojowych siatkówki, które są ważne dla przesyłania sygnałów wzrokowych do mózgu.

Test dostarcza dwa rodzaje wyników:

  • Amplituda (mierzona w mikrowoltach, µV): Pokazuje siłę odpowiedzi siatkówki.
  • Czas szczytowy (mierzony w milisekundach, ms): Pokazuje, jak szybko reaguje siatkówka.

Niższe amplitudy lub wolniejsze czasy reakcji w porównaniu z wartościami wyjściowymi mogą wskazywać na pogorszenie funkcji siatkówki. Znaczny spadek tych wyników może sugerować obawy dotyczące bezpieczeństwa związane z oznakami, że leczenie powoduje efekty lub że choroba się pogarsza.
Od punktu wyjściowego do miesiąca 6, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5
Zmiana względem wartości wyjściowej w tomografii optycznej koherencyjnej (OCT): Grubość warstwy komórek zwojowych (GCL) w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliny - Skuteczność
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

Ten wynik mierzy zmianę grubości warstwy komórek zwojowych (GCL) u uczestników, którzy otrzymują i ukończyli doustną doksycyklinę.

Optyczna koherencyjna tomografia (OCT) to nieinwazyjne badanie obrazowe, które wykorzystuje fale świetlne do tworzenia szczegółowych przekrojowych zdjęć siatkówki. OCT zostanie przeprowadzone przy użyciu systemu Heidelberg Spectralis.

Warstwa komórek zwojowych zawiera ciała komórkowe komórek zwojowych siatkówki, które są kluczowe dla przesyłania informacji wzrokowych z siatkówki do mózgu. Grubość GCL mierzona jest w mikrometrach (µm).

Zmiany grubości GCL w porównaniu z wartościami wyjściowymi mogą wskazywać, że występują oznaki wpływu leczenia lub że choroba postępuje.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w tomografii optycznej koherentnej (OCT): Grubość warstwy komórek zwojowych (GCL) – długoterminowy okres obserwacji – bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 6, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5

To kryterium oceny mierzy zmianę grubości warstwy komórek zwojowych (GCL) po zaprzestaniu przez uczestników przyjmowania doustnej doksycykliny w okresie długoterminowej obserwacji.

Optyczna koherencyjna tomografia (OCT) to nieinwazyjne badanie obrazowe, które wykorzystuje fale świetlne do tworzenia szczegółowych, przekrojowych zdjęć siatkówki. Badanie OCT zostanie przeprowadzone przy użyciu systemu Heidelberg Spectralis.

Warstwa GCL zawiera ciała komórkowe komórek zwojowych siatkówki, które są kluczowe dla przekazywania informacji wzrokowych z siatkówki do mózgu. Grubość warstwy GCL jest mierzona w mikrometrach (µm).

Znaczne zmniejszenie grubości warstwy GCL w porównaniu z wartościami wyjściowymi może wskazywać na problemy związane z bezpieczeństwem, związane z oznakami, że leczenie powoduje określone efekty lub że choroba się pogarsza.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 6, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5
Zmiana wartości wyjściowej w tomografii optycznej koherencyjnej (OCT): grubość warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL) podczas i po okresie aktywacji doksycykliny – skuteczność
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

Ten wynik mierzy zmianę grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL) u uczestników podczas przyjmowania i po zakończeniu doustnej doksycykliny.

Tomografia koherencyjna optyczna (OCT) to nieinwazyjne badanie obrazowe, które wykorzystuje fale świetlne do tworzenia szczegółowych przekrojowych zdjęć siatkówki. OCT będzie przeprowadzane za pomocą systemu Heidelberg Spectralis.

Warstwa RNFL zawiera włókna nerwowe, które pomagają przenosić sygnały wzrokowe z oka do mózgu. Grubość RNFL jest mierzona w mikrometrach (µm).

Zmiany grubości RNFL w porównaniu z wartościami wyjściowymi mogą odzwierciedlać oznaki, że leczenie wywiera efekty lub że choroba się pogarsza.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w tomografii optycznej koherentnej (OCT): Grubość warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL) - długoterminowy okres obserwacji - bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 6. miesiąca, 1. roku, 2. roku, 3. roku, 4. roku, 5. roku

To badanie mierzy zmianę grubości warstwy włókien nerwowych siatkówki (RNFL) po zaprzestaniu przyjmowania doustnej doksycykliny przez uczestników w okresie długoterminowej obserwacji.

Optyczna koherentna tomografia (OCT) to nieinwazyjne badanie obrazowe, które wykorzystuje fale świetlne do tworzenia szczegółowych przekrojowych obrazów siatkówki. OCT będzie przeprowadzane przy użyciu systemu Heidelberg Spectralis.

Warstwa RNFL zawiera włókna nerwowe, które pomagają przenosić sygnały wzrokowe z oka do mózgu. Grubość RNFL jest mierzona w mikrometrach (µm).

Znaczne zmniejszenie grubości RNFL w porównaniu z wartościami wyjściowymi może wskazywać na problemy bezpieczeństwa związane z oznakami, że leczenie powoduje skutki uboczne lub że choroba postępuje.
Od wartości wyjściowej do 6. miesiąca, 1. roku, 2. roku, 3. roku, 4. roku, 5. roku
Zmiana w neutralizujących przeciwciałach (NAb) przeciwko AAV2 w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliną
Ramy czasowe: Początkowa do dnia 56, dnia 112

Ten wynik mierzy zmiany w odpowiedzi immunologicznej organizmu na wirus AAV2 podczas gdy uczestnicy otrzymują i zakończyli doustną doksycyklinę.

W szczególności bada on przeciwciała neutralizujące, które są białkami wytwarzanymi przez układ odpornościowy, mogącymi blokować działanie wirusa.

Próbki krwi są badane, aby sprawdzić, ile przeciwciał jest obecnych. Wyniki są raportowane jako liczba zwana "mianem", która pokazuje, jak silna jest odpowiedź.

  • Większe miano oznacza, że organizm wytwarza więcej przeciwciał, które mogą blokować wirusa.
  • Mniejsze miano lub brak wykrywalnych przeciwciał oznacza, że wirus jest mniej prawdopodobny do zablokowania.

Te wyniki pomagają badaczom zrozumieć, jak organizm reaguje na leczenie i czy układ odpornościowy może wpływać na skuteczność terapii.
Początkowa do dnia 56, dnia 112
Zmiana odpowiedzi immunologicznej komórkowej na peptydy ER-100 za pomocą testu ELISpot w trakcie i po okresie aktywacji doksycykliną
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

Ten wynik mierzy, jak komórki T układu odpornościowego reagują na części leczenia ER-100, podczas gdy uczestnicy otrzymują i zakończyli doustną doksycyklinę.

Test laboratoryjny o nazwie ELISpot służy do zliczania, ile komórek odpornościowych uwalnia sygnał, gdy rozpoznają części leczenia.

Każdy sygnał pojawia się jako plamka w teście - więcej plamek oznacza silniejszą odpowiedź immunologiczną, a mniej plamek oznacza słabszą odpowiedź.

Pomaga to badaczom zrozumieć, jak aktywny jest układ odpornościowy i czy może wpływać na skuteczność leczenia lub tolerancję organizmu.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana wirusowego wydzielania ER-100 za pomocą qPCR podczas i po okresie aktywacji doksycykliny
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112

Ten wynik mierzy, czy jakakolwiek część leczenia ER-100 jest wydalana z organizmu, gdy uczestnicy przyjmują i zakończyli doustną doksycyklinę.

Próbki są pobierane z łez, wymazu z nosa, śliny, krwi, moczu i kału. Test laboratoryjny zwany qPCR jest używany do wykrywania niewielkich ilości DNA ER-100 w tych płynach.

Jeśli DNA ER-100 zostanie znalezione, oznacza to, że leczenie opuszcza organizm przez te płyny - nazywa się to wiremią.

Jeśli nie zostanie znalezione DNA ER-100, oznacza to, że leczenie pozostaje w organizmie. Większe wydalanie może sugerować, że organizm szybciej usuwa leczenie, podczas gdy mniejsze lub brak wydalania może oznaczać, że leczenie pozostaje zlokalizowane lub jest dłużej zatrzymywane.

Pomaga to badaczom zrozumieć, jak leczenie przemieszcza się w organizmie i czy może zostać przeniesione na innych.
Od wartości wyjściowej do dnia 56, dnia 112
Zmiana biodystrybucji DNA wektora ER-100 w cieczy wodnistej oka w okresie aktywacji doksycykliną
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do dnia 56

To badanie mierzy, czy jakakolwiek część leczenia ER-100 znajduje się w płynie wewnątrz oka (zwanym cieczą wodnistą), podczas gdy uczestnicy otrzymują doustną doksycyklinę.

Ten test jest przeprowadzany tylko u uczestników z jaskrą otwartego kąta (OAG).

Do wykrycia niewielkich ilości DNA ER-100 w płynie oka stosuje się test laboratoryjny zwany qPCR.

  • Jeśli DNA ER-100 zostanie wykryte, oznacza to, że leczenie dotarło do wnętrza oka.
  • Jeśli nie zostanie wykryte DNA ER-100, oznacza to, że leczenie nie wniknęło do tej części oka.

Pomaga to badaczom zrozumieć, gdzie leczenie przemieszcza się w organizmie i czy pozostaje w zamierzonym obszarze.
Od wartości wyjściowej do dnia 56
Zmiana względem wartości wyjściowej w wynikach badania lampą szczelinową – okres długoterminowej obserwacji – bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Początek badania do miesiąca 6, rok 1, rok 2, rok 3, rok 4, rok 5

Ten wynik mierzy zmiany w zdrowiu przednich struktur oka po zaprzestaniu przez uczestników przyjmowania doustnej doksycykliny podczas długoterminowego okresu obserwacji.

Badanie lampą szczelinową to rutynowe badanie oczu, które wykorzystuje jasne światło i mikroskop do dokładnego zbadania przednich części oka, w tym rogówki, tęczówki, soczewki i białej części oka. Badanie pomaga wykryć oznaki podrażnienia, stanu zapalnego, infekcji lub innych uszkodzeń.

Zmiany od wartości wyjściowych zaobserwowane podczas badania lampą szczelinową mogą być oznakami, że leczenie powoduje skutki uboczne lub że choroba się pogarsza.
Początek badania do miesiąca 6, rok 1, rok 2, rok 3, rok 4, rok 5
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) – długoterminowy okres obserwacji
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 6 miesiąca, 1 roku, 2 roku, 3 roku, 4 roku, 5 roku

Ten wynik śledzi wszelkie nowe lub pogarszające się problemy zdrowotne, które występują po zaprzestaniu przyjmowania doustnej doksycykliny przez uczestników w okresie długoterminowej obserwacji.

Te problemy zdrowotne nazywane są niepożądanymi zdarzeniami pojawiającymi się podczas leczenia (TEAEs). Badacze rejestrują, jak często te zdarzenia występują, jakiego są rodzaju (takie jak bóle głowy, infekcje lub zmiany w badaniach laboratoryjnych) i jak poważne są.

Pomaga to ustalić, czy leczenie ER-100 powoduje jakiekolwiek długoterminowe skutki uboczne lub obawy zdrowotne, nawet miesiące lub lata po wstępnym leczeniu.
Od wartości wyjściowej do 6 miesiąca, 1 roku, 2 roku, 3 roku, 4 roku, 5 roku
Zmiana wyników badań laboratoryjnych dotyczących bezpieczeństwa – okres długoterminowej obserwacji
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do miesiąca 6, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5

Ten wynik mierzy zmiany w rutynowych wynikach badań laboratoryjnych po tym, jak uczestnicy przestaną przyjmować doustną doksycyklinę, podczas długoterminowego okresu obserwacji.

Testy te sprawdzają takie rzeczy jak funkcja wątroby i nerek, morfologia krwi oraz inne wskaźniki ogólnego stanu zdrowia.

Jeśli wartości laboratoryjne zmienią się z czasem, może to pokazać, jak organizm reaguje na leczenie ER-100 w dłuższej perspektywie.

Pomaga to badaczom monitorować wszelkie opóźnione skutki uboczne lub problemy zdrowotne.
Od wartości wyjściowej do miesiąca 6, roku 1, roku 2, roku 3, roku 4, roku 5

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Life Biosciences Inc.

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Sharon Rosenzweig-Lipson, PhD, Life Biosciences Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 maja 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2032

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LB100-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Opis planu IPD

Decyzja o udostępnieniu danych indywidualnych uczestników (IPD) nie została jeszcze ostatecznie podjęta. Udostępnianie danych może zostać rozważone po zakończeniu badania, w zależności od wytycznych regulacyjnych, wymogów publikacyjnych oraz dostępnych zasobów wspierających bezpieczny dostęp.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ER-100 terapia epigenetyczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Moldova

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj