罕见肿瘤创新疗法与技术平台研究（PLATFORM2）
一项在中国罕见肿瘤中创新疗法和技术的开放标签、单臂I/II期平台试验（PLATFORM2），针对晚期实体瘤患者
这项I/II期观察性和介入性平台研究的目标是评估多种创新型抗肿瘤药物和新技术在罕见实体瘤患者中的安全性和有效性。 该研究采用多维精准筛查（包括全外显子组测序、RNA测序、多重免疫组化和定量蛋白质组学）将患者匹配到特定的子方案中。
其旨在回答的关键问题：
评估创新疗法在罕见肿瘤人群中的安全性。 评估客观缓解率及其他疗效指标。 探索与治疗效果相关的生物标志物。 参与者：标准治疗失败或无标准治疗选择的转移性或晚期罕见实体瘤患者。
研究概览
地位
尚未招聘
详细说明
这是一项开放标签、非随机化、多臂组、单中心的I/II期平台研究（PLATFORM2）。
根据中国罕见肿瘤的定义（发病率< 2.5/10万或特定列表），符合条件的患者将接受多组学筛查。
根据分子分析结果（基因变异或蛋白质表达），患者将被分配至相应的治疗组（子研究）。
治疗方法包括小分子药物、蛋白药物、细胞与基因治疗（CGT）产品以及治疗性疫苗。
本研究对每个臂组采用Clopper-Pearson两阶段Minimax设计。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
600
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Ning Li, MD
- 电话号码：86-010-87788713
- 邮箱：lining@cicams.ac.cn
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准
- 受试者必须满足以下所有纳入标准：
- 签署知情同意书时年龄≥16岁的男性或女性受试者。
- 经组织学或细胞学证实的恶性肿瘤。
- ECOG体能状态评分为0-2分，且预期生存期超过12周。
- 存在可测量或可评估的病灶用于疗效评估，由研究者根据各子方案定义的个体化标准确定。
- 建议提供新鲜肿瘤活检组织，在首次研究治疗给药前12周内获取，包含三份空心针穿刺活检标本。活检组织在采集后不得暴露于任何抗肿瘤治疗、全身性抗感染治疗或疫苗接种。同时建议提供外周血样本用于分子谱分析和入组筛选。
- 建议提供过去2年内获取的原发性或转移性病灶（不包括骨转移灶和既往接受过放疗的病灶）的存档福尔马林固定石蜡包埋（FFPE）肿瘤组织。所需材料包括15-20张未染色切片（厚度4-6 μm），其中5张应为粘附性涂层并烘烤。若无法满足上述要求，入组资格可由研究者酌情决定。
- 若存在胸腔或腹腔积液，必须采集样本进行病理细胞学检查，并建议在条件允许时提供至少50 mL积液。
- 若已提供原发性肿瘤活检标本，且转移性病灶适合活检（由研究者判断），应采集转移性病灶组织进行病理学检查，并建议提供新鲜组织标本。
- 疾病进展时，若条件允许（由研究者判断），建议从入组时的同一活检部位和/或既往采样的转移性病灶采集新鲜肿瘤组织。
- 根据NCI-CTCAE第5.0版，既往治疗的毒性必须已缓解至≤1级或恢复至基线水平（脱发除外）。
- 有生育能力的女性需进行妊娠试验且结果为阴性。无生育能力的女性定义为绝经至少1年，或已接受手术绝育或子宫切除术者。
- 所有入组受试者，无论性别，必须同意在整个治疗期间及末次研究治疗给药后8周内使用有效避孕措施。
- 受试者必须自愿参与，提供书面知情同意，遵守研究治疗和访视计划，并能够配合安全性和疗效评估。
排除标准
符合以下任何一项排除标准的受试者将不具备参与本研究的资格：
- 既往接受过与本研究中相关子方案所研究的抗肿瘤新药或同类技术相同类别的任何抗肿瘤新药或技术治疗。
- 已知对研究用抗肿瘤新药或技术的任何活性成分或辅料过敏或存在过敏反应。
- 存在任何类型的间质性肺病或放射性肺炎病史。
- 不符合适用子方案中指定的纳入或排除标准。
- 首次研究治疗给药前4周内进行过大手术，或手术伤口未完全愈合。
- 对与研究用抗肿瘤新药或技术的活性或非活性成分化学结构相似的药物，或同类药物有过敏反应史。
需要全身治疗（如抗生素）的活动性感染，或存在以下任一情况：
- 人类免疫缺陷病毒（HIV）检测阳性或已知获得性免疫缺陷综合征（AIDS）病史；
- 乙型肝炎病毒（HBV）或丙型肝炎病毒（HCV）感染，定义为HBsAg阳性且HBV DNA水平高于正常值上限（ULN），或HCV抗体阳性；
- 活动性结核病，定义为有接触史或结核病检测阳性伴有临床症状和/或影像学表现。
- 研究者判断存在严重或未控制的全身性疾病证据，包括但不限于严重精神或神经系统疾病（如癫痫或痴呆）、不稳定或失代偿性呼吸、心血管、肝脏或肾脏疾病，或未控制的高血压（定义为经药物治疗后血压仍维持在CTCAE 3级或以上）。
- 入组前3个月内发生心肌梗死、冠状动脉搭桥术、外周动脉搭桥术或脑血管意外。
- 任何器官移植史，包括同种异体造血干细胞移植，但不需要免疫抑制治疗的移植除外（如角膜移植或毛发移植）。
存在心血管疾病或状况，包括以下任一情况：
- 需要治疗的充血性心力衰竭，或纽约心脏协会（NYHA）心功能分级III级或IV级心力衰竭；
- 需要抗心律失常治疗的心室性心律失常，或未控制或不稳定的心律失常；
- 严重传导异常，如二度或三度房室传导阻滞；
- 需要治疗的心绞痛；
- 12导联心电图显示QT间期延长，定义为男性QTc≥450 ms或女性QTc≥470 ms；
- 先天性长QT综合征、先天性短QT综合征、尖端扭转型室性心动过速或预激综合征病史；
- 超声心动图或MUGA扫描测定的左心室射血分数（LVEF）<50%；
- 过去6个月内诊断的心肌梗死。
骨髓储备或器官功能不足，由以下任何实验室检查结果证明：
- 绝对中性粒细胞计数<1.0 × 10⁹/L；
- 血小板计数<80 × 10⁹/L（依赖血小板输注的患者除外）；
- 血红蛋白<90 g/L；
- 无肝转移时，丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天冬氨酸氨基转移酶（AST）>2.5 × ULN；有肝转移时，ALT或AST>5 × ULN（由研究者根据子方案确定）；
- 无肝转移时，总胆红素>1.5 × ULN；吉尔伯特综合征（未结合型高胆红素血症）或肝转移患者中，总胆红素>3 × ULN（由研究者根据子方案确定）；
- 血清肌酐>1.5 × ULN且肌酐清除率<50 mL/min（使用Cockcroft-Gault公式测量或计算）；仅当血清肌酐超过1.5 × ULN时需要评估肌酐清除率；
- 凝血功能异常，定义为未接受抗凝治疗的患者INR、PT或APTT>1.5 × ULN；接受抗凝治疗患者的资格由研究者确定；
- 肌酸激酶（CK）或CK-MB高于正常范围（由研究者根据子方案确定）。
- 妊娠或哺乳期女性。
- 研究者认为可能带来潜在风险或使受试者不适合参与本研究的任何其他状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：BL-B01D1 组
参与者将根据方案指定的剂量和计划接受BL-B01D1注射，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出研究。
将在整个研究过程中进行安全性、疗效和生物标志物分析。
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BL-B01D1是一种首创的新型ADC，由EGFRxHER3双特异性抗体通过可裂解连接子与新型TOP-I抑制剂有效载荷连接而成。
其他名称：
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实验性的：VSV 组
本组参与者将根据方案规定的剂量和计划接受VSV单药治疗。
治疗将持续至影像学疾病进展、不可接受的毒性、撤回同意或研究者决定终止。
整个研究期间将评估肿瘤反应、安全性和探索性生物标志物终点。
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VSV注射采用经过基因工程改造的囊泡口炎病毒（指定为OVV-00）作为载体平台，该病毒具有增强的安全性和溶瘤活性，利用肿瘤细胞作为“生物工厂”来表达和产生多种不同的通用肿瘤抗原以及各种双特异性或多特异性抗体。
其他名称：
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实验性的：CVL006 组
该组的参与者将根据方案规定的剂量和计划接受CVL006单药治疗。
治疗将持续至影像学疾病进展、出现不可接受的毒性、撤回同意或研究者决定终止。
在整个研究期间，将评估肿瘤反应、安全性和探索性生物标志物终点。
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CVL006，一种新型双特异性抗体，通过将抗PD-L1 VHH结构域与人源化IgG1抗VEGF单克隆抗体融合而成
其他名称：
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实验性的：IDOV-SAFE 组
该组参与者将按照方案规定的剂量和方案接受IDOV-SAFE单药治疗。
治疗将持续至影像学疾病进展、不可接受的毒性、撤回同意或研究者决定终止。
整个研究期间将评估肿瘤反应、安全性和探索性生物标志物终点。
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IDOV-SAFETM是第三代痘病毒溶瘤病毒产品。
第一代病毒最常见的治疗相关不良事件为发热（63.0%，其中3.7%为3级）和腹痛（51.9%，其中7.4%为3级）。
未发生4级治疗相关不良事件，且无治疗相关停药或死亡病例，安全性良好。
其他名称：
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实验性的：YL-201 组
本组参与者将按照方案规定的剂量和时间表接受YL-201治疗。
治疗将持续至影像学疾病进展、出现不可耐受的毒性、撤回知情同意或研究者决定终止。
将在整个研究期间评估肿瘤反应、安全性及探索性生物标志物终点。
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YL-201是 MediLink Therapeutics 开发的一种靶向 B7-H3（CD276）的研究性抗体偶联药物（ADC），B7-H3 是一种在多种实体瘤细胞上过度表达的免疫检查点蛋白。
其他名称：
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实验性的：KXV01 组
参与者将根据方案规定的剂量水平，接受单次静脉输注KXV01注射液，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出研究。
在整个研究过程中，将进行安全性、疗效、药代动力学和生物标志物分析。
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KXV01是一种首创、新型、个体化的体内生成TCR-T细胞疗法。
它由一个结构修饰的第三代自失活慢病毒载体组成，该载体携带患者特异性肿瘤靶向TCR序列。
其他名称：
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实验性的：MT027 组
参与者将根据方案规定的剂量和计划，通过胸膜内注射接受MT027细胞注射，直至研究者确定无进一步获益、出现不可接受的毒性、撤回同意、疾病进展、死亡或失访。
在整个研究期间，将评估安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。
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MT027是一种靶向B7-H3的同种异体通用嵌合抗原受体T细胞（UCAR-T）注射液。
它由基因工程改造的T细胞组成，能够特异性识别并杀伤表达B7-H3抗原的癌细胞。
其他名称：
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实验性的：QH101组
参与者根据方案规定的剂量和时间表，通过鞘内输注或Ommaya储液囊接受QH101细胞注射，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出研究。
在整个研究期间将进行安全性、有效性和生物标志物分析。
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QH101是一种同种异体TCR增强型Vδ2 T细胞治疗产品。
它通过在细胞表面引入特定的结合元件，增强对BTN蛋白的识别，利用Vδ2 T细胞固有的杀伤能力，提高肿瘤细胞的杀伤效率。
同时，QH101不表达共刺激信号域或CD3ζ域，避免了因过度激活导致的细胞耗竭，有效增强了细胞在体内的持久性。
其他名称：
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实验性的：Meta10-TIL 臂
参与者接受单次静脉输注Meta10-TIL，随后进行非清髓性淋巴细胞清除预处理和后续IL-2给药。
治疗持续至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出研究。
将在整个研究过程中进行安全性、有效性、药代动力学和药效学分析。
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Meta10-TIL 是一种经代谢增强的肿瘤浸润淋巴细胞产品，通过基因改造使其能够自主分泌 IL-10，从而增强 T 细胞的增殖、持久性和抗肿瘤活性。
其他名称：
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实验性的：TAEST1901 试验组
参与者根据其分配的剂量水平接受单次或分次静脉输注TAEST1901细胞，随后皮下给予低剂量IL-2。
本研究主要评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学以及初步疗效。
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TAEST1901 是一种靶向 HLA-A*02:01/AFP 抗原复合物的 TCR-T 细胞疗法。
它涉及使用编码高亲和力 TCR 基因的慢病毒载体转导患者来源的自体 T 细胞。
其他名称：
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实验性的：TC-N201 组
参与者根据方案规定的剂量和时间表接受TC-N201注射，这是一种靶向NY-ESO-1并分泌抗PD-1单链抗体的基因工程TCR-T细胞产品。
治疗在淋巴细胞清除化疗后进行，并伴随白细胞介素-2（IL-2）支持。
在整个研究过程中将进行安全性、疗效、药代动力学和生物标志物分析。
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TC-N201是一种经过基因工程改造的TCR-T细胞产品，能够识别HLA-A2限制性NY-ESO-1肿瘤抗原，并分泌抗PD-1单链可变区片段（scFv）。
该产品旨在通过结合TCR介导的肿瘤细胞杀伤作用与肿瘤微环境中PD-1/PD-L1免疫检查点通路的局部阻断，来增强抗肿瘤免疫力。
其他名称：
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实验性的：NK510 组
根据方案规定的剂量和计划，参与者将接受NK510注射——一种经过碱基编辑、敲除TIGIT的同种异体自然杀伤（NK）细胞产品。
本研究包括单剂量和多剂量阶段。
整个研究期间将进行安全性、有效性、药代动力学、免疫原性和生物标志物分析。
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NK510是一款首创的、源自健康供体外周血单个核细胞（PBMC）的碱基编辑同种异体自然杀伤（NK）细胞产品。
它利用基于核糖核蛋白（RNP）的碱基编辑技术敲除TIGIT基因，该基因编码一种与肿瘤细胞上的CD155结合的抑制性受体。
通过消除TIGIT介导的抑制作用，NK510增强了NK细胞固有的抗肿瘤活性，并在针对表达CD155的实体瘤中显示出更好的疗效。
其他名称：
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实验性的：CE120 瘤内注射组
参与者根据方案规定的剂量和给药计划（每2周一次，共4次）接受CE120瘤内注射，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出研究。
安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效将在整个研究过程中进行评估。
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CE120是一种创新的肿瘤免疫疗法，利用血小板膜包裹负载免疫激活剂R848的纳米颗粒，通过血小板与肿瘤细胞的天然粘附作用实现肿瘤靶向递送。
经瘤内注射后，CE120可激活局部和全身抗肿瘤免疫应答，包括诱导免疫记忆，从而抑制肿瘤生长、预防复发并清除肿瘤。
其他名称：
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实验性的：GV20-0251 组
受试者将根据方案规定的剂量和时间表接受GV20-0251注射，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出研究。
在整个研究过程中，将进行安全性、疗效和生物标志物分析。
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GV20-0251是一种靶向高度保守的免疫调节蛋白IGSF8的单克隆抗体；它阻断IGSF8与NK细胞和DC细胞上其受体之间的相互作用，从而在逆转免疫抵抗方面赋予机制优势。
其他名称：
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实验性的：YSCH-01 组
参与者将按照方案规定的剂量和给药计划接受YSCH-01注射，直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出研究。
研究期间将持续进行安全性、疗效和生物标志物分析。
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YSCH-01是一种复制-双重调控的人5型腺病毒载体，经过工程改造可选择性地在肿瘤细胞中复制并递送优化的重组假干扰素基因（L-IFN），从而实现高水平的肿瘤内L-IFN表达和分泌；通过同步的溶瘤病毒复制和强大的免疫刺激作用，YSCH-01实现了双重抗肿瘤机制，可直接杀死癌细胞，同时激活强大的抗肿瘤免疫反应，对正常组织的毒性极小。
其他名称：
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实验性的：LYC001 组
参与者将按照方案定义的剂量和时间表接受LYC001治疗，并将持续治疗直至疾病进展、出现不可耐受的毒性或退出研究。
在整个研究过程中，将进行安全性评估、疗效评价、药代动力学分析和生物标志物研究。
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LYC001是一种PEG2000-DSPE稳定的高亲和力IL-2复合物，可将IL-2维持在均匀结合状态，防止在体液中稀释后释放游离的IL-2。
其他名称：
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实验性的：BMD006 治疗组
参与者将根据方案规定的剂量和计划接受BMD006治疗，并持续治疗直至疾病进展、出现不可接受的毒性反应或退出研究。
在整个研究期间将进行安全性评估和疗效评价。
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BMD006是一款靶向肺癌及伴有肺转移的实体瘤的吸入式mRNA肿瘤相关抗原干粉疫苗，被归类为即用型抗肿瘤产品。
其他名称：
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实验性的：CREPT-618组
参与者将按照方案定义的剂量和计划接受CREPT-618治疗，并持续治疗直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出研究。
在整个研究过程中，将进行安全性评估、疗效评价和生物标志物研究。
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CREPT-618注射剂是由和雅（北京）医药科技有限公司研发的一种研究性核酸治疗药物。
它代表了制药技术的前沿方法，属于小核酸药物类别，被认为是继小分子和抗体之后的“第三代”治疗药物。
其他名称：
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实验性的：PRG2505 组
参与者将根据方案定义的剂量和计划接受PRG2505，并持续治疗直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出研究。
在整个研究期间，将进行安全性评估、疗效评价和生物标志物研究。
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PRG2505（研发代号：V001 注射液）是普瑞金生物科技开发的一种研究性体内嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法。
它代表了一种新方法，旨在直接在患者体内生成 CAR-T 细胞，绕过了复杂且耗时的传统体外制造过程。
其他名称：
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实验性的：IBI363 组
参与者将根据方案定义的剂量和给药计划接受IBI363治疗，并持续治疗直至疾病进展、出现不可接受的毒性或退出研究。
安全性评估、疗效评价和生物标志物研究将在整个研究期间进行。
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IBI363是信达生物制药（苏州）有限公司独立研发的一种新型治疗药物。其活性成分是一种PD-1/IL-2双特异性融合蛋白，同时具备双重功能：阻断PD-1/PD-L1通路并激活IL-2通路。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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客观缓解率（ORR）
大体时间：最长约2年。
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由BICR和研究者根据RECIST 1.1标准进行评估。
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最长约2年。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无进展生存期 (PFS)
大体时间：最长约2年。
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由独立中心评审委员会（BICR）和研究者在评估。
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最长约2年。
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应答持续时间 (DoR)
大体时间：最长约2年。
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从首次记录的客观缓解（完全缓解[CR]或部分缓解[PR]）至首次记录的疾病进展（PD）或因任何原因死亡的时间，以先发生者为准。
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最长约2年。
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疾病控制率（DCR）
大体时间：最长约2年。
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达到完全缓解（CR）、部分缓解（PR）或疾病稳定（SD）作为其最佳总体缓解的患者百分比。
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最长约2年。
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总生存期 (OS)
大体时间：治疗后最长可达1年。
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从指定起始点（通常为随机化或首次给药）至任何原因导致死亡的时间。
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治疗后最长可达1年。
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不良事件（AEs）与严重不良事件（SAEs）的发生率
大体时间：从入组至末次给药后30天。
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根据NCI CTCAE v5.0标准进行安全性评估。
包括治疗期间出现的不良事件（TEAE）和治疗相关不良事件（TRAE）。
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从入组至末次给药后30天。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ning Li, MD、Cancer Hospital of CICAMS
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年1月1日
初级完成 (估计的)
2029年1月31日
研究完成 (估计的)
2031年1月31日
研究注册日期
首次提交
2025年12月12日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月13日
首次发布 (实际的)
2025年12月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年12月29日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月13日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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