Efficacité du sémaglutide s.c. une fois par semaine sur la perte de poids et la gestion du poids chez les adolescents souffrant d'obésité monogénique en pratique clinique
7 janvier 2026 mis à jour par: Prof. Dr. Martin Wabitsch
Efficacité du sémaglutide s.c. une fois par semaine sur la perte et la gestion de poids chez les adolescents atteints d'obésité monogénique en pratique clinique
Cette étude observationnelle vise à évaluer l'effet du sémaglutide 2,4 mg en sous-cutané une fois par semaine, en complément d'un régime hypocalorique et d'une activité physique accrue, sur la perte de poids, les changements de la sensation de faim, la composition corporelle, la dépression et la qualité de vie après 68 semaines de traitement chez des adolescents diagnostiqués avec une obésité monogénique dans le cadre de soins cliniques de routine.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'objectif principal de cette étude observationnelle prospective non interventionnelle est d'évaluer l'effet du sémaglutide s.c. hebdomadaire à 2,4 mg en pratique clinique courante, en complément d'un régime hypocalorique et d'une activité physique accrue, sur la perte de poids après 68 semaines de traitement chez des adolescents diagnostiqués avec une obésité monogénique.
Les objectifs secondaires de cette observation prospective non interventionnelle sont d'évaluer l'observance du traitement et d'étudier l'influence du sémaglutide s.c. hebdomadaire à 2,4 mg en pratique clinique sur le score de faim, les paramètres de masse corporelle, la composition corporelle et le score de dépression après 68 semaines de traitement chez des adolescents diagnostiqués avec une obésité monogénique. De plus, nous documenterons les paramètres connus de sécurité et de tolérance pour déterminer la sécurité et la tolérance en pratique clinique.
L'objectif exploratoire de cette observation prospective non interventionnelle est d'évaluer la satisfaction des utilisateurs en mesurant le changement du score subjectif de faim, de la qualité de vie, ainsi que des perceptions et attitudes concernant le traitement par sémaglutide chez des adolescents diagnostiqués avec une obésité monogénique traités en pratique clinique courante avec du sémaglutide s.c. hebdomadaire à 2,4 mg après 68 semaines de traitement.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
70
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: +4973150057401
- E-mail: martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Stefanie Zorn, Dr.
- Numéro de téléphone: +4973150057457
- E-mail: stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 13353
- Pas encore de recrutement
- Institute for Experimental Pediatric Endocrinology, Charité Universitätsmedizin Berlin
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Contact:
- Peter Kühnen, Prof. Dr.
- E-mail: peter.kuehnen@charite.de
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Leipzig, Allemagne, 04103
- Pas encore de recrutement
- University Hospital for Children and Adolescents, Center for Pediatric Research, Medical Faculty, University of Leipzig
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Contact:
- Antje Körner, Prof. Dr.
- E-mail: antje.koerner@medizin.uni-leipzig.de
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Ulm, Allemagne, 89075
- Recrutement
- Division of Paediatric Endocrinology and Diabetes, Department of Paediatrics and Adolescent Medicine, Ulm University Medical Centre
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Contact:
- Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- Numéro de téléphone: +4973150057401
- E-mail: martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
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Contact:
- Stefanie Zorn, Dr.
- Numéro de téléphone: +4973150057457
- E-mail: stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
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Madrid, Espagne, 28009
- Pas encore de recrutement
- Departments of Pediatrics & Pediatric Endocrinology, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Universidad Autónoma de Madrid
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Contact:
- Jesús Argente, Prof. Dr.
- E-mail: jesus.argente@fundacionendo.org
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Paris, France
- Pas encore de recrutement
- Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Trousseau Hospital Paris, Pediatric Nutrition Department
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Contact:
- Béatrice Dubern, Prof. Dr.
- E-mail: beatrice.dubern@aphp.fr
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
- Pas encore de recrutement
- University Medical Center Rotterdam, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital
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Contact:
- Erica van den Akker, Prof. Dr.
- E-mail: e.l.t.vandenakker@erasmusmc.nl
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Cambridge, Royaume-Uni, CB2 0QQ
- Pas encore de recrutement
- Wellcome-MRC Institute of Metabolic Science and NIHR Cambridge Biomedical Research Centre
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Contact:
- Sadaf Farooqi, Prof. Dr.
- E-mail: isf20@medschl.cam.ac.uk
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Les patients âgés de ≥12 à <21 ans diagnostiqués avec une obésité monogénique, qui ont accepté un traitement au sémaglutide, sont éligibles pour participer à l'étude.
La description
Critères d'inclusion :
- Traitement par sémaglutide tel que prescrit dans la pratique clinique de routine conformément au résumé des caractéristiques du produit.
- Consentement éclairé du patient, de ses parents ou du représentant légalement acceptable (RLA) du participant et assentiment de l'adolescent, selon l'âge approprié.
- Âge au moment de la signature du consentement éclairé : ≥12 à <21 ans.
- IMC ≥95e percentile selon les courbes de croissance de l'IMC spécifiques au sexe et à l'âge (CDC.gov).
- Poids corporel >60 kg.
- Diagnostic d'obésité monogénique par un laboratoire certifié CLIA/CAP/ISO 15189 utilisant les critères ACMG comme pathogène (P), probablement pathogène (LP) et variant de signification incertaine (VUS).
Critères d'exclusion :
- Participation à tout essai clinique interventionnel au moment de l'inclusion.
- Femmes en âge de procréer n'utilisant pas de méthodes contraceptives adéquates (selon les exigences locales légales ou pratiques).
Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients listés :
- Phosphate disodique, dihydraté
- Propylène glycol
- Phénol
- Acide chlorhydrique (pour l'ajustement du pH)
- Hydroxyde de sodium (pour l'ajustement du pH)
- Eau pour injection
La sécurité et l'efficacité de Wegovy n'ont pas été étudiées chez les patients :
- traités avec d'autres produits pour la gestion du poids,
- avec un diabète de type 1,
- avec une insuffisance rénale sévère (voir section 4.2),
- avec une insuffisance hépatique sévère (voir section 4.2),
- avec une insuffisance cardiaque congestive classe IV NYHA.
L'utilisation chez ces patients n'est pas recommandée
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Patients avec des variants bialléliques dans les gènes LEPR, PCSK1, POMC et MC4R
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Traitement par sémaglutide tel que prescrit en pratique clinique courante conformément au résumé des caractéristiques du produit.
L'utilisation du sémaglutide peut être classée en deux groupes pendant la période d'inclusion : 1. nouveaux utilisateurs, ou 2. utilisateurs actuels (par exemple, ceux qui poursuivent un traitement par sémaglutide prescrit en pratique clinique courante).
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Patients présentant des variants monoalléliques dans le gène LEPR
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Traitement par sémaglutide tel que prescrit en pratique clinique courante conformément au résumé des caractéristiques du produit.
L'utilisation du sémaglutide peut être classée en deux groupes pendant la période d'inclusion : 1. nouveaux utilisateurs, ou 2. utilisateurs actuels (par exemple, ceux qui poursuivent un traitement par sémaglutide prescrit en pratique clinique courante).
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Patients porteurs de variants monoalléliques dans le gène PCSK1
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Traitement par sémaglutide tel que prescrit en pratique clinique courante conformément au résumé des caractéristiques du produit.
L'utilisation du sémaglutide peut être classée en deux groupes pendant la période d'inclusion : 1. nouveaux utilisateurs, ou 2. utilisateurs actuels (par exemple, ceux qui poursuivent un traitement par sémaglutide prescrit en pratique clinique courante).
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Patients présentant des variants monoalléliques dans le gène POMC
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Traitement par sémaglutide tel que prescrit en pratique clinique courante conformément au résumé des caractéristiques du produit.
L'utilisation du sémaglutide peut être classée en deux groupes pendant la période d'inclusion : 1. nouveaux utilisateurs, ou 2. utilisateurs actuels (par exemple, ceux qui poursuivent un traitement par sémaglutide prescrit en pratique clinique courante).
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Patients avec des variants monoalléliques dans le gène MC4R
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Traitement par sémaglutide tel que prescrit en pratique clinique courante conformément au résumé des caractéristiques du produit.
L'utilisation du sémaglutide peut être classée en deux groupes pendant la période d'inclusion : 1. nouveaux utilisateurs, ou 2. utilisateurs actuels (par exemple, ceux qui poursuivent un traitement par sémaglutide prescrit en pratique clinique courante).
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Patients présentant des variants monoalléliques du gène SH2B1 ou des délétions 16p11.2
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Traitement par sémaglutide tel que prescrit en pratique clinique courante conformément au résumé des caractéristiques du produit.
L'utilisation du sémaglutide peut être classée en deux groupes pendant la période d'inclusion : 1. nouveaux utilisateurs, ou 2. utilisateurs actuels (par exemple, ceux qui poursuivent un traitement par sémaglutide prescrit en pratique clinique courante).
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Proportion de participants atteignant une réduction de l'IMC ≥10 % par rapport à la valeur initiale (semaine 0) à la semaine 68.
Délai: 68 semaines
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L'étude évalue l'effet du sémaglutide 2,4 mg administré par voie sous-cutanée (s.c.) une fois par semaine, en complément d'un régime hypocalorique et d'une activité physique accrue, chez des adolescents diagnostiqués avec une obésité monogénique.
Cette mesure se concentre sur l'efficacité de la perte de poids, avec pour objectif d'évaluer l'impact du traitement sur la réduction de l'IMC dans un contexte clinique réel après 68 semaines de traitement.
L'étude vise à fournir un aperçu du potentiel du sémaglutide dans la gestion du poids dans cette population de patients spécifique.
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68 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Critères d'évaluation secondaires pour le poids et les paramètres de santé
Délai: 68 semaines
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Les critères secondaires de cette étude se concentrent sur les modifications des résultats de santé sur 68 semaines.
Ceux-ci incluent le poids corporel et l'IMC, mesurés en pourcentages ou en kg et kg/m², avec des seuils spécifiques (par exemple, le 95e percentile) pour l'IMC selon l'âge et le sexe.
La pression artérielle (systolique et diastolique) est enregistrée en mmHg.
Les taux de cholestérol (total, HDL, LDL, triglycérides) sont évalués en mg/dL pour estimer le risque cardiovasculaire.
L'HbA1c (pourcentage), la glycémie à jeun (mg/dL) et l'insuline (pmol/L) sont surveillés pour la santé métabolique.
L'ALT (UI/L) mesure la fonction hépatique.
Les modifications de la masse grasse et de la masse maigre sont évaluées par DXA (kg).
La vélocité du poids et de l'IMC est mesurée en points de pourcentage.
La proportion de participants atteignant une réduction de l'IMC ≥5 % et ≥15 % est également rapportée, offrant un aperçu de l'efficacité du traitement sur le poids et la santé métabolique.
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68 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Publications générales
- Welling MS, de Groot CJ, Kleinendorst L, van der Voorn B, Burgerhart JS, van der Valk ES, van Haelst MM, van den Akker ELT, van Rossum EFC. Effects of glucagon-like peptide-1 analogue treatment in genetic obesity: A case series. Clin Obes. 2021 Dec;11(6):e12481. doi: 10.1111/cob.12481. Epub 2021 Jul 21.
- Iepsen EW, Have CT, Veedfald S, Madsbad S, Holst JJ, Grarup N, Pedersen O, Brandslund I, Holm JC, Hansen T, Torekov SS. GLP-1 Receptor Agonist Treatment in Morbid Obesity and Type 2 Diabetes Due to Pathogenic Homozygous Melanocortin-4 Receptor Mutation: A Case Report. Cell Rep Med. 2020 Apr 21;1(1):100006. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100006. eCollection 2020 Apr 21.
- Wabitsch M, Farooqi S, Fluck CE, Bratina N, Mallya UG, Stewart M, Garrison J, van den Akker E, Kuhnen P. Natural History of Obesity Due to POMC, PCSK1, and LEPR Deficiency and the Impact of Setmelanotide. J Endocr Soc. 2022 Apr 15;6(6):bvac057. doi: 10.1210/jendso/bvac057. eCollection 2022 Jun 1.
- Courbage S, Poitou C, Le Beyec-Le Bihan J, Karsenty A, Lemale J, Pelloux V, Lacorte JM, Carel JC, Lecomte N, Storey C, De Filippo G, Coupaye M, Oppert JM, Tounian P, Clement K, Dubern B. Implication of Heterozygous Variants in Genes of the Leptin-Melanocortin Pathway in Severe Obesity. J Clin Endocrinol Metab. 2021 Sep 27;106(10):2991-3006. doi: 10.1210/clinem/dgab404.
- Nordang GBN, Busk OL, Tveten K, Hanevik HI, Fell AKM, Hjelmesaeth J, Holla OL, Hertel JK. Next-generation sequencing of the monogenic obesity genes LEP, LEPR, MC4R, PCSK1 and POMC in a Norwegian cohort of patients with morbid obesity and normal weight controls. Mol Genet Metab. 2017 May;121(1):51-56. doi: 10.1016/j.ymgme.2017.03.007. Epub 2017 Mar 29.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 décembre 2025
Achèvement primaire (Estimé)
1 juin 2028
Achèvement de l'étude (Estimé)
1 décembre 2028
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 décembre 2025
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
10 décembre 2025
Première publication (Estimé)
24 décembre 2025
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
8 janvier 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
7 janvier 2026
Dernière vérification
1 janvier 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- U1111-1307-1203
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Description du régime IPD
En raison des exigences de confidentialité des participants en vertu des règlements GDPR, les IPD ne seront pas partagées.
La conception de l'étude limite également le partage des données à ce stade
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
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