Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ER-100 biztonságának értékelése glaukómás vagy nem arteritises elülső iszkémiás optikus neuropathiás (optikus idegállapotok) személyeknél

2026. május 15. frissítette: Life Biosciences Inc.

Egy fázis 1-es, egyszeri dózisú vizsgálat az ER-100 biztonságának és jól tolerálhatóságának értékelésére optikai neuropátiákban [nyitott szögű glaukóma (OAG) és nem arteriás anterior ischaemiás optikus neuropátia (NAION)]

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja az ER-100 egyszeri adagjának biztonságosságának és jól tolerálhatóságának értékelése felnőtteknél, akiknek látóideg-állapotuk van, különösen Nyitott Szögű Glaukóma (OAG) és Nem-Arteritises Elülső Iszkémiás Látóideg-Neuropathia (NAION) esetén. A fő kérdések, amelyekre választ keres:

  • Biztonságos-e az ER-100, amikor egyszeri adagban adják OAG-s vagy NAION-s betegeknek
  • Milyen mellékhatások fordulhatnak elő, ha egyáltalán, az ER-100 bevétele után?

A résztvevők:

  • Kapnak egyetlen adag ER-100-at
  • Átmennek biztonsági értékeléseken, beleértve részletes szemvizsgálatot és laboratóriumi teszteket
  • Testfolyadék mintákat adnak (könny, nyál, széklet, vizelet), hogy segítsék a kutatókat megérteni, hogyan dolgozza fel és üríti a szervezet a gyógyszert
  • Kitöltik az életminőségükkel kapcsolatos kérdőíveket
  • Akár 5 évig nyomon követik őket, hogy figyeljék a hosszú távú egészségi és látási eredményeket

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az első emberben (FIH), 1. fázisú klinikai vizsgálat az ER-100, egy kutatási epigenetikus terápiás jelölt biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére készült, amelyet az életkorral összefüggő optikus neuropátiák, például a nyitott szögű glaukóma (OAG) és a nem arteriás anterior ischaemiás optikus neuropátia (NAION) kezelésére szánnak. Idővel az olyan tényezők, mint az életkor, betegség, sérülés és életmód, jeleket hagyhatnak a sejteken, amelyek befolyásolják a gének működését. Ezek a jelek, amelyek epigenetikus változásként ismertek, hozzájárulhatnak a sejtek hanyatlásához. Az ER-100 a sejtek öregedését kívánja kezelni epigenetikus újraprogramozással. Úgy működik, hogy géni utasításokat szállít három fehérje előállításához – amelyeket együttesen OSK-nak neveznek –, amelyek segíthetnek visszafordítani ezeket a változásokat, és a sejteket fiatalabb állapotba visszaállítani.

A vizsgálatban alkalmazott terápia módosított adenó-asszociált vírus (AAV) vektort használ az OSK retinasejtekbe történő szállításához. Az AAV-t úgy módosították, hogy megszüntessék a fertőző betegségek okozásának képességét. Rendszeres doksiciklint alkalmaznak 8 hétig (56 napig) az OSK expresszió aktiválására. Az ER-100 nem módosítja a résztvevő meglévő géneit.

A vizsgálat két egymást követő kohorszot tartalmaz: egy dózisemelési fázist OAG-s résztvevőkben, majd egy dóziskiterjesztési fázist NAION-s résztvevőkben. Az OAG esetében az optikus ideg károsodását a szemnyomás növekedése okozza; a NAION esetében a véráram hirtelen elvesztéséből ered. Mindkét állapot retinasejt-károsodáshoz és látásvesztéshez vezet. Az ER-100 célja, hogy csökkentse ezt a károsodást az érintett sejtek újraprogramozásával, potenciálisan megőrizve vagy visszaállítva a látást.

Legalább két dózisszintet értékelnek ki az OAG kohorszban. Az első („őrszem”) résztvevő minden új dózisszinten megkapja az ER-100-et, és 28 napig monitorozzák, a biztonsági adatok felülvizsgálatával a Biztonsági Felülvizsgáló Bizottság (SRC) által, mielőtt további 2 résztvevő számára engedélyeznék az ER-100 beadását abban a dózisszintben. A dózisemelés/csökkentés a következő résztvevőknél a biztonsági adatok és az SRC felügyelete alapján folytatódik.

Miután az OAG dózisemelése befejeződött, egy dózist választanak a NAION számára az SRC és a Szponzor közötti konzultáció után. Kezdetben legfeljebb 3 NAION résztvevőt vesznek fel a kiválasztott dózisban. Miután legalább egy NAION résztvevő befejezte a 28 napos követést, az SRC felülvizsgálja a biztonsági adatokat. Minden résztvevő akkor rendelkezésre álló adatait az SRC számára biztosítják a felülvizsgálathoz. Az SRC ajánlása alapján a NAION toborzás ezután folytatódhat, összesen legfeljebb 6 NAION résztvevőig.

Legfeljebb 18 résztvevő felvételét tervezik: 12 OAG-val és 6 NAION-nal. Összesen 14 klinikai látogatást terveznek a vizsgálathoz: 9 az első 6 hónapban, majd egy látogatás évente az 5. évig. Ezen kívül körülbelül 3 távoli (telefonos) látogatás lesz.

Ez a vizsgálat az ER-100 első emberben történő alkalmazását képviseli, a laboratóriumi modellekben végzett preklinikai értékelést követően.

Ebben a vizsgálatban az eredményeket a kiindulási állapothoz hasonlítják össze, amely az első vizsgálati látogatáskor és az ER-100 beadása előtt végrehajtott értékelésekre és vizsgálati eljárásokra utal.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

18

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Glendale, California, Egyesült Államok, 91204
        • Toborzás
        • Global Research Management, Inc.
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
    • Massachusetts
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Toborzás
        • Columbia University Irving Medical Center/Edward S. Harkness Eye Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Aakriti Shukla, MD, MSc
    • South Carolina

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Tiszta szemstruktúrával kell rendelkeznie, és a pupillák biztonságosan kitágíthatók legyenek, hogy az orvos megvizsgálhassa a szem hátsó részét.
  • Képesnek kell lennie a tanulmány megértésére és a beleegyező nyilatkozat aláírására.
  • 40 és 85 év közötti korúnak kell lennie.
  • Hajlandónak és képesnek kell lennie a tanulmány időbeosztásának betartására, beleértve az összes vizitot és tesztet, valamint olyan nyelvet kell beszélnie, amelyre a tanulmány anyagai elérhetők.
  • Ha a résztvevő teherbe eshet, egyet kell értenie azzal, hogy a tanulmányi gyógyszer (ER-100) beadását követő legalább 4 hónapig óvszerrel és egy rendkívül hatékony fogamzásgátlási módszerrel védekezik közösülés során.

A nyitott szögű glaukómás (OAG) résztvevők esetében:

  • A tanulmányi szemében nyitott szögű glaukóma diagnózisnak kell állnia.
  • A szemnyomásnak 30 Hgmm-nél alacsonyabbnak kell lennie, standard teszt méréssel.
  • A látómező vizsgálatnak közepes vagy haladó látásvesztést kell mutatnia (MD pontszám -6 és -20 dB között).
  • Nem várható, hogy a tanulmányi szemében glaukóma műtétre lesz szükség az ER-100 beadását követő 2 hónapon belül.
  • A tanulmányi szemében viszonylag jó látásnak kell lennie (legalább 20/80 standard látástáblán).

A NAION (nem-arteriás anterior ischaemiás opticus neuropathia) résztvevők esetében:

  • Hirtelen, fájdalommentes látásvesztésnek kellett bekövetkeznie egyik szemében az ER-100 beadását megelőző 14 napon belül, szakorvos által megerősítve.
    Nem probléma, ha a másik szemében már volt NAION.
  • A károsodott szemnek az optikus ideg duzzanatát kell mutatnia.
  • A látómező vizsgálatnak az optikus ideg károsodásával összhangban álló látásvesztést kell mutatnia (MD rosszabb, mint -3,0 dB).
  • Ha csak egy szem érintett, különbségnek kell lennie a két szem pupillaválasza között.
  • A károsodott szem látásának 20/40 és 2/500 között kell lennie standard látástáblán.

Kizárási kritériumok:

  • Optikus neuritis (optikus ideg gyulladása) vagy ismétlődő szemgyulladás (uveitis) előzménye, amelyet nem sérülés vagy műtét okozott.
  • Allergiás reakciók a tetraciklin antibiotikumokra vagy szteroid gyógyszerekre.
  • Közepes vagy súlyos szürkehályog, maculaproblémák vagy szaruhártya-problémák, amelyek zavarhatják a szemvizsgálatot.
  • Nem képes a szemét céltárgyra fókuszáltan tartani a vizsgálat során.
  • Szürkehályog-műtétet vagy más szemműtétet (beleértve lézeres eljárásokat) végeztek az elmúlt 3 hónapban a tanulmányi gyógyszer beadása előtt.
  • Rákos megbetegedésen esett át (a bazális sejtes bőrrák kivételével) az elmúlt 5 évben.
  • 1-es típusú cukorbetegségben szenved, vagy rosszul kontrollált 2-es típusú cukorbetegsége van (A1c kezelés ellenére is nagyobb, mint 7).
  • Memória- vagy gondolkodási problémái vannak, amelyek megakadályozzák a tanulmány megértését vagy a szükséges tesztek elvégzését.
  • Terhes vagy szoptat.
  • Gyengült immunrendszerrel rendelkezik, beleértve szervátültetés előzményét, vagy HIV-, hepatitis B vagy C-, vagy tuberkulózis-pozitív tesztje van.
  • Bármilyen más állapota van, amely a tanulmány orvosa véleménye szerint növelheti a kockázatát a tanulmányi gyógyszer vagy eljárások miatt, befolyásolhatja a tanulmány eredményeit, vagy megnehezítheti a tanulmány befejezését.
  • Maculabaj, haladó diabéteszes szembetegség vagy más szemproblémák, amelyek korlátozzák a látást a tanulmányi szemében.
  • A szűrés során mért szemnyomás 30 Hgmm vagy annál magasabb.
  • Bizonyos gyógyszereket szed (varfarin, dilantin, karbamazepin vagy barbiturátok) a tanulmány kezdete előtti 14 napon belül vagy az első 8 hét során.
  • Bármilyen más szem- vagy látásproblémája van, amely a tanulmány orvosa véleménye szerint befolyásolhatja a biztonságot vagy zavarhatja a látásvizsgálatot.
  • Korábban már kapott géntherapiát adeno-asszociált vírussal (AAV).

További kizárási kritériumok a nyitott szögű glaukómás (OAG) résztvevők számára:

- Glaukómát 40 éves kor előtt diagnosztizáltak.

További kizárási kritériumok a NAION résztvevők számára:

  • Óriássejtes arteritis (egyfajta érgyulladás) jeleit mutatja, rendellenes vérvizsgálatok alapján.
  • NAION egyszerre kezdődött mindkét szemében.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: OAG - Alacsony Dózisú ER-100 (2 × 10^11 vg/szem)
A nyitott szögű glaukómában szenvedő résztvevők egy alacsony dózisú ER-100-et kapnak egyik szemükre. Az ER-100-et egy módosított adenovírus-asszociált vírus (AAV) vektor szállítja, és a 8 hétig (56 napig) szedett szisztémás doxiciklin aktiválja. Ez a dózisszint egy szentinel résztvevővel kezdődik, majd további résztvevőkkel folytatódik a DSMB felülvizsgálata után.
Genetikai: ER-100 epigenetikus terápia
Az ER-100 egy vizsgálati AAV-alapú epigenetikai terápia, amelyet intravitreális injekcióval egyetlen szembe adnak be. Módosított adenó-asszociált vírus (AAV) vektort használ három transzkripciós faktor - OCT4, SOX2 és KLF4 (együttesen OSK-ként említve) - előállítására vonatkozó utasítások továbbítására, amelyek célja a korral összefüggő epigenetikus változások visszafordítása a retinasejtekben. Rendszeres doxiciklin adás történik 8 hétig (56 napig) az OSK-expresszió aktiválására. Az ER-100 nem módosítja a résztvevő meglévő génjeit, és az AAV vektort úgy tervezték, hogy megszüntesse a fertőző betegségek okozására való képességét.
Más nevek:
  • OSK epigenetikus terápia
  • Vizsgálati epigenetikai terápia az optikus neuropátiák kezelésére
Kísérleti: OAG - Magas dózisú ER-100 (6 × 10^11 vg/szem)
A nyitott szögű glaukómás résztvevők magasabb dózisú ER-100-et kapnak az egyik szemükbe. Az ER-100-et módosított AAV vektor juttatja be, amelyet 8 hétig rendszerszintű doxiciklin aktivál. Ez a dózisszint szintén egy őrszemélyes résztvevővel kezdődik, majd a DSMB felülvizsgálata után folytatódik.
Genetikai: ER-100 epigenetikus terápia
Az ER-100 egy vizsgálati AAV-alapú epigenetikai terápia, amelyet intravitreális injekcióval egyetlen szembe adnak be. Módosított adenó-asszociált vírus (AAV) vektort használ három transzkripciós faktor - OCT4, SOX2 és KLF4 (együttesen OSK-ként említve) - előállítására vonatkozó utasítások továbbítására, amelyek célja a korral összefüggő epigenetikus változások visszafordítása a retinasejtekben. Rendszeres doxiciklin adás történik 8 hétig (56 napig) az OSK-expresszió aktiválására. Az ER-100 nem módosítja a résztvevő meglévő génjeit, és az AAV vektort úgy tervezték, hogy megszüntesse a fertőző betegségek okozására való képességét.
Más nevek:
  • OSK epigenetikus terápia
  • Vizsgálati epigenetikai terápia az optikus neuropátiák kezelésére
Kísérleti: NAION - Kiválasztott Adag ER-100
A nem-arteritises anterior ischaemiás optikus neuropathiában szenvedő résztvevők az OAG kohorsz biztonsági és tolerálhatósági adatai alapján kiválasztott dózisban kapják az ER-100-at. Az ER-100-at egy szemre adják be, és 8 hétig rendszeres doxiciklinnal aktiválják. A kezdeti bevonás három résztvevőre korlátozódik, a DSMB felülvizsgálata után hatra bővíthető.
Genetikai: ER-100 epigenetikus terápia
Az ER-100 egy vizsgálati AAV-alapú epigenetikai terápia, amelyet intravitreális injekcióval egyetlen szembe adnak be. Módosított adenó-asszociált vírus (AAV) vektort használ három transzkripciós faktor - OCT4, SOX2 és KLF4 (együttesen OSK-ként említve) - előállítására vonatkozó utasítások továbbítására, amelyek célja a korral összefüggő epigenetikus változások visszafordítása a retinasejtekben. Rendszeres doxiciklin adás történik 8 hétig (56 napig) az OSK-expresszió aktiválására. Az ER-100 nem módosítja a résztvevő meglévő génjeit, és az AAV vektort úgy tervezték, hogy megszüntesse a fertőző betegségek okozására való képességét.
Más nevek:
  • OSK epigenetikus terápia
  • Vizsgálati epigenetikai terápia az optikus neuropátiák kezelésére

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során és a doxiciklin aktiválási időszak után fellépő kezeléssel összefüggő mellékhatások (TEAE) előfordulása
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredmény nyomon követi minden új vagy súlyosbodó egészségügyi problémát, amely a résztvevők doxiciklin szedése alatt és után jelentkezik.

Ezeket az egészségügyi problémákat kezelés során fellépő mellékhatásoknak (TEAE) nevezik. A kutatók feljegyzik ezen események gyakoriságát, természetét és súlyosságát.

Ez segít meghatározni, hogy az ER-100 rövid távú mellékhatásokat okoz-e ebben a fázisban.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Dóziskorlátozó toxicitások előfordulása a doksiciklin aktiválási időszak alatt és után
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredménymérő azt mutatja meg, hogy a résztvevők milyen gyakran tapasztalnak dóziskorlátozó toxicitásokat, amelyek olyan súlyos mellékhatások, amelyek megakadályozzák a dózis növelését, miközben orális doksiciklint kapnak és befejeznek.

Ezeket a toxicitásokat a vizsgálati protokoll határozza meg, és eltérőek lehetnek a nyitott szögű glaukómás (OAG) és a nem arteritises anterior ischaemiás optikus neuropathiás (NAION) résztvevők esetében.

Ez segít azonosítani a kezelés során biztonságosan adható legmagasabb dózist.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Változások a biztonsági laboratóriumi vizsgálatokban (májfunkciós tesztek - MFT) a doxiciklin aktiválási időszak alatt és után
Időkeret: Alapvonaltól a 56. napig, 112. napig
A májfunkciós tesztek (LFT-k) specifikus enzimeket és fehérjéket mérnek egy vérvételből annak ellenőrzésére, hogy a máj milyen jól működik. Ezek közé tartozik az alanin-aminotranszferáz (ALT), az aszpartát-aminotranszferáz (AST), az alkáli-foszfatáz (ALP), a gamma-glutamil-transzferáz (GGT) és a laktát-dehidrogenáz (LDH). Amikor a májsejtek sérülnek, ezek az enzimek a véráramba szivárognak, és a magasabb szintek egy vérvizsgálaton problémát jelezhetnek. Az alapszinthez képest a magasabb szintek azt jelenthetik, hogy a máj stressz alatt áll vagy sérült. Mértékegység: Egység literenként (U/L)
Alapvonaltól a 56. napig, 112. napig
Biztonsági laboratóriumi vizsgálatok változása (vérfehérje-szintek) a doksiciklin aktivációs időszak alatt és után
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Az albumin és a teljes fehérje vérfehérjék segítenek megmutatni a tápláltsági állapotot és azt, hogy a máj milyen jól termel fehérjéket. Az alapvonalhoz képest az alacsonyabb szintek rossz táplálkozást vagy májproblémákat jelezhetnek. Mértékegység: Gramm per deciliter (g/dL)
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A biztonsági laboratóriumi vizsgálatok (kalcium, glükóz, bilirubin, kreatinin, vézkarbamid) változása a doksiciklin aktivációs periódusa alatt és után
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Ezek a tesztek azt mutatják, hogy a szervezet hogyan kezeli az ásványi anyagokat, a cukrot és a salakanyagokat. A kalcium hozzájárul a csontok és az izmok működéséhez. A glükóz a vércukorszabályozást mutatja. A bilirubin a máj egészségét mutatja. A kreatinin és a vérkarbamid-nitrogén (BUN) a veseműködést mutatja. Az alapértékhez képest a magasabb vagy alacsonyabb szintek a máj, a vesék vagy az anyagcsere problémáit jelenthetik. Mértékegység: Milligramm per deciliter (mg/dL)
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Változások a biztonsági laboratóriumi vizsgálatokban (elektrolitok: nátrium, kálium, klórid) a doxiciklin aktiválási időszaka alatt és után
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Az elektrolitok segítenek a test folyadékainak és idegeinek megfelelő működésében. Változások dehidrációt vagy veseproblémákat jelezhetnek. Ez az eredmény azt vizsgálja, hogy a nátrium (Na), kálium (K) és klorid (Cl) szintek mennyiben változnak a kiindulási értékhez képest. Mértékegység: millimol per liter (mmol/L)
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Biztonsági laboratóriumi tesztek változása (elektrolitok: bikarbonát és magnézium) a doxiciklin aktivációs időszak alatt és után
Időkeret: Kiindulási időponttól a 56. napig, a 112. napig
A bikarbonát segít szabályozni a test sav-egyensúlyát. A magnézium fontos az izmok és az idegek számára. A változások anyagcsere- vagy veseproblémákat jelezhetnek. Ez az eredmény azt vizsgálja, hogy ezek a szintek mennyit változnak a kiindulási értékhez képest. Mértékegység: Milliekvivalens per liter (mEq/L)
Kiindulási időponttól a 56. napig, a 112. napig
Biztonsági laboratóriumi tesztek változása (hemoglobin) a doksiciklin aktiválási időszak alatt és után
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A hemoglobin egy fehérje a vörösvértestekben, amely oxigént szállít. Az alacsonyabb szintek vérszegénységet jelenthetnek, amikor a vér nem képes elég oxigént szállítani. Ez az eredmény azt vizsgálja, hogy mennyit változik a hemoglobin az alapszinttől. Mértékegység: Gramm per deciliter (g/dL)
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A biztonsági laboratóriumi vizsgálatok (hematokrit) változása a doxiciklin aktiválási időszak alatt és után
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A hematokrit a vörösvértestekből álló vér százalékos arányát mutatja. Az alapvonalhoz képest az alacsonyabb szintek vérszegénységet jelenthetnek, ami akkor fordul elő, amikor a vér nem képes elég oxigént szállítani. Mértékegység: Százalék (%)
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A biztonsági laboratóriumi tesztek (fehérvérsejtszám és vérlemezkeszám) változása a doxiciklin aktivációs periódus alatt és után
Időkeret: Alapvonaltól a 56. napig, a 112. napig
A fehérvérsejtek segítenek a fertőzések elleni küzdelemben. A vérlemezkék segítenek a vér alvadásában. Az alapértékhez képest bekövetkező változások fertőzést, immunproblémákat vagy vérzési kockázatot jelezhetnek. Mértékegység: Milliárd sejt literenként (x10^9/L)
Alapvonaltól a 56. napig, a 112. napig
Változás a biztonsági laboratóriumi vizsgálatokban (vörösvértest-szám) a doksiciklin aktiválási időszak alatt és után
Időkeret: Alapvonaltól a 56. napig, a 112. napig
A vörösvértestek oxigént szállítanak a testben. Az alapszinthez képest alacsonyabb szintek vérszegénységet jelenthetnek, ami akkor fordul elő, amikor a vér nem képes elegendő oxigént szállítani. Mértékegység: Billió sejt literenként (x10^12/L)
Alapvonaltól a 56. napig, a 112. napig
A biztonsági laboratóriumi vizsgálatok változása (vörösvértest-süllyedés) a doksiciklin aktiválási időszak alatt és után
Időkeret: Alapvonaltól a 56. napig, 112. napig
Ez a teszt a testben lévő gyulladást mutatja ki. Az alapértékhez képest magasabb értékek fertőzést vagy más gyulladásos állapotokat jelezhetnek. Mértékegység: Milliméter per óra (mm/óra)
Alapvonaltól a 56. napig, 112. napig
A biztonsági laboratóriumi vizsgálatok változása (C-reaktív fehérje) a doxiciklin aktivációs időszak alatt és után
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A C-reaktív protein a test gyulladását mutatja. Az alaptermékhez képest magasabb értékek fertőzést vagy más gyulladásos állapotokat jelezhetnek. Mértékegység: Milligramm literenként (mg/L)
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A biztonsági laboratóriumi vizsgálatok (vizeletvizsgálati eredmények) változása a doksiciklin aktiválási időszak alatt és után
Időkeret: Kiinduló állapottól a 56. napig, 112. napig
A vizeletvizsgálatok vér, fehérje, cukor és egyéb anyagok jelenlétét ellenőrzik. Az alapértékekhez képest bekövetkezett változások vese- vagy húgyúti problémákra utalhatnak. Mértékegység: Jelenlét vagy hiány
Kiinduló állapottól a 56. napig, 112. napig
A kezelt szem intraocularis nyomásának (IOP) változása a kiindulási értékhez képest a doxiciklin aktiválási időszak alatt és után - biztonság
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredményváltozó a kezelt szem nyomásának változásait méri, miközben a résztvevők szájon át szedik és befejezik a doxiciklint.

A szemnyomást higanymilliméterben (mmHg) mérik.

Az 1. napon a nyomást egy Goldmann Applanation Tonometry (GAT) nevű műszerrel mérik, ami az aranystandard. Ez a műszer finoman megérinti a szemet egy szondával, miután érzéstelenítő cseppeket alkalmaztak.

Az 1. nap után a nyomást egy másik, nem érintő módszerrel mérik, amely levegőfúvást használ.

Ha a nyomás jelentősen megnő, a GAT ismétlésre kerülhet megerősítés céljából.

A résztvevő alaptervényéhez képest a magasabb vagy alacsonyabb nyomásértékek, értékeiktől függően, a kezeléssel kapcsolatos biztonsági aggályokat jelezhetnek.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A kezelt szem legjobb javított látóélesség (BCVA) betűpontszáknak az alapvonalhoz viszonyított változása a doxiciklin aktivációs időszak alatt és után - Biztonság
Időkeret: Alapvonaltól a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredménymérő a vizuális élesség változását méri (refrakciós hibák, mint a rövidlátás, távollátás vagy asztigmatizmus esetén szemüveggel vagy kontaktlencsével korrigálva) a kezelt szemben, miközben a résztvevők orális doksiciklint kapnak és befejezik.

A BCVA-t az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) táblázatnak nevezett speciális diagram segítségével értékelik.

A helyesen elolvasott betűk számát betűpontszámként rögzítik, amely 0 és 100 között mozog. A pontszám alaptervhez képesti csökkenése a látásra ható biztonsági probléma jele lehet, míl a stabil vagy javuló pontszámok nem mutatnak kedvezőtlen hatást.

Ezen értékelésekhez a szűréskor meghatározott lencsedioptriával rendelkező próbakereteket használnak.
Alapvonaltól a 56. napig, a 112. napig
Az alapvonalhoz képest változás a Humphrey látómező (HVF) teszt eredményeiben a doxiciklin aktiválási időszak alatt és után - Biztonság
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredménymérő a központi és perifériás (oldalsó) látómező változását méri, miközben a résztvevők szájon át szedik és befejezik a doxiciklint.

A látómezőt a Humphrey látómező (HVF) teszt segítségével értékelik, amely azt ellenőrzi, hogy egy személy milyen jól látja a villanó fényeket a látómező különböző területein, miközben egy központi pontra fókuszálnak.

Az eredményeket átlagos eltérés (MD) pontszámként adják meg decibelben (dB). A nyitott szögű glaukómával (OAG) rendelkező résztvevők esetében a teszt a SITA Standard 24-2 protokollt használja. A nem artéritiszes anterior iszkémiás optikus neuropátiával (NAION) rendelkező résztvevők esetében nagyobb fényingert (V méret) használnak.

A kiindulási értékhez képest negatívabb MD pontszám több látásvesztést jelent, és az MD jelentős romlása biztonsági aggályra utalhat.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A minta elektroretinogram (pERG) alapterülettől való eltérése a doksiciklin aktiválási időszak alatt és után - biztonság
Időkeret: Alapvonaltól a 56. napig, 112. napig

Ez a kimenet méri a retinális funkció változását, amíg a résztvevők szájon át szedik és befejezik a doxiciklin kezelést.

A pERG egy vizsgálat, amely ellenőrzi, hogy a retina mennyire jól reagál a vizuális mintákra, például fekete-fehér csíkokra. Segít értékelni a retinális ganglionsejtek egészségi állapotát, amelyek fontosak a vizuális jelek agyba küldésében.

A vizsgálat kétféle eredményt nyújt:

  • Amplitúdó (mikrovoltokban mérve, µV): Ez a retina válaszának erősségét mutatja.
  • Csúcsideje (ezredmásodpercekben mérve, ms): Ez azt mutatja, hogy a retina milyen gyorsan reagál.

Az alacsonyabb amplitúdók vagy lassabb válaszidők a kiindulási értékhez képest a retinális funkció romlását jelezhetik. Ezen eredmények jelentős csökkenése biztonsági aggályra utalhat a betegség progressziójával kapcsolatban, vagy ha jelek mutatkoznak arra, hogy a kezelés hatásokat okoz.
Alapvonaltól a 56. napig, 112. napig
A kvantitatív kontrasztérzékenységi függvény (qCSF) alapvonalhoz viszonyított változása a doxiciklin aktivációs periódus alatt és után - Biztonság
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredménymérő a kontrasztérzékenység változását méri, miközben a résztvevők orális doxiciklint kapnak és befejeznek.

A kvantitatív Kontrasztérzékenység Funkció (qCSF), más néven gyors CSF, egy számítógépes teszt, amely értékeli, hogy egy személy milyen jól képes felismerni a kontraszt különbségeit, például a képességét, hogy észlelje az árnyalatok vagy a világos és sötét árnyalatok finom különbségeit egy tárgy és háttérje között.

Az alapvonalhoz képest alacsonyabb pontszámok a látásfunkció romlását jelezhetik, és egy vagy több paraméter jelentős csökkenése biztonsági aggályt jelezhet. Ezen pontszámok változásait figyelik a potenciális kezelés észlelése érdekében.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Változás az alapháttértől az Optikai Koherencia Tomográfiában (OCT): Ganglionsejt-réteg (GCL) vastagság a Doxiciklin aktivációs periódus alatt és után - Biztonság
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez a kimenet méri a ganglionsejtréteg (GCL) vastagságának változását, miközben a résztvevők szájúton alkalmazott doxiciklint kapnak és befejezik.

Az optikai koherencia tomográfia (OCT) egy nem invazív képalkotó vizsgálat, amely fényhullámokat használ a retina részletes keresztmetszeti képeinek elkészítéséhez. Az OCT-ot egy Heidelberg Spectralis rendszer nevű műszerrel fogják elvégezni.

A GCL a retinális ganglionsejtek sejttestjeit tartalmazza, amelyek kritikusak a vizuális információ retinából az agyba történő továbbításában. A GCL vastagságát mikrométerben (µm) mérik.

A GCL vastagságának jelentős csökkenése az alapvonaltól biztonsági aggályt jelezhet a betegség előrehaladásával kapcsolatban, vagy ha jelek mutatkoznak arra, hogy a kezelés hatásokat okoz.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Alapvonalhoz képest bekövetkezett változás az optikai koherenciatomográfiás (OCT) vizsgálat során: a retinális idegrost réteg (RNFL) vastagsága a doxiciklin aktivációs időszak alatt és után - Biztonsági adat
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez a kimenet méri a retina idegszál réteg (RNFL) vastagságának változását, miközben a résztvevők orális doxiciklint kapnak és befejeznek.

Az Optikai Koherencia Tomográfia (OCT) egy nem-invazív képalkotó vizsgálat, amely fényhullámokat használ a retina részletes keresztmetszeti képeinek elkészítéséhez. Az OCT vizsgálatot a Heidelberg Spectralis rendszerrel végezzük.

Az RNFL olyan idegszálakat tartalmaz, amelyek segítenek a vizuális jelek szállításában a szemtől az agyig. Az RNFL vastagságát mikrométerben (µm) mérik.

Az RNFL vastagságának jelentős csökkenése az alapvonalhoz képest biztonsági aggályt jelezhet a betegség előrehaladásával kapcsolatban, vagy ha vannak jelek arra, hogy a kezelés hatásokat okoz.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Alapvonalhoz képest bekövetkezett változás a réslampa vizsgálat eredményeiben a doksiciklin aktiválási időszak alatt és után - Biztonság
Időkeret: Alapértékektől a 56. napig, a 112. napig

Ez a kimenet méri a szem elsődleges szerkezeteinek egészségi állapotában bekövetkező változásokat, miközben a résztvevők szájon át szedik és befejezik a doksiciklin kezelést.

A réslampás vizsgálat egy rutinszerű szemvizsgálat, amely fényes fényt és mikroszkópot használ a szem elejének részletes megvizsgálására, beleértve a szaruhártyát, a szivárványhártyát, a lencsét és a szem fehér részét. A vizsgálat segít felismerni a gyulladás, irritáció, fertőzés vagy egyéb lehetséges károsodás jeleit.

A réslampás vizsgálat során megfigyelt alapértékektől való eltérések jelek lehetnek arra, hogy a kezelés hatásait váltja ki, vagy hogy a betegség rosszabbodik.
Alapértékektől a 56. napig, a 112. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bázisvonalhoz képest bekövetkezett változás a kezelt szem intraocularis nyomásában (IOP) a doxiciklin aktiválási időszak alatt és után - Hatékonyság
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredménymérő a kezelt szem nyomásának változását méri, miközben a résztvevők szájjon szedik és befejezik a doxiciklint.

A szemnyomást higanymilliméterben (mmHg) mérik.

Az 1. napon a nyomást Goldmann Applanation Tonometry (GAT) nevű műszerrel mérik, ami az aranystandard. Ez a műszer finoman megérinti a szemet egy szondával, miután érzéstelenítő cseppeket alkalmaztak.

Az 1. nap után a nyomást egy másik, nem érintő módszerrel mérik, amely levegőfúvást használ.

Ha a nyomás jelentősen megnő, a GAT-t megismételhetik a megerősítés érdekében.

Az alaplinéhoz képest alacsonyabb nyomások a betegség javulását jelezhetik.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Az alapponthoz képest bekövetkezett változás a kezelt szem intraocularis nyomásában (IOP) - hosszú távú követési időszak - biztonság
Időkeret: Kiindulási időponttól a 6. hónapig, az 1. évig, a 2. évig, a 3. évig, a 4. évig, az 5. évig

Ez a kimenet a kezelt szem nyomásának változásait méri, miután a résztvevők abbahagyják a száján át szedett doxiciklin szedését a hosszú távú követési időszakban.

A szemnyomást higanymilliméterben (mmHg) mérik.

Az 1. napon a nyomást Goldmann applanációs tonometriával (GAT) mérik, amely a zsibbasztó cseppek alkalmazása után egy szondával finoman megérinti a szemet.

Az 1. nap után a nyomást érintésmentes tonometriával mérik, amely levegőfúvást használ.

Ha a nyomás jelentősen megnő, a GAT ismételhető a megerősítés érdekében.

Az értéküktől függően a résztvevő kiindulási értékéhez képest magasabb vagy jelentősen alacsonyabb nyomások a progressziót vagy a további biztonsági monitorozás szükségességét jelezhetik.
Kiindulási időponttól a 6. hónapig, az 1. évig, a 2. évig, a 3. évig, a 4. évig, az 5. évig
Az alapvonalhoz képesti változás a legjobb korrigált látásélesség (BCVA) betűpontszámban a kezelt szemre a doxiciklin aktiválási időszak alatt és után - Hatékonyság
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez a kimenet méri a látás élességének változását (korrigálva szemüveggel vagy kontaktlencsével a refrakciós hibák, például rövidlátás, távollátás vagy asztigmatizmus esetén) a kezelt szemben, miközben a résztvevők szájon át szedik és befejezik a doxiciklin szedését.

Ez a kimenet méri, hogy javul-e a látás élessége a kezelt szemben, miközben a résztvevők szájon át szedik a doxiciklint.

A BCVA-t egy speciális táblával, az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) táblával értékelik.

A helyesen elolvasott betűk számát betűpontszámként rögzítik, amely 0 és 100 között változhat. A kiindulási értékhez képest növekvő pontszám azt jelezheti, hogy a kezelés segít javítani valaki látásának minőségét.

Ezen értékelésekhez a szűrés során meghatározott lencsedioptriájú próbakereteket használnak.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A kezelt szem legjobb korrigált látóélesség (BCVA) betűpontszámának változása a kiindulási értékhez képest - Hosszú távú követési időszak - Biztonság
Időkeret: Kiinduló állapottól a 6. hónapig, 1. évig, 2. évig, 3. évig, 4. évig, 5. évig

Ez az eredményváltozó a vizuális élesség változását méri (refrakciós hibák, mint a rövidlátás, távollátás vagy asztigmatizmus esetén szemüveggel vagy kontaktlencsével korrigálva) a kezelt szemében a résztvevőknek, miután abbahagyják a per os doxiciklin szedését a hosszú távú követési időszakban.

A BCVA-t egy speciális táblázattal, az Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) táblázattal értékelik.

A helyesen elolvasott betűk számát betűpontszámként rögzítik, amely 0 és 100 között mozog. Az alapértékhez képesti pontszámcsökkenés a látást érintő biztonsági probléma jele lehet, míl a stabil vagy javuló pontszámok nem utalnak káros hatásra.

Ezen értékelésekhez a szűrés során meghatározott lencsedioptriával rendelkező próbakereteket használnak.
Kiinduló állapottól a 6. hónapig, 1. évig, 2. évig, 3. évig, 4. évig, 5. évig
Alapvonalhoz viszonyított változás a Humphrey látótér (HVF) teszt eredményeiben a doxiciklin aktiválási időszak alatt és után - Hatékonyság
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredménymérő a központi és perifériás (oldalsó) látómező változását méri, miközben a résztvevők orális doksiciklint kapnak és befejezik.

A látómezőt a Humphrey Látómező (HVF) teszt segítségével értékelik, amely azt ellenőrzi, hogy egy személy mennyire jól látja a különböző területeken villanó fényeket a látómezőjében, miközben egy központi pontra összpontosít.

Az eredményeket átlagos eltérés (MD) pontszámként jelentik decibelben (dB). A nyitott szögű glaukómával (OAG) rendelkező résztvevők esetében a teszt a SITA Standard 24-2 protokollt használja. A nem-arteritises anterior ischaemiás optikus neuropathiával (NAION) rendelkező résztvevők esetében nagyobb fénystimulust (V méret) használnak.

Az alapvonashoz képest egy negatívabb MD pontszám több látásvesztést jelent, míg a nullához közelebbi pontszámok jobb vagy normálisabb látást jeleznek. Az MD alapvonashoz viszonyított javulása a kezelés pozitív hatására utalhat.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A Humphrey látótér (HVF) vizsgálat eredményeinek változása a kiindulási értékhez képest - Hosszú távú követési időszak - Biztonság
Időkeret: Kiinduló állapottól a 6. hónapig, 1. évig, 2. évig, 3. évig, 4. évig, 5. évig

Ez az eredménymérő a perifériás (oldalsó) látótér változását méri, miután a résztvevők abbahagyják az orális doxiciklin szedését a hosszú távú követési időszakban.

A perifériás látótér vizsgálata a Humphrey látótér (HVF) teszt segítségével történik, amely azt ellenőrzi, hogy egy személy milyen jól látja a villanó fényeket a látóterének különböző területein, miközben egy középponti pontra fókuszál.

Az eredmények átlagos eltérés (MD) pontszámként kerülnek jelentésre decibelben (dB). A nyitott szögű glaukómával (OAG) rendelkező résztvevők esetében a teszt a SITA Standard 24-2 protokollt használja. A nem artéritis anterior ischaemiás optikus neuropathiával (NAION) rendelkező résztvevők esetében nagyobb fényinger (V méret) kerül alkalmazásra.

A kiindulási értékhez képest negatívabb MD pontszám több látásvesztést jelent, és az MD jelentős romlása biztonsági aggályra utalhat.
Kiinduló állapottól a 6. hónapig, 1. évig, 2. évig, 3. évig, 4. évig, 5. évig
A kvantitatív kontrasztérzékenység-függvény (qCSF) alapvonalhoz viszonyított változása a doxiciklin aktivációs időszak alatt és után - Hatékonyság
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez a kimeneti mérőszám a kontrasztérzékenység változását méri, miközben a résztvevők szájon át szedett doxiciklint kapnak és befejeznek.

A kvantitatív Kontrasztérzékenységi Függvény (qCSF), más néven gyors CSF, egy számítógépes teszt, amely értékeli, hogy egy személy mennyire képes érzékelni a kontraszt különbségeket – például a képességét, hogy észlelje az árnyalatok vagy a világos és sötét közötti finom különbségeket egy tárgy és annak háttere között.

A magasabb pontszámok jobb látási funkciót jeleznek, míg az alacsonyabb pontszámok nehézségekre utalhatnak alacsony kontrasztú vagy gyenge fényviszonyok között való látásban. A pontszámok változása a kiindulási állapothoz képest jelezheti, hogy a kezelés hatásokat okoz.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
A kvantitatív kontrasztérzékenységi függvény (qCSF) alapvonalhoz képesti változása - Hosszú távú követési időszak - Biztonság
Időkeret: Alapvonaltól a 6. hónapig, az 1. évig, a 2. évig, a 3. évig, a 4. évig, a 5. évig

Eredmény a kontrasztérzékenység változását méri, miután a résztvevők abbahagyják a per os doxiciklin szedését a hosszú távú követési időszak alatt.

A kvantitatív kontrasztérzékenység-függvény (qCSF), más néven quick CSF, egy számítógépes teszt, amely kiértékeli, hogy egy személy milyen jól képes érzékelni a kontrasztkülönbségeket – például például, hogy képes-e felismerni az árnyalatok vagy a világos és sötét finom különbségeit egy tárgy és annak háttere között.

Az alapteréknél alacsonyabb pontszámok a látófunkció romlását jelezhetik, és egy vagy több paraméter jelentős csökkenése biztonsági aggályra utalhat. Ezen pontszámok alaptól való változásait figyelik, hogy lássák, vannak-e jelek annak, hogy a kezelés hatásokat okoz, vagy hogy a betegség rosszabbodik.
Alapvonaltól a 6. hónapig, az 1. évig, a 2. évig, a 3. évig, a 4. évig, a 5. évig
A minta elektroretinogram (pERG) alapvonalhoz viszonyított változása a doksiciklin aktiválási időszak alatt és után - hatékonyság
Időkeret: Alapvonaltól a 56. napig, 112. napig

Ez az eredmény a retinális funkció változását méri, miközben a résztvevők szájon át szedik és befejezik a doxiciklin kezelést.

A pERG egy vizsgálat, amely ellenőrzi, hogy a retina mennyire jól reagál a vizuális mintákra, például fekete-fehér csíkokra. Segít értékelni a retinális ganglionsejtek egészségét, amelyek fontosak a vizuális jelek agyba történő továbbításához.

A vizsgálat kétféle eredményt nyújt:

  • Amplitúdó (mikrovoltban mérve, µV): Ez mutatja a retina válaszának erősségét.
  • Csúcsideje (ezredmásodpercben mérve, ms): Ez mutatja, hogy a retina milyen gyorsan reagál.

Magasabb számok azt jelentik, hogy a retina jól reagál. Alacsonyabb számok vagy lassabb válaszidők azt jelezhetik, hogy a retina nem működik olyan jól, mint kellene. Ezen eredmények alapértékektől való eltérései megmutathatják, hogy az állapot javul-e vagy romlik-e a kezelés során.
Alapvonaltól a 56. napig, 112. napig
Alapvonalhoz viszonyított változás a mintás elektroretinogramban (pERG) - Hosszú távú követési időszak - Biztonság
Időkeret: Kiindulási értéktől a 6. hónapig, 1. év, 2. év, 3. év, 4. év, 5. év

Ez az eredménymérés a retinális funkció változását méri, miután a résztvevők abbahagyják a szájön át szedhető doxiciklin szedését a hosszú távú követési időszak alatt.

A pERG egy vizsgálat, amely ellenőrzi, hogy a retina milyen jól reagál a vizuális mintákra, mint például a fekete és fehér csíkok. Segít felmérni a retinális ganglionsejtek egészségét, amelyek fontosak a vizuális jelek agyba továbbításában.

A vizsgálat kétféle eredményt nyújt:

  • Amplitúdó (mikrovoltban mérve, µV): Ez a retina válaszerejét mutatja.
  • Csúcsideje (ezredmásodpercben mérve, ms): Ez azt mutatja, hogy a retina milyen gyorsan reagál.

Az alacsonyabb amplitúdók vagy lassabb válaszidők a kiindulási értékekhez képest a retinális funkció romlását jelezhetik. Ezen eredmények jelentős romlása biztonsági aggályra utalhat, amely a kezelés okozta hatások vagy a betegség romlásának jeleivel kapcsolatos.
Kiindulási értéktől a 6. hónapig, 1. év, 2. év, 3. év, 4. év, 5. év
Az alapvonalhoz viszonyított változás az optikai koherencia tomográfiában (OCT): ganglionsejt-réteg (GCL) vastagság a doxiciklin aktivációs periódus alatt és után - hatékonyság
Időkeret: Alapvonaltól a 56. napig, 112. napig

Ez a kimenet a ganglionsejtréteg (GCL) vastagságának változását méri, miközben a résztvevők orális doxiciklint kapnak és befejeznek.

Az Optikai Koherencia Tomográfia (OCT) egy nem invazív képalkotó vizsgálat, amely fényhullámokat használ a retina részletes keresztmetszeti képeinek elkészítéséhez. Az OCT a Heidelberg Spectralis rendszerrel lesz elvégezve.

A GCL a retinális ganglionsejtek sejttestét tartalmazza, amelyek kritikusak a vizuális információ továbbításához a retinától az agyig. A GCL vastagságát mikrométerben (µm) mérik.

A GCL vastagságának változásai a kiindulási értékekhez képest jelezhetik, hogy a kezelés hatásokat okoz, vagy hogy a betegség rosszabbodik.
Alapvonaltól a 56. napig, 112. napig
Alapvonalhoz képest változás Optikai Koherencia Tomográfiában (OCT): Ganglionsejtréteg (GCL) vastagság - Hosszú távú követési időszak - Biztonság
Időkeret: Alapvonaltól a 6. hónapig, 1. évig, 2. évig, 3. évig, 4. évig, 5. évig

Ez az eredménymérő a ganglionsejtréteg (GCL) vastagságának változását méri, miután a résztvevők abbahagyják az orális doxiciklin szedését a hosszú távú követési időszakban.

Az Optikai Koherencia Tomográfia (OCT) egy nem invazív képalkotó vizsgálat, amely fényhullámokat használ a retina részletes keresztmetszeti képeinek elkészítéséhez. Az OCT a Heidelberg Spectralis rendszerrel lesz elvégezve.

A GCL a retinális ganglionsejtek sejttestjeit tartalmazza, amelyek kritikusak a vizuális információ továbbításában a retinától az agyig. A GCL vastagságát mikrométerben (µm) mérik.

A GCL vastagságának jelentős csökkenése a kiindulási értékekhez képest biztonsági aggályra utalhat, amely a kezelés okozta hatásokkal vagy a betegség romlásával kapcsolatos jelekre vonatkozik.
Alapvonaltól a 6. hónapig, 1. évig, 2. évig, 3. évig, 4. évig, 5. évig
Az alapértékhez képest bekövetkezett változás az Optikai Koherencia Tomográfián (OCT): Retinális Idegrost Réteg (RNFL) Vastagság a Doxiciklin Aktivációs Időszak Alatt és Utána - Hatékonyság
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredménymérő a retina idegrost réteg (RNFL) vastagságának változását méri, miközben a résztvevők szájön át szedik és befejezik a doxiciklin szedését.

Az Optikai Koherencia Tomográfia (OCT) egy nem invazív képalkotó vizsgálat, amely fényhullámok segítségével részletes keresztmetszeti képeket készít a retináról. Az OCT vizsgálatot a Heidelberg Spectralis rendszerrel végezzük.

Az RNFL olyan idegrostokat tartalmaz, amelyek segítenek a látási jelek továbbításában a szemből az agyba. Az RNFL vastagságát mikrométerben (µm) mérjük.

Az RNFL vastagságának változásai a kiindulási értékekhez képest jelezhetik, hogy a kezelés hatásos, vagy hogy a betegség rosszabbodik.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Alapvonalhoz képest változás az optikai koherencia tomográfiában (OCT): Retina idegrost réteg (RNFL) vastagság - Hosszú távú követési időszak - Biztonság
Időkeret: Alapvonaltól a 6. hónapig, 1. év, 2. év, 3. év, 4. év, 5. év

Ez az eredménymérő a retinális idegrost réteg (RNFL) vastagságának változását méri, miután a résztvevők abbahagyják a szájáron át szedett doxiciklin szedését a hosszú távú követési időszakban.

Az Optikai Koherencia Tomográfia (OCT) egy nem invazív képalkotó vizsgálat, amely fényhullámokat használ a retina részletes keresztmetszeti képeinek elkészítéséhez. Az OCT vizsgálatot a Heidelberg Spectralis rendszerrel végezzük.

Az RNFL tartalmazza azokat az idegrostokat, amelyek segítenek a vizuális jelek továbbításában a szemről az agyba. Az RNFL vastagságát mikrométerben (µm) mérik.

Az RNFL vastagságának jelentős csökkenése a kiindulási értékekhez képest biztonsági aggályt jelezhet, ami arra utalhat, hogy a kezelés hatásai jelentkeznek vagy a betegség rosszabbodik.
Alapvonaltól a 6. hónapig, 1. év, 2. év, 3. év, 4. év, 5. év
A semlegesítő antitestek (NAbs) változása az AAV2-vel szemben a doksiciklin aktivációs időszak alatt és után
Időkeret: Alapvonal a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredményváltozó a szervezet immunválaszát méri az AAV2 vírusra, miközben a résztvevők perorális doxiciklint kapnak és befejezik az adagolást.

Konkrétan a neutralizáló antitestekre összpontosít, amelyeket az immunrendszer termel, és amelyek megakadályozhatják a vírus működését.

Vérvételből származó mintákat tesztelnek, hogy meghatározzák az antitestek mennyiségét. Az eredményeket "titer" nevű számként jelentik, amely a válasz erősségét mutatja.

  • Magasabb titer azt jelenti, hogy a szervezet több, a vírust blokkolni képes antitestet termel.
  • Alacsonyabb titer vagy nem kimutatható antitestek azt jelentik, hogy a vírus blokkolása kevésbé valószínű.

Ezek az eredmények segítenek a kutatóknak megérteni, hogyan reagál a szervezet a kezelésre, és hogy az immunrendszer befolyásolhatja-e a terápia hatékonyságát.
Alapvonal a 56. napig, a 112. napig
Az ER-100 peptidekre irányuló celluláris immunválasz változása ELISpot segítségével a doxiciklin aktiválási periódusa alatt és után
Időkeret: Alapvonaltól a 56. napig, a 112. napig

Ez az eredmény azt méri, hogy az immunrendszer T-sejtjei hogyan reagálnak az ER-100 kezelés részeire, miközben a résztvevők szájjal szedik és befejezik a doxiciklin szedését.

Az ELISpot nevű laboratóriumi teszt segítségével számolják meg, hogy hány immunsejt bocsát ki jelet, amikor felismerik a kezelés részeit.

Minden jel foltként jelenik meg a tesztben - több folt erősebb immunválaszt jelent, kevesebb folt pedig gyengébb választ.

Ez segít a kutatóknak megérteni, hogy mennyire aktív az immunrendszer, és hogy ez befolyásolhatja-e a kezelés hatékonyságát vagy a szervezet toleranciáját.
Alapvonaltól a 56. napig, a 112. napig
ER-100 vírusürítés változása qPCR-rel a doxiciklin aktiválási időszak alatt és után
Időkeret: Alapvonaltól a 56. napig, a 112. napig

Ez a kimenet méri, hogy az ER-100 kezelés bármely része kiürül-e a szervezetből, miközben a résztvevők orális doxiciklint kapnak és befejeznek.

Mintákat gyűjtenek könnyből, orrváladékból, nyálból, vérből, vizeletből és székletből. Egy qPCR nevű laboratóriumi tesztet használnak az ER-100 DNS kis mennyiségének kimutatására ezekben a folyadékokban.

Ha ER-100 DNS-t találnak, az azt jelenti, hogy a kezelés ezen folyadékokon keresztül hagyja el a szervezetet - ezt vírusterjedésnek nevezik.

Ha nem találnak ER-100 DNS-t, az azt jelenti, hogy a kezelés a testben marad. Több terjedés azt jelezheti, hogy a szervezet gyorsabban üríti a kezelést, míg kevesebb vagy semmilyen terjedés azt jelentheti, hogy a kezelés lokalizált marad vagy hosszabb ideig megmarad.

Ez segít a kutatóknak megérteni, hogyan mozog a kezelés a szervezetben, és hogy átadható-e másoknak.
Alapvonaltól a 56. napig, a 112. napig
Az ER-100 vektor DNS biodisztribúciójának változása az üveghumorban a doxiciklin aktiválási periódus alatt
Időkeret: Alapvonal a 56. napig

Ez az eredménymérő azt vizsgálja, hogy az ER-100 kezelés bármely része megtalálható-e a szem folyadékában (ún. csarnokvízben), miközben a résztvevők orális doxiciklint kapnak.

Ezt a tesztet csak nyitott szögű glaukómás (OAG) résztvevőknél végezzük.

Egy qPCR nevű laboratóriumi tesztet alkalmazunk az ER-100 DNS minimális mennyiségeinek kimutatására a szemfolyadékban.

  • Ha ER-100 DNS-t találunk, az azt jelenti, hogy a kezelés elérte a szem belsejét.
  • Ha nem találunk ER-100 DNS-t, az azt jelenti, hogy a kezelés nem jutott be a szem azon részébe.

Ez segít a kutatóknak megérteni, hogy a kezelés hová jut el a testben, és hogy a tervezett területen marad-e.
Alapvonal a 56. napig
A kiindulási állapot változása a réslámpa vizsgálat eredményeiben - Hosszú távú követési időszak - Biztonság
Időkeret: Alapvonaltól a 6. hónapig, 1. évig, 2. évig, 3. évig, 4. évig, 5. évig

Ez az eredmény a szem elülső szerkezeteinek egészségi állapotában bekövetkezett változásokat méri, miután a résztvevők abbahagyják az orális doxiciklin szedését a hosszú távú követési időszak alatt.

A réslécs lámpás vizsgálat egy rutinszemvizsgálat, amely fényes fényt és mikroszkópot használ a szem elülső részeinek alapos megvizsgálásához, beleértve a szaruhártyát, az íriszt, a lencsét és a szem fehér részét. A vizsgálat segít észlelni a irritáció, gyulladás, fertőzés vagy egyéb károsodás jeleit.

A réslécs lámpás vizsgálat során megfigyelt alapértékhez képesti változások jelek lehetnek arra, hogy a kezelés hatásokat okoz, vagy hogy a betegség rosszabbodik.
Alapvonaltól a 6. hónapig, 1. évig, 2. évig, 3. évig, 4. évig, 5. évig
Kezelésből adódó mellékhatások előfordulása (TEAE-k) - Hosszú távú követési időszak
Időkeret: Alapvonaltól a 6. hónapig, 1. évig, 2. évig, 3. évig, 4. évig, 5. évig

Ez az eredménykövetés nyomon követ minden új vagy romló egészségügyi problémát, amely a résztvevők hosszú távú követési időszakában bekövetkezik, miután abbahagyták a szájjal szedhető doxiciklin szedését.

Ezeket az egészségügyi problémákat kezelés során fellépő mellékhatásoknak (TEAE) nevezik. A kutatók feljegyzik, hogy ezek az események milyen gyakran fordulnak elő, milyen típusúak (például fejfájás, fertőzések vagy laborvizsgálati változások), és mennyire súlyosak.

Ez segít meghatározni, hogy az ER-100 kezelés hosszú távú mellékhatásokat vagy egészségügyi aggodalmakat okoz-e, akár hónapokkal vagy évekkel a kezdeti kezelés után is.
Alapvonaltól a 6. hónapig, 1. évig, 2. évig, 3. évig, 4. évig, 5. évig
Biztonsági Laboratóriumi Vizsgálati Eredmények Változása - Hosszú Távú Követési Időszak
Időkeret: Kiindulási értékről a 6. hónapra, 1. évre, 2. évre, 3. évre, 4. évre, 5. évre

Ez az eredménymérés a rutin laboreredmények változásait követi nyomon, miután a résztvevők abbahagyják a szájáron keresztül szedett doxiciklin szedését, a hosszú távú követési időszak alatt.

Ezek a tesztek olyan dolgokat ellenőriznek, mint a máj- és vesefunkció, a vérkép és az általános egészségi állapot egyéb mutatói.

Ha a laboreredmények idővel változnak, az megmutathatja, hogy a szervezet hogyan reagál hosszú távon az ER-100 kezelésre.

Ez segít a kutatóknak a késleltetett mellékhatások vagy egészségügyi aggályok nyomon követésében.
Kiindulási értékről a 6. hónapra, 1. évre, 2. évre, 3. évre, 4. évre, 5. évre

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Life Biosciences Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Sharon Rosenzweig-Lipson, PhD, Life Biosciences Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. március 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. május 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2032. március 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. november 19.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 4.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. május 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. május 15.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • LB100-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

ELDÖNTETLEN

IPD terv leírása

Az egyéni résztvevői adatok (IPD) megosztásáról szóló döntés még nem végleges. Az adatmegosztás a vizsgálat befejezése után mérlegelhető, attól függően, hogy a szabályozási irányelvek, a publikációs követelmények és a biztonságos hozzáférést támogató rendelkezésre álló erőforrások mit írnak elő.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel