Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Post-marketing klinische studie van ravulizumab bij deelnemers met klinisch aHUS

17 april 2026 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multicentrische, open-label, single-arm, post-marketing klinische studie om de werkzaamheid en veiligheid van Ravulizumab te evalueren bij deelnemers die klinisch zijn gediagnosticeerd met atypisch hemolytisch uremisch syndroom

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de reactie van het aantal bloedplaatjes op ravulizumab bij deelnemers die klinisch zijn gediagnosticeerd met atypisch hemolytisch uremisch syndroom (aHUS).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

20

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8655
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japan, 573-1191
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Werving
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8650
        • Werving
        • Research Site
      • Nara, Japan, 630-8581
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japan, 177-8521
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Nog niet aan het werven
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Werving
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Lichaamsgewicht ≥20 kilogram (kg)
  • Deelnemers die klinisch zijn gediagnosticeerd met aHUS en een van de onderstaande ziekten/aandoeningen hebben (inclusief deelnemers bij wie trombotische microangiopathie (TMA) niet is verbeterd, zelfs niet na behandeling voor de pathogenese van gediagnosticeerde secundaire TMA en daarom de diagnose aHUS is gesteld).
  • Infectie (behalve pneumokokkeninfectie en infectie met Siga-toxine-producerende Escherichia coli)
  • Tijdens zwangerschap of postpartumperiode
  • Na niertransplantatie
  • Hypertensieve crisis/kwaadaardige hypertensie
  • Systemische lupus erythematosus en verwante ziekten (bijv. dermatomyositis, gemengde bindweefselziekte, enz.)
  • Deelnemers met de volgende drie symptomen:
  • Trombocytopenie: Aantal bloedplaatjes <150.000/microliter (μL)
  • Microangiopathische hemolytische anemie: Hb < 10 gram per deciliter (g/dL) (*)
  • Acuut nierletsel: aan één van de volgende criteria is voldaan; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligram per deciliter (mg/dL) (binnen 48 uur), 2. 1,5-voudige toename ten opzichte van baseline sCr (binnen 7 dagen), 3. urineproductie ≤ 0,5 mL/kg/uur gedurende ≥ 6 uur.
  • Geen eerdere behandeling met complementremmers.
  • De onderzoeker is van plan de deelnemer een 26 weken durende behandeling met ravulizumab te geven in overeenstemming met het behandelbeleid in de klinische praktijk.
  • De behandeling met ravulizumab is gepland om binnen 14 dagen na het begin van de laatste TMA-episode te starten.
  • Deelnemers die instemmen met meningokokkenvaccinatie en geschikte antibioticaprofylaxe (indien vereist).

Exclusiecriteria:

  • Deelnemers met TTP, STEC-HUS, secundaire TMA die duidelijk niet gerelateerd is aan complementafwijking.
  • Deelnemers met TMA veroorzaakt door kwaadaardige tumoren, abnormaal cobalamine C-metabolisme, Streptococcus pneumoniae, geneesmiddelen, auto-immuunziekten anders dan systemische lupus erythematosus en verwante ziekten (bijv. sclerodermie, enz.), of hematopoëtische stamceltransplantatie
  • Deelnemers met pathologische complementgenvarianten (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) die bij inschrijving geassocieerd zijn met de ontwikkeling van aHUS
  • Deelnemers met positieve anti-factor H-antilichamen
  • Meer dan 14 dagen tussen het begin van TMA en de geplande start van ravulizumabbehandeling
  • Chronische nierziekte of onomkeerbare nierinsufficiëntie die chronische dialyse vereist
  • Aanwezigheid van onopgeloste meningokokkenziekte
  • Beoordeling door de onderzoeker dat de deelnemer niet in aanmerking komt voor de studie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ravulizumab
Deelnemers ontvangen een op gewicht gebaseerde laaddosis van ravulizumab, gevolgd door een op gewicht gebaseerde dosis 2 weken na toediening van de laaddosis, daarna op gewicht gebaseerde onderhoudsdoses elke 8 weken via intraveneuze (IV) infusie.
Geneesmiddel: Ravulizumab
Deelnemers zullen ravulizumab ontvangen via intraveneuze infusie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage van deelnemers met verbetering van het aantal bloedplaatjes tijdens de 26 weken durende ravulizumab-behandeling
Tijdsspanne: Baseline tot week 26
Baseline tot week 26

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage van deelnemers die verbetering van de nierfunctie laten zien tijdens de 26 weken durende Ravulizumab-behandeling
Tijdsspanne: Baseline tot week 26
Baseline tot week 26
Percentage van deelnemers met verbetering in trombocytenaantal
Tijdsspanne: Dag 4 en op week 1, 2, 10, 18 en 26
Dag 4 en op week 1, 2, 10, 18 en 26
Percentage van deelnemers met verbetering in nierfunctie
Tijdsspanne: Dag 4 en op weken 1, 2, 10, 18 en 26
Dag 4 en op weken 1, 2, 10, 18 en 26
Percentage deelnemers met verbetering in complete trombotische microangiopathie (TMA)-respons of partiële TMA-respons
Tijdsspanne: Dag 4 en op weken 1, 2, 10, 18 en 26
Dag 4 en op weken 1, 2, 10, 18 en 26
Percentage van deelnemers die op dag 1 aan de dialyse zijn en tegen week 26 in staat zijn te stoppen met de dialyse
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1) tot Week 26
Baseline (Dag 1) tot Week 26
Verandering ten opzichte van baseline in trombocytenaantal
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1), Week 26
Baseline (Dag 1), Week 26
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in hemoglobine
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1), Week 26
Baseline (Dag 1), Week 26
Verandering ten opzichte van baseline in lactaatdehydrogenase
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1), Week 26
Baseline (Dag 1), Week 26
Verandering vanaf baseline in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid
Tijdsspanne: Baseline (Dag 1), Week 26
Baseline (Dag 1), Week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

25 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

25 juni 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Register-ID: Alexion)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alexion heeft een openbare toezegging gedaan om verzoeken voor toegang tot studiedata toe te staan en zal een protocol, CSR en samenvattingen in begrijpelijke taal verstrekken.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren