Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Postmarketingová klinická studie ravulizumabu u účastníků s klinickým aHUS

17. dubna 2026 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrická, otevřená, jednoarmádní, postmarketingová klinická studie pro vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti léčby ravulizumabem u účastníků s klinickou diagnózou atypického hemolyticko-uremického syndromu

Hlavním cílem této studie je posoudit odpověď počtu krevních destiček na ravulizumab u účastníků klinicky diagnostikovaných jako atypický hemolyticko-uremický syndrom (aHUS).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

20

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Japonsko
      • Bunkyō City, Japonsko, 113-8655
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japonsko, 573-1191
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japonsko, 350-0495
        • Nábor
        • Research Site
      • Kyoto, Japonsko, 602-8566
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japonsko, 390-8621
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Miyazaki, Japonsko, 889-1692
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Nagoya, Japonsko, 466-8650
        • Nábor
        • Research Site
      • Nara, Japonsko, 630-8581
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japonsko, 177-8521
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Sapporo, Japonsko, 060-8638
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonsko, 162-8666
        • Zatím nenabíráme
        • Research Site
      • Tsu, Japonsko, 514-8507
        • Nábor
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • Tělesná hmotnost ≥20 kilogramů (kg)
  • Účastníci klinicky diagnostikovaní jako aHUS, kteří mají některé z níže uvedených onemocnění/stavů (včetně účastníků, u kterých se trombotická mikroangiopatie (TMA) nezlepšila ani po léčbě patogeneze diagnostikované sekundární TMA, a proto byla stanovena diagnóza aHUS).
  • Infekce (kromě pneumokokové infekce a infekce Escherichia coli produkující Siga toxin)
  • Během těhotenství nebo po porodu
  • Po transplantaci ledviny
  • Hypertenzní krize/maligní hypertenze
  • Systémový lupus erythematodes a příbuzná onemocnění (např. dermatomyositida, smíšené onemocnění pojivové tkáně atd.)
  • Účastníci s následujícími třemi příznaky:
  • Trombocytopenie: Počet krevních destiček <150 000/mikrolitr (μL)
  • Mikroangiopatická hemolytická anémie: Hb < 10 gramů na decilitr (g/dL) (*)
  • Akutní poškození ledvin: je splněna jedna z následujících podmínek; 1. ΔsCr ≥ 0,3 miligramů na decilitr (mg/dL) (do 48 hodin), 2. 1,5násobný nárůst oproti výchozí hodnotě sCr (do 7 dnů), 3. močový výdej ≤ 0,5 mL/kg/hodinu po dobu ≥ 6 hodin.
  • Žádná předchozí léčba inhibitory komplementu.
  • Zkoušející plánuje poskytnout účastníkovi 26týdenní léčbu ravulizumabem v souladu s léčebnou politikou v klinické praxi.
  • Léčba ravulizumabem je plánována tak, aby byla zahájena do 14 dnů po nástupu poslední epizody TMA.
  • Účastníci souhlasící s podáním meningokokové vakcíny a vhodnou antibiotickou profylaxí (pokud je to nutné).

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci s TTP, STEC-HUS, sekundární TMA, která je zjevně nesouvisející s abnormalitou komplementu.
  • Účastníci s TMA způsobenou maligními nádory, abnormálním metabolismem kobalaminu C, Streptococcus pneumoniae, léky, autoimunitními onemocněními jinými než systémový lupus erythematodes a příbuzná onemocnění (např. sklerodermie atd.) nebo transplantací hematopoetických kmenových buněk
  • Účastníci s patologickými variantami genu pro komplement (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) spojenými s rozvojem aHUS při zařazení
  • Účastníci s pozitivními protilátkami proti faktoru H
  • Více než 14 dnů od nástupu TMA do plánovaného zahájení léčby ravulizumabem
  • Chronické onemocnění ledvin nebo nevratné poškození ledvin vyžadující chronickou dialýzu
  • Přítomnost nevyřešeného meningokokového onemocnění
  • Posouzení zkoušejícím, že účastník není způsobilý pro studii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ravulizumab
Účastníci obdrží úvodní dávku ravulizumabu podle tělesné hmotnosti, následovanou dávkou podle tělesné hmotnosti 2 týdny po podání úvodní dávky, a poté udržovací dávky podle tělesné hmotnosti každých 8 týdnů prostřednictvím nitrožilní (IV) infuze.
Lék: Ravulizumab
Účastníci obdrží ravulizumab pomocí intravenózní infuze.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků vykazujících zlepšení v počtu krevních destiček během 26týdenní léčby ravulizumabem
Časové okno: Výchozí stav až do 26. týdne
Výchozí stav až do 26. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento účastníků vykazujících zlepšení renální funkce během 26týdenní léčby ravulizumabem
Časové okno: Od počátečního stavu do 26. týdne
Od počátečního stavu do 26. týdne
Procento účastníků vykazujících zlepšení počtu krevních destiček
Časové okno: Den 4 a dále v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Den 4 a dále v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Procento účastníků prokazujících zlepšení funkce ledvin
Časové okno: Den 4 a dále v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Den 4 a dále v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Procento účastníků vykazujících zlepšení v úplné odpovědi na trombotickou mikroangiopatii (TMA) nebo částečné odpovědi na TMA
Časové okno: Den 4 a v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Den 4 a v týdnech 1, 2, 10, 18 a 26
Procento účastníků, kteří jsou v den 1 na dialýze a jsou schopni vysadit dialýzu do týdne 26
Časové okno: Výchozí hodnoty (den 1) až do 26. týdne
Výchozí hodnoty (den 1) až do 26. týdne
Změna oproti výchozí hodnotě počtu trombocytů
Časové okno: Baseline (den 1), týden 26
Baseline (den 1), týden 26
Změna od výchozí hodnoty hemoglobinu
Časové okno: Baseline (Day 1), Week 26
Baseline (Day 1), Week 26
Změna oproti výchozí hodnotě laktátdehydrogenázy
Časové okno: Výchozí hodnoty (den 1), 26. týden
Výchozí hodnoty (den 1), 26. týden
Změna od výchozí hodnoty v odhadované glomerulární filtrační rychlosti
Časové okno: Výchozí hodnoty (1. den), 26. týden
Výchozí hodnoty (1. den), 26. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

25. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

25. června 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

29. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Identifikátor registru: Alexion)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Alexion má veřejné závazky umožňovat žádosti o přístup ke studijním údajům a bude poskytovat protokol, CSR a shrnutí v běžném jazyce.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ravulizumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ireland

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit