Semaglutidin s.c. kerran viikossa annosteltavan lääkkeen tehokkuus painonpudotuksessa ja hallinnassa monogeenisen lihavuuden omaavilla nuorilla kliinisessä käytännössä
keskiviikko 7. tammikuuta 2026 päivittänyt: Prof. Dr. Martin Wabitsch
Semaglutidi-injektion kerran viikossa tehokkuus painonpudotuksessa ja hallinnassa monogeenisen lihavuuden omaavilla nuorilla kliinisessä käytännössä
Tämä havainnointitutkimus pyrkii arvioimaan kerran viikossa annosteltavan s.c. semaglutidin 2,4 mg:n vaikutusta liitettynä kalorien vähentämiseen perustuvaan ruokavalioon ja lisääntyneeseen fyysiseen aktiivisuuteen painonpudotukseen, näläntunteen muutoksiin, kehon koostumukseen, masennukseen ja elämänlaatuun 68 viikon hoidon jälkeen nuorilla, joilla on diagnosoitu monogeeninen lihavuus rutiinikliinisessä hoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämän prospektiivisen, ei-interventiivisen havainnointitutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida kerran viikossa ihonalaista 2,4 mg:n semaglutiidin vaikutusta painonpudotukseen 68 viikon hoidon jälkeen nuorilla, joilla on todettu monogeeninen lihavuus, kun sitä käytetään rutiininomaisessa kliinisessä hoidossa kalorirajoitetun ruokavalion ja lisääntyneen fyysisen aktiivisuuden lisänä.
Tämän prospektiivisen, ei-interventiivisen havainnoinnin toissijaiset tavoitteet ovat arvioida hoidon noudattamista ja arvioida kerran viikossa ihonalaisen 2,4 mg:n semaglutiidin vaikutusta kliinisessä käytännössä nälkäpisteeseen, kehon massaparametreihin, kehon koostumukseen ja masennuspisteeseen 68 viikon hoidon jälkeen nuorilla, joilla on todettu monogeeninen lihavuus. Lisäksi dokumentoimme tunnetut turvallisuus- ja siedettävyysparametrit määrittääksemme turvallisuuden ja siedettävyyden kliinisessä käytännössä.
Tämän prospektiivisen, ei-interventiivisen havainnoinnin tutkiva tavoite on arvioida käyttäjätyytyväisyyttä mittaamalla subjektiivisen nälkäpisteen muutosta, elämänlaatua sekä näkemyksiä ja asenteita semaglutiidihoidosta nuorilla, joilla on todettu monogeeninen lihavuus ja joita hoidetaan rutiininomaisessa kliinisessä käytännössä kerran viikossa ihonalaisella 2,4 mg:n semaglutiidilla 68 viikon hoidon jälkeen.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
70
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- Puhelinnumero: +4973150057401
- Sähköposti: martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Stefanie Zorn, Dr.
- Puhelinnumero: +4973150057457
- Sähköposti: stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
Opiskelupaikat
-
-
-
Rotterdam, Alankomaat, 3015 GD
- Ei vielä rekrytointia
- University Medical Center Rotterdam, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital
-
Ottaa yhteyttä:
- Erica van den Akker, Prof. Dr.
- Sähköposti: e.l.t.vandenakker@erasmusmc.nl
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja, 28009
- Ei vielä rekrytointia
- Departments of Pediatrics & Pediatric Endocrinology, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Universidad Autónoma de Madrid
-
Ottaa yhteyttä:
- Jesús Argente, Prof. Dr.
- Sähköposti: jesus.argente@fundacionendo.org
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Ei vielä rekrytointia
- Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Trousseau Hospital Paris, Pediatric Nutrition Department
-
Ottaa yhteyttä:
- Béatrice Dubern, Prof. Dr.
- Sähköposti: beatrice.dubern@aphp.fr
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 13353
- Ei vielä rekrytointia
- Institute for Experimental Pediatric Endocrinology, Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Ottaa yhteyttä:
- Peter Kühnen, Prof. Dr.
- Sähköposti: peter.kuehnen@charite.de
-
Leipzig, Saksa, 04103
- Ei vielä rekrytointia
- University Hospital for Children and Adolescents, Center for Pediatric Research, Medical Faculty, University of Leipzig
-
Ottaa yhteyttä:
- Antje Körner, Prof. Dr.
- Sähköposti: antje.koerner@medizin.uni-leipzig.de
-
Ulm, Saksa, 89075
- Rekrytointi
- Division of Paediatric Endocrinology and Diabetes, Department of Paediatrics and Adolescent Medicine, Ulm University Medical Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- Puhelinnumero: +4973150057401
- Sähköposti: martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
-
Ottaa yhteyttä:
- Stefanie Zorn, Dr.
- Puhelinnumero: +4973150057457
- Sähköposti: stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Ei vielä rekrytointia
- Wellcome-MRC Institute of Metabolic Science and NIHR Cambridge Biomedical Research Centre
-
Ottaa yhteyttä:
- Sadaf Farooqi, Prof. Dr.
- Sähköposti: isf20@medschl.cam.ac.uk
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Potilaat, joiden ikä on ≥12 ja <21 vuotta, joilla on diagnosoitu monogeeninen lihavuus ja jotka ovat suostuneet semaglutidihoitoon, ovat oikeutettuja osallistumaan tutkimukseen.
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
- Semaglutidihoidon määrääminen rutiinikäytännön mukaisesti tuotteen ominaisuuksien yhteenvedon mukaisesti.
- Potilaan, hänen vanhempiensa tai laillisen edustajan (LAR) tietoon perustuva suostumus sekä nuoren suostumus ikätasoisesti.
- Ikä tietoon perustuvan suostumuksen allekirjoitushetkellä: ≥12 - <21 vuotta.
- BMI ≥95. persentiili sukupuoli- ja ikäspesifisten BMI-kasvukaavioiden mukaan (CDC.gov).
- Paino >60 kg.
- Monogeenisen lihavuuden diagnoosi CLIA/CAP/ISO 1518 -sertifioidussa laboratoriossa käyttäen ACMG-kriteerejä patogeeniseksi (P), todennäköisesti patogeeniseksi (LP) ja epävarman merkityksen variantiksi (VUS).
Poissulkemiskriteerit:
- Osallistuminen mihin tahansa interventiokliiniseen tutkimukseen rekrytointiaikana.
- Lisääntymiskykyiset naiset, jotka eivät käytä riittäviä ehkäisykeinoja (paikallisen lainsäädännön tai käytännön mukaisesti).
Yliherkkyys vaikuttavaan aineeseen tai mihin tahansa seuraavista apuaineista:
- Dinatriumpyrofosfaatti, dihydraatti
- Propyleeniglykoli
- Fenoli
- Suolahappo (pH-säätöön)
- Natriumhydroksidi (pH-säätöön)
- Ruiskutettava vesi
Wegovyn turvallisuutta ja tehoa ei ole tutkittu potilailla, jotka:
- saa hoitoa muilla painonhallintatuotteilla,
- joilla on tyypin 1 diabetes,
- joilla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (katso kohta 4.2),
- joilla on vaikea maksan vajaatoiminta (katso kohta 4.2),
- joilla on New York Heart Association (NYHA) luokan IV sydämen vajaatoiminta. Näiden potilaiden käyttöä ei suositella.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaat, joilla on bialleeliset variantit LEPR-, PCSK1-, POMC- ja MC4R-geeneissä
|
Semaglutidin hoito rutiinikliinisessä käytännössä tuoteominaisuuksien yhteenvedon mukaisesti.
Semaglutidin käyttö voidaan luokitella kahteen ryhmään rekrytointijakson aikana: 1. uudet käyttäjät tai 2. nykyiset käyttäjät (esim. ne, jotka jatkavat semaglutidin hoitoa, joka on määrätty rutiinikliinisessä käytännössä).
|
|
Potilaat, joilla on monoliittisiä variantteja LEPR-geenissä
|
Semaglutidin hoito rutiinikliinisessä käytännössä tuoteominaisuuksien yhteenvedon mukaisesti.
Semaglutidin käyttö voidaan luokitella kahteen ryhmään rekrytointijakson aikana: 1. uudet käyttäjät tai 2. nykyiset käyttäjät (esim. ne, jotka jatkavat semaglutidin hoitoa, joka on määrätty rutiinikliinisessä käytännössä).
|
|
Potilaat, joilla on monoalleelisiä muunnoksia PCSK1-geenissä
|
Semaglutidin hoito rutiinikliinisessä käytännössä tuoteominaisuuksien yhteenvedon mukaisesti.
Semaglutidin käyttö voidaan luokitella kahteen ryhmään rekrytointijakson aikana: 1. uudet käyttäjät tai 2. nykyiset käyttäjät (esim. ne, jotka jatkavat semaglutidin hoitoa, joka on määrätty rutiinikliinisessä käytännössä).
|
|
Potilaat, joilla on monoalleelinen variantti POMC-geenissä
|
Semaglutidin hoito rutiinikliinisessä käytännössä tuoteominaisuuksien yhteenvedon mukaisesti.
Semaglutidin käyttö voidaan luokitella kahteen ryhmään rekrytointijakson aikana: 1. uudet käyttäjät tai 2. nykyiset käyttäjät (esim. ne, jotka jatkavat semaglutidin hoitoa, joka on määrätty rutiinikliinisessä käytännössä).
|
|
Potilaat, joilla on yksialleeliset variantit MC4R-geenissä
|
Semaglutidin hoito rutiinikliinisessä käytännössä tuoteominaisuuksien yhteenvedon mukaisesti.
Semaglutidin käyttö voidaan luokitella kahteen ryhmään rekrytointijakson aikana: 1. uudet käyttäjät tai 2. nykyiset käyttäjät (esim. ne, jotka jatkavat semaglutidin hoitoa, joka on määrätty rutiinikliinisessä käytännössä).
|
|
Potilailla, joilla on monoalleelinen variantti SH2B1-geenissä tai 16p11.2-deletoinnit
|
Semaglutidin hoito rutiinikliinisessä käytännössä tuoteominaisuuksien yhteenvedon mukaisesti.
Semaglutidin käyttö voidaan luokitella kahteen ryhmään rekrytointijakson aikana: 1. uudet käyttäjät tai 2. nykyiset käyttäjät (esim. ne, jotka jatkavat semaglutidin hoitoa, joka on määrätty rutiinikliinisessä käytännössä).
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien osuus, jotka saavuttavat vähintään 10 %:n painoindeksin (BMI) alenemisen lähtöarvosta (viikko 0) viikkoon 68 mennessä.
Aikaikkuna: 68 viikkoa
|
Tutkimus arvioi kerran viikossa ihonalaisena (s.c.) annosteltavan 2,4 mg semaglutiidin vaikutusta kalorirajoitetun ruokavalion ja lisääntyneen fyysisen aktiivisuuden ohella monogeeniseen lihavuuteen diagnosoiduilla nuorilla.
Tämä mittari keskittyy painonpudotuksen tehokkuuteen tavoitteena arvioida hoidon vaikutusta BMI:n vähenemiseen todellisessa kliinisessä ympäristössä 68 viikon hoidon jälkeen.
Tutkimuksen tavoitteena on tarjota näkemystä semaglutiidin mahdollisuuksista painonhallinnassa tässä erityisessä potilasryhmässä.
|
68 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toissijaiset päätepisteet painon ja terveysparametrien osalta
Aikaikkuna: 68 viikkoa
|
Tämän tutkimuksen toissijaiset päätepisteet keskittyvät terveyslopputulosten muutoksiin 68 viikon aikana.
Nämä sisältävät painon ja BMI:n, mitattuna prosentteina tai kg ja kg/m², tiettyjen raja-arvojen kanssa (esim. 95. prosenttipiste) ikä- ja sukupuolikohtaiselle BMI:lle.
Verenpaine (systolinen ja diastolinen) mitataan mmHg:ssa.
Kolesterolitasot (kokonais-, HDL-, LDL-, triglyseridit) arvioidaan mg/dL:ssä sydän- ja verisuonitautiriskin arvioimiseksi.
HbA1c (prosenttia), paastoverensokeri (mg/dL) ja insuliini (pmol/L) seurataan metabolisen terveyden kannalta.
ALT (IU/L) mittaa maksan toimintaa.
Rasva- ja lihasmassan muutoksia arvioidaan DXA:lla (kg).
Painon ja BMI:n muutosnopeus mitataan prosenttiyksiköinä.
Osallistujien osuus, joka saavuttaa ≥5 % ja ≥15 % BMI:n alenemisen, raportoidaan myös, tarjoten näkökulman hoidon tehokkuuteen painon ja metabolisen terveyden osalta.
|
68 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Welling MS, de Groot CJ, Kleinendorst L, van der Voorn B, Burgerhart JS, van der Valk ES, van Haelst MM, van den Akker ELT, van Rossum EFC. Effects of glucagon-like peptide-1 analogue treatment in genetic obesity: A case series. Clin Obes. 2021 Dec;11(6):e12481. doi: 10.1111/cob.12481. Epub 2021 Jul 21.
- Iepsen EW, Have CT, Veedfald S, Madsbad S, Holst JJ, Grarup N, Pedersen O, Brandslund I, Holm JC, Hansen T, Torekov SS. GLP-1 Receptor Agonist Treatment in Morbid Obesity and Type 2 Diabetes Due to Pathogenic Homozygous Melanocortin-4 Receptor Mutation: A Case Report. Cell Rep Med. 2020 Apr 21;1(1):100006. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100006. eCollection 2020 Apr 21.
- Wabitsch M, Farooqi S, Fluck CE, Bratina N, Mallya UG, Stewart M, Garrison J, van den Akker E, Kuhnen P. Natural History of Obesity Due to POMC, PCSK1, and LEPR Deficiency and the Impact of Setmelanotide. J Endocr Soc. 2022 Apr 15;6(6):bvac057. doi: 10.1210/jendso/bvac057. eCollection 2022 Jun 1.
- Courbage S, Poitou C, Le Beyec-Le Bihan J, Karsenty A, Lemale J, Pelloux V, Lacorte JM, Carel JC, Lecomte N, Storey C, De Filippo G, Coupaye M, Oppert JM, Tounian P, Clement K, Dubern B. Implication of Heterozygous Variants in Genes of the Leptin-Melanocortin Pathway in Severe Obesity. J Clin Endocrinol Metab. 2021 Sep 27;106(10):2991-3006. doi: 10.1210/clinem/dgab404.
- Nordang GBN, Busk OL, Tveten K, Hanevik HI, Fell AKM, Hjelmesaeth J, Holla OL, Hertel JK. Next-generation sequencing of the monogenic obesity genes LEP, LEPR, MC4R, PCSK1 and POMC in a Norwegian cohort of patients with morbid obesity and normal weight controls. Mol Genet Metab. 2017 May;121(1):51-56. doi: 10.1016/j.ymgme.2017.03.007. Epub 2017 Mar 29.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 1. kesäkuuta 2028
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 1. joulukuuta 2028
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Keskiviikko 24. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 8. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. tammikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- U1111-1307-1203
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
IPD-suunnitelman kuvaus
GDPR-säädösten mukaisista osallistujan luottamuksellisuusvaatimuksista johtuen IPD-tietoja ei jaeta.
Tutkimussuunnittelu rajoittaa tietojen jakamista myös tässä vaiheessa
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .