Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Постмаркетинговое клиническое исследование равулизумаба у участников с клиническим аГУС

17 апреля 2026 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Многоцентровое, открытое, однорукавное, постмаркетинговое клиническое исследование для оценки эффективности и безопасности равулизумаба у участников с клиническим диагнозом атипичного гемолитико-уремического синдрома

Основной целью данного исследования является оценка реакции количества тромбоцитов на равулизумаб у участников с клинически диагностированным атипичным гемолитико-уремическим синдромом (аГУС).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

20

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
  • Номер телефона: 1-855-752-2356
  • Электронная почта: clinicaltrials@alexion.com

Места учебы

  • Япония
      • Bunkyō City, Япония, 113-8655
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Япония, 573-1191
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Япония, 350-0495
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Kyoto, Япония, 602-8566
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Япония, 390-8621
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Miyazaki, Япония, 889-1692
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Nagoya, Япония, 466-8650
        • Рекрутинг
        • Research Site
      • Nara, Япония, 630-8581
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Nerima-ku, Япония, 177-8521
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Sapporo, Япония, 060-8638
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Япония, 162-8666
        • Еще не набирают
        • Research Site
      • Tsu, Япония, 514-8507
        • Рекрутинг
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Масса тела ≥20 килограммов (кг)
  • Участники с клиническим диагнозом аГУС, имеющие любое из перечисленных ниже заболеваний/состояний (включая участников, у которых тромботическая микроангиопатия (ТМА) не улучшилась даже после лечения патогенеза диагностированной вторичной ТМА, и поэтому был установлен диагноз аГУС).
  • Инфекция (кроме пневмококковой инфекции и инфекции, вызванной Escherichia coli, продуцирующей токсин Shiga)
  • Во время беременности или в послеродовой период
  • После трансплантации почки
  • Гипертонический криз/злокачественная гипертензия
  • Системная красная волчанка и родственные заболевания (например, дерматомиозит, смешанное заболевание соединительной ткани и др.)
  • Участники со следующими тремя признаками:
  • Тромбоцитопения: количество тромбоцитов <150 000/микролитр (мкл)
  • Микроангиопатическая гемолитическая анемия: Hb < 10 граммов на децилитр (г/дл) (*)
  • Острое повреждение почек: выполняется одно из следующих условий; 1. ΔsCr ≥ 0,3 миллиграмма на децилитр (мг/дл) (в течение 48 часов), 2. Увеличение sCr в 1,5 раза от исходного уровня (в течение 7 дней), 3. Диурез ≤ 0,5 мл/кг/час в течение ≥ 6 часов.
  • Отсутствие предшествующего лечения ингибиторами комплемента.
  • Исследователь планирует обеспечить участника 26-недельным лечением равулизумабом в соответствии с лечебной тактикой в клинической практике.
  • Лечение равулизумабом планируется начать в течение 14 дней после начала последнего эпизода ТМА.
  • Участники, согласные на введение менингококковой вакцины и соответствующую антибиотикопрофилактику (при необходимости).

Критерии исключения:

  • Участники с ТТП, STEC-ГУС, вторичной ТМА, явно не связанной с нарушением комплемента.
  • Участники с ТМА, вызванной злокачественными опухолями, нарушением метаболизма кобаламина C, Streptococcus pneumoniae, лекарственными средствами, аутоиммунными заболеваниями, кроме системной красной волчанки и родственных заболеваний (например, склеродермия и др.), или трансплантацией гемопоэтических стволовых клеток
  • Участники с патологическими вариантами генов комплемента (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE), связанными с развитием аГУС, на момент включения в исследование
  • Участники с положительными антителами к фактору H
  • Более 14 дней с начала ТМА до запланированного начала лечения равулизумабом
  • Хроническая болезнь почек или необратимое нарушение функции почек, требующее хронического диализа
  • Наличие неразрешенной менингококковой инфекции
  • Решение исследователя о том, что участник не подходит для исследования

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Равулизумаб
Участники получат нагрузочную дозу равулизумаба на основе массы тела, затем дозу на основе массы тела через 2 недели после введения нагрузочной дозы, а затем поддерживающие дозы на основе массы тела каждые 8 недель путем внутривенной (IV) инфузии.
Лекарство: Равулизумаб
Участники будут получать равулизумаб путем внутривенной инфузии.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процент участников, демонстрирующих улучшение показателей тромбоцитов в течение 26-недельного лечения равулизумабом
Временное ограничение: Базовый уровень до 26-й недели
Базовый уровень до 26-й недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процент участников, демонстрирующих улучшение функции почек в течение 26-недельного лечения равулизумабом
Временное ограничение: Базовый период до 26-й недели
Базовый период до 26-й недели
Процент участников, демонстрирующих улучшение показателей тромбоцитов
Временное ограничение: День 4 и на неделях 1, 2, 10, 18 и 26
День 4 и на неделях 1, 2, 10, 18 и 26
Процент участников, демонстрирующих улучшение функции почек
Временное ограничение: День 4 и на 1, 2, 10, 18 и 26 неделях
День 4 и на 1, 2, 10, 18 и 26 неделях
Процент участников, демонстрирующих улучшение в виде полного ответа на тромботическую микроангиопатию (ТМА) или частичного ответа на ТМА
Временное ограничение: День 4 и на 1, 2, 10, 18 и 26 неделях
День 4 и на 1, 2, 10, 18 и 26 неделях
Процент участников, находящихся на диализе в День 1 и способных прекратить диализ к 26-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня (День 1) до 26 недели
От исходного уровня (День 1) до 26 недели
Изменение от исходного уровня количества тромбоцитов
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1), Неделя 26
Базовый уровень (День 1), Неделя 26
Изменение гемоглобина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1), Неделя 26
Базовый уровень (День 1), Неделя 26
Изменение уровня лактатдегидрогеназы от исходного значения
Временное ограничение: Базовый уровень (День 1), Неделя 26
Базовый уровень (День 1), Неделя 26
Изменение расчетной скорости клубочковой фильтрации по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень (День 1), 26-я неделя
Исходный уровень (День 1), 26-я неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 декабря 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

25 июня 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

25 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

17 декабря 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

17 декабря 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 декабря 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 апреля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2026 г.

Последняя проверка

1 апреля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Идентификатор реестра: Alexion)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Alexion публично обязуется принимать запросы на доступ к данным исследований и будет предоставлять протокол, отчет о клиническом исследовании и краткие изложения на понятном языке.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • КСО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться