Ravulizumab 在临床 aHUS 参与者中的上市后临床研究
2026年4月17日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项多中心、开放标签、单臂、上市后临床研究，旨在评估拉武利珠单抗在临床诊断为非典型溶血尿毒综合征参与者中的疗效和安全性
本研究的主要目的是评估拉武利珠单抗对临床诊断为非典型溶血性尿毒综合征（aHUS）的参与者血小板计数的影响。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
20
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 电话号码：1-855-752-2356
- 邮箱：clinicaltrials@alexion.com
学习地点
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Bunkyō City、日本、113-8655
- 尚未招聘
- Research Site
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Hirakata-shi、日本、573-1191
- 尚未招聘
- Research Site
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Iruma-Gun、日本、350-0495
- 招聘中
- Research Site
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Kyoto、日本、602-8566
- 尚未招聘
- Research Site
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Matsumoto-shi、日本、390-8621
- 尚未招聘
- Research Site
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Miyazaki、日本、889-1692
- 尚未招聘
- Research Site
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Nagoya、日本、466-8650
- 招聘中
- Research Site
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Nara、日本、630-8581
- 尚未招聘
- Research Site
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Nerima-ku、日本、177-8521
- 尚未招聘
- Research Site
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Sapporo、日本、060-8638
- 尚未招聘
- Research Site
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Shinjuku-ku、日本、162-8666
- 尚未招聘
- Research Site
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Tsu、日本、514-8507
- 招聘中
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 体重 ≥20 公斤（kg）
- 临床诊断为非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）且符合以下任一疾病/状况的受试者（包括诊断为继发性血栓性微血管病（TMA）后，即使针对其病因进行治疗，TMA仍未改善，因此诊断为aHUS的受试者）。
- 感染（肺炎链球菌感染和产志贺毒素大肠杆菌感染除外）
- 妊娠期或产后
- 肾移植术后
- 高血压危象/恶性高血压
- 系统性红斑狼疮及相关疾病（例如皮肌炎、混合性结缔组织病等）
- 符合以下三项指征的受试者：
- 血小板减少症：血小板计数 <150,000/微升（μL）
- 微血管病性溶血性贫血：血红蛋白 < 10 克/分升（g/dL）（*）
- 急性肾损伤：满足以下任一条件：1. Δ血清肌酐 ≥ 0.3 毫克/分升（mg/dL）（48小时内），2. 血清肌酐较基线升高1.5倍（7天内），3. 尿量 ≤ 0.5 毫升/公斤/小时，持续 ≥ 6 小时。
- 既往未接受过补体抑制剂治疗。
- 研究者计划根据临床实践中的治疗策略，为受试者提供为期26周的拉维利珠单抗治疗。
- 计划在最近一次TMA发作后14天内开始拉维利珠单抗治疗。
- 同意接种脑膜炎球菌疫苗并接受适当抗生素预防（如需要）的受试者。
排除标准：
- 患有血栓性血小板减少性紫癜（TTP）、产志贺毒素大肠杆菌溶血性尿毒症综合征（STEC-HUS）或明显与补体异常无关的继发性TMA的受试者。
- 由恶性肿瘤、钴胺素C代谢异常、肺炎链球菌、药物、系统性红斑狼疮及相关疾病（例如硬皮病等）以外的自身免疫性疾病，或造血干细胞移植引起的TMA的受试者
- 入组时存在与aHUS发病相关的病理性补体基因变异（CFH、CFI、CD46（MCP）、C3、CFB、THBD、DGKE）的受试者
- 抗因子H抗体阳性的受试者
- 从TMA发作到计划开始拉维利珠单抗治疗的时间超过14天
- 需要长期透析的慢性肾脏病或不可逆性肾功能损害
- 存在未治愈的脑膜炎球菌疾病
- 研究者判断受试者不符合研究资格
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：拉维利珠单抗
受试者将接受基于体重的拉武利珠单抗负荷剂量，随后在负荷剂量给药后2周接受基于体重的剂量，之后每8周通过静脉（IV）输注接受基于体重的维持剂量。
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参与者将通过静脉输注接受拉武利珠单抗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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在26周Ravulizumab治疗期间血小板计数改善的参与者百分比
大体时间：基线至第26周
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基线至第26周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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在26周Ravulizumab治疗期间肾功能改善的参与者百分比
大体时间：基线至第26周
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基线至第26周
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血小板计数改善的参与者百分比
大体时间：第4天及第1、2、10、18和26周
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第4天及第1、2、10、18和26周
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肾功能改善的参与者百分比
大体时间：第4天及第1、2、10、18、26周
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第4天及第1、2、10、18、26周
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显示完全血栓性微血管病（TMA）缓解或部分TMA缓解的参与者百分比
大体时间：第4天及第1、2、10、18和26周
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第4天及第1、2、10、18和26周
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第1天接受透析治疗且能够在第26周时停止透析的参与者百分比
大体时间：基线（第 1 天）至第 26 周
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基线（第 1 天）至第 26 周
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血小板计数相对于基线的变化
大体时间：基线（第1天），第26周
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基线（第1天），第26周
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血红蛋白相对于基线的变化
大体时间：基线（第1天），第26周
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基线（第1天），第26周
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乳酸脱氢酶相对于基线的变化
大体时间：基线（第1天），第26周
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基线（第1天），第26周
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估计肾小球滤过率相对于基线的变化
大体时间：基线（第1天），第26周
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基线（第1天），第26周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年12月19日
初级完成 (估计的)
2027年6月25日
研究完成 (估计的)
2027年6月25日
研究注册日期
首次提交
2025年12月17日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月17日
首次发布 (实际的)
2025年12月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月17日
最后验证
2026年4月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- D928BL00001
- NEPH-ULT-501 (注册表标识符：Alexion)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
Alexion公开承诺允许获取研究数据的请求，并将提供研究方案、临床研究报告和通俗易懂的语言摘要。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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