Eficácia da Semaglutida s.c. Semanal na Perda e Gestão de Peso em Adolescentes com Obesidade Monogénica na Prática Clínica
7 de janeiro de 2026 atualizado por: Prof. Dr. Martin Wabitsch
Eficácia do Semaglutida s.c. semanal na perda de peso e gestão em adolescentes com obesidade monogénica na prática clínica
Este estudo observacional tem como objetivo avaliar o efeito da administração subcutânea semanal de semaglutida 2,4 mg como adjuvante de uma dieta com redução calórica e aumento da atividade física na perda de peso, alteração da fome, composição corporal, depressão e qualidade de vida após 68 semanas de tratamento em adolescentes diagnosticados com obesidade monogénica em cuidados clínicos de rotina.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo principal deste estudo observacional prospetivo e não intervencionista é avaliar o efeito da semaglutida 2,4 mg subcutânea uma vez por semana nos cuidados clínicos de rotina, como complemento de uma dieta com redução calórica e aumento da atividade física, na perda de peso após 68 semanas de tratamento em adolescentes diagnosticados com obesidade monogénica.
Os objetivos secundários desta observação prospetiva e não intervencionista são avaliar a adesão ao tratamento e a influência da semaglutida 2,4 mg subcutânea uma vez por semana na prática clínica na pontuação da fome, nos parâmetros da massa corporal, na composição corporal e na pontuação da depressão após 68 semanas de tratamento em adolescentes diagnosticados com obesidade monogénica. Além disso, documentaremos os parâmetros conhecidos de segurança e tolerabilidade para determinar a segurança e a tolerabilidade na prática clínica.
O objetivo exploratório desta observação prospetiva e não intervencionista é avaliar a satisfação do utilizador medindo a alteração na pontuação subjetiva da fome, na qualidade de vida e nas perceções e atitudes relativamente ao tratamento com semaglutida em adolescentes diagnosticados com obesidade monogénica tratados na prática clínica de rotina com semaglutida 2,4 mg subcutânea uma vez por semana após 68 semanas de tratamento.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
70
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- Número de telefone: +4973150057401
- E-mail: martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
Estude backup de contato
- Nome: Stefanie Zorn, Dr.
- Número de telefone: +4973150057457
- E-mail: stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 13353
- Ainda não está recrutando
- Institute for Experimental Pediatric Endocrinology, Charité Universitätsmedizin Berlin
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Contato:
- Peter Kühnen, Prof. Dr.
- E-mail: peter.kuehnen@charite.de
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Leipzig, Alemanha, 04103
- Ainda não está recrutando
- University Hospital for Children and Adolescents, Center for Pediatric Research, Medical Faculty, University of Leipzig
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Contato:
- Antje Körner, Prof. Dr.
- E-mail: antje.koerner@medizin.uni-leipzig.de
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Ulm, Alemanha, 89075
- Recrutamento
- Division of Paediatric Endocrinology and Diabetes, Department of Paediatrics and Adolescent Medicine, Ulm University Medical Centre
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Contato:
- Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- Número de telefone: +4973150057401
- E-mail: martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
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Contato:
- Stefanie Zorn, Dr.
- Número de telefone: +4973150057457
- E-mail: stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
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Madrid, Espanha, 28009
- Ainda não está recrutando
- Departments of Pediatrics & Pediatric Endocrinology, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Universidad Autónoma de Madrid
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Contato:
- Jesús Argente, Prof. Dr.
- E-mail: jesus.argente@fundacionendo.org
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Paris, França
- Ainda não está recrutando
- Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Trousseau Hospital Paris, Pediatric Nutrition Department
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Contato:
- Béatrice Dubern, Prof. Dr.
- E-mail: beatrice.dubern@aphp.fr
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Rotterdam, Holanda, 3015 GD
- Ainda não está recrutando
- University Medical Center Rotterdam, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital
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Contato:
- Erica van den Akker, Prof. Dr.
- E-mail: e.l.t.vandenakker@erasmusmc.nl
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Ainda não está recrutando
- Wellcome-MRC Institute of Metabolic Science and NIHR Cambridge Biomedical Research Centre
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Contato:
- Sadaf Farooqi, Prof. Dr.
- E-mail: isf20@medschl.cam.ac.uk
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os doentes com idade ≥12 a <21 anos diagnosticados com obesidade monogénica, que concordaram com o tratamento com semaglutida, são elegíveis para participação no estudo.
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Tratamento com semaglutida conforme prescrito na prática clínica de rotina de acordo com o resumo das características do medicamento.
- Consentimento informado do paciente, dos seus pais ou representante legalmente aceitável (LAR) do participante e assentimento do adolescente, conforme apropriado para a idade.
- Idade no momento da assinatura do consentimento informado: ≥12 a <21 anos.
- IMC ≥ percentil 95 conforme definido nos gráficos de crescimento de IMC específicos por sexo e idade (CDC.gov).
- Peso corporal >60 kg.
- Diagnóstico de obesidade monogénica por um laboratório certificado pelas Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA)/College of American Pathologists (CAP)/International Organisation for Standardization (ISO) 1518 utilizando os critérios ACMG como patogénico (P), provavelmente patogénico (LP) e variante de significado incerto (VUS).
Critérios de Exclusão:
- Participação em quaisquer ensaios clínicos intervencionais no momento da inscrição.
- Mulheres em idade fértil que não estejam a utilizar métodos contracetivos adequados (conforme exigido pela legislação ou prática local).
Hipersensibilidade à substância ativa ou a qualquer um dos excipientes listados:
- Fosfato dissódico, di-hidratado
- Propilenoglicol
- Fenol
- Ácido clorídrico (para ajuste de pH)
- Hidróxido de sódio (para ajuste de pH)
- Água para injetáveis
A segurança e eficácia do Wegovy não foram investigadas em doentes:
- tratados com outros produtos para gestão de peso,
- com diabetes tipo 1,
- com insuficiência renal grave (ver secção 4.2),
- com insuficiência hepática grave (ver secção 4.2),
- com insuficiência cardíaca congestiva classe IV da New York Heart Association (NYHA).
O uso nestes doentes não é recomendado.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Pacientes com variantes bialélicas no gene LEPR, PCSK1, POMC e MC4R
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Tratamento com semaglutida conforme prescrito na prática clínica de rotina, de acordo com o resumo das características do medicamento.
A utilização de semaglutida pode ser categorizada em dois grupos durante o período de inscrição: 1. novos utilizadores, ou 2. utilizadores atuais (por exemplo, aqueles que continuam o tratamento com semaglutida prescrito na prática clínica de rotina).
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Pacientes com variantes monoalélicas no gene LEPR
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Tratamento com semaglutida conforme prescrito na prática clínica de rotina, de acordo com o resumo das características do medicamento.
A utilização de semaglutida pode ser categorizada em dois grupos durante o período de inscrição: 1. novos utilizadores, ou 2. utilizadores atuais (por exemplo, aqueles que continuam o tratamento com semaglutida prescrito na prática clínica de rotina).
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Pacientes com variantes monoalélicas no gene PCSK1
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Tratamento com semaglutida conforme prescrito na prática clínica de rotina, de acordo com o resumo das características do medicamento.
A utilização de semaglutida pode ser categorizada em dois grupos durante o período de inscrição: 1. novos utilizadores, ou 2. utilizadores atuais (por exemplo, aqueles que continuam o tratamento com semaglutida prescrito na prática clínica de rotina).
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Doentes com variantes monoalélicas no gene POMC
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Tratamento com semaglutida conforme prescrito na prática clínica de rotina, de acordo com o resumo das características do medicamento.
A utilização de semaglutida pode ser categorizada em dois grupos durante o período de inscrição: 1. novos utilizadores, ou 2. utilizadores atuais (por exemplo, aqueles que continuam o tratamento com semaglutida prescrito na prática clínica de rotina).
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Pacientes com variantes monoalélicas no gene MC4R
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Tratamento com semaglutida conforme prescrito na prática clínica de rotina, de acordo com o resumo das características do medicamento.
A utilização de semaglutida pode ser categorizada em dois grupos durante o período de inscrição: 1. novos utilizadores, ou 2. utilizadores atuais (por exemplo, aqueles que continuam o tratamento com semaglutida prescrito na prática clínica de rotina).
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Pacientes com variantes monoalélicas no gene SH2B1 ou com deleções 16p11.2
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Tratamento com semaglutida conforme prescrito na prática clínica de rotina, de acordo com o resumo das características do medicamento.
A utilização de semaglutida pode ser categorizada em dois grupos durante o período de inscrição: 1. novos utilizadores, ou 2. utilizadores atuais (por exemplo, aqueles que continuam o tratamento com semaglutida prescrito na prática clínica de rotina).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Proporção de participantes que atingiram uma redução do IMC ≥10% em relação à linha de base (semana 0) até à semana 68.
Prazo: 68 semanas
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O estudo avalia o efeito da semaglutida subcutânea (s.c.) de 2,4 mg administrada uma vez por semana como complemento de uma dieta hipocalórica e aumento da atividade física em adolescentes diagnosticados com obesidade monogénica.
Esta medida centra-se na eficácia da perda de peso, com o objetivo de avaliar o impacto do tratamento na redução do IMC num contexto clínico real após 68 semanas de tratamento. O estudo visa fornecer informações sobre o potencial da semaglutida na gestão do peso nesta população específica de doentes. |
68 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Objetivos Secundários para Parâmetros de Peso e Saúde
Prazo: 68 semanas
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Os objetivos secundários deste estudo centram-se nas alterações nos resultados de saúde ao longo de 68 semanas.
Estes incluem o peso corporal e o IMC, medidos como percentagens ou em kg e kg/m², com limiares específicos (por exemplo, o percentil 95) para o IMC específico por idade e sexo.
A pressão arterial (sistólica e diastólica) é registada em mmHg.
Os níveis de colesterol (total, HDL, LDL, triglicerídeos) são avaliados em mg/dL para avaliar o risco cardiovascular.
A HbA1c (percentagem), a glicemia em jejum (mg/dL) e a insulina (pmol/L) são monitorizadas para a saúde metabólica.
A ALT (IU/L) mede a função hepática.
As alterações na massa gorda e magra são avaliadas por DXA (kg).
A velocidade do peso e do IMC é medida em pontos percentuais.
A proporção de participantes que atingem uma redução do IMC ≥5% e ≥15% também é relatada, fornecendo informações sobre a eficácia do tratamento no peso e na saúde metabólica.
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68 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Welling MS, de Groot CJ, Kleinendorst L, van der Voorn B, Burgerhart JS, van der Valk ES, van Haelst MM, van den Akker ELT, van Rossum EFC. Effects of glucagon-like peptide-1 analogue treatment in genetic obesity: A case series. Clin Obes. 2021 Dec;11(6):e12481. doi: 10.1111/cob.12481. Epub 2021 Jul 21.
- Iepsen EW, Have CT, Veedfald S, Madsbad S, Holst JJ, Grarup N, Pedersen O, Brandslund I, Holm JC, Hansen T, Torekov SS. GLP-1 Receptor Agonist Treatment in Morbid Obesity and Type 2 Diabetes Due to Pathogenic Homozygous Melanocortin-4 Receptor Mutation: A Case Report. Cell Rep Med. 2020 Apr 21;1(1):100006. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100006. eCollection 2020 Apr 21.
- Wabitsch M, Farooqi S, Fluck CE, Bratina N, Mallya UG, Stewart M, Garrison J, van den Akker E, Kuhnen P. Natural History of Obesity Due to POMC, PCSK1, and LEPR Deficiency and the Impact of Setmelanotide. J Endocr Soc. 2022 Apr 15;6(6):bvac057. doi: 10.1210/jendso/bvac057. eCollection 2022 Jun 1.
- Courbage S, Poitou C, Le Beyec-Le Bihan J, Karsenty A, Lemale J, Pelloux V, Lacorte JM, Carel JC, Lecomte N, Storey C, De Filippo G, Coupaye M, Oppert JM, Tounian P, Clement K, Dubern B. Implication of Heterozygous Variants in Genes of the Leptin-Melanocortin Pathway in Severe Obesity. J Clin Endocrinol Metab. 2021 Sep 27;106(10):2991-3006. doi: 10.1210/clinem/dgab404.
- Nordang GBN, Busk OL, Tveten K, Hanevik HI, Fell AKM, Hjelmesaeth J, Holla OL, Hertel JK. Next-generation sequencing of the monogenic obesity genes LEP, LEPR, MC4R, PCSK1 and POMC in a Norwegian cohort of patients with morbid obesity and normal weight controls. Mol Genet Metab. 2017 May;121(1):51-56. doi: 10.1016/j.ymgme.2017.03.007. Epub 2017 Mar 29.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de dezembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
1 de junho de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de dezembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de dezembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de dezembro de 2025
Primeira postagem (Estimado)
24 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de janeiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- U1111-1307-1203
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Devido aos requisitos de confidencialidade dos participantes sob os regulamentos do RGPD, os IPD não serão partilhados.
O desenho do estudo também limita a partilha de dados nesta fase
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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