Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne porejestracyjne ravulizumabu u uczestników z klinicznym aHUS

17 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Wieloośrodkowe, otwarte, jedno ramię, porejestracyjne badanie kliniczne mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ravulizumabu u uczestników z klinicznym rozpoznaniem atypowego zespołu hemolityczno-mocznicowego

Głównym celem tego badania jest ocena odpowiedzi liczby płytek krwi na ravulizumab u uczestników z klinicznie rozpoznanym atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Bunkyō City, Japonia, 113-8655
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japonia, 573-1191
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japonia, 350-0495
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Kyoto, Japonia, 602-8566
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japonia, 390-8621
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Miyazaki, Japonia, 889-1692
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Nagoya, Japonia, 466-8650
        • Rekrutacyjny
        • Research Site
      • Nara, Japonia, 630-8581
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japonia, 177-8521
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Sapporo, Japonia, 060-8638
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japonia, 162-8666
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Research Site
      • Tsu, Japonia, 514-8507
        • Rekrutacyjny
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Masa ciała ≥20 kilogramów (kg)
  • Uczestnicy z rozpoznaniem klinicznym aHUS, którzy mają którąkolwiek z poniższych chorób/stanów (w tym uczestnicy, u których mikroangiopatia zakrzepowa (TMA) nie uległa poprawie nawet po leczeniu patogenezy rozpoznanej wtórnej TMA, a zatem postawiono rozpoznanie aHUS).
  • Zakażenie (z wyjątkiem zakażenia pneumokokowego i zakażenia Escherichia coli wytwarzającą toksynę Shiga)
  • W czasie ciąży lub połogu
  • Po przeszczepie nerki
  • Przełom nadciśnieniowy/nadciśnienie złośliwe
  • Toczeń rumieniowaty układowy i pokrewne choroby (np. zapalenie skórno-mięśniowe, mieszana choroba tkanki łącznej itp.)
  • Uczestnicy z następującymi trzema objawami:
  • Małopłytkowość: Liczba płytek krwi <150 000/mikrolitr (μL)
  • Mikroangiopatyczna niedokrwistość hemolityczna: Hb < 10 gramów na decylitr (g/dL) (*)
  • Ostre uszkodzenie nerek: spełnione jest jedno z poniższych; 1. ΔsCr ≥ 0,3 miligrama na decylitr (mg/dL) (w ciągu 48 godzin), 2. 1,5-krotny wzrost w stosunku do wyjściowego sCr (w ciągu 7 dni), 3. wydalanie moczu ≤ 0,5 ml/kg/godzinę przez ≥ 6 godzin.
  • Brak wcześniejszego leczenia inhibitorami dopełniacza.
  • Badacz planuje zapewnić uczestnikowi 26-tygodniowe leczenie ravulizumabem zgodnie z polityką leczenia w praktyce klinicznej.
  • Planuje się rozpoczęcie leczenia ravulizumabem w ciągu 14 dni od wystąpienia najnowszego epizodu TMA.
  • Uczestnicy wyrażający zgodę na podanie szczepionki przeciw meningokokom i odpowiednią profilaktykę antybiotykową (jeśli jest wymagana).

Kryteria wykluczenia:

  • Uczestnicy z TTP, STEC-HUS, wtórną TMA, która jest wyraźnie niezwiązana z nieprawidłowością dopełniacza.
  • Uczestnicy z TMA spowodowaną nowotworami złośliwymi, nieprawidłowym metabolizmem kobalaminy C, Streptococcus pneumoniae, lekami, chorobami autoimmunologicznymi innymi niż toczeń rumieniowaty układowy i pokrewne choroby (np. twardzina itp.) lub przeszczepieniem komórek macierzystych krwi
  • Uczestnicy z patologicznymi wariantami genów dopełniacza (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) związanymi z rozwojem aHUS w momencie rejestracji
  • Uczestnicy z dodatnimi przeciwciałami przeciwko czynnikowi H
  • Ponad 14 dni od wystąpienia TMA do planowanego rozpoczęcia leczenia ravulizumabem
  • Przewlekła choroba nerek lub nieodwracalne uszkodzenie nerek wymagające przewlekłej dializy
  • Obecność nierozwiązanej choroby meningokokowej
  • Ocena przez badacza, że uczestnik nie kwalifikuje się do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ravulizumab
Uczestnicy otrzymają dawkę nasycającą ravulizumabu dostosowaną do masy ciała, następnie dawkę dostosowaną do masy ciała 2 tygodnie po podaniu dawki nasycającej, a następnie dawki podtrzymujące dostosowane do masy ciała co 8 tygodni w postaci wlewu dożylnego (IV).
Lek: Ravulizumab
Uczestnicy otrzymają ravulizumab we wlewie dożylnym.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników wykazujących poprawę liczby płytek krwi w trakcie 26-tygodniowego leczenia ravulizumabem
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do 26. tygodnia
Od punktu wyjściowego do 26. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek uczestników wykazujących poprawę funkcji nerek podczas 26-tygodniowego leczenia ravulizumabem
Ramy czasowe: Początkowo do 26. tygodnia
Początkowo do 26. tygodnia
Odsetek uczestników wykazujących poprawę liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Procent uczestników wykazujących poprawę funkcji nerek
Ramy czasowe: Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Procent uczestników wykazujących poprawę w zakresie pełnej odpowiedzi mikroangiopatii zakrzepowej (TMA) lub częściowej odpowiedzi TMA
Ramy czasowe: Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Dzień 4 oraz w tygodniach 1, 2, 10, 18 i 26
Odsetek uczestników, którzy są poddawani dializie w dniu 1 i mogą zrezygnować z dializy do 26. tygodnia
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1) do tygodnia 26
Linia bazowa (dzień 1) do tygodnia 26
Zmiana liczby płytek krwi w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Linia początkowa (dzień 1), tydzień 26
Linia początkowa (dzień 1), tydzień 26
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w hemoglobinie
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), tydzień 26
Linia bazowa (dzień 1), tydzień 26
Zmiana od wartości wyjściowej w dehydrogenazie mleczanowej
Ramy czasowe: Linia bazowa (dzień 1), tydzień 26
Linia bazowa (dzień 1), tydzień 26
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w szacunkowym współczynniku przesączania kłębuszkowego
Ramy czasowe: Linia wyjściowa (dzień 1), tydzień 26
Linia wyjściowa (dzień 1), tydzień 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

25 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 czerwca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 grudnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 grudnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Identyfikator rejestru: Alexion)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Alexion ma publiczne zobowiązanie do umożliwiania wniosków o dostęp do danych z badań i będzie dostarczać protokół, CSR oraz streszczenia w języku prostym.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ravulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Vietnam

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj