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Studio Clinico Post-Marketing di Ravulizumab in Partecipanti con aHUS Clinico

17 aprile 2026 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studio clinico multicentrico, in aperto, a braccio singolo, post-marketing per valutare l'efficacia e la sicurezza di Ravulizumab in partecipanti con diagnosi clinica di sindrome emolitico-uremica atipica

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la risposta della conta piastrinica al ravulizumab in partecipanti con diagnosi clinica di sindrome emolitico-uremica atipica (aHUS).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

20

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Giappone
      • Bunkyō City, Giappone, 113-8655
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Hirakata-shi, Giappone, 573-1191
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Iruma-Gun, Giappone, 350-0495
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Kyoto, Giappone, 602-8566
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Matsumoto-shi, Giappone, 390-8621
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Miyazaki, Giappone, 889-1692
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Nagoya, Giappone, 466-8650
        • Reclutamento
        • Research Site
      • Nara, Giappone, 630-8581
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Nerima-ku, Giappone, 177-8521
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Sapporo, Giappone, 060-8638
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Shinjuku-ku, Giappone, 162-8666
        • Non ancora reclutamento
        • Research Site
      • Tsu, Giappone, 514-8507
        • Reclutamento
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Peso corporeo ≥20 chilogrammi (kg)
  • Partecipanti con diagnosi clinica di aHUS che presentano una delle seguenti malattie/condizioni (inclusi i partecipanti in cui la microangiopatia trombotica (TMA) non è migliorata nemmeno dopo il trattamento per la patogenesi della TMA secondaria diagnosticata e, pertanto, è stata formulata la diagnosi di aHUS).
  • Infezione (eccetto infezione da pneumococco e infezione da Escherichia coli produttore di tossina Shiga)
  • Durante la gravidanza o nel post-partum
  • Post-trapianto renale
  • Crisi ipertensiva/ipertensione maligna
  • Lupus eritematoso sistemico e malattie correlate (es. dermatomiosite, malattia mista del tessuto connettivo, ecc.)
  • Partecipanti con i seguenti tre segni:
  • Trombocitopenia: conta piastrinica <150.000/microlitro (μL)
  • Anemia emolitica microangiopatica: Hb < 10 grammi per decilitro (g/dL) (*)
  • Danno renale acuto: è soddisfatto uno dei seguenti criteri; 1. ΔsCr ≥ 0,3 milligrammi per decilitro (mg/dL) (entro 48 ore), 2. aumento di 1,5 volte rispetto al sCr basale (entro 7 giorni), 3. diuresi ≤ 0,5 mL/kg/ora per ≥ 6 ore.
  • Nessun trattamento precedente con inibitori del complemento.
  • Lo sperimentatore pianifica di fornire al partecipante un trattamento di 26 settimane con ravulizumab in conformità con la politica terapeutica nella pratica clinica.
  • Il trattamento con ravulizumab è pianificato per essere avviato entro 14 giorni dall'insorgenza dell'ultimo episodio di TMA.
  • Partecipanti che acconsentono alla somministrazione del vaccino meningococcico e alla profilassi antibiotica appropriata (se richiesta).

Criteri di esclusione:

  • Partecipanti con TTP, STEC-HUS, TMA secondaria chiaramente non correlata ad anomalia del complemento.
  • Partecipanti con TMA causata da tumori maligni, metabolismo anomalo della Cobalamina C, Streptococcus pneumoniae, farmaci, malattie autoimmuni diverse dal lupus eritematoso sistemico e malattie correlate (es. sclerodermia, ecc.), o trapianto di cellule staminali ematopoietiche
  • Partecipanti con varianti patologiche del gene del complemento (CFH, CFI, CD46 (MCP), C3, CFB, THBD, DGKE) associate allo sviluppo di aHUS al momento dell'arruolamento
  • Partecipanti con anticorpi anti-fattore H positivi
  • Più di 14 giorni dall'insorgenza della TMA all'inizio pianificato del trattamento con ravulizumab
  • Malattia renale cronica o danno renale irreversibile che richiede dialisi cronica
  • Presenza di malattia meningococcica non risolta
  • Giudizio dello sperimentatore che il partecipante non sia idoneo per lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ravulizumab
I partecipanti riceveranno una dose di carico di ravulizumab basata sul peso, seguita da una dose basata sul peso 2 settimane dopo la somministrazione della dose di carico, quindi dosi di mantenimento basate sul peso ogni 8 settimane mediante infusione endovenosa (IV).
Droga: Ravulizumab
I partecipanti riceveranno ravulizumab tramite infusione endovenosa.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che mostrano un miglioramento nella conta piastrinica durante il trattamento di 26 settimane con Ravulizumab
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 26
Dal basale fino alla settimana 26

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che mostrano un miglioramento della funzione renale durante il trattamento di 26 settimane con ravulizumab
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 26
Baseline fino alla Settimana 26
Percentuale di partecipanti che mostrano un miglioramento nella conta piastrinica
Lasso di tempo: Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Percentuale di partecipanti che mostrano un miglioramento della funzione renale
Lasso di tempo: Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Percentuale di partecipanti che mostrano un miglioramento nella risposta completa o parziale della microangiopatia trombotica (TMA)
Lasso di tempo: Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Giorno 4 e nelle Settimane 1, 2, 10, 18 e 26
Percentuale di partecipanti in dialisi al Giorno 1 che riescono a sospendere la dialisi entro la Settimana 26
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1) fino alla Settimana 26
Baseline (Giorno 1) fino alla Settimana 26
Variazione rispetto al basale della conta piastrinica
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Variazione dall'Emoglobina Basale
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Variazione dalla Baseline della Lattato Deidrogenasi
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Variazione rispetto al basale del tasso di filtrazione glomerulare stimato
Lasso di tempo: Baseline (Giorno 1), Settimana 26
Baseline (Giorno 1), Settimana 26

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

25 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

25 giugno 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

29 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • D928BL00001
  • NEPH-ULT-501 (Identificatore di registro: Alexion)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion ha un impegno pubblico a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, un CSR e dei riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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