Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Post-marketing klinisk undersøgelse af ravulizumab hos deltagere med klinisk aHUS

17. april 2026 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicenter, åben-label, single-arm, post-marketing klinisk undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af Ravulizumab hos deltagere klinisk diagnosticeret med atypisk hæmolytisk-uremisk syndrom

Denne undersøgelses primære formål er at vurdere antallet af blodpladeres respons på ravulizumab hos deltagere, der klinisk er diagnosticeret med atypisk hæmolytisk uræmisk syndrom (aHUS).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

20

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8655
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japan, 573-1191
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8650
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Nara, Japan, 630-8581
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japan, 177-8521
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt ≥20 kilogram (kg)
  • Deltagere klinisk diagnosticeret med aHUS, der har en af de nedenstående sygdomme/tilstande (herunder deltagere, hvor trombocytisk mikroangiopati (TMA) ikke er forbedret, selv efter behandling for patogenesen af diagnosticeret sekundær TMA, og hvor diagnosen aHUS derfor er blevet stillet).
  • Infektion (undtagen pneumokokinfektion og Siga-toksinproducerende Escherichia coli-infektion)
  • Under graviditet eller efter fødsel
  • Efter nyretransplantation
  • Hypertensiv krise/malign hypertension
  • Systemisk lupus erythematosus og relaterede sygdomme (f.eks. dermatomyositis, blandet bindevævssygdom, osv.)
  • Deltagere med følgende tre tegn:
  • Trombocytopeni: Trombocytantal <150.000/mikroliter (μL)
  • Mikroangiopatisk hæmolytisk anæmi: Hb < 10 gram pr. deciliter (g/dL) (*)
  • Akut nyreskade: et af følgende er opfyldt; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligram pr. deciliter (mg/dL) (inden for 48 timer), 2. 1,5-gange stigning fra baseline sCr (inden for 7 dage), 3. urinproduktion ≤ 0,5 mL/kg/time i ≥ 6 timer.
  • Ingen tidligere behandling med komplementhæmmere.
  • Undersøgeren planlægger at give deltageren 26 ugers behandling med ravulizumab i overensstemmelse med behandlingspolitikken i klinisk praksis.
  • Ravulizumab-behandling planlægges påbegyndt inden for 14 dage efter starten af den seneste TMA-episode.
  • Deltagere, der samtykker til meningokokvaccineadministration og passende antibiotikaprofylakse (hvis nødvendigt).

Eksklusionskriterier:

  • Deltagere med TTP, STEC-HUS, sekundær TMA, der tydeligvis ikke er relateret til komplementabnormalitet.
  • Deltagere med TMA forårsaget af maligne tumorer, unormal Cobalamin C-metabolisme, Streptococcus pneumoniae, lægemidler, autoimmune sygdomme bortset fra systemisk lupus erythematosus og relaterede sygdomme (f.eks. scleroderma osv.), eller transplantation af hæmatopoietiske stamceller
  • Deltagere med patologiske komplementgenvarianter (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) forbundet med udviklingen af aHUS ved tilmelding
  • Deltagere med positive anti-faktor H-antistoffer
  • Mere end 14 dage fra starten af TMA til den planlagte start af ravulizumab-behandling
  • Kronisk nyresygdom eller irreversibel nyreskade, der kræver kronisk dialyse
  • Tilstedeværelse af uopklaret meningokoksygdom
  • Vurdering af undersøgeren om, at deltageren ikke er berettiget til undersøgelsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ravulizumab
Deltagerne vil modtage en vægtbaseret startdosis af ravulizumab, efterfulgt af en vægtbaseret dosis 2 uger efter startdosisadministration, og derefter vægtbaserede vedligeholdelsesdoser hver 8. uge via intravenøs (IV) infusion.
Medicin: Ravulizumab
Deltagerne vil modtage ravulizumab via IV-infusion.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere med forbedring i trombocyttal under 26 ugers Ravulizumab-behandling
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der viser forbedring i nyrefunktionen i løbet af de 26 ugers ravulizumab-behandling
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Baseline op til uge 26
Procentdel af deltagere med forbedring i trombocytantal
Tidsramme: Dag 4 samt i uge 1, 2, 10, 18 og 26
Dag 4 samt i uge 1, 2, 10, 18 og 26
Procentdel af deltagere, der viser forbedring i nyrefunktion
Tidsramme: Dag 4 og i uge 1, 2, 10, 18 og 26
Dag 4 og i uge 1, 2, 10, 18 og 26
Procentdel af deltagere, der viser forbedring i komplet trombocytisk mikroangiopati (TMA) respons eller delvis TMA respons
Tidsramme: Dag 4 samt uge 1, 2, 10, 18 og 26
Dag 4 samt uge 1, 2, 10, 18 og 26
Procentdel af deltagere, der er på dialyse på dag 1 og er i stand til at stoppe dialyse inden uge 26
Tidsramme: Baseline (dag 1) op til uge 26
Baseline (dag 1) op til uge 26
Ændring fra baseline i trombocytantal
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge 26
Baseline (dag 1), uge 26
Ændring fra baseline i hæmoglobin
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge 26
Baseline (dag 1), uge 26
Ændring fra baseline i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge 26
Baseline (dag 1), uge 26
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtrationsrate
Tidsramme: Baseline (dag 1), uge 26
Baseline (dag 1), uge 26

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

25. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

25. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. december 2025

Først opslået (Faktiske)

29. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Registry Identifier: Alexion)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har et offentligt forpligtende løfte om at tillade anmodninger om adgang til studiernes data og vil levere en protokol, en CSR og enkle sproglige resuméer.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ravulizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner