Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Post-markedsføringsstudie av Ravulizumab hos deltakere med klinisk aHUS

17. april 2026 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Multisenter, åpen, enarms, post-markedsføringsklinisk studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ravulizumab hos deltakere klinisk diagnostisert med atypisk hemolytisk uremisk syndrom

Hovedmålet med denne studien er å vurdere blodplateresponsen på ravulizumab hos deltakere som er klinisk diagnostisert med atypisk hemolytisk uremisk syndrom (aHUS).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

20

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Japan
      • Bunkyō City, Japan, 113-8655
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Japan, 573-1191
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Japan, 350-0495
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Kyoto, Japan, 602-8566
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Japan, 390-8621
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Miyazaki, Japan, 889-1692
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Nagoya, Japan, 466-8650
        • Rekruttering
        • Research Site
      • Nara, Japan, 630-8581
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Nerima-ku, Japan, 177-8521
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Sapporo, Japan, 060-8638
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Japan, 162-8666
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Site
      • Tsu, Japan, 514-8507
        • Rekruttering
        • Research Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kroppsvekt ≥20 kilogram (kg)
  • Deltakere klinisk diagnostisert med aHUS som har noen av sykdommene/tilstandene listet opp nedenfor (inkludert deltakere der trombotsk mikroangiopati (TMA) ikke har forbedret seg selv etter behandling for patogenesen til diagnostisert sekundær TMA, og derfor ble diagnosen aHUS stilt).
  • Infeksjon (unntatt pneumokokkinfeksjon og Siga-toksinproduserende Escherichia coli-infeksjon)
  • Under svangerskap eller etter fødsel
  • Etter nyretransplantasjon
  • Hypertensiv krise/malign hypertensjon
  • Systemisk lupus erythematosus og relaterte sykdommer (f.eks. dermatomyositt, blandet bindevevssykdom, etc.)
  • Deltakere med følgende tre tegn:
  • Trombocytopeni: Plateletteller <150.000/mikroliter (μL)
  • Mikroangiopatisk hemolytisk anemi: Hb < 10 gram per desiliter (g/dL) (*)
  • Akutt nyreskade: ett av følgende er oppfylt; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligram per desiliter (mg/dL) (innen 48 timer), 2. 1,5-gangers økning fra utgangsverdien sCr (innen 7 dager), 3. urinproduksjon ≤ 0,5 mL/kg/time i ≥ 6 timer.
  • Ingen tidligere behandling med komplementhemmere.
  • Forskeren planlegger å gi deltakeren 26-ukers behandling med ravulizumab i samsvar med behandlingspolitikken i klinisk praksis.
  • Ravulizumab-behandling planlegges startet innen 14 dager etter starten av den siste TMA-episoden.
  • Deltakere som samtykker til meningokokkvaksinasjon og passende antibiotikaprofylakse (hvis nødvendig).

Eksklusjonskriterier:

  • Deltakere med TTP, STEC-HUS, sekundær TMA som tydeligvis ikke er relatert til komplementabnormalitet.
  • Deltakere med TMA forårsaket av ondartede svulster, unormal Cobalamin C-metabolisme, Streptococcus pneumoniae, legemidler, autoimmune sykdommer annet enn systemisk lupus erythematosus og relaterte sykdommer (f.eks. sklerodermi etc.), eller hematopoietisk stamcelletransplantasjon
  • Deltakere med patologiske komplementgenvarianter (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) assosiert med utvikling av aHUS ved inkludering
  • Deltakere med positive anti-faktor H-antistoffer
  • Mer enn 14 dager fra start av TMA til planlagt start av ravulizumab-behandling
  • Kronisk nyresykdom eller irreversibel nyreskade som krever kronisk dialyse
  • Tilstedeværelse av uløst meningokokksykdom
  • Vurdering av forskeren om at deltakeren ikke er kvalifisert for studien

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ravulizumab
Deltakerne vil motta en vektbasert oppladningsdose av ravulizumab, etterfulgt av en vektbasert dose 2 uker etter oppladningsdosen, deretter vektbaserte vedlikeholdsdoser hver 8. uke via intravenøs (IV) infusjon.
Legemiddel: Ravulizumab
Deltakerne vil motta ravulizumab via IV-infusjon.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel deltakere som viser forbedring i blodplatekantall under 26 ukers ravulizumab-behandling
Tidsramme: Baseline opp til uke 26
Baseline opp til uke 26

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel av deltakere som viser forbedring i nyrefunksjon under 26-ukers ravulizumab-behandling
Tidsramme: Baseline opp til uke 26
Baseline opp til uke 26
Prosentandel av deltakere som viser forbedring i blodplateantall
Tidsramme: Dag 4 og på uke 1, 2, 10, 18 og 26
Dag 4 og på uke 1, 2, 10, 18 og 26
Prosentandel av deltakere som viser forbedring i nyrefunksjon
Tidsramme: Dag 4 og på uke 1, 2, 10, 18 og 26
Dag 4 og på uke 1, 2, 10, 18 og 26
Prosentandel av deltakere som viser forbedring i komplett trombocytisk mikroangiopati (TMA)-respons eller delvis TMA-respons
Tidsramme: Dag 4 og på uke 1, 2, 10, 18 og 26
Dag 4 og på uke 1, 2, 10, 18 og 26
Prosentandel av deltakere som er på dialyse på dag 1 og som er i stand til å avslutte dialyse innen uke 26
Tidsramme: Utsgangspunkt (dag 1) opp til uke 26
Utsgangspunkt (dag 1) opp til uke 26
Endring fra baseline i platelet count
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1), uke 26
Utgangspunkt (dag 1), uke 26
Endring fra baseline i hemoglobin
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1), uke 26
Utgangspunkt (dag 1), uke 26
Endring fra baseline i laktatdehydrogenase
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1), uke 26
Utgangspunkt (dag 1), uke 26
Endring fra baseline i estimert glomerulær filtreringsrate
Tidsramme: Utgangspunkt (dag 1), uke 26
Utgangspunkt (dag 1), uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

25. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

25. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

29. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Registeridentifikator: Alexion)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alexion har et offentlig forpliktelse til å tillate forespørsler om tilgang til studiedata og vil tilby en protokoll, CSR og sammendrag på vanlig språk.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere