Eficacia de Semaglutida s.c. una vez a la semana en la pérdida de peso y el manejo en adolescentes con obesidad monogénica en la práctica clínica
7 de enero de 2026 actualizado por: Prof. Dr. Martin Wabitsch
Eficacia de Semaglutida s.c. una vez por semana en la Pérdida de Peso y el Manejo en Adolescentes con Obesidad Monogénica en la Práctica Clínica
Este estudio observacional tiene como objetivo evaluar el efecto de semaglutida 2,4 mg s.c. una vez a la semana como complemento de una dieta reducida en calorías y un aumento de la actividad física sobre la pérdida de peso, el cambio en el apetito, la composición corporal, la depresión y la calidad de vida después de 68 semanas de tratamiento en adolescentes diagnosticados con obesidad monogénica en el marco de la atención clínica habitual.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El objetivo principal de este estudio observacional prospectivo no intervencionista es evaluar el efecto del semaglutida 2,4 mg subcutánea una vez por semana en la atención clínica rutinaria como complemento de una dieta reducida en calorías y un aumento de la actividad física sobre la pérdida de peso después de 68 semanas de tratamiento en adolescentes diagnosticados con obesidad monogénica.
Los objetivos secundarios de esta observación prospectiva no intervencionista son evaluar el cumplimiento del tratamiento y valorar la influencia del semaglutida 2,4 mg subcutánea una vez por semana en la práctica clínica sobre la puntuación de hambre, los parámetros de masa corporal, la composición corporal y la puntuación de depresión después de 68 semanas de tratamiento en adolescentes diagnosticados con obesidad monogénica. Además, documentaremos los parámetros conocidos de seguridad y tolerabilidad para determinar la seguridad y la tolerabilidad en la práctica clínica.
El objetivo exploratorio de esta observación prospectiva no intervencionista es evaluar la satisfacción del usuario midiendo el cambio en la puntuación subjetiva de hambre, la calidad de vida, y las percepciones y actitudes respecto al tratamiento con semaglutida en adolescentes diagnosticados con obesidad monogénica tratados en la práctica clínica rutinaria con semaglutida 2,4 mg subcutánea una vez por semana después de 68 semanas de tratamiento.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
70
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- Número de teléfono: +4973150057401
- Correo electrónico: martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Stefanie Zorn, Dr.
- Número de teléfono: +4973150057457
- Correo electrónico: stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 13353
- Aún no reclutando
- Institute for Experimental Pediatric Endocrinology, Charité Universitätsmedizin Berlin
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Contacto:
- Peter Kühnen, Prof. Dr.
- Correo electrónico: peter.kuehnen@charite.de
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Leipzig, Alemania, 04103
- Aún no reclutando
- University Hospital for Children and Adolescents, Center for Pediatric Research, Medical Faculty, University of Leipzig
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Contacto:
- Antje Körner, Prof. Dr.
- Correo electrónico: antje.koerner@medizin.uni-leipzig.de
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Ulm, Alemania, 89075
- Reclutamiento
- Division of Paediatric Endocrinology and Diabetes, Department of Paediatrics and Adolescent Medicine, Ulm University Medical Centre
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Contacto:
- Martin Wabitsch, Prof. Dr.
- Número de teléfono: +4973150057401
- Correo electrónico: martin.wabitsch@uniklinik-ulm.de
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Contacto:
- Stefanie Zorn, Dr.
- Número de teléfono: +4973150057457
- Correo electrónico: stefanie.zorn@uniklinik-ulm.de
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Madrid, España, 28009
- Aún no reclutando
- Departments of Pediatrics & Pediatric Endocrinology, Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, Universidad Autónoma de Madrid
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Contacto:
- Jesús Argente, Prof. Dr.
- Correo electrónico: jesus.argente@fundacionendo.org
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Paris, Francia
- Aún no reclutando
- Assistance Publique-Hôpitaux de Paris (AP-HP), Trousseau Hospital Paris, Pediatric Nutrition Department
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Contacto:
- Béatrice Dubern, Prof. Dr.
- Correo electrónico: beatrice.dubern@aphp.fr
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Aún no reclutando
- University Medical Center Rotterdam, Erasmus MC-Sophia Children's Hospital
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Contacto:
- Erica van den Akker, Prof. Dr.
- Correo electrónico: e.l.t.vandenakker@erasmusmc.nl
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Aún no reclutando
- Wellcome-MRC Institute of Metabolic Science and NIHR Cambridge Biomedical Research Centre
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Contacto:
- Sadaf Farooqi, Prof. Dr.
- Correo electrónico: isf20@medschl.cam.ac.uk
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los pacientes de edad ≥12 a <21 años diagnosticados con obesidad monogénica, que aceptaron el tratamiento con semaglutida, son elegibles para participar en el estudio.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tratamiento con semaglutida según prescripción en la práctica clínica habitual de acuerdo con el resumen de las características del producto.
- Consentimiento informado del paciente, sus padres o representante legalmente aceptable (LAR) del participante y asentimiento del adolescente, según corresponda por edad.
- Edad en el momento de firmar el consentimiento informado: ≥12 a <21 años.
- IMC ≥ percentil 95 según se define en las tablas de crecimiento de IMC específicas por sexo y edad (CDC.gov).
- Peso corporal >60 kg.
- Diagnóstico de obesidad monogénica por un laboratorio certificado CLIA/CAP/ISO 15189 utilizando los criterios ACMG como patogénico (P), probablemente patogénico (LP) y variante de significado incierto (VUS).
Criterios de exclusión:
- Participación en cualquier ensayo clínico intervencionista en el momento de la inscripción.
- Mujeres en edad fértil que no utilicen métodos anticonceptivos adecuados (según lo exija la legislación o práctica local).
Hipersensibilidad al principio activo o a cualquiera de los excipientes enumerados:
- Fosfato disódico, dihidrato
- Propilenglicol
- Fenol
- Ácido clorhídrico (para ajuste del pH)
- Hidróxido de sodio (para ajuste del pH)
- Agua para inyectables
La seguridad y eficacia de Wegovy no se han investigado en pacientes:
- tratados con otros productos para el control de peso,
- con diabetes tipo 1,
- con insuficiencia renal grave (ver sección 4.2),
- con insuficiencia hepática grave (ver sección 4.2),
- con insuficiencia cardíaca congestiva clase IV de la NYHA. No se recomienda su uso en estos pacientes.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Pacientes con variantes bialélicas en los genes LEPR, PCSK1, POMC y MC4R
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Tratamiento con semaglutida según lo prescrito en la práctica clínica habitual de acuerdo con el resumen de las características del producto.
El uso de semaglutida puede categorizarse en dos grupos durante el período de inscripción: 1. nuevos usuarios, o 2. usuarios actuales (por ejemplo, aquellos que continúan el tratamiento con semaglutida prescrito en la práctica clínica habitual).
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Pacientes con variantes monoalélicas en el gen LEPR
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Tratamiento con semaglutida según lo prescrito en la práctica clínica habitual de acuerdo con el resumen de las características del producto.
El uso de semaglutida puede categorizarse en dos grupos durante el período de inscripción: 1. nuevos usuarios, o 2. usuarios actuales (por ejemplo, aquellos que continúan el tratamiento con semaglutida prescrito en la práctica clínica habitual).
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Pacientes con variantes monoalélicas en el gen PCSK1
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Tratamiento con semaglutida según lo prescrito en la práctica clínica habitual de acuerdo con el resumen de las características del producto.
El uso de semaglutida puede categorizarse en dos grupos durante el período de inscripción: 1. nuevos usuarios, o 2. usuarios actuales (por ejemplo, aquellos que continúan el tratamiento con semaglutida prescrito en la práctica clínica habitual).
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Pacientes con variantes monoalélicas en el gen POMC
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Tratamiento con semaglutida según lo prescrito en la práctica clínica habitual de acuerdo con el resumen de las características del producto.
El uso de semaglutida puede categorizarse en dos grupos durante el período de inscripción: 1. nuevos usuarios, o 2. usuarios actuales (por ejemplo, aquellos que continúan el tratamiento con semaglutida prescrito en la práctica clínica habitual).
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Pacientes con variantes monoalélicas en el gen MC4R
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Tratamiento con semaglutida según lo prescrito en la práctica clínica habitual de acuerdo con el resumen de las características del producto.
El uso de semaglutida puede categorizarse en dos grupos durante el período de inscripción: 1. nuevos usuarios, o 2. usuarios actuales (por ejemplo, aquellos que continúan el tratamiento con semaglutida prescrito en la práctica clínica habitual).
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Pacientes con variantes monoalélicas en el gen SH2B1 o con deleciones 16p11.2
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Tratamiento con semaglutida según lo prescrito en la práctica clínica habitual de acuerdo con el resumen de las características del producto.
El uso de semaglutida puede categorizarse en dos grupos durante el período de inscripción: 1. nuevos usuarios, o 2. usuarios actuales (por ejemplo, aquellos que continúan el tratamiento con semaglutida prescrito en la práctica clínica habitual).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de participantes que logran una reducción del IMC ≥10% desde el inicio (semana 0) hasta la semana 68.
Periodo de tiempo: 68 semanas
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El estudio evalúa el efecto de la administración subcutánea (s.c.) semanal de semaglutida 2,4 mg como complemento de una dieta reducida en calorías y un aumento de la actividad física en adolescentes diagnosticados con obesidad monogénica.
Esta medida se centra en la eficacia de la pérdida de peso, con el objetivo de evaluar el impacto del tratamiento en la reducción del IMC en un entorno clínico del mundo real tras 68 semanas de tratamiento.
El estudio pretende proporcionar información sobre el potencial de la semaglutida en el control del peso en esta población específica de pacientes.
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68 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parámetros Secundarios para el Peso y la Salud
Periodo de tiempo: 68 semanas
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Los objetivos secundarios de este estudio se centran en los cambios en los resultados de salud durante 68 semanas.
Estos incluyen el peso corporal y el IMC, medidos como porcentajes o en kg y kg/m², con umbrales específicos (por ejemplo, el percentil 95) para el IMC según la edad y el sexo.
La presión arterial (sistólica y diastólica) se registra en mmHg.
Los niveles de colesterol (total, HDL, LDL, triglicéridos) se evalúan en mg/dL para evaluar el riesgo cardiovascular.
La HbA1c (porcentaje), la glucosa en ayunas (mg/dL) y la insulina (pmol/L) se controlan para la salud metabólica.
La ALT (UI/L) mide la función hepática.
Los cambios en la masa grasa y magra se evalúan mediante DXA (kg).
La velocidad del peso y el IMC se miden en puntos porcentuales.
También se informa la proporción de participantes que logran una reducción del IMC ≥5% y ≥15%, lo que ofrece información sobre la eficacia del tratamiento en el peso y la salud metabólica.
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68 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Welling MS, de Groot CJ, Kleinendorst L, van der Voorn B, Burgerhart JS, van der Valk ES, van Haelst MM, van den Akker ELT, van Rossum EFC. Effects of glucagon-like peptide-1 analogue treatment in genetic obesity: A case series. Clin Obes. 2021 Dec;11(6):e12481. doi: 10.1111/cob.12481. Epub 2021 Jul 21.
- Iepsen EW, Have CT, Veedfald S, Madsbad S, Holst JJ, Grarup N, Pedersen O, Brandslund I, Holm JC, Hansen T, Torekov SS. GLP-1 Receptor Agonist Treatment in Morbid Obesity and Type 2 Diabetes Due to Pathogenic Homozygous Melanocortin-4 Receptor Mutation: A Case Report. Cell Rep Med. 2020 Apr 21;1(1):100006. doi: 10.1016/j.xcrm.2020.100006. eCollection 2020 Apr 21.
- Wabitsch M, Farooqi S, Fluck CE, Bratina N, Mallya UG, Stewart M, Garrison J, van den Akker E, Kuhnen P. Natural History of Obesity Due to POMC, PCSK1, and LEPR Deficiency and the Impact of Setmelanotide. J Endocr Soc. 2022 Apr 15;6(6):bvac057. doi: 10.1210/jendso/bvac057. eCollection 2022 Jun 1.
- Courbage S, Poitou C, Le Beyec-Le Bihan J, Karsenty A, Lemale J, Pelloux V, Lacorte JM, Carel JC, Lecomte N, Storey C, De Filippo G, Coupaye M, Oppert JM, Tounian P, Clement K, Dubern B. Implication of Heterozygous Variants in Genes of the Leptin-Melanocortin Pathway in Severe Obesity. J Clin Endocrinol Metab. 2021 Sep 27;106(10):2991-3006. doi: 10.1210/clinem/dgab404.
- Nordang GBN, Busk OL, Tveten K, Hanevik HI, Fell AKM, Hjelmesaeth J, Holla OL, Hertel JK. Next-generation sequencing of the monogenic obesity genes LEP, LEPR, MC4R, PCSK1 and POMC in a Norwegian cohort of patients with morbid obesity and normal weight controls. Mol Genet Metab. 2017 May;121(1):51-56. doi: 10.1016/j.ymgme.2017.03.007. Epub 2017 Mar 29.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
1 de junio de 2028
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
10 de diciembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de diciembre de 2025
Publicado por primera vez (Estimado)
24 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
8 de enero de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de enero de 2026
Última verificación
1 de enero de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- U1111-1307-1203
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Debido a los requisitos de confidencialidad de los participantes según las regulaciones del RGPD, los IDP no se compartirán.
El diseño del estudio también limita el intercambio de datos en esta etapa.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .