임상 aHUS 환자를 대상으로 한 라불리주맙의 시판 후 임상 연구
2026년 4월 17일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
라불리주맙의 비정형 용혈성 요독 증후군으로 임상 진단된 참가자에서의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 다기관, 개방형, 단일군, 시판 후 임상 연구
이 연구의 주요 목적은 비전형 용혈성 요독 증후군(aHUS)으로 임상적으로 진단된 참가자에서 ravulizumab에 대한 혈소판 수 반응을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Sponsor)
- 전화번호: 1-855-752-2356
- 이메일: clinicaltrials@alexion.com
연구 장소
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Bunkyō City, 일본, 113-8655
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Hirakata-shi, 일본, 573-1191
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Iruma-Gun, 일본, 350-0495
- 모병
- Research Site
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Kyoto, 일본, 602-8566
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Matsumoto-shi, 일본, 390-8621
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Miyazaki, 일본, 889-1692
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Nagoya, 일본, 466-8650
- 모병
- Research Site
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Nara, 일본, 630-8581
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Nerima-ku, 일본, 177-8521
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Sapporo, 일본, 060-8638
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Shinjuku-ku, 일본, 162-8666
- 아직 모집하지 않음
- Research Site
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Tsu, 일본, 514-8507
- 모병
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 체중 ≥20 킬로그램(kg)
- 아래에 나열된 질환/상태 중 하나를 가진 임상적으로 aHUS로 진단된 참가자 (진단된 이차성 TMA의 병인에 대한 치료 후에도 혈전성 미세혈관병증(TMA)이 개선되지 않아 aHUS 진단을 받은 참가자 포함).
- 감염 (폐렴구균 감염 및 시가 독소 생성 대장균 감염 제외)
- 임신 중 또는 산후 기간
- 신장 이식 후
- 고혈압 위기/악성 고혈압
- 전신성 홍반성 루푸스 및 관련 질환 (예: 피부근염, 혼합 결합 조직 질환 등)
- 다음 세 가지 징후를 보이는 참가자:
- 혈소판감소증: 혈소판 수 <150,000/마이크로리터(μL)
- 미세혈관병성 용혈성 빈혈: Hb < 10g/dL (*)
- 급성 신손상: 다음 중 하나 충족; 1. ΔsCr ≥ 0.3mg/dL (48시간 이내), 2. 기준 sCr 대비 1.5배 증가 (7일 이내), 3. 요량 ≤ 0.5mL/kg/시간, ≥ 6시간 지속.
- 보체 억제제에 대한 이전 치료 없음.
- 연구자는 임상 실무의 치료 방침에 따라 참가자에게 26주간 라불리주맙 치료를 제공할 계획임.
- 라불리주맙 치료는 최근 TMA 발병 후 14일 이내에 시작될 계획임.
- 수막구균 백신 접종 및 적절한 항생제 예방요법(필요 시)에 동의한 참가자.
제외 기준:
- TTP, STEC-HUS, 보체 이상과 명백히 관련 없는 이차성 TMA가 있는 참가자.
- 악성 종양, 비타민 B12(Cobalamin C) 대사 이상, 폐렴구균, 약물, 전신성 홍반성 루푸스 및 관련 질환(예: 경피증 등) 이외의 자가면역 질환, 또는 조혈모세포 이식에 의한 TMA가 있는 참가자
- 등록 시 aHUS 발병과 관련된 병리적 보체 유전자 변이(CFH, CFI, CD46(MCP), C3, CFB, THBD, DGKE)가 있는 참가자
- 항인자 H 항체 양성인 참가자
- TMA 발병부터 라불리주맙 치료 계획 시작까지 14일 초과
- 만성 신장병 또는 만성 투석이 필요한 비가역적 신기능 장애
- 미해결 수막구균 질환 존재
- 연구자의 판단에 따라 연구에 적합하지 않은 참가자
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 라불리주맙
참가자들은 체중 기반의 라불리주맙 로딩 용량을 투여받은 후, 로딩 용량 투여 2주 후에 체중 기반 용량을 투여받고, 이후에는 8주마다 체중 기반 유지 용량을 정맥(IV) 주사로 투여받게 됩니다.
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참가자들은 정맥 내 주입을 통해 라불리주맙을 투여받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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26주간 라불리주맙 치료 중 혈소판 수치 개선을 보인 참가자 비율
기간: 기준선부터 26주까지
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기준선부터 26주까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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26주간의 라불리주맙 치료 중 신기능 개선을 보인 참가자 비율
기간: 기준 시점부터 26주차까지
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기준 시점부터 26주차까지
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혈소판 수치 개선을 보인 참가자 비율
기간: Day 4와 1, 2, 10, 18, 26주차
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Day 4와 1, 2, 10, 18, 26주차
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신장 기능 개선을 보인 참가자 비율
기간: Day 4 및 주차 1, 2, 10, 18, 26
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Day 4 및 주차 1, 2, 10, 18, 26
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완전 혈전성 미세혈관병증(TMA) 반응 또는 부분 TMA 반응 개선을 보인 참가자 비율
기간: Day 4 및 1, 2, 10, 18, 26주차
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Day 4 및 1, 2, 10, 18, 26주차
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1일째 투석 중인 참가자 중 26주까지 투석 중단이 가능한 참가자의 비율
기간: 기준선(1일차)부터 26주차까지
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기준선(1일차)부터 26주차까지
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기준선 대비 혈소판 수 변화
기간: 기준선 (1일차), 26주차
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기준선 (1일차), 26주차
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헤모글로빈의 기준선 대비 변화
기간: 기준선 (1일차), 26주
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기준선 (1일차), 26주
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기저선 대비 젖산 탈수소효소 변화
기간: 기준선 (1일차), 26주차
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기준선 (1일차), 26주차
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기저선 대비 예상 사구체 여과율 변화
기간: 기준선 (1일차), 26주차
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기준선 (1일차), 26주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 12월 19일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 25일
연구 완료 (추정된)
2027년 6월 25일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 12월 17일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 12월 17일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- D928BL00001
- NEPH-ULT-501 (레지스트리 식별자: Alexion)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Alexion은 연구 데이터 접근 요청을 허용하겠다는 공개 약속을 가지고 있으며, 프로토콜, 임상시험보고서(CSR), 그리고 일반인이 이해하기 쉬운 요약서를 제공할 예정입니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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