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Post-Marketing-Studie zu Ravulizumab bei Teilnehmern mit klinischem aHUS

17. April 2026 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multizentrische, offene, einarmige, postmarketing-klinische Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Ravulizumab bei Teilnehmern mit klinischer Diagnose eines atypischen hämolytisch-urämischen Syndroms

Das primäre Ziel dieser Studie ist die Beurteilung der Thrombozytenzahlreaktion auf Ravulizumab bei Teilnehmern, die klinisch mit atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) diagnostiziert wurden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

20

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8655
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japan, 573-1191
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8650
        • Rekrutierung
        • Research Site
      • Nara, Japan, 630-8581
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japan, 177-8521
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Noch keine Rekrutierung
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Rekrutierung
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Körpergewicht ≥20 Kilogramm (kg)
  • Teilnehmer mit klinischer Diagnose von aHUS, die eine der unten aufgeführten Krankheiten/Zustände aufweisen (einschließlich Teilnehmer, bei denen die thrombotische Mikroangiopathie (TMA) auch nach Behandlung der Pathogenese der diagnostizierten sekundären TMA nicht verbessert wurde und daher die Diagnose aHUS gestellt wurde).
  • Infektion (außer Pneumokokkeninfektion und Infektion mit Siga-Toxin-produzierenden Escherichia coli)
  • Während der Schwangerschaft oder postpartal
  • Nach Nierentransplantation
  • Hypertensiver Notfall/maligne Hypertonie
  • Systemischer Lupus erythematodes und verwandte Erkrankungen (z.B. Dermatomyositis, Mischkollagenose, etc.)
  • Teilnehmer mit den folgenden drei Anzeichen:
  • Thrombozytopenie: Thrombozytenzahl <150.000/Mikroliter (μL)
  • Mikroangiopathische hämolytische Anämie: Hb < 10 Gramm pro Deziliter (g/dL) (*)
  • Akute Nierenschädigung: eines der folgenden Kriterien ist erfüllt; 1. ΔsCr ≥ 0,3 Milligramm pro Deziliter (mg/dL) (innerhalb von 48 Stunden), 2. 1,5-facher Anstieg gegenüber dem Ausgangs-sCr (innerhalb von 7 Tagen), 3. Urinausstoß ≤ 0,5 mL/kg/Stunde für ≥ 6 Stunden.
  • Keine vorherige Behandlung mit Komplementinhibitoren.
  • Der Prüfarzt plant, dem Teilnehmer gemäß dem Behandlungskonzept in der klinischen Praxis eine 26-wöchige Behandlung mit Ravulizumab zu verabreichen.
  • Die Ravulizumab-Behandlung soll innerhalb von 14 Tagen nach Beginn des letzten TMA-Ereignisses eingeleitet werden.
  • Teilnehmer, die der Verabreichung von Meningokokken-Impfstoff und geeigneter Antibiotikaprophylaxe (falls erforderlich) zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  • Teilnehmer mit TTP, STEC-HUS, sekundärer TMA, die offensichtlich nicht mit Komplementanomalien zusammenhängt.
  • Teilnehmer mit TMA, verursacht durch bösartige Tumore, abnormalen Cobalamin-C-Stoffwechsel, Streptococcus pneumoniae, Medikamente, Autoimmunerkrankungen außer systemischem Lupus erythematodes und verwandten Erkrankungen (z.B. Sklerodermie etc.) oder hämatopoetischer Stammzelltransplantation
  • Teilnehmer mit pathologischen Komplementgenvarianten (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE), die bei Einschluss mit der Entwicklung von aHUS assoziiert sind
  • Teilnehmer mit positiven Anti-Faktor-H-Antikörpern
  • Mehr als 14 Tage zwischen Beginn der TMA und dem geplanten Start der Ravulizumab-Behandlung
  • Chronische Nierenerkrankung oder irreversible Nierenschädigung, die eine chronische Dialyse erfordert
  • Vorhandensein von ungelöster Meningokokkenerkrankung
  • Einschätzung durch den Prüfarzt, dass der Teilnehmer für die Studie nicht geeignet ist

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Ravulizumab
Die Teilnehmer erhalten eine gewichtsabhängige Startdosis von Ravulizumab, gefolgt von einer gewichtsabhängigen Dosis 2 Wochen nach Verabreichung der Startdosis, dann gewichtsabhängige Erhaltungsdosen alle 8 Wochen über intravenöse (IV) Infusion.
Arzneimittel: Ravulizumab
Die Teilnehmer erhalten Ravulizumab per intravenöser Infusion.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die während der 26-wöchigen Ravulizumab-Behandlung eine Verbesserung der Thrombozytenzahl zeigten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die während der 26-wöchigen Ravulizumab-Behandlung eine Verbesserung der Nierenfunktion zeigten
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
Baseline bis Woche 26
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Tag 4 sowie in den Wochen 1, 2, 10, 18 und 26
Tag 4 sowie in den Wochen 1, 2, 10, 18 und 26
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung der Nierenfunktion
Zeitfenster: Tag 4 und in den Wochen 1, 2, 10, 18 und 26
Tag 4 und in den Wochen 1, 2, 10, 18 und 26
Prozentsatz der Teilnehmer mit Verbesserung in kompletter thrombotisch-mikroangiopathischer (TMA) Response oder partieller TMA Response
Zeitfenster: Tag 4 und in den Wochen 1, 2, 10, 18 und 26
Tag 4 und in den Wochen 1, 2, 10, 18 und 26
Prozentsatz der Teilnehmer, die am Tag 1 dialysepflichtig sind und bis zur Woche 26 von der Dialyse abgesetzt werden können
Zeitfenster: Baseline (Tag 1) bis Woche 26
Baseline (Tag 1) bis Woche 26
Änderung des Thrombozytenwerts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
Änderung des Hämoglobinwerts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 26
Baseline (Tag 1), Woche 26
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei Laktatdehydrogenase
Zeitfenster: Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
Ausgangswert (Tag 1), Woche 26
Änderung des geschätzten glomerulären Filtrationswerts gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline (Tag 1), Woche 26
Baseline (Tag 1), Woche 26

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Juni 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Dezember 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. Dezember 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Registrierungskennung: Alexion)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Alexion hat sich öffentlich dazu verpflichtet, Anfragen für den Zugang zu Studiendaten zu ermöglichen, und wird ein Studienprotokoll, einen CSR-Bericht sowie Zusammenfassungen in einfacher Sprache bereitstellen.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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