A Semaglutid s.c. heti egyszeri alkalmazásának hatékonysága a testsúlycsökkenésre és -kezelésre monogén elhízásban szenvedő serdülőknél klinikai gyakorlatban
2026. január 7. frissítette: Prof. Dr. Martin Wabitsch
A szubkután szemaglutid heti egyszeri adagolásának hatékonysága a testsúlycsökkentésben és -kezelésben monogén elhízásban szenvedő serdülőknél klinikai gyakorlatban
Ez a megfigyelő vizsgálat a heti egyszeri s.c. semaglutid 2,4 mg kezelés hatásának értékelését célozza, mint kalóriacsökkentett étrend és fokozott fizikai aktivitás kiegészítőjét a testsúlycsökkenés, az éhségérzet változása, a testösszetétel, a depresszió és az életminőség tekintetében 68 hetes kezelés után, monogén elhízásban szenvedő serdülőknél rutin klinikai ellátás keretében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ennek a prospektív, nem intervenciós megfigyelő vizsgálatnak az elsődleges célja, hogy értékelje a heti egyszeri s.c. szemaglutid 2,4 mg hatását a rutin klinikai gyakorlatban, mint kalóriacsökkentett étrend és fokozott fizikai aktivitás kiegészítője, a testsúlycsökkenésre 68 hetes kezelés után monogén elhízás diagnosztizált serdülőkben.
Ennek a prospektív, nem intervenciós megfigyelés másodlagos céljai, hogy értékelje a kezelés betartását és felmérje a heti egyszeri s.c. szemaglutid 2,4 mg hatását a klinikai gyakorlatban az éhségpontszámra, testtömeg-paraméterekre, testösszetételre és depresszió-pontszámra 68 hetes kezelés után monogén elhízás diagnosztizált serdülőkben. Ezenkívül dokumentáljuk az ismert biztonsági és tolerálhatósági paramétereket, hogy meghatározzuk a biztonságot és tolerálhatóságot a klinikai gyakorlatban.
Ennek a prospektív, nem intervenciós megfigyelés feltáró célja, hogy felmérje a felhasználói elégedettséget a szubjektív éhségpontszám változásának mérésével, az életminőséggel, valamint a szemaglutiddal történő kezeléssel kapcsolatos észlelésekkel és attitűdökkel monogén elhízás diagnosztizált serdülőkben, akiket rutin klinikai gyakorlatban kezeltek heti egyszeri s.c. szemaglutid 2,4 mg-gal 68 hetes kezelés után.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
70
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- Telefonszám: +4973150057401
- E-mail: martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését
- Név: Stefanie Zorn, Dr.
- Telefonszám: +4973150057457
- E-mail: stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
Tanulmányi helyek
-
-
-
Cambridge, Egyesült Királyság, CB2 0QQ
- Még nincs toborzás
- Wellcome-MRC Institute of Metabolic Science and NIHR Cambridge Biomedical Research Centre
-
Kapcsolatba lépni:
- Sadaf Farooqi, Prof. Dr.
- E-mail: isf20@medschl.cam.ac.uk
-
-
-
-
-
Paris, Franciaország
- Még nincs toborzás
- Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Trousseau Hospital Paris, Pediatric Nutrition Department
-
Kapcsolatba lépni:
- Béatrice Dubern, Prof. Dr.
- E-mail: beatrice.dubern@aphp.fr
-
-
-
-
-
Rotterdam, Hollandia, 3015 GD
- Még nincs toborzás
- University Medical Center Rotterdam, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital
-
Kapcsolatba lépni:
- Erica van den Akker, Prof. Dr.
- E-mail: e.l.t.vandenakker@erasmusmc.nl
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 13353
- Még nincs toborzás
- Institute for Experimental Pediatric Endocrinology, Charité Universitätsmedizin Berlin
-
Kapcsolatba lépni:
- Peter Kühnen, Prof. Dr.
- E-mail: peter.kuehnen@charite.de
-
Leipzig, Németország, 04103
- Még nincs toborzás
- University Hospital for Children and Adolescents, Center for Pediatric Research, Medical Faculty, University of Leipzig
-
Kapcsolatba lépni:
- Antje Körner, Prof. Dr.
- E-mail: antje.koerner@medizin.uni-leipzig.de
-
Ulm, Németország, 89075
- Toborzás
- Division of Paediatric Endocrinology and Diabetes, Department of Paediatrics and Adolescent Medicine, Ulm University Medical Centre
-
Kapcsolatba lépni:
- Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- Telefonszám: +4973150057401
- E-mail: martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
-
Kapcsolatba lépni:
- Stefanie Zorn, Dr.
- Telefonszám: +4973150057457
- E-mail: stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28009
- Még nincs toborzás
- Departments of Pediatrics & Pediatric Endocrinology, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Universidad Autónoma de Madrid
-
Kapcsolatba lépni:
- Jesús Argente, Prof. Dr.
- E-mail: jesus.argente@fundacionendo.org
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Azok a betegek, akik 12 évesnél idősebbek, de 21 évnél fiatalabbak, monogén elhízás diagnózissal rendelkeznek, és beleegyeztek a szemaglutid kezelésbe, jogosultak a vizsgálatban való részvételre.
Leírás
Bevonási kritériumok:
- A szemaglutid kezelése a rutin klinikai gyakorlatban előírt módon, a termékösszefoglalónak megfelelően.
- A beteg, szülei vagy a résztvevő jogilag elfogadható képviselőjének (LAR) tájékoztatott hozzájárulása, valamint a serdülők hozzájárulása, életkoruknak megfelelően.
- Életkor a tájékoztatott hozzájárulás aláírásakor: ≥12 és <21 év.
- BMI ≥95. percentilis a nemre és életkorra jellemző BMI-növekedési diagramok szerint (CDC.gov).
- Testtömeg >60 kg.
- Monogén elhízás diagnózisa egy Clinical Laboratory Improvement Amendments (CLIA)/College of American Pathologists (CAP)/International Organisation for Standardization (ISO) 1518 által tanúsított laboratóriumban, az ACMG kritériumok szerint patogén (P), valószínűleg patogén (LP) és bizonytalan jelentőségű variáns (VUS) alapján.
Kizárási kritériumok:
- Részvétel bármely intervenciós klinikai vizsgálatban a beválogatás időpontjában.
- Gyermekvállalásra képes nők, akik nem alkalmaznak megfelelő fogamzásgátlási módszereket (a helyi jogszabályok vagy gyakorlat szerint).
Az aktív hatóanyaghoz vagy a felsorolt bármely kiegészítő anyaghoz való túlérzékenység:
- Dinátrium-foszfát, dihidrát
- Propilénglikol
- Fenol
- Sósav (pH beállításához)
- Nátrium-hidroxid (pH beállításához)
- Injekcióra való víz
A Wegovy biztonságosságát és hatékonyságát nem vizsgálták a következő betegekben:
- más testsúlykezelő termékekkel kezelt betegeknél,
- 1-es típusú cukorbetegségben szenvedőknél,
- súlyos vesekárosodással rendelkezőknél (lásd 4.2. szakasz),
- súlyos májkárosodással rendelkezőknél (lásd 4.2. szakasz),
- New York Heart Association (NYHA) IV. osztályú kongesztív szívelégtelenségben szenvedőknél.
Használat ezeknél a betegeknél nem ajánlott
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
A LEPR, PCSK1, POMC és MC4R gén biallel variánsaival rendelkező betegek
|
A szemaglutiddal történő kezelés a termékismertető összefoglalója szerint a rutin klinikai gyakorlatban előírt módon történik.
A szemaglutid használata a beiratkozási időszakban két csoportba sorolható: 1. új felhasználók, vagy 2. jelenlegi felhasználók (például azok, akik a rutin klinikai gyakorlatban előírt szemaglutid-kezelést folytatják).
|
|
A LEPR génben monoallelikus variánsokkal rendelkező betegek
|
A szemaglutiddal történő kezelés a termékismertető összefoglalója szerint a rutin klinikai gyakorlatban előírt módon történik.
A szemaglutid használata a beiratkozási időszakban két csoportba sorolható: 1. új felhasználók, vagy 2. jelenlegi felhasználók (például azok, akik a rutin klinikai gyakorlatban előírt szemaglutid-kezelést folytatják).
|
|
Paciensek, akiknek a PCSK1 génben monoailelis variánsaik vannak
|
A szemaglutiddal történő kezelés a termékismertető összefoglalója szerint a rutin klinikai gyakorlatban előírt módon történik.
A szemaglutid használata a beiratkozási időszakban két csoportba sorolható: 1. új felhasználók, vagy 2. jelenlegi felhasználók (például azok, akik a rutin klinikai gyakorlatban előírt szemaglutid-kezelést folytatják).
|
|
A POMC gén monoailelis variánsaival rendelkező betegek
|
A szemaglutiddal történő kezelés a termékismertető összefoglalója szerint a rutin klinikai gyakorlatban előírt módon történik.
A szemaglutid használata a beiratkozási időszakban két csoportba sorolható: 1. új felhasználók, vagy 2. jelenlegi felhasználók (például azok, akik a rutin klinikai gyakorlatban előírt szemaglutid-kezelést folytatják).
|
|
A MC4R génben monoailelis variánsokkal rendelkező betegek
|
A szemaglutiddal történő kezelés a termékismertető összefoglalója szerint a rutin klinikai gyakorlatban előírt módon történik.
A szemaglutid használata a beiratkozási időszakban két csoportba sorolható: 1. új felhasználók, vagy 2. jelenlegi felhasználók (például azok, akik a rutin klinikai gyakorlatban előírt szemaglutid-kezelést folytatják).
|
|
Az SH2B1 gén monozigóta variánsával vagy 16p11.2-delecióval rendelkező betegek
|
A szemaglutiddal történő kezelés a termékismertető összefoglalója szerint a rutin klinikai gyakorlatban előírt módon történik.
A szemaglutid használata a beiratkozási időszakban két csoportba sorolható: 1. új felhasználók, vagy 2. jelenlegi felhasználók (például azok, akik a rutin klinikai gyakorlatban előírt szemaglutid-kezelést folytatják).
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A résztvevők aránya, akik a 68. héten elérték a ≥10%-os BMI-csökkenést a kiindulási értékhez (0. hét) képest.
Időkeret: 68 hét
|
A vizsgálat a heti egyszer subcután (s.c.) adagolt 2,4 mg-os semaglutid hatását értékeli, mint kalóriacsökkentett étrend és fokozott fizikai aktivitás kiegészítőjét, monogén elhízás diagnosztizált serdülőknél.
Ez a mérőszám a fogyás hatékonyságára összpontosít, azzal a céllal, hogy felmérje a kezelés hatását a BMI csökkentésére egy valós klinikai környezetben a 68 hetes kezelés után.
A vizsgálat célja, hogy betekintést nyújtson a semaglutid potenciáljába a testsúlykezelésben ebben a specifikus betegpopulációban.
|
68 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Másodlagos végpontok a testsúly és az egészség paramétereire
Időkeret: 68 hét
|
A vizsgálat másodlagos végpontjai a 68 hét alatt bekövetkező egészségügyi eredmények változásaira fókuszálnak.
Ezek közé tartozik a testsúly és a BMI, amelyek százalékban vagy kg és kg/m²-ben mért értékekkel, specifikus küszöbértékekkel (pl. 95. percentilis) az életkor- és nem-specifikus BMI-hez.
A vérnyomást (szisztolés és diasztolés) mmHg-ban rögzítik.
A koleszterinszinteket (összes, HDL, LDL, triglicerid) mg/dL-ben értékelik a kardiovaszkuláris kockázat felméréséhez.
A HbA1c (százalék), az éhgyomri glükóz (mg/dL) és az inzulin (pmol/L) szintjét a metabolikus egészség monitorozására követik.
Az ALT (IU/L) a májműködést méri.
A zsír- és izomtömeg változásait DXA-val (kg) értékelik.
A testsúly- és BMI-változási sebességet százalékpontokban mérik.
Azon résztvevők arányát, akik elérték a ≥5% és ≥15%-os BMI-csökkenést, szintén jelentik, betekintést nyújtva a kezelés hatékonyságába a testsúlyra és a metabolikus egészségre.
|
68 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Welling MS, de Groot CJ, Kleinendorst L, van der Voorn B, Burgerhart JS, van der Valk ES, van Haelst MM, van den Akker ELT, van Rossum EFC. Effects of glucagon-like peptide-1 analogue treatment in genetic obesity: A case series. Clin Obes. 2021 Dec;11(6):e12481. doi: 10.1111/cob.12481. Epub 2021 Jul 21.
- Iepsen EW, Have CT, Veedfald S, Madsbad S, Holst JJ, Grarup N, Pedersen O, Brandslund I, Holm JC, Hansen T, Torekov SS. GLP-1 Receptor Agonist Treatment in Morbid Obesity and Type 2 Diabetes Due to Pathogenic Homozygous Melanocortin-4 Receptor Mutation: A Case Report. Cell Rep Med. 2020 Apr 21;1(1):100006. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100006. eCollection 2020 Apr 21.
- Wabitsch M, Farooqi S, Fluck CE, Bratina N, Mallya UG, Stewart M, Garrison J, van den Akker E, Kuhnen P. Natural History of Obesity Due to POMC, PCSK1, and LEPR Deficiency and the Impact of Setmelanotide. J Endocr Soc. 2022 Apr 15;6(6):bvac057. doi: 10.1210/jendso/bvac057. eCollection 2022 Jun 1.
- Courbage S, Poitou C, Le Beyec-Le Bihan J, Karsenty A, Lemale J, Pelloux V, Lacorte JM, Carel JC, Lecomte N, Storey C, De Filippo G, Coupaye M, Oppert JM, Tounian P, Clement K, Dubern B. Implication of Heterozygous Variants in Genes of the Leptin-Melanocortin Pathway in Severe Obesity. J Clin Endocrinol Metab. 2021 Sep 27;106(10):2991-3006. doi: 10.1210/clinem/dgab404.
- Nordang GBN, Busk OL, Tveten K, Hanevik HI, Fell AKM, Hjelmesaeth J, Holla OL, Hertel JK. Next-generation sequencing of the monogenic obesity genes LEP, LEPR, MC4R, PCSK1 and POMC in a Norwegian cohort of patients with morbid obesity and normal weight controls. Mol Genet Metab. 2017 May;121(1):51-56. doi: 10.1016/j.ymgme.2017.03.007. Epub 2017 Mar 29.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2025. december 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. június 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2025. december 10.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. december 10.
Első közzététel (Becsült)
2025. december 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. január 8.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. január 7.
Utolsó ellenőrzés
2026. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- U1111-1307-1203
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
IPD terv leírása
A GDPR rendelkezései szerinti résztvevői adatvédelmi követelmények miatt az IPD-t nem osztják meg.
A vizsgálati tervezet ezen a szakaszon korlátozza az adatmegosztást is
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Igen
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .