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Avaliação do ER-100 para Segurança em Pessoas com Glaucoma ou Neuropatia Óptica Isquémica Anterior Não-Arterítica (Condições do Nervo Óptico)

15 de maio de 2026 atualizado por: Life Biosciences Inc.

Um Estudo de Fase 1 de Dose Única para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade do ER-100 em Neuropatias Óticas [Glaucoma de Ângulo Aberto (GAA) e Neuropatia Ótica Isquémica Anterior Não Arterítica (NOIANA)]

O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e a tolerabilidade de uma dose única de ER-100 em adultos com condições do nervo ótico, especificamente Glaucoma de Ângulo Aberto (GAA) e Neuropatia Óptica Isquémica Anterior Não-Arterítica (NOIANA). As principais questões que pretende responder são:

  • O ER-100 é seguro quando administrado como dose única a pessoas com GAA ou NOIANA?
  • Que efeitos secundários podem ocorrer, se houver, após tomar ER-100?

Os participantes irão:

  • Receber uma dose única de ER-100
  • Submeter-se a avaliações de segurança incluindo exame ocular detalhado e testes laboratoriais
  • Fornecer amostras de fluidos corporais (lágrimas, saliva, fezes, urina) para ajudar os investigadores a compreender como o fármaco é processado e eliminado do corpo
  • Preencher questionários sobre a sua qualidade de vida
  • Ser acompanhados até 5 anos para monitorizar resultados de saúde e visão a longo prazo

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este primeiro ensaio clínico em humanos (FIH) de Fase 1 foi concebido para avaliar a segurança e tolerabilidade do ER-100, um candidato a terapia epigenética em investigação destinado a neuropatias óticas relacionadas com a idade, como o Glaucoma de Ângulo Aberto (OAG) e a Neuropatia Ótica Isquémica Anterior Não Arterítica (NAION). Com o tempo, fatores como a idade, doença, lesão e estilo de vida podem deixar marcas nas células que afetam o funcionamento dos genes. Estas marcas, conhecidas como alterações epigenéticas, podem contribuir para o declínio celular. O ER-100 foi concebido para abordar o envelhecimento celular através da reprogramação epigenética. Funciona ao fornecer instruções genéticas para produzir três proteínas — coletivamente designadas como OSK — que podem ajudar a reverter estas alterações e restaurar as células para um estado mais jovem.

A terapia utilizada neste ensaio usa um vetor de vírus adeno-associado (AAV) modificado para fornecer a OSK às células da retina. O AAV foi modificado para remover a sua capacidade de causar doença infeciosa. A doxiciclina sistémica é administrada durante 8 semanas (56 dias) para ativar a expressão da OSK. O ER-100 não altera os genes existentes do participante.

O estudo inclui duas coortes sequenciais: uma fase de escalada de dose em participantes com OAG, seguida de uma fase de expansão de dose em participantes com NAION. No OAG, o dano do nervo ótico é causado pelo aumento da pressão intraocular; na NAION, resulta da perda súbita de fluxo sanguíneo. Ambas as condições levam a danos nas células da retina e perda de visão. O ER-100 destina-se a reduzir este dano através da reprogramação das células afetadas, potencialmente preservando ou restaurando a visão.

Pelo menos dois níveis de dose serão avaliados na coorte de OAG. O primeiro participante («sentinela») em cada novo nível de dose receberá o ER-100 e será monitorizado durante 28 dias, com revisão dos dados por um Comité de Revisão de Segurança (SRC) antes de autorizar a administração do ER-100 a 2 participantes adicionais nesse nível de dose. A escalada/redução de dose prosseguirá para os participantes subsequentes de acordo com os dados de segurança e supervisão do SRC.

Uma vez concluída a escalada de dose no OAG, uma dose será selecionada para a NAION após consulta entre o SRC e o Patrocinador. Inicialmente, apenas até 3 participantes com NAION serão inscritos na dose selecionada. Após pelo menos um participante com NAION ter completado 28 dias de seguimento, o SRC revê os dados de segurança. Todos os dados dos participantes disponíveis nessa altura serão fornecidos ao SRC para revisão. Após recomendação do SRC, o recrutamento para a NAION poderá então continuar até um total de 6 participantes com NAION.

Está planeada a inscrição de até 18 participantes: 12 com OAG e 6 com NAION. Estão planeadas um total de 14 visitas clínicas para o estudo: 9 nos primeiros 6 meses, depois uma visita por ano até ao 5.º ano. Adicionalmente, haverá aproximadamente 3 visitas remotas (telefónicas).

Este estudo representa a primeira administração do ER-100 em humanos, após avaliação pré-clínica em modelos laboratoriais.

Neste estudo, os resultados são comparados com a linha de base, que se refere às avaliações e procedimentos do estudo na primeira visita de estudo e antes da administração do ER-100.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

18

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Glendale, California, Estados Unidos, 91204
        • Recrutamento
        • Global Research Management, Inc.
        • Contato:
        • Contato:
    • Massachusetts
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Irving Medical Center/Edward S. Harkness Eye Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Aakriti Shukla, MD, MSc
    • South Carolina

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Ter estruturas oculares claras e conseguir dilatar as pupilas em segurança para que o médico possa examinar a parte posterior do olho.
  • Capacidade de compreender o estudo e assinar um formulário de consentimento.
  • Ter entre 40 e 85 anos.
  • Disposição e capacidade para cumprir o calendário do estudo, incluindo todas as visitas e testes, e falar uma língua para a qual os materiais do estudo estão disponíveis.
  • Se um participante puder engravidar, deve concordar em usar preservativo e um método contracetivo altamente eficaz durante as relações sexuais durante pelo menos 4 meses após receber o medicamento do estudo (ER-100).

Para participantes com glaucoma de ângulo aberto (GAA):

  • Diagnóstico de glaucoma de ângulo aberto no olho do estudo.
  • A pressão ocular deve ser inferior a 30 mmHg, medida com um teste padrão.
  • O teste de campo visual deve mostrar perda de visão moderada a avançada (pontuação MD entre -6 e -20 dB).
  • Não se prevê a necessidade de cirurgia de glaucoma no olho do estudo nos 2 meses após receber o ER-100.
  • Ter visão razoavelmente boa no olho do estudo (pelo menos 20/80 num gráfico ocular padrão).

Para participantes com NAION (neuropatia ótica isquémica anterior não arterítica):

  • Ter tido uma perda súbita e indolor de visão num olho nos 14 dias anteriores a receber o ER-100, confirmada por um especialista. Ter tido NAION no outro olho é aceitável.
  • O olho afetado deve mostrar inchaço do nervo ótico.
  • O teste de campo visual deve mostrar perda de visão consistente com dano no nervo ótico (MD pior que -3,0 dB).
  • Se apenas um olho for afetado, deve haver uma diferença na resposta pupilar entre os dois olhos.
  • Ter visão no olho afetado entre 20/40 e 2/500 num gráfico ocular padrão.

Critérios de Exclusão:

  • Histórico de neurite ótica (inflamação do nervo ótico) ou episódios repetidos de inflamação ocular (uveíte) não causados por lesão ou cirurgia.
  • Reações alérgicas a antibióticos tetraciclínicos ou medicamentos com esteroides.
  • Cataratas moderadas a graves, problemas maculares ou problemas corneanos que possam interferir com os testes oculares.
  • Incapacidade de manter os olhos focados num alvo durante os testes.
  • Ter realizado cirurgia de catarata ou outra cirurgia ocular (incluindo procedimentos a laser) nos 3 meses anteriores a receber o medicamento do estudo.
  • Ter tido cancro (exceto carcinoma basocelular da pele) nos últimos 5 anos.
  • Ter diabetes tipo 1 ou diabetes tipo 2 mal controlada (A1c superior a 7 apesar do tratamento).
  • Ter problemas de memória ou raciocínio que impeçam a compreensão do estudo ou a realização dos testes necessários.
  • Grávida ou a amamentar.
  • Ter um sistema imunitário enfraquecido, incluindo histórico de transplante de órgãos, ou teste positivo para VIH, hepatite B ou C, ou tuberculose.
  • Ter qualquer outra condição que, na opinião do médico do estudo, possa aumentar o risco do medicamento ou procedimentos do estudo, afetar os resultados do estudo ou dificultar a conclusão do estudo.
  • Ter doença macular, doença ocular diabética avançada ou outras condições oculares que limitem a visão no olho do estudo.
  • A pressão ocular no rastreio é de 30 mmHg ou superior.
  • Tomar certos medicamentos (varfarina, dilantina, carbamazepina ou barbitúricos) nos 14 dias anteriores ao início do estudo ou durante as primeiras 8 semanas.
  • Ter qualquer outro problema ocular ou de visão que, na opinião do médico do estudo, possa afetar a segurança ou interferir com os testes de visão.
  • Ter recebido anteriormente qualquer terapia genética utilizando vírus adeno-associado (AAV).

Critérios de Exclusão Adicionais para Participantes com Glaucoma de Ângulo Aberto (GAA):

- Diagnosticado com glaucoma antes dos 40 anos.

Critérios de Exclusão Adicionais para Participantes com NAION:

  • Apresentar sinais de arterite de células gigantes (um tipo de inflamação dos vasos sanguíneos), com base em análises sanguíneas anormais.
  • Ter tido início de NAION em ambos os olhos ao mesmo tempo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: OAG - Dose Baixa ER-100 (2 x 10^11 vg/olho)
Os participantes com Glaucoma de Ângulo Aberto receberão uma dose baixa de ER-100 administrada num olho. O ER-100 é administrado através de um vetor modificado de vírus adenoassociado (AAV) e ativado por doxiciclina sistémica tomada durante 8 semanas (56 dias). Este nível de dose começa com um participante sentinela, seguido por participantes adicionais após revisão do DSMB.
Genético: Terapia epigenética ER-100
ER-100 é uma terapia epigenética investigacional baseada em AAV, administrada através de injeção intravítrea num olho. Utiliza um vetor de vírus adeno-associado (AAV) modificado para fornecer instruções para a produção de três fatores de transcrição – OCT4, SOX2 e KLF4 (coletivamente designados por OSK) – destinados a reverter alterações epigenéticas relacionadas com a idade nas células da retina. A doxiciclina sistémica é administrada durante 8 semanas (56 dias) para ativar a expressão de OSK. O ER-100 não altera os genes existentes do participante, e o vetor AAV foi projetado para eliminar a sua capacidade de causar doença infeciosa.
Outros nomes:
  • Terapia epigenética OSK
  • Terapia epigenética investigacional para neuropatias ópticas
Experimental: OAG - Dose Elevada de ER-100 (6 x 10^11 vg/olho)
Os participantes com Glaucoma de Ângulo Aberto receberão uma dose mais elevada de ER-100 administrada num olho. O ER-100 é administrado através de um vetor AAV modificado e ativado por doxiciclina sistémica durante 8 semanas. Este nível de dose também começa com um participante sentinela e prossegue após revisão do DSMB.
Genético: Terapia epigenética ER-100
ER-100 é uma terapia epigenética investigacional baseada em AAV, administrada através de injeção intravítrea num olho. Utiliza um vetor de vírus adeno-associado (AAV) modificado para fornecer instruções para a produção de três fatores de transcrição – OCT4, SOX2 e KLF4 (coletivamente designados por OSK) – destinados a reverter alterações epigenéticas relacionadas com a idade nas células da retina. A doxiciclina sistémica é administrada durante 8 semanas (56 dias) para ativar a expressão de OSK. O ER-100 não altera os genes existentes do participante, e o vetor AAV foi projetado para eliminar a sua capacidade de causar doença infeciosa.
Outros nomes:
  • Terapia epigenética OSK
  • Terapia epigenética investigacional para neuropatias ópticas
Experimental: NAION - Dose Selecionada ER-100
Os participantes com Neuropatia Óptica Isquémica Anterior Não Arterítica receberão ER-100 numa dose selecionada com base em dados de segurança e tolerabilidade da coorte de OAG. O ER-100 é administrado a um olho e ativado pela doxiciclina sistémica durante 8 semanas. O recrutamento inicial está limitado a três participantes, com possível expansão para seis após revisão do DSMB.
Genético: Terapia epigenética ER-100
ER-100 é uma terapia epigenética investigacional baseada em AAV, administrada através de injeção intravítrea num olho. Utiliza um vetor de vírus adeno-associado (AAV) modificado para fornecer instruções para a produção de três fatores de transcrição – OCT4, SOX2 e KLF4 (coletivamente designados por OSK) – destinados a reverter alterações epigenéticas relacionadas com a idade nas células da retina. A doxiciclina sistémica é administrada durante 8 semanas (56 dias) para ativar a expressão de OSK. O ER-100 não altera os genes existentes do participante, e o vetor AAV foi projetado para eliminar a sua capacidade de causar doença infeciosa.
Outros nomes:
  • Terapia epigenética OSK
  • Terapia epigenética investigacional para neuropatias ópticas

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAET) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Baseline para Dia 56, Dia 112

Este resultado acompanha quaisquer novos problemas de saúde ou agravamento de problemas existentes que ocorram enquanto os participantes recebem e completam o tratamento com doxiciclina oral.

Estes problemas de saúde são chamados de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs). Os investigadores registam a frequência com que estes eventos ocorrem, bem como a sua natureza e gravidade.

Isto ajuda a determinar se o ER-100 causa quaisquer efeitos secundários a curto prazo durante esta fase.
Baseline para Dia 56, Dia 112
Incidência de Toxicidades Limitantes da Dose Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina
Prazo: Do início do estudo até ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede com que frequência os participantes experienciam toxicidades limitantes da dose, que são efeitos secundários suficientemente graves para impedir o aumento da dose, enquanto recebem e completam a doxiciclina oral.

Estas toxicidades são definidas pelo protocolo do estudo e podem diferir para participantes com glaucoma de ângulo aberto (GAA) e neuropatia óptica isquémica anterior não arterítica (NOIANA).

Isto ajuda a identificar a dose mais elevada que pode ser administrada com segurança durante o tratamento.
Do início do estudo até ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Testes de Função Hepática - TFHs) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Baseline até ao Dia 56, Dia 112
Os testes de função hepática (TFH) medem enzimas e proteínas específicas numa amostra de sangue para verificar o funcionamento do fígado. Estes incluem alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST), fosfatase alcalina (ALP), gama-glutamiltransferase (GGT) e lactato desidrogenase (LDH). Quando as células do fígado são lesadas, estas enzimas libertam-se na corrente sanguínea, e níveis mais elevados num exame ao sangue podem indicar um problema. Comparando com os valores basais, níveis mais elevados podem significar que o fígado está sob stress ou lesionado. Unidade de Medida: Unidades por litro (U/L)
Baseline até ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Níveis de Proteína no Sangue) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Do momento inicial até ao dia 56, dia 112
As proteínas do sangue, como a albumina e a proteína total, ajudam a mostrar o estado nutricional e o quão bem o fígado está a produzir proteínas. Em comparação com a linha de base, níveis mais baixos podem indicar má nutrição ou problemas hepáticos. Unidade de Medida: Gramas por decilitro (g/dL)
Do momento inicial até ao dia 56, dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Cálcio, Glucose, Bilirrubina, Creatinina, Azoto Ureico no Sangue) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Da linha de base ao Dia 56, Dia 112
Estes testes mostram como o corpo gere minerais, açúcar e resíduos. O cálcio ajuda na função óssea e muscular. A glicose mostra o controlo do açúcar no sangue. A bilirrubina mostra a saúde do fígado. A creatinina e o azoto ureico no sangue (BUN) mostram a função renal. Comparando com a linha de base, níveis mais altos ou mais baixos podem significar problemas com o fígado, os rins ou o metabolismo. Unidade de Medida: Miligramas por decilitro (mg/dL)
Da linha de base ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Eletrólitos: Sódio, Potássio, Cloreto) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Baseline ao Dia 56, Dia 112
Os eletrólitos ajudam a manter os fluidos e nervos do corpo a funcionar corretamente. Alterações podem significar desidratação ou problemas renais. Este resultado analisa quanto os níveis de sódio (Na), potássio (K) e cloreto (Cl) mudam em relação à linha de base. Unidade de Medida: Milimoles por litro (mmol/L)
Baseline ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Eletrólitos: Bicarbonato e Magnésio) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
O bicarbonato ajuda a controlar o equilíbrio ácido do corpo. O magnésio é importante para os músculos e nervos. Alterações podem significar problemas metabólicos ou renais. Este resultado analisa o quanto estes níveis mudam em relação à linha de base. Unidade de Medida: Miliequivalentes por litro (mEq/L)
Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Hemoglobina) Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina
Prazo: Baseline ao Dia 56, Dia 112
A hemoglobina é uma proteína dos glóbulos vermelhos que transporta oxigénio. Níveis mais baixos podem significar anemia, que ocorre quando o sangue não consegue transportar oxigénio suficiente. Este resultado analisa quanto a hemoglobina muda em relação à linha de base. Unidade de medida: Gramas por decilitro (g/dL)
Baseline ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Hematócrito) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Baseline ao Dia 56, Dia 112
O hematócrito mostra a percentagem de sangue composta por glóbulos vermelhos. Comparado com a linha de base, níveis mais baixos podem significar anemia, que é quando o sangue não consegue transportar oxigénio suficiente. Unidade de Medida: Percentagem (%)
Baseline ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Contagem de Leucócitos e Plaquetas) Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina
Prazo: Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Os glóbulos brancos ajudam a combater infeções. As plaquetas ajudam na coagulação do sangue. Comparadas com a linha de base, as alterações podem significar infeção, problemas imunológicos ou risco de hemorragia. Unidade de medida: Mil milhões de células por litro (x10^9/L)
Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Contagem de Glóbulos Vermelhos) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Baseline ao Dia 56, Dia 112
Os glóbulos vermelhos transportam oxigénio por todo o corpo. Comparando com a linha de base, níveis mais baixos podem significar anemia, que é quando o sangue não consegue transportar oxigénio suficiente. Unidade de Medida: Biliões de células por litro (x10^12/L)
Baseline ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Taxa de Sedimentação de Eritrócitos) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Baseline ao Dia 56, Dia 112
Este teste mostra inflamação no corpo. Comparado com a linha de base, valores mais elevados podem significar infeção ou outras condições inflamatórias. Unidade de Medida: Milímetros por hora (mm/hr)
Baseline ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Proteína C-Reativa) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
A proteína C-reativa mostra inflamação no corpo. Comparado com o valor inicial, valores mais elevados podem significar infeção ou outras condições inflamatórias. Unidade de Medida: Miligramas por litro (mg/L)
Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Alteração nos Testes Laboratoriais de Segurança (Resultados dos Testes de Urina) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Os exames de urina verificam a presença de sangue, proteína, açúcar e outras substâncias. Em comparação com a linha de base, as alterações podem indicar problemas renais ou do trato urinário. Unidade de Medida: Presença ou ausência
Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação ao Valor de Base da Pressão Intraocular (PIO) no Olho Tratado Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina - Segurança
Prazo: Do Dia 0 ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede as alterações na pressão dentro do olho tratado enquanto os participantes estão a receber e completaram a doxiciclina oral.

A pressão ocular é medida em milímetros de mercúrio (mmHg).

No Dia 1, a pressão é medida usando um instrumento chamado Tonometria de Aplanação de Goldmann (GAT), que é o padrão ouro. Este instrumento tocará suavemente o olho com uma sonda após aplicar gotas anestésicas.

Após o Dia 1, a pressão é medida usando outro método, sem contacto, que utiliza uma lufada de ar.

Se a pressão aumentar significativamente, o GAT pode ser repetido para confirmar.

Dependendo dos seus valores, pressões mais altas ou mais baixas em comparação com a linha de base do participante podem indicar preocupações de segurança relacionadas com o tratamento.
Do Dia 0 ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação de Letras da Acuidade Visual Melhor Corrigida (AVMC) no Olho Tratado Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina - Segurança
Prazo: Baseline até ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração na clareza visual (corrigida com óculos ou lentes de contacto para erros refrativos como miopia, hipermetropia ou astigmatismo) no olho tratado enquanto os participantes estão a receber e completaram a doxiciclina oral.

A BCVA é avaliada usando um gráfico especial chamado gráfico do Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (ETDRS).

O número de letras lidas corretamente é registado como uma pontuação de letras, variando de 0 a 100. Uma descida na pontuação em relação à linha de base pode indicar um problema de segurança que afeta a visão, enquanto pontuações estáveis ou melhoradas sugerem nenhum impacto adverso.

Armações de ensaio com a prescrição de lentes determinada na triagem serão usadas para estas avaliações.
Baseline até ao Dia 56, Dia 112
Alteração em Relação à Linha de Base nos Resultados do Teste de Campo Visual de Humphrey (HVF) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina - Segurança
Prazo: Baseline até ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração no campo de visão central e periférico (lateral) enquanto os participantes estão a receber e completam a toma de doxiciclina oral.

O campo de visão é avaliado utilizando o teste de Campo Visual de Humphrey (HVF), que verifica o quão bem uma pessoa consegue ver luzes que piscam em diferentes áreas do seu campo visual enquanto se concentra num ponto central.

Os resultados são reportados como um score de Desvio Médio (MD) em decibéis (dB). Para participantes com glaucoma de ângulo aberto (OAG), o teste utiliza o protocolo SITA Standard 24-2. Para participantes com neuropatia óptica isquémica anterior não-arterítica (NAION), é utilizado um estímulo de luz maior (tamanho V).

Comparando com a linha de base, um score MD mais negativo significa maior perda de visão, e um agravamento significativo no MD pode sugerir uma preocupação de segurança.
Baseline até ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação à Linha de Base no Eletrorretinograma de Padrão (pERG) Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina - Segurança
Prazo: Baseline até ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração na função retiniana enquanto os participantes estão a receber e completaram a doxiciclina oral.

O pERG é um teste que verifica o quão bem a retina responde a padrões visuais, como listas pretas e brancas. Ajuda a avaliar a saúde das células ganglionares da retina, que são importantes para enviar sinais visuais para o cérebro.

O teste fornece dois tipos de resultados:

  • Amplitude (medida em microvolts, µV): Isto mostra a força da resposta da retina.
  • Tempo de pico (medido em milissegundos, ms): Isto mostra a rapidez com que a retina responde.

Amplitudes mais baixas ou tempos de resposta mais lentos do que os registados na linha de base podem indicar um agravamento da função retiniana. Um declínio significativo nestes resultados pode sugerir uma preocupação de segurança relacionada com a progressão da doença ou se houver sinais de que o tratamento está a causar efeitos.
Baseline até ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação à Linha de Base na Função de Sensibilidade ao Contraste Quantitativa (qCSF) Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina - Segurança
Prazo: Linha de base até ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração na sensibilidade ao contraste enquanto os participantes estão a receber e a completar a doxiciclina oral.

A Função de Sensibilidade ao Contraste Quantitativa (qCSF), também chamada quick CSF, é um teste computadorizado que avalia a capacidade de uma pessoa detetar diferenças de contraste, por exemplo, a capacidade de discernir diferenças subtis na sombra ou na luz e escuridão entre um objeto e o seu fundo.

Pontuações mais baixas do que as registadas na linha de base podem indicar uma deterioração da função visual, e um declínio significativo num ou mais parâmetros pode sugerir uma preocupação de segurança. As alterações nestas pontuações são monitorizadas para detetar um potencial tratamento
Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Alteração em Relação à Linha de Base na Tomografia de Coerência Óptica (OCT): Espessura da Camada de Células Ganglionares (GCL) Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina - Segurança
Prazo: Linha de base até ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração na espessura da camada de células ganglionares (GCL) enquanto os participantes recebem e completam o tratamento com doxiciclina oral.

A Tomografia de Coerência Ótica (OCT) é um exame de imagem não invasivo que utiliza ondas de luz para obter imagens detalhadas em corte transversal da retina. A OCT será realizada com um instrumento chamado sistema Heidelberg Spectralis.

A GCL contém os corpos celulares das células ganglionares da retina, que são fundamentais para a transmissão de informação visual da retina para o cérebro. A espessura da GCL é medida em micrómetros (µm).

Uma diminuição significativa na espessura da GCL em relação à linha de base pode indicar uma preocupação de segurança relacionada com a progressão da doença ou se houver sinais de que o tratamento está a causar efeitos.
Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação à Linha de Base na Tomografia de Coerência Óptica (TCO): Espessura da Camada de Fibras Nervosas da Retina (CFNR) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina - Segurança
Prazo: Linha de base até ao Dia 56, Dia 112

Este desfecho mede a alteração na espessura da camada de fibras nervosas da retina (RNFL) enquanto os participantes estão a receber e completaram a doxiciclina oral.

A Tomografia de Coerência Óptica (OCT) é um teste de imagem não invasivo que utiliza ondas de luz para obter imagens detalhadas em corte transversal da retina. A OCT será realizada com o sistema Heidelberg Spectralis.

A RNFL contém fibras nervosas que ajudam a transportar sinais visuais do olho para o cérebro. A espessura da RNFL é medida em micrómetros (µm).

Uma diminuição significativa na espessura da RNFL em relação à linha de base pode indicar uma preocupação de segurança relacionada com a progressão da doença ou se existirem sinais de que o tratamento está a causar efeitos.
Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação à Linha de Base nos Resultados do Exame com Lâmpada de Fenda Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina - Segurança
Prazo: Baseline a Dia 56, Dia 112

Este resultado mede as alterações na saúde das estruturas frontais do olho enquanto os participantes estão a receber e completaram a doxiciclina oral.

Um exame com lâmpada de fenda é um teste ocular de rotina que utiliza uma luz forte e um microscópio para examinar de perto as partes frontais do olho, incluindo a córnea, a íris, a lente e a parte branca do olho. O exame ajuda a detetar sinais de irritação, inflamação, infeção ou outros possíveis danos.

Alterações em relação à linha de base observadas durante o exame com lâmpada de fenda podem ser sinais de que o tratamento está a causar efeitos ou de que a doença está a piorar.
Baseline a Dia 56, Dia 112

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à Linha de Base na Pressão Intraocular (PIO) no Olho Tratado Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina - Eficácia
Prazo: Da linha de base até ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração da pressão no interior do olho tratado enquanto os participantes estão a receber e completam a doxiciclina oral.

A pressão ocular é medida em milímetros de mercúrio (mmHg).

No Dia 1, a pressão é medida utilizando um instrumento chamado Tonometria de Aplanação de Goldmann (GAT), que é o padrão de referência. Este instrumento tocará suavemente o olho com uma sonda após a aplicação de gotas anestésicas.

Após o Dia 1, a pressão é medida utilizando outro método, não contactante, que utiliza uma lufada de ar.

Se a pressão aumentar significativamente, o GAT pode ser repetido para confirmação.

Pressões mais baixas em comparação com a linha de base podem indicar melhoria da doença.
Da linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Alteração em Relação à Linha de Base na Pressão Intraocular (PIO) no Olho Tratado - Período de Acompanhamento a Longo Prazo - Segurança
Prazo: Linha de base para o Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5

Este resultado mede as alterações na pressão dentro do olho tratado após os participantes deixarem de tomar doxiciclina oral durante o período de acompanhamento a longo prazo.

A pressão ocular é medida em milímetros de mercúrio (mmHg).

No Dia 1, a pressão é medida usando Tonometria de Aplanação de Goldmann (GAT), que toca suavemente o olho com uma sonda após a aplicação de gotas anestésicas.

Após o Dia 1, a pressão é medida usando tonometria sem contacto, que utiliza uma rajada de ar.

Se a pressão aumentar significativamente, a GAT pode ser repetida para confirmação.

Dependendo dos seus valores, pressões mais altas ou significativamente mais baixas em comparação com a linha de base do participante podem indicar progressão ou necessidade de monitorização de segurança adicional.
Linha de base para o Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5
Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação de Letras da Acuidade Visual Melhor Corrigida (BCVA) no Olho Tratado Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina - Eficácia
Prazo: Linha de base ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração na clareza visual (corrigida com óculos ou lentes de contacto para erros refrativos como miopia, hipermetropia ou astigmatismo) no olho tratado, enquanto os participantes estão a receber e concluem a doxiciclina oral.

Este resultado mede se a clareza visual melhora no olho tratado, enquanto os participantes estão a receber doxiciclina oral.

A BCVA é avaliada utilizando um gráfico especial chamado gráfico do Estudo de Tratamento Precoce da Retinopatia Diabética (ETDRS).

O número de letras lidas corretamente é registado como uma pontuação de letras, variando de 0 a 100. Um aumento na pontuação em relação à linha de base pode sugerir que o tratamento está a ajudar a melhorar a qualidade da visão de alguém.

Para estas avaliações, serão utilizadas armações de ensaio com a prescrição de lentes determinada no rastreio.
Linha de base ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação à Linha de Base na Pontuação de Letras da Acuidade Visual Melhor Corrigida (BCVA) no Olho Tratado - Período de Seguimento a Longo Prazo - Segurança
Prazo: Baseline até ao mês 6, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5

Este resultado mede a alteração na clareza visual (corrigida com óculos ou lentes de contacto para erros refractivos como miopia, hipermetropia ou astigmatismo) no olho tratado após os participantes deixarem de tomar doxiciclina oral durante o período de acompanhamento a longo prazo.

A BCVA é avaliada utilizando uma tabela especial chamada tabela Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS).

O número de letras lidas correctamente é registado como uma pontuação em letras, variando de 0 a 100. Uma queda na pontuação em relação à linha de base pode indicar um problema de segurança que afecta a visão, enquanto pontuações estáveis ou melhoradas sugerem que não há impacto adverso.

Para estas avaliações serão utilizadas armações de ensaio com a prescrição de lentes determinada no rastreio.
Baseline até ao mês 6, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5
Alteração em Relação à Linha de Base nos Resultados do Teste de Campo Visual de Humphrey (HVF) Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina - Eficácia
Prazo: Baseline ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração no campo de visão central e periférico (lateral) enquanto os participantes recebem e completam o tratamento com doxiciclina oral.

O campo de visão é avaliado utilizando o teste de Campo Visual de Humphrey (HVF), que verifica a capacidade de uma pessoa ver luzes que piscam em diferentes áreas do seu campo visual enquanto se concentra num ponto central.

Os resultados são reportados como um score de Desvio Médio (MD) em decibéis (dB). Para participantes com glaucoma de ângulo aberto (OAG), o teste utiliza o protocolo SITA Standard 24-2. Para participantes com neuropatia óptica isquémica anterior não arterítica (NAION), é utilizado um estímulo luminoso maior (tamanho V).

Comparando com a linha de base, um score de MD mais negativo significa maior perda de visão, enquanto scores mais próximos de zero sugerem visão melhor ou mais normal. Melhorias no MD em relação à linha de base podem sugerir um efeito positivo do tratamento.
Baseline ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação ao Valor Basal nos Resultados do Teste de Campo Visual de Humphrey (HVF) - Período de Acompanhamento a Longo Prazo - Segurança
Prazo: Linha de base para o Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5

Este resultado mede a alteração no campo de visão periférico (lateral) após os participantes deixarem de tomar doxiciclina oral durante o período de acompanhamento a longo prazo.

O campo de visão periférico é avaliado através do teste de Campo Visual de Humphrey (HVF), que verifica quão bem uma pessoa consegue ver luzes que piscam em diferentes áreas do seu campo visual enquanto se concentra num ponto central.

Os resultados são reportados como um valor de Desvio Médio (MD) em decibéis (dB). Para participantes com glaucoma de ângulo aberto (OAG), o teste utiliza o protocolo SITA Standard 24-2. Para participantes com neuropatia óptica isquémica anterior não arterítica (NAION), é utilizado um estímulo de luz maior (tamanho V).

Um valor de MD mais negativo em comparação com a linha de base significa maior perda de visão, e um agravamento significativo no MD pode indicar uma preocupação de segurança.
Linha de base para o Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5
Alteração em relação à Linha de Base na Função de Sensibilidade ao Contraste Quantitativa (qCSF) Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina - Eficácia
Prazo: Baseline ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração na sensibilidade ao contraste enquanto os participantes recebem e completam a toma oral de doxiciclina.

A Função de Sensibilidade ao Contraste quantitativa (qCSF), também chamada de quick CSF, é um teste computadorizado que avalia a capacidade de uma pessoa para detetar diferenças de contraste – por exemplo, a capacidade de discernir diferenças subtis na sombra ou na luz e escuridão entre um objeto e o seu fundo.

Pontuações mais altas sugerem uma melhor função visual, enquanto pontuações mais baixas podem indicar dificuldade em ver em condições de baixo contraste ou pouca luz. Alterações nestas pontuações em relação à linha de base podem refletir sinais de que o tratamento está a causar efeitos.
Baseline ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação à Linha de Base na Função de Sensibilidade ao Contraste Quantitativa (qCSF) - Período de Acompanhamento a Longo Prazo - Segurança
Prazo: Linha de base até ao Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5

Este resultado mede a alteração na sensibilidade ao contraste após os participantes pararem de tomar doxiciclina oral durante o período de seguimento a longo prazo.

A Função de Sensibilidade ao Contraste quantitativa (qCSF), também chamada de quick CSF, é um teste informatizado que avalia a capacidade de uma pessoa detetar diferenças de contraste - por exemplo, a capacidade de discernir diferenças subtis na sombra ou na luz e escuridão entre um objeto e o seu fundo.

Pontuações mais baixas do que os valores basais podem indicar uma deterioração da função visual, e um declínio significativo num ou mais parâmetros pode sugerir uma preocupação de segurança. As alterações nestas pontuações em relação à linha de base são monitorizadas para verificar se existem sinais de que o tratamento está a causar efeitos ou de que a doença está a piorar.
Linha de base até ao Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5
Alteração em relação ao Valor Basal no Eletrorretinograma Padrão (pERG) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina - Eficácia
Prazo: Linha de base até ao dia 56, dia 112

Este resultado mede a alteração na função da retina enquanto os participantes recebem e completam a doxiciclina oral.

O pERG é um teste que verifica o quão bem a retina responde a padrões visuais, como riscas pretas e brancas. Ajuda a avaliar a saúde das células ganglionares da retina, que são importantes para enviar sinais visuais ao cérebro.

O teste fornece dois tipos de resultados:

  • Amplitude (medida em microvolts, µV): Isto mostra a força da resposta da retina.
  • Tempo de pico (medido em milissegundos, ms): Isto mostra a rapidez com que a retina responde.

Números mais altos significam que a retina está a responder bem. Números mais baixos ou tempos de resposta mais lentos podem sugerir que a retina não está a funcionar tão bem quanto deveria. Alterações nestes resultados em relação aos valores de referência podem mostrar se a condição está a melhorar ou a piorar durante o tratamento.
Linha de base até ao dia 56, dia 112
Alteração em relação à Linha de Base no Eletrorretinograma de Padrão (pERG) - Período de Seguimento de Longo Prazo - Segurança
Prazo: Linha de base até ao mês 6, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5

Este resultado mede a alteração na função retiniana após os participantes deixarem de tomar doxiciclina oral durante o período de acompanhamento a longo prazo.

O pERG é um teste que verifica quão bem a retina responde a padrões visuais, como listas pretas e brancas. Ajuda a avaliar a saúde das células ganglionares da retina, que são importantes para enviar sinais visuais ao cérebro.

O teste fornece dois tipos de resultados:

  • Amplitude (medida em microvolts, µV): Mostra a força da resposta da retina.
  • Tempo de pico (medido em milissegundos, ms): Mostra a rapidez com que a retina responde.

Amplitudes mais baixas ou tempos de resposta mais lentos do que os valores de referência podem indicar uma pioria da função retiniana. Um declínio significativo nestes resultados pode sugerir uma preocupação de segurança relacionada com sinais de que o tratamento está a causar efeitos ou de que a doença está a agravar-se.
Linha de base até ao mês 6, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5
Alteração em relação à Linha de Base na Tomografia de Coerência Ótica (OCT): Espessura da Camada de Células Ganglionares (GCL) Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina - Eficácia
Prazo: Linha de base até ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração na espessura da camada de células ganglionares (CCG) enquanto os participantes recebem e completam a doxiciclina oral.

A Tomografia de Coerência Ótica (OCT) é um exame de imagem não invasivo que utiliza ondas de luz para capturar imagens transversais detalhadas da retina. O OCT será realizado utilizando o sistema Heidelberg Spectralis.

A CCG contém os corpos celulares das células ganglionares da retina, que são cruciais para transmitir informação visual da retina para o cérebro. A espessura da CCG é medida em micrómetros (µm).

As alterações na espessura da CCG em relação aos valores basais podem refletir que existem sinais de que o tratamento está a causar efeitos ou de que a doença está a piorar.
Linha de base até ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação à Linha de Base na Tomografia de Coerência Óptica (OCT): Espessura da Camada de Células Ganglionares (GCL) - Período de Seguimento a Longo Prazo - Segurança
Prazo: Baseline para o Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5

Este resultado mede a alteração na espessura da camada de células ganglionares (GCL) após os participantes deixarem de tomar doxiciclina oral durante o período de acompanhamento a longo prazo.

A Tomografia de Coerência Óptica (OCT) é um teste de imagem não invasivo que utiliza ondas de luz para obter imagens detalhadas em corte transversal da retina. A OCT será realizada utilizando o sistema Heidelberg Spectralis.

A GCL contém os corpos celulares das células ganglionares da retina, que são cruciais para transmitir informações visuais da retina para o cérebro. A espessura da GCL é medida em micrómetros (µm).

Uma diminuição significativa da espessura da GCL em relação aos valores basais pode indicar uma preocupação de segurança relacionada com sinais de que o tratamento está a causar efeitos ou de que a doença está a piorar.
Baseline para o Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5
Alteração em Relação à Linha de Base na Tomografia de Coerência Ótica (OCT): Espessura da Camada de Fibras Nervosas da Retina (CFNR) Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina - Eficácia
Prazo: Linha de base ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede a alteração na espessura da camada de fibras nervosas da retina (RNFL) enquanto os participantes recebem e completam a doxiciclina oral.

A Tomografia de Coerência Óptica (OCT) é um teste de imagem não invasivo que utiliza ondas de luz para obter imagens detalhadas em corte transversal da retina. A OCT será realizada utilizando o sistema Heidelberg Spectralis.

A RNFL contém fibras nervosas que ajudam a transportar os sinais visuais do olho para o cérebro. A espessura da RNFL é medida em micrómetros (µm).

As alterações na espessura da RNFL em relação aos valores de base podem refletir sinais de que o tratamento está a causar efeitos ou de que a doença está a agravar-se.
Linha de base ao Dia 56, Dia 112
Alteração em relação ao Valor Basal na Tomografia de Coerência Óptica (TCO): Espessura da Camada de Fibras Nervosas da Retina (CFNR) - Período de Seguimento a Longo Prazo - Segurança
Prazo: Baseline até ao Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5

Este resultado mede a alteração na espessura da camada de fibras nervosas da retina (RNFL) após os participantes deixarem de tomar doxiciclina oral durante o período de acompanhamento a longo prazo.

A Tomografia de Coerência Ótica (OCT) é um teste de imagem não invasivo que utiliza ondas de luz para obter imagens detalhadas em corte transversal da retina. A OCT será realizada com o sistema Heidelberg Spectralis.

A RNFL contém fibras nervosas que ajudam a transportar sinais visuais do olho para o cérebro. A espessura da RNFL é medida em micrómetros (µm).

Uma diminuição significativa na espessura da RNFL em relação aos valores basais pode sugerir uma preocupação de segurança relacionada com sinais de que o tratamento está a causar efeitos ou de que a doença está a piorar.
Baseline até ao Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5
Alteração nos Anticorpos Neutralizantes (NAbs) para AAV2 Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina
Prazo: Do momento inicial ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede as alterações na resposta imunitária do corpo ao vírus AAV2 enquanto os participantes recebem e completam a toma oral de doxiciclina.

Especificamente, analisa os anticorpos neutralizantes, que são proteínas produzidas pelo sistema imunitário que podem bloquear o funcionamento do vírus.

São testadas amostras de sangue para verificar a quantidade de anticorpos presentes. Os resultados são relatados como um número chamado "título", que mostra a força da resposta.

  • Um título mais elevado significa que o corpo está a produzir mais anticorpos que podem bloquear o vírus.
  • Um título mais baixo ou a ausência de anticorpos detetáveis significa que é menos provável que o vírus seja bloqueado.

Estes resultados ajudam os investigadores a compreender como o corpo reage ao tratamento e se o sistema imunitário pode afetar a eficácia da terapia.
Do momento inicial ao Dia 56, Dia 112
Alteração na Resposta Imunitária Celular a Peptídeos ER-100 via ELISpot Durante e Após o Período de Ativação com Doxiciclina
Prazo: Do início até ao Dia 56, Dia 112

Este resultado mede como as células T do sistema imunitário respondem a partes do tratamento ER-100 enquanto os participantes estão a receber e a completar a doxiciclina oral.

Um teste laboratorial chamado ELISpot é usado para contar quantas células imunitárias libertam um sinal quando reconhecem partes do tratamento.

Cada sinal aparece como um ponto no teste - mais pontos significam uma resposta imunitária mais forte, e menos pontos significam uma resposta mais fraca.

Isto ajuda os investigadores a compreender quão ativo está o sistema imunitário e se poderá afetar a eficácia do tratamento ou a forma como o corpo o tolera.
Do início até ao Dia 56, Dia 112
Alteração na Eliminação Viral do ER-100 via qPCR Durante e Após o Período de Ativação da Doxiciclina
Prazo: Baseline ao Dia 56, Dia 112

Este desfecho mede se alguma parte do tratamento ER-100 é libertada do corpo enquanto os participantes estão a receber e completam a doxiciclina oral.

As amostras são recolhidas de lágrimas, zaragatoa nasal, saliva, sangue, urina e fezes. Um teste laboratorial chamado qPCR é utilizado para detetar quantidades mínimas de ADN do ER-100 nestes fluidos.

Se for encontrado ADN do ER-100, significa que o tratamento está a sair do corpo através destes fluidos - isto chama-se eliminação viral.

Se não for encontrado ADN do ER-100, significa que o tratamento está a permanecer dentro do corpo. Mais eliminação pode sugerir que o corpo está a eliminar o tratamento mais rapidamente, enquanto menos ou nenhuma eliminação pode significar que o tratamento está localizado ou a ser retido por mais tempo.

Isto ajuda os investigadores a compreender como o tratamento se move pelo corpo e se pode ser transmitido a outros.
Baseline ao Dia 56, Dia 112
Alteração na Biodistribuição do DNA do Vetor ER-100 no Humor Aquoso Durante o Período de Ativação com Doxiciclina
Prazo: Baseline ao Dia 56

Este desfecho mede se alguma parte do tratamento ER-100 é encontrada no fluido no interior do olho (chamado humor aquoso) enquanto os participantes estão a receber doxiciclina oral.

Este teste é realizado apenas em participantes com glaucoma de ângulo aberto (GAA).

Um teste laboratorial chamado qPCR é utilizado para detetar quantidades mínimas de ADN do ER-100 no fluido ocular.

  • Se for encontrado ADN do ER-100, significa que o tratamento atingiu o interior do olho.
  • Se não for encontrado ADN do ER-100, significa que o tratamento não entrou nessa parte do olho.

Isto ajuda os investigadores a compreender para onde viaja o tratamento no corpo e se permanece na área pretendida.
Baseline ao Dia 56
Alteração em relação à Linha de Base nos Resultados do Exame à Lâmpada de Fenda - Período de Acompanhamento a Longo Prazo - Segurança
Prazo: Baseline para Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5

Este resultado mede as alterações na saúde das estruturas frontais do olho após os participantes deixarem de tomar doxiciclina oral durante o período de acompanhamento a longo prazo.

O exame com lâmpada de fenda é um teste ocular de rotina que utiliza uma luz forte e um microscópio para examinar de perto as partes frontais do olho, incluindo a córnea, a íris, a lente e a parte branca do olho. O exame ajuda a detetar sinais de irritação, inflamação, infeção ou outros danos.

As alterações em relação à linha de base observadas durante o exame com lâmpada de fenda podem ser sinais de que o tratamento está a causar efeitos ou de que a doença está a piorar.
Baseline para Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5
Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) - Período de Seguimento a Longo Prazo
Prazo: Baseline até ao mês 6, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5

Este resultado monitoriza quaisquer problemas de saúde novos ou agravados que ocorram depois de os participantes deixarem de tomar doxiciclina oral durante o período de acompanhamento a longo prazo.

Estes problemas de saúde são denominados eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs). Os investigadores registam a frequência com que estes eventos ocorrem, que tipo são (como dores de cabeça, infeções ou alterações em testes laboratoriais) e quão graves são.

Isto ajuda a determinar se o tratamento ER-100 causa quaisquer efeitos secundários a longo prazo ou preocupações de saúde, mesmo meses ou anos após o tratamento inicial.
Baseline até ao mês 6, ano 1, ano 2, ano 3, ano 4, ano 5
Alteração nos Resultados dos Testes Laboratoriais de Segurança - Período de Acompanhamento de Longo Prazo
Prazo: Baseline ao Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5

Este resultado mede as alterações nos resultados dos testes laboratoriais de rotina após os participantes deixarem de tomar doxiciclina oral, durante o período de acompanhamento a longo prazo.

Estes testes verificam coisas como a função hepática e renal, as contagens sanguíneas e outros indicadores de saúde geral.

Se os valores laboratoriais mudarem ao longo do tempo, isso pode mostrar como o corpo está a responder ao tratamento ER-100 a longo prazo.

Isto ajuda os investigadores a monitorizar quaisquer efeitos secundários tardios ou problemas de saúde.
Baseline ao Mês 6, Ano 1, Ano 2, Ano 3, Ano 4, Ano 5

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Life Biosciences Inc.

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Sharon Rosenzweig-Lipson, PhD, Life Biosciences Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de maio de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2032

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

18 de dezembro de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de maio de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de maio de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LB100-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Descrição do plano IPD

A decisão de partilhar dados individuais dos participantes (IPD) ainda não foi finalizada. A partilha de dados poderá ser considerada após a conclusão do estudo, dependendo da orientação regulamentar, dos requisitos de publicação e dos recursos disponíveis para apoiar o acesso seguro.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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