Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Postmarknadsföringsstudie av ravulizumab hos deltagare med klinisk aHUS

17 april 2026 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrisk, öppen, enarms, postmarknadsföringsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Ravulizumab hos deltagare som kliniskt diagnostiserats med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom

Det primära målet med denna studie är att utvärdera trombocyträkningen som svar på ravulizumab hos deltagare som kliniskt diagnostiserats med atypiskt hemolytiskt uremiskt syndrom (aHUS).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

20

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8655
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japan, 573-1191
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8650
        • Rekrytering
        • Research Site
      • Nara, Japan, 630-8581
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japan, 177-8521
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Rekrytering
        • Research Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kroppsvikt ≥20 kilogram (kg)
  • Deltagare med klinisk diagnos av aHUS som har någon av nedanstående sjukdomar/tillstånd (inklusive deltagare där Trombotisk mikroangiopati (TMA) inte har förbättrats trots behandling för patogenesen av diagnosticerad sekundär TMA och därför har diagnosen aHUS ställts).
  • Infektion (förutom pneumokockinfektion och Siga toxin-producerande Escherichia coli-infektion)
  • Under graviditet eller postpartum
  • Efter njurtransplantation
  • Hypertensiv kris/malign hypertoni
  • Systemisk lupus erythematosus och relaterade sjukdomar (t.ex. dermatomyosit, mixed connective tissue disease, etc.)
  • Deltagare med följande tre tecken:
  • Trombocytopeni: Trombocytantal <150 000/mikroliter (μL)
  • Mikroangiopatisk hemolytisk anemi: Hb < 10 gram per deciliter (g/dL) (*)
  • Akut njurskada: ett av följande är uppfyllt; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligram per deciliter (mg/dL) (inom 48 timmar), 2. 1,5-faldig ökning från baslinjen sCr (inom 7 dagar), 3. urinproduktion ≤ 0,5 mL/kg/timme i ≥ 6 timmar.
  • Ingen tidigare behandling med komplementhämmare.
  • Undersökaren planerar att ge deltagaren 26-veckors behandling med ravulizumab i enlighet med behandlingspolicy i klinisk praxis.
  • Ravulizumabbehandling planeras inledas inom 14 dagar efter senaste TMA-episodens debut.
  • Deltagare som samtycker till meningokockvaccinering och lämplig antibiotikaprofylax (om så krävs).

Exklusionskriterier:

  • Deltagare med TTP, STEC-HUS, sekundär TMA som uppenbarligen inte är relaterad till komplementavvikelse.
  • Deltagare med TMA orsakad av maligna tumörer, onormal Cobalamin C-metabolism, Streptococcus pneumoniae, läkemedel, autoimmuna sjukdomar utöver systemisk lupus erythematosus och relaterade sjukdomar (t.ex. sklerodermi etc.), eller hematopoetisk stamcellstransplantation
  • Deltagare med patologiska komplementgenvarianter (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) associerade med utveckling av aHUS vid inkludering
  • Deltagare med positiva anti-faktor H-antikroppar
  • Mer än 14 dagar från TMA-debut till planerad start av ravulizumabbehandling
  • Kronisk njursjukdom eller irreversibel njurskada som kräver kronisk dialys
  • Närvaro av olöst meningokocksjukdom
  • Bedömning av undersökaren att deltagaren inte är kvalificerad för studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ravulizumab
Deltagarna kommer att få en viktbaserad laddningsdos av ravulizumab, följt av en viktbaserad dos 2 veckor efter laddningsdosens administrering, därefter viktbaserade underhållsdoser var 8:e vecka via intravenös (IV) infusion.
Läkemedel: Ravulizumab
Deltagarna kommer att få ravulizumab via IV-infusion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel deltagare som visar förbättring i trombocytantalet under den 26-veckorslånga ravulizumabbehandlingen
Tidsram: Baslinje till vecka 26
Baslinje till vecka 26

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Procentandel av deltagare som visar förbättring av njurfunktionen under den 26 veckor långa ravulizumabbehandlingen
Tidsram: Baseline upp till vecka 26
Baseline upp till vecka 26
Procentandel av deltagare som visar förbättring i trombocytantal
Tidsram: Dag 4 och på vecka 1, 2, 10, 18 och 26
Dag 4 och på vecka 1, 2, 10, 18 och 26
Procentandel av deltagare som visar förbättring i njurfunktionen
Tidsram: Dag 4 och på vecka 1, 2, 10, 18 och 26
Dag 4 och på vecka 1, 2, 10, 18 och 26
Andel deltagare som visar förbättring i fullständigt trombotiskt mikroangiopati (TMA)-svar eller partiellt TMA-svar
Tidsram: Dag 4 och vecka 1, 2, 10, 18 och 26
Dag 4 och vecka 1, 2, 10, 18 och 26
Procentandel deltagare som är på dialys dag 1 och kan avbryta dialysen vid vecka 26
Tidsram: Baslinje (dag 1) upp till vecka 26
Baslinje (dag 1) upp till vecka 26
Förändring från baslinje i trombocytantal
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 26
Baslinje (dag 1), vecka 26
Förändring från baslinjen i hemoglobin
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 26
Baslinje (dag 1), vecka 26
Förändring från baseline för laktatdehydrogenas
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 26
Baslinje (dag 1), vecka 26
Förändring från baslinje i uppskattad glomerulär filtreringshastighet
Tidsram: Baslinje (dag 1), vecka 26
Baslinje (dag 1), vecka 26

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

19 december 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

25 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

25 juni 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2025

Första postat (Faktisk)

29 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Registeridentifierare: Alexion)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Alexion har ett offentligt åtagande att tillåta förfrågningar om tillgång till studiedata och kommer att tillhandahålla ett protokoll, CSR och sammanfattningar på ett enkelt språk.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera