Estudo Clínico Pós-Comercialização de Ravulizumab em Participantes com aHUS Clínico
17 de abril de 2026 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudo Clínico Multicêntrico, Aberto, de Braço Único, Pós-Comercialização para Avaliar a Eficácia e Segurança do Ravulizumab em Participantes com Diagnóstico Clínico de Síndrome Hemolítico-Urémico Atípico
O objetivo principal deste estudo é avaliar a resposta da contagem de plaquetas ao ravulizumab em participantes clinicamente diagnosticados com síndrome hemolítico-urémico atípico (aHUS).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
20
Estágio
- Fase 4
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de telefone: 1-855-752-2356
- E-mail: clinicaltrials@alexion.com
Locais de estudo
-
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Bunkyō City, Japão, 113-8655
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Hirakata-shi, Japão, 573-1191
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Iruma-Gun, Japão, 350-0495
- Recrutamento
- Research Site
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Kyoto, Japão, 602-8566
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Matsumoto-shi, Japão, 390-8621
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Miyazaki, Japão, 889-1692
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Nagoya, Japão, 466-8650
- Recrutamento
- Research Site
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Nara, Japão, 630-8581
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Nerima-ku, Japão, 177-8521
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Sapporo, Japão, 060-8638
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japão, 162-8666
- Ainda não está recrutando
- Research Site
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Tsu, Japão, 514-8507
- Recrutamento
- Research Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Peso corporal ≥20 quilogramas (kg)
- Participantes clinicamente diagnosticados com aHUS que tenham qualquer uma das doenças/condições listadas abaixo (incluindo participantes nos quais a Microangiopatia Trombótica (TMA) não melhorou mesmo após tratamento para a patogénese da TMA secundária diagnosticada e, portanto, foi feito o diagnóstico de aHUS).
- Infeção (exceto infeção pneumocócica e infeção por Escherichia coli produtora de toxina Shiga)
- Durante a gravidez ou pós-parto
- Pós-transplante renal
- Crise hipertensiva/ hipertensão maligna
- Lúpus eritematoso sistémico e doenças relacionadas (ex. dermatomiosite, doença mista do tecido conjuntivo, etc.)
- Participantes com os três seguintes sinais:
- Trombocitopenia: Contagem de plaquetas <150.000/microlitro (μL)
- Anemia hemolítica microangiopática: Hb < 10 gramas por decilitro (g/dL) (*)
- Lesão renal aguda: cumpre-se um dos seguintes; 1. ΔsCr ≥ 0,3 miligramas por decilitro (mg/dL) (dentro de 48 horas), 2. Aumento de 1,5 vezes em relação à sCr basal (dentro de 7 dias), 3. Débito urinário ≤ 0,5 mL/kg/hora durante ≥ 6 horas.
- Sem tratamento prévio com inibidores do complemento.
- O investigador planeia fornecer ao participante 26 semanas de tratamento com ravulizumabe de acordo com a política de tratamento na prática clínica.
- Está planeado iniciar o tratamento com ravulizumabe dentro de 14 dias após o início do último episódio de TMA.
- Participantes que consentem com a administração da vacina meningocócica e profilaxia antibiótica adequada (se necessário).
Critérios de Exclusão:
- Participantes com TTP, STEC-HUS, TMA secundária que claramente não está relacionada com anormalidade do complemento.
- Participantes com TMA causada por tumores malignos, metabolismo anormal da Cobalamina C, Streptococcus pneumoniae, fármacos, doenças autoimunes além do lúpus eritematoso sistémico e doenças relacionadas (ex. esclerodermia, etc.), ou transplante de células estaminais hematopoiéticas
- Participantes com variantes patológicas de genes do complemento (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) associadas ao desenvolvimento de aHUS no momento do recrutamento
- Participantes com anticorpos anti-fator H positivos
- Mais de 14 dias desde o início da TMA até ao início planeado do tratamento com ravulizumabe
- Doença renal crónica ou insuficiência renal irreversível que requeira diálise crónica
- Presença de doença meningocócica não resolvida
- Avaliação pelo investigador de que o participante não é elegível para o estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Ravulizumab
Os participantes receberão uma dose de carga de ravulizumab com base no peso, seguida de uma dose com base no peso 2 semanas após a administração da dose de carga, e depois doses de manutenção com base no peso a cada 8 semanas por infusão intravenosa (IV).
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Os participantes receberão ravulizumab por infusão IV.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Percentagem de Participantes com Melhoria na Contagem de Plaquetas Durante as 26 Semanas de Tratamento com Ravulizumab
Prazo: Linha de base até à Semana 26
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Linha de base até à Semana 26
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Percentagem de Participantes que Apresentam Melhoria na Função Renal Durante o Tratamento de 26 Semanas com Ravulizumab
Prazo: Linha de base até à Semana 26
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Linha de base até à Semana 26
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Percentagem de Participantes que Apresentam Melhoria na Contagem de Plaquetas
Prazo: Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
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Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
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Percentagem de Participantes que Mostram Melhoria na Função Renal
Prazo: Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
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Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
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Percentagem de Participantes com Melhoria na Resposta de Microangiopatia Trombótica (TMA) Completa ou Resposta TMA Parcial
Prazo: Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
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Dia 4 e nas Semanas 1, 2, 10, 18 e 26
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Percentagem de participantes que estão em diálise no Dia 1 e conseguem interromper a diálise até à Semana 26
Prazo: Linha de base (Dia 1) até à Semana 26
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Linha de base (Dia 1) até à Semana 26
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Alteração em relação à Linha de Base na Contagem de Plaquetas
Prazo: Linha de Base (Dia 1), Semana 26
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Linha de Base (Dia 1), Semana 26
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Variação em Relação ao Valor Basal da Hemoglobina
Prazo: Baseline (Dia 1), Semana 26
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Baseline (Dia 1), Semana 26
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Alteração em Relação ao Valor Basal da Lactato Desidrogenase
Prazo: Baseline (Dia 1), Semana 26
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Baseline (Dia 1), Semana 26
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Alteração em relação à Linha de Base na Taxa de Filtração Glomerular Estimada
Prazo: Baseline (Dia 1), Semana 26
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Baseline (Dia 1), Semana 26
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
19 de dezembro de 2025
Conclusão Primária (Estimado)
25 de junho de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
25 de junho de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
17 de dezembro de 2025
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de dezembro de 2025
Primeira postagem (Real)
29 de dezembro de 2025
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de abril de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de abril de 2026
Última verificação
1 de abril de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Citopenia
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças renais
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Trombocitopenia
- Uremia
- Doenças hemic e linfáticas
- Síndrome hemolítico-urêmica
- Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica
- Ravulizumab
Outros números de identificação do estudo
- D928BL00001
- NEPH-ULT-501 (Identificador de registro: Alexion)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
A Alexion tem um compromisso público de permitir pedidos de acesso a dados de estudos e irá fornecer um protocolo, um CSR e resumos em linguagem simples.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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