Ravulitsumabin jälkimarkkinakliininen tutkimus potilailla, joilla on kliininen aHUS
perjantai 17. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Monikeskuksinen, avoimen merkinnän, yksihaarainen, markkinoinnin jälkeinen kliininen tutkimus ravulitsumabin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kliinisesti epätyypilliseksi hemolyyttiseksi uremiseksi oireyhtymäksi diagnosoiduilla osallistujilla
Tämän tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida verihiutalemäärän vaste ravulizumabille osallistujilla, joilla on kliinisesti diagnosoitu epätyypillinen hemolyyttinen-ureeminen oireyhtymä (aHUS).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
20
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Puhelinnumero: 1-855-752-2356
- Sähköposti: clinicaltrials@alexion.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Bunkyō City, Japani, 113-8655
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Hirakata-shi, Japani, 573-1191
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Iruma-Gun, Japani, 350-0495
- Rekrytointi
- Research Site
-
Kyoto, Japani, 602-8566
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Matsumoto-shi, Japani, 390-8621
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Miyazaki, Japani, 889-1692
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Nagoya, Japani, 466-8650
- Rekrytointi
- Research Site
-
Nara, Japani, 630-8581
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Nerima-ku, Japani, 177-8521
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Sapporo, Japani, 060-8638
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Shinjuku-ku, Japani, 162-8666
- Ei vielä rekrytointia
- Research Site
-
Tsu, Japani, 514-8507
- Rekrytointi
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Inkluusiokriteerit:
- Paino ≥20 kilogrammaa (kg)
- Kliinisesti aHUS:na diagnosoidut osallistujat, joilla on jokin alla luetelluista sairauksista/tiloista (mukaan lukien osallistujat, joilla tromboottinen mikroangiopatia (TMA) ei ole parantunut edes diagnosoidun sekundaarisen TMA:n patogeneesin hoidon jälkeen ja siksi aHUS-diagnoosi on tehty).
- Infektio (lukuun ottamatta pneumokokki-infektiota ja Siga-toksiinia tuottavan Escherichia coli -infektiota)
- Raskauden aikana tai synnytyksen jälkeen
- Munuaissiirron jälkeen
- Hypertensiivinen kriisi/pahanlaatuinen verenpaine
- Systeeminen lupus erythematosus ja siihen liittyvät sairaudet (esim. dermatomyosiitti, sekakudossairaus jne.)
- Osallistujat, joilla on seuraavat kolme merkkiä:
- Trombosytopenia: Verihiutaleiden määrä <150 000/mikrolitra (μL)
- Mikroangiopaattinen hemolyyttinen anemia: Hb < 10 grammaa desilitralla (g/dL) (*)
- Äkillinen munuaisvamma: yksi seuraavista täyttyy; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligrammaa desilitralla (mg/dL) (48 tunnin sisällä), 2. 1,5-kertainen nousu perusarvosta sCr:ssä (7 päivän sisällä), 3. virtsaneritys ≤ 0,5 ml/kg/tunti ≥ 6 tuntia.
- Ei aiempaa komplementin estäjien hoitoa.
- Tutkija suunnittelee tarjoavansa osallistujalle 26 viikon ravulisimabihoitoa kliinisen käytännön hoitolinjan mukaisesti.
- Ravulisimabihoito on suunniteltu aloitettavaksi viimeisimmän TMA-episodin alkamisen jälkeen 14 päivän kuluessa.
- Osallistujat, jotka suostuvat meningokokkirokotteen antamiseen ja asianmukaiseen antibioottiprofylaksiaan (tarvittaessa).
Ekskluusiokriteerit:
- Osallistujat, joilla on TTP, STEC-HUS, sekundaarinen TMA, joka ilmeisesti ei liity komplementtipoikkeavuuteen.
- Osallistujat, joilla on TMA, jonka aiheuttavat pahanlaatuiset kasvaimet, poikkeava kobolamiini C -aineenvaihdunta, Streptococcus pneumoniae, lääkkeet, muut autoimmuunisairaudet kuin systeeminen lupus erythematosus ja siihen liittyvät sairaudet (esim. sklerodermia jne.) tai hematopoeeettisen kantasolun siirto
- Osallistujat, joilla on aHUS:n kehittymiseen liittyviä patologisia komplementtigeenivariantteja (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) rekrytoinnin yhteydessä
- Osallistujat, joilla on positiiviset anti-tekijä H -vastaproteiinit
- Yli 14 päivää TMA:n puhkeamisesta suunniteltuun ravulisimabihoidon aloittamiseen
- Krooninen munuaissairaus tai peruuttamaton munuaisvaurio, joka edellyttää kroonista dialyysiä
- Ratkaisemattoman meningokokkitaudin esiintyminen
- Tutkijan arvio, että osallistuja ei ole kelvollinen tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ravulizumab
Osallistujat saavat painoon perustuvan ravulitsimabin latausannoksen, minkä jälkeen he saavat painoon perustuvan annoksen 2 viikkoa latausannoksen antamisen jälkeen ja sen jälkeen painoon perustuvan ylläpitoannoksen 8 viikon välein laskimonsisäisenä (IV) infuusiona.
|
Osallistujat saavat ravulitsumabia IV-infusiona.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla trombosyyttimäärä parani 26 viikon ravulisimabi-hoidon aikana
Aikaikkuna: Alkutilanteesta aina 26. viikkoon saakka
|
Alkutilanteesta aina 26. viikkoon saakka
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jolla havaittiin munuaisten toiminnan parantuminen 26 viikon ravulisimabi-hoidon aikana
Aikaikkuna: Perusarvio Week 26 asti
|
Perusarvio Week 26 asti
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla verihiutaleluku on parantunut
Aikaikkuna: Päivä 4 sekä viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
|
Päivä 4 sekä viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla munuaisten toiminta paranee
Aikaikkuna: Päivä 4 ja viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
|
Päivä 4 ja viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, joilla on täydellisen tromboottisen mikroangiopatian (TMA) vasteen tai osittaisen TMA-vasteen parantuminen
Aikaikkuna: Päivä 4 ja viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
|
Päivä 4 ja viikoilla 1, 2, 10, 18 ja 26
|
|
Osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat dialyysissä 1. päivänä ja jotka pystyvät luopumaan dialyysistä 26. viikkoon mennessä
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1) viikkoon 26 asti
|
Perustaso (Päivä 1) viikkoon 26 asti
|
|
Muutos verihiutaleluvussa verrattuna lähtöarvoon
Aikaikkuna: Perustaso (päivä 1), viikko 26
|
Perustaso (päivä 1), viikko 26
|
|
Muutos hemoglobiinipohjatasosta
Aikaikkuna: Alkuperäinen taso (päivä 1), viikko 26
|
Alkuperäinen taso (päivä 1), viikko 26
|
|
Muutos lähtöarvosta laktaattidehydrogenaasissa
Aikaikkuna: Perustaso (Päivä 1), Viikko 26
|
Perustaso (Päivä 1), Viikko 26
|
|
Muutos perusarvosta arvioidussa glomerulaarisessa suodatusnopeudessa
Aikaikkuna: Alkutila (Päivä 1), Viikko 26
|
Alkutila (Päivä 1), Viikko 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 19. joulukuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 25. kesäkuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Perjantai 25. kesäkuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. joulukuuta 2025
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 29. joulukuuta 2025
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 20. huhtikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 17. huhtikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Sytopenia
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Munuaissairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Verihiutaleiden häiriöt
- Tromboottiset mikroangiopatiat
- Trombosytopenia
- Uremia
- Hemic- ja imusuutteet
- Hemolyyttis-ureeminen oireyhtymä
- Epätyypillinen hemolyyttinen ureeminen oireyhtymä
- raputsumabi
Muut tutkimustunnusnumerot
- D928BL00001
- NEPH-ULT-501 (Rekisterin tunniste: Alexion)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan pyyntöjä tutkimustietojen käyttöoikeudesta ja toimittamaan tutkimussuunnitelman, CSR-raportin ja ymmärrettävän kielen yhteenvedot.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .