Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ravulizumab posztmarketing klinikai vizsgálata klinikai aHUS-szal érintett résztvevőknél

2026. április 17. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrikus, nyílt címkézésű, egykaros, piacra kerülés utáni klinikai vizsgálat a ravulizumab hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére atípusos hemolitikus urémiás szindrómával klinikailag diagnosztizált résztvevőkben

A tanulmány elsődleges célja, hogy felmérje a ravulizumabra adott vérlemezkészám-választ az atípusos hemolitikus uremiás szindrómával (aHUS) klinikailag diagnosztizált résztvevőkben.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

20

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Japán
      • Bunkyō City, Japán, 113-8655
        • Még nincs toborzás
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japán, 573-1191
        • Még nincs toborzás
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japán, 350-0495
        • Toborzás
        • Research Site
      • Kyoto, Japán, 602-8566
        • Még nincs toborzás
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japán, 390-8621
        • Még nincs toborzás
        • Research Site
      • Miyazaki, Japán, 889-1692
        • Még nincs toborzás
        • Research Site
      • Nagoya, Japán, 466-8650
        • Toborzás
        • Research Site
      • Nara, Japán, 630-8581
        • Még nincs toborzás
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japán, 177-8521
        • Még nincs toborzás
        • Research Site
      • Sapporo, Japán, 060-8638
        • Még nincs toborzás
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japán, 162-8666
        • Még nincs toborzás
        • Research Site
      • Tsu, Japán, 514-8507
        • Toborzás
        • Research Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Testtömeg ≥20 kilogramm (kg)
  • Klinikailag aHUS-ként diagnosztizált résztvevők, akiknél az alábbi betegségek/állapotok közül bármelyik fennáll (ideértve azokat a résztvevőket is, akiknél a tromboticus mikroangiopátia (TMA) nem javult a diagnosztizált másodlagos TMA kóroktanának kezelése után, és ezért aHUS diagnózist állítottak fel).
  • Fertőzés (kivéve pneumococcus fertőzés és Siga toxin-termelő Escherichia coli fertőzés)
  • Terhesség alatt vagy szülés utáni időszakban
  • Veseátültetés után
  • Hipertóniás krízis/malignus hypertonia
  • Systemic lupus erythematosus és kapcsolódó betegségek (pl. dermatomyositis, vegyes kötőszöveti betegség stb.)
  • A következő három tünetet mutató résztvevők:
  • Trombocitopenia: Thrombocyta szám <150,000/mikroliter (μL)
  • Mikroangiopathiás haemolyticus anaemia: Hb < 10 gramm per deciliter (g/dL) (*)
  • Akut veseelégtelenség: az alábbiak közül bármelyik teljesül; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligramm per deciliter (mg/dL) (48 órán belül), 2. 1,5-szeres növekedés a kiindulási sCr-hez képest (7 napon belül), 3. vizelettermelés ≤ 0,5 mL/kg/óra ≥ 6 órán át.
  • Korábbi komplementgátló kezelés hiánya.
  • A vizsgálatvezető a klinikai gyakorlatban alkalmazott kezelési politikának megfelelően 26 hetes ravulizumab kezelést tervez biztosítani a résztvevő számára.
  • A ravulizumab kezelést a legutóbbi TMA epizód kezdetétől számított 14 napon belül tervezik megkezdeni.
  • A meningococcus elleni oltás beadásához és a megfelelő antibiotikum profilaxisához (ha szükséges) hozzájáruló résztvevők.

Kizárási kritériumok:

  • TTP, STEC-HUS, másodlagos TMA-val rendelkező résztvevők, amelyek nyilvánvalóan nem kapcsolódnak komplementrendellenességhez.
  • Malignus daganatok, abnormális Cobalamin C anyagcsere, Streptococcus pneumoniae, gyógyszerek, systemic lupus erythematosus és kapcsolódó betegségeken kívüli autoimmun betegségek (pl. scleroderma stb.) vagy hematopoetikus őssejt-transzplantáció által okozott TMA-val rendelkező résztvevők
  • Az aHUS kialakulásához kapcsolódó patológikus komplement génvariánsokkal (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) rendelkező résztvevők a belépéskor
  • Pozitív anti-faktor H antitestekkel rendelkező résztvevők
  • Több mint 14 nap a TMA kezdetétől a tervezett ravulizumab kezelés megkezdéséig
  • Krónikus veseelégtelenség vagy visszafordíthatatlan vesei károsodás, amely krónikus dialízist igényel
  • Feloldatlan meningococcus betegség jelenléte
  • A vizsgálatvezető megítélése szerint a résztvevő nem jogosult a vizsgálatra

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ravulizumab
A résztvevők a ravulizumab testsúlyalapú terhelő adagját kapják majd, amelyet a terhelő adag beadásától számított 2 héttel később egy testsúlyalapú adag követ, majd testsúlyalapú karbantartó adagokat kapnak 8 hetente intravénás (IV) infúzió útján.
Drog: Ravulizumab
A résztvevők ravulizumabot kapnak intravénás infúzióval.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A résztvevők százalékos aránya, akik a 26 hetes ravulizumab-kezelés során a vérlemezkék számának javulását mutatták
Időkeret: Alapvonal a 26. hétig
Alapvonal a 26. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
A résztvevők százalékos aránya, akiknél a vesefunkció javulást mutatott a 26 hetes ravulizumab kezelés során
Időkeret: Alapvonal a 26. hétig
Alapvonal a 26. hétig
A résztvevők százalékos aránya, akiknél javult a vérlemezkék száma
Időkeret: 4. nap, valamint az 1., 2., 10., 18. és 26. héten
4. nap, valamint az 1., 2., 10., 18. és 26. héten
A résztvevők százalékos aránya, akiknél a vesefunkció javulást mutat
Időkeret: 4. nap, valamint az 1., 2., 10., 18. és 26. héten
4. nap, valamint az 1., 2., 10., 18. és 26. héten
A teljes trombózisos mikroangiopátia (TMA) válaszban vagy részleges TMA válaszban javulást mutató résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 4. nap, valamint az 1., 2., 10., 18. és 26. héten
4. nap, valamint az 1., 2., 10., 18. és 26. héten
A résztvevők százalékos aránya, akik az 1. napon dialízisen vannak és képesek a dialízisről való leállásra a 26. hétig
Időkeret: Alapvonal (1. nap) a 26. hétig
Alapvonal (1. nap) a 26. hétig
Változás a kiindulási értékhez képest a vérlemezkeszámban
Időkeret: Alapvonal (1. nap), 26. hét
Alapvonal (1. nap), 26. hét
A hemoglobinváltozás a kiinduláshoz képest
Időkeret: Alapvonal (1. nap), 26. hét
Alapvonal (1. nap), 26. hét
A laktát-dehidrogenáz szintváltozása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Alapvonal (1. nap), 26. hét
Alapvonal (1. nap), 26. hét
A bazális becsült glomerulus-filtrációs rátához képest bekövetkezett változás
Időkeret: Kiinduló állapot (1. nap), 26. hét
Kiinduló állapot (1. nap), 26. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. december 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. június 25.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. június 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. december 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 17.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 17.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Registry Identifier: Alexion)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

Az Alexion nyilvánosan vállalja, hogy lehetővé teszi a vizsgálati adatokhoz való hozzáférés iránti kérelmeket, és protokollt, CSR-t és laikus nyelvű összefoglalókat fog biztosítani.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel