Estudio Clínico Postcomercialización de Ravulizumab en Participantes con aHUS Clínico
17 de abril de 2026 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
Estudio clínico postcomercialización multicéntrico, abierto, de un solo brazo, para evaluar la eficacia y seguridad de ravulizumab en participantes diagnosticados clínicamente con síndrome hemolítico urémico atípico
El objetivo principal de este estudio es evaluar la respuesta del recuento de plaquetas al ravulizumab en participantes con diagnóstico clínico de síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
20
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- Número de teléfono: 1-855-752-2356
- Correo electrónico: clinicaltrials@alexion.com
Ubicaciones de estudio
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Bunkyō City, Japón, 113-8655
- Aún no reclutando
- Research Site
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Hirakata-shi, Japón, 573-1191
- Aún no reclutando
- Research Site
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Iruma-Gun, Japón, 350-0495
- Reclutamiento
- Research Site
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Kyoto, Japón, 602-8566
- Aún no reclutando
- Research Site
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Matsumoto-shi, Japón, 390-8621
- Aún no reclutando
- Research Site
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Miyazaki, Japón, 889-1692
- Aún no reclutando
- Research Site
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Nagoya, Japón, 466-8650
- Reclutamiento
- Research Site
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Nara, Japón, 630-8581
- Aún no reclutando
- Research Site
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Nerima-ku, Japón, 177-8521
- Aún no reclutando
- Research Site
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Sapporo, Japón, 060-8638
- Aún no reclutando
- Research Site
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Shinjuku-ku, Japón, 162-8666
- Aún no reclutando
- Research Site
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Tsu, Japón, 514-8507
- Reclutamiento
- Research Site
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Peso corporal ≥20 kilogramos (kg)
- Participantes diagnosticados clínicamente como aHUS que tengan cualquiera de las enfermedades/condiciones enumeradas a continuación (incluidos los participantes en los que la microangiopatía trombótica (TMA) no ha mejorado incluso después del tratamiento para la patogénesis de la TMA secundaria diagnosticada y, por lo tanto, se realizó el diagnóstico de aHUS).
- Infección (excepto infección neumocócica e infección por Escherichia coli productora de toxina Siga)
- Durante el embarazo o posparto
- Post-trasplante renal
- Crisis hipertensiva/ hipertensión maligna
- Lupus eritematoso sistémico y enfermedades relacionadas (p. ej. dermatomiositis, enfermedad mixta del tejido conectivo, etc.)
- Participantes con los siguientes tres signos:
- Trombocitopenia: Recuento de plaquetas <150.000/microlitro (μL)
- Anemia hemolítica microangiopática: Hb < 10 gramos por decilitro (g/dL) (*)
- Lesión renal aguda: se cumple una de las siguientes; 1. ΔsCr ≥ 0,3 miligramos por decilitro (mg/dL) (dentro de 48 horas), 2. Aumento de 1,5 veces respecto al sCr basal (dentro de 7 días), 3. Diuresis ≤ 0,5 mL/kg/hora durante ≥ 6 horas.
- Sin tratamiento previo con inhibidores del complemento.
- El investigador planea proporcionar al participante un tratamiento de 26 semanas con ravulizumab de acuerdo con la política de tratamiento en la práctica clínica.
- Se planea iniciar el tratamiento con ravulizumab dentro de los 14 días posteriores al inicio del último episodio de TMA.
- Participantes que consientan la administración de la vacuna meningocócica y la profilaxis antibiótica adecuada (si es necesario).
Criterios de exclusión:
- Participantes con TTP, STEC-HUS, TMA secundaria que obviamente no esté relacionada con anormalidad del complemento.
- Participantes con TMA causada por tumores malignos, metabolismo anormal de Cobalamina C, Streptococcus pneumoniae, fármacos, enfermedades autoinmunes distintas del lupus eritematoso sistémico y enfermedades relacionadas (p. ej. esclerodermia, etc.), o trasplante de células madre hematopoyéticas
- Participantes con variantes patológicas de genes del complemento (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) asociadas con el desarrollo de aHUS al momento de la inscripción
- Participantes con anticuerpos anti-factor H positivos
- Más de 14 días desde el inicio de la TMA hasta el inicio planeado del tratamiento con ravulizumab
- Enfermedad renal crónica o deterioro renal irreversible que requiera diálisis crónica
- Presencia de enfermedad meningocócica no resuelta
- Juicio del investigador de que el participante no es elegible para el estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Ravulizumab
Los participantes recibirán una dosis de carga de ravulizumab basada en el peso, seguida de una dosis basada en el peso 2 semanas después de la administración de la dosis de carga, y luego dosis de mantenimiento basadas en el peso cada 8 semanas mediante infusión intravenosa (IV).
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Los participantes recibirán ravulizumab por infusión intravenosa.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que mostraron una mejora en el recuento de plaquetas durante el tratamiento de 26 semanas con ravulizumab
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 26
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Baseline hasta la Semana 26
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Porcentaje de participantes que mostraron una mejora en la función renal durante el tratamiento de 26 semanas con ravulizumab
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 26
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Línea de base hasta la semana 26
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Porcentaje de Participantes que Muestran Mejora en el Recuento de Plaquetas
Periodo de tiempo: Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
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Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
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Porcentaje de participantes que muestran mejora en la función renal
Periodo de tiempo: Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
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Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
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Porcentaje de participantes que muestran mejoría en la respuesta completa de microangiopatía trombótica (MAT) o en la respuesta parcial de MAT
Periodo de tiempo: Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
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Día 4 y en las semanas 1, 2, 10, 18 y 26
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Porcentaje de participantes que están en diálisis en el Día 1 y son capaces de retirarse de la diálisis en la Semana 26
Periodo de tiempo: Desde la línea base (Día 1) hasta la semana 26
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Desde la línea base (Día 1) hasta la semana 26
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Cambio desde el valor basal en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Basal (Día 1), Semana 26
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Basal (Día 1), Semana 26
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Cambio desde el valor basal en hemoglobina
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1), Semana 26
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Baseline (Día 1), Semana 26
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Cambio desde el valor basal en lactato deshidrogenasa
Periodo de tiempo: Baseline (Día 1), Semana 26
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Baseline (Día 1), Semana 26
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Cambio desde el valor basal en la tasa de filtración glomerular estimada
Periodo de tiempo: Línea base (Día 1), Semana 26
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Línea base (Día 1), Semana 26
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
19 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
25 de junio de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
25 de junio de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de diciembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
29 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2026
Última verificación
1 de abril de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Citopenia
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades Renales
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Trombocitopenia
- Uremia
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Síndrome urémico hemolítico
- Síndrome Urémico Hemolítico Atípico
- ravulizumab
Otros números de identificación del estudio
- D928BL00001
- NEPH-ULT-501 (Identificador de registro: Alexion)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Alexion tiene un compromiso público de permitir solicitudes de acceso a datos de estudio y proporcionará un protocolo, un informe de estudio clínico (CSR) y resúmenes en lenguaje sencillo.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .