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Étude clinique post-commercialisation du ravulizumab chez les participants atteints d'AHUS clinique

17 avril 2026 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Étude clinique post-commercialisation, multicentrique, ouverte, à un seul bras, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du ravulizumab chez des participants cliniquement diagnostiqués avec un syndrome hémolytique et urémique atypique

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer la réponse du nombre de plaquettes au ravulizumab chez les participants ayant reçu un diagnostic clinique de syndrome hémolytique et urémique atypique (SHUa).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

20

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Japon
      • Bunkyō City, Japon, 113-8655
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japon, 573-1191
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japon, 350-0495
        • Recrutement
        • Research Site
      • Kyoto, Japon, 602-8566
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japon, 390-8621
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Miyazaki, Japon, 889-1692
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Nagoya, Japon, 466-8650
        • Recrutement
        • Research Site
      • Nara, Japon, 630-8581
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japon, 177-8521
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Sapporo, Japon, 060-8638
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japon, 162-8666
        • Pas encore de recrutement
        • Research Site
      • Tsu, Japon, 514-8507
        • Recrutement
        • Research Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Poids corporel ≥ 20 kilogrammes (kg)
  • Participants cliniquement diagnostiqués comme aHUS présentant l'une des maladies/affections listées ci-dessous (y compris les participants chez qui la microangiopathie thrombotique (TMA) ne s'est pas améliorée même après traitement de la pathogénèse de la TMA secondaire diagnostiquée et pour lesquels un diagnostic d'aHUS a été posé).
  • Infection (sauf infection pneumococcique et infection à Escherichia coli productrice de toxine Siga)
  • Pendant la grossesse ou post-partum
  • Post-transplantation rénale
  • Crise hypertensive/hypertension maligne
  • Lupus érythémateux disséminé et maladies apparentées (par exemple, dermatomyosite, maladie du tissu conjonctif mixte, etc.)
  • Participants présentant les trois signes suivants :
  • Thrombocytopénie : Numération plaquettaire < 150 000/microlitre (μL)
  • Anémie hémolytique microangiopathique : Hb < 10 grammes par décilitre (g/dL) (*)
  • Lésion rénale aiguë : l'une des conditions suivantes est remplie ; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligrammes par décilitre (mg/dL) (dans les 48 heures), 2. Augmentation de 1,5 fois par rapport à la sCr de base (dans les 7 jours), 3. Débit urinaire ≤ 0,5 mL/kg/heure pendant ≥ 6 heures.
  • Aucun traitement antérieur avec des inhibiteurs du complément.
  • L'investigateur prévoit d'administrer au participant un traitement de 26 semaines avec du ravulizumab conformément à la politique de traitement en pratique clinique.
  • Le traitement par ravulizumab doit être initié dans les 14 jours suivant le début du dernier épisode de TMA.
  • Participants consentant à l'administration du vaccin méningococcique et à une prophylaxie antibiotique appropriée (si nécessaire).

Critères d'exclusion :

  • Participants atteints de TTP, de STEC-HUS, de TMA secondaire manifestement non liée à une anomalie du complément.
  • Participants présentant une TMA causée par des tumeurs malignes, un métabolisme anormal de la cobalamine C, Streptococcus pneumoniae, des médicaments, des maladies auto-immunes autres que le lupus érythémateux disséminé et les maladies apparentées (par exemple, sclérodermie, etc.), ou une transplantation de cellules souches hématopoïétiques
  • Participants présentant des variants pathologiques de gènes du complément (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) associés au développement d'aHUS à l'inclusion
  • Participants avec des anticorps anti-facteur H positifs
  • Plus de 14 jours entre le début de la TMA et le début prévu du traitement par ravulizumab
  • Maladie rénale chronique ou insuffisance rénale irréversible nécessitant une dialyse chronique
  • Présence d'une maladie méningococcique non résolue
  • Jugement par l'investigateur que le participant n'est pas éligible à l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ravulizumab
Les participants recevront une dose de charge de ravulizumab basée sur le poids, suivie d'une dose basée sur le poids 2 semaines après l'administration de la dose de charge, puis des doses d'entretien basées sur le poids toutes les 8 semaines par perfusion intraveineuse (IV).
Médicament: Ravulizumab
Les participants recevront du ravulizumab par perfusion intraveineuse.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants présentant une amélioration de la numération plaquettaire pendant le traitement de 26 semaines au ravulizumab
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 26
Baseline jusqu'à la semaine 26

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pourcentage de participants présentant une amélioration de la fonction rénale pendant les 26 semaines de traitement par ravulizumab
Délai: Baseline jusqu’à la semaine 26
Baseline jusqu’à la semaine 26
Pourcentage de participants présentant une amélioration de la numération plaquettaire
Délai: Jour 4 et aux semaines 1, 2, 10, 18 et 26
Jour 4 et aux semaines 1, 2, 10, 18 et 26
Pourcentage de participants présentant une amélioration de la fonction rénale
Délai: Jour 4 et aux semaines 1, 2, 10, 18 et 26
Jour 4 et aux semaines 1, 2, 10, 18 et 26
Pourcentage de participants présentant une amélioration dans la réponse complète de la microangiopathie thrombotique (MAT) ou la réponse partielle de la MAT
Délai: Jour 4 et aux semaines 1, 2, 10, 18 et 26
Jour 4 et aux semaines 1, 2, 10, 18 et 26
Pourcentage de participants sous dialyse le jour 1 et capables d'arrêter la dialyse à la semaine 26
Délai: De la ligne de base (Jour 1) jusqu'à la semaine 26
De la ligne de base (Jour 1) jusqu'à la semaine 26
Changement par rapport à la valeur initiale de la numération plaquettaire
Délai: Ligne de base (Jour 1), Semaine 26
Ligne de base (Jour 1), Semaine 26
Changement par rapport à la valeur initiale de l'hémoglobine
Délai: Valeur de base (Jour 1), Semaine 26
Valeur de base (Jour 1), Semaine 26
Changement par rapport à la valeur initiale de la lactate déshydrogénase
Délai: Baseline (Jour 1), Semaine 26
Baseline (Jour 1), Semaine 26
Variation par rapport au taux de filtration glomérulaire estimé de base
Délai: Référence (Jour 1), Semaine 26
Référence (Jour 1), Semaine 26

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

25 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

25 juin 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2025

Première publication (Réel)

29 décembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Identificateur de registre: Alexion)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Alexion s'est engagé publiquement à permettre les demandes d'accès aux données de l'étude et fournira un protocole, un rapport d'étude clinique (CSR) et des résumés en langage clair.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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