Semaglutide s.c. 每周一次在临床实践中对单基因肥胖青少年体重减轻和管理的疗效
2026年1月7日 更新者：Prof. Dr. Martin Wabitsch
皮下注射司美格鲁肽每周一次在临床实践中对单基因肥胖青少年减重和体重管理的疗效
这项观察性研究旨在评估在常规临床护理中，对诊断为单基因肥胖的青少年进行为期68周的治疗后，每周一次皮下注射2.4毫克司美格鲁肽作为低热量饮食和增加体力活动的辅助手段，对体重减轻、饥饿感变化、身体成分、抑郁和生活质量的影响。
研究概览
详细说明
这项前瞻性、非干预性观察研究的主要目的是评估在常规临床护理中，每周一次皮下注射2.4毫克司美格鲁肽作为低热量饮食和增加体力活动的辅助治疗，对诊断为单基因肥胖症的青少年在治疗68周后体重减轻的效果。
这项前瞻性、非干预性观察的次要目的是评估治疗依从性，并评估在临床实践中每周一次皮下注射2.4毫克司美格鲁肽对诊断为单基因肥胖症的青少年在治疗68周后饥饿评分、体重参数、身体成分和抑郁评分的影响。此外，我们将记录已知的安全性和耐受性参数，以确定其在临床实践中的安全性和耐受性。
这项前瞻性、非干预性观察的探索性目的是通过测量在常规临床实践中接受每周一次皮下注射2.4毫克司美格鲁肽治疗68周后，诊断为单基因肥胖症的青少年主观饥饿评分、生活质量以及对司美格鲁肽治疗的看法和态度的变化，来评估用户满意度。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
70
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- 电话号码：+4973150057401
- 邮箱：martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
研究联系人备份
- 姓名：Stefanie Zorn, Dr.
- 电话号码：+4973150057457
- 邮箱：stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
学习地点
-
-
-
Berlin、德国、13353
- 尚未招聘
- Institute for Experimental Pediatric Endocrinology, Charité Universitätsmedizin Berlin
-
接触：
- Peter Kühnen, Prof. Dr.
- 邮箱：peter.kuehnen@charite.de
-
Leipzig、德国、04103
- 尚未招聘
- University Hospital for Children and Adolescents, Center for Pediatric Research, Medical Faculty, University of Leipzig
-
接触：
- Antje Körner, Prof. Dr.
- 邮箱：antje.koerner@medizin.uni-leipzig.de
-
Ulm、德国、89075
- 招聘中
- Division of Paediatric Endocrinology and Diabetes, Department of Paediatrics and Adolescent Medicine, Ulm University Medical Centre
-
接触：
- Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- 电话号码：+4973150057401
- 邮箱：martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
-
接触：
- Stefanie Zorn, Dr.
- 电话号码：+4973150057457
- 邮箱：stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
-
-
-
-
-
Paris、法国
- 尚未招聘
- Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Trousseau Hospital Paris, Pediatric Nutrition Department
-
接触：
- Béatrice Dubern, Prof. Dr.
- 邮箱：beatrice.dubern@aphp.fr
-
-
-
-
-
Cambridge、英国、CB2 0QQ
- 尚未招聘
- Wellcome-MRC Institute of Metabolic Science and NIHR Cambridge Biomedical Research Centre
-
接触：
- Sadaf Farooqi, Prof. Dr.
- 邮箱：isf20@medschl.cam.ac.uk
-
-
-
-
-
Rotterdam、荷兰、3015 GD
- 尚未招聘
- University Medical Center Rotterdam, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital
-
接触：
- Erica van den Akker, Prof. Dr.
- 邮箱：e.l.t.vandenakker@erasmusmc.nl
-
-
-
-
-
Madrid、西班牙、28009
- 尚未招聘
- Departments of Pediatrics & Pediatric Endocrinology, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Universidad Autónoma de Madrid
-
接触：
- Jesús Argente, Prof. Dr.
- 邮箱：jesus.argente@fundacionendo.org
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
年龄≥12至＜21岁、诊断为单基因肥胖并同意接受司美格鲁肽治疗的患者，符合研究参与资格。
描述
纳入标准：
- 根据产品特性摘要，按常规临床实践处方使用司美格鲁肽。
- 患者、其父母或法定可接受代表（LAR）的知情同意，以及年龄适宜的青少年同意。
- 签署知情同意书时的年龄：≥12岁至<21岁。
- 根据性别和年龄特定的BMI生长图表（CDC.gov），BMI≥第95百分位数。
- 体重>60公斤。
- 经临床实验室改进修正案（CLIA）/美国病理学家学会（CAP）/国际标准化组织（ISO）1518认证的实验室，使用美国医学遗传学与基因组学学会（ACMG）标准诊断为致病性（P）、可能致病性（LP）或意义未明变异（VUS）的单基因肥胖。
排除标准：
- 入组时参与任何干预性临床试验。
- 未使用充分避孕方法（根据当地法律或实践要求）的育龄期女性。
对活性物质或任何所列辅料过敏：
- 磷酸氢二钠二水合物
- 丙二醇
- 苯酚
- 盐酸（用于pH调节）
- 氢氧化钠（用于pH调节）
- 注射用水
Wegovy的安全性和有效性尚未在以下患者中进行研究：
- 接受其他体重管理产品治疗的患者，
- 1型糖尿病患者，
- 严重肾功能不全患者（见第4.2节），
- 严重肝功能不全患者（见第4.2节），
- 纽约心脏协会（NYHA）IV级充血性心力衰竭患者。不建议在这些患者中使用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
携带LEPR、PCSK1、POMC和MC4R基因双等位基因变异的患者
|
根据产品特性摘要，按照常规临床实践处方使用司美格鲁肽进行治疗。
在入组期间，司美格鲁肽的使用可分为两组：1. 新使用者，或 2. 当前使用者（例如，那些继续按照常规临床实践处方进行司美格鲁肽治疗的患者）。
|
|
LEPR基因单等位基因变异的患者
|
根据产品特性摘要，按照常规临床实践处方使用司美格鲁肽进行治疗。
在入组期间，司美格鲁肽的使用可分为两组：1. 新使用者，或 2. 当前使用者（例如，那些继续按照常规临床实践处方进行司美格鲁肽治疗的患者）。
|
|
携带PCSK1基因单等位基因变异的患者
|
根据产品特性摘要，按照常规临床实践处方使用司美格鲁肽进行治疗。
在入组期间，司美格鲁肽的使用可分为两组：1. 新使用者，或 2. 当前使用者（例如，那些继续按照常规临床实践处方进行司美格鲁肽治疗的患者）。
|
|
POMC 基因单等位基因变异的患者
|
根据产品特性摘要，按照常规临床实践处方使用司美格鲁肽进行治疗。
在入组期间，司美格鲁肽的使用可分为两组：1. 新使用者，或 2. 当前使用者（例如，那些继续按照常规临床实践处方进行司美格鲁肽治疗的患者）。
|
|
MC4R基因单等位基因变异患者
|
根据产品特性摘要，按照常规临床实践处方使用司美格鲁肽进行治疗。
在入组期间，司美格鲁肽的使用可分为两组：1. 新使用者，或 2. 当前使用者（例如，那些继续按照常规临床实践处方进行司美格鲁肽治疗的患者）。
|
|
携带SH2B1基因单等位基因变异或16p11.2缺失的患者
|
根据产品特性摘要，按照常规临床实践处方使用司美格鲁肽进行治疗。
在入组期间，司美格鲁肽的使用可分为两组：1. 新使用者，或 2. 当前使用者（例如，那些继续按照常规临床实践处方进行司美格鲁肽治疗的患者）。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
从基线（第0周）至第68周体重指数（BMI）降低≥10%的参与者比例。
大体时间：68周
|
该研究评估了每周一次皮下注射2.4毫克司美格鲁肽作为热量限制饮食和增加体力活动的辅助治疗，对诊断为单基因肥胖的青少年患者的疗效。
此项措施侧重于减重效果，旨在评估治疗68周后，在真实世界临床环境中该治疗对BMI降低的影响。
该研究旨在深入了解司美格鲁肽在这一特定患者群体中管理体重的潜力。
|
68周
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
体重和健康参数的次要终点
大体时间：68周
|
本研究的次要终点关注68周内健康状况的变化。
这些变化包括体重和BMI，以百分比或千克（kg）和千克/平方米（kg/m²）为单位测量，并针对年龄和性别特定的BMI设定具体阈值（例如，第95百分位数）。
血压（收缩压和舒张压）以毫米汞柱（mmHg）记录。
胆固醇水平（总胆固醇、高密度脂蛋白、低密度脂蛋白、甘油三酯）以毫克/分升（mg/dL）评估，以衡量心血管风险。
糖化血红蛋白（百分比）、空腹血糖（mg/dL）和胰岛素（皮摩尔/升，pmol/L）被监测以评估代谢健康。
丙氨酸氨基转移酶（ALT，IU/L）用于测量肝功能。
脂肪和瘦体质量的变化通过双能X线吸收法（DXA，以千克为单位）评估。
体重和BMI变化速度以百分点测量。
还报告了实现BMI降低≥5%和≥15%的参与者比例，以深入了解治疗对体重和代谢健康的效果。
|
68周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Welling MS, de Groot CJ, Kleinendorst L, van der Voorn B, Burgerhart JS, van der Valk ES, van Haelst MM, van den Akker ELT, van Rossum EFC. Effects of glucagon-like peptide-1 analogue treatment in genetic obesity: A case series. Clin Obes. 2021 Dec;11(6):e12481. doi: 10.1111/cob.12481. Epub 2021 Jul 21.
- Iepsen EW, Have CT, Veedfald S, Madsbad S, Holst JJ, Grarup N, Pedersen O, Brandslund I, Holm JC, Hansen T, Torekov SS. GLP-1 Receptor Agonist Treatment in Morbid Obesity and Type 2 Diabetes Due to Pathogenic Homozygous Melanocortin-4 Receptor Mutation: A Case Report. Cell Rep Med. 2020 Apr 21;1(1):100006. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100006. eCollection 2020 Apr 21.
- Wabitsch M, Farooqi S, Fluck CE, Bratina N, Mallya UG, Stewart M, Garrison J, van den Akker E, Kuhnen P. Natural History of Obesity Due to POMC, PCSK1, and LEPR Deficiency and the Impact of Setmelanotide. J Endocr Soc. 2022 Apr 15;6(6):bvac057. doi: 10.1210/jendso/bvac057. eCollection 2022 Jun 1.
- Courbage S, Poitou C, Le Beyec-Le Bihan J, Karsenty A, Lemale J, Pelloux V, Lacorte JM, Carel JC, Lecomte N, Storey C, De Filippo G, Coupaye M, Oppert JM, Tounian P, Clement K, Dubern B. Implication of Heterozygous Variants in Genes of the Leptin-Melanocortin Pathway in Severe Obesity. J Clin Endocrinol Metab. 2021 Sep 27;106(10):2991-3006. doi: 10.1210/clinem/dgab404.
- Nordang GBN, Busk OL, Tveten K, Hanevik HI, Fell AKM, Hjelmesaeth J, Holla OL, Hertel JK. Next-generation sequencing of the monogenic obesity genes LEP, LEPR, MC4R, PCSK1 and POMC in a Norwegian cohort of patients with morbid obesity and normal weight controls. Mol Genet Metab. 2017 May;121(1):51-56. doi: 10.1016/j.ymgme.2017.03.007. Epub 2017 Mar 29.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年12月1日
初级完成 (估计的)
2028年6月1日
研究完成 (估计的)
2028年12月1日
研究注册日期
首次提交
2025年12月10日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月10日
首次发布 (估计的)
2025年12月24日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月7日
最后验证
2026年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
根据GDPR法规的参与者保密要求，个人参与者数据（IPD）将不会被共享。
当前研究设计也限制了此阶段的数据共享
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.