新型生物人工肝在肝衰竭及小肝综合征中的安全性和耐受性研究
2026年4月15日 更新者：Li-Ying Sun、Beijing Friendship Hospital
一项评估新型生物人工肝疗法在肝衰竭或小肝综合征患者中的安全性、耐受性和探索性疗效的临床试验
本临床试验旨在评估新型生物人工肝（CiPS-BAL）在肝衰竭或小肝综合征患者中的安全性和耐受性。 该研究还将收集治疗期间临床结局和实验室参数的初步数据。 研究旨在回答的主要问题包括：
新型生物人工肝系统在肝衰竭或小肝综合征患者中是否安全且耐受性良好？
该治疗对肝功能及其他临床和实验室指标有何影响？
研究人员将使用CiPS-BAL系统对参与者进行治疗，该系统在生物人工肝装置内采用化学诱导多能干细胞（CiPS）来源的肝细胞。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Wan-Ting Zhang
- 电话号码：+86 13699189579
- 邮箱：13699189579@163.com
学习地点
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Beijing、中国、101102
- 招聘中
- Beijing Friendship Hospital
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接触：
- Wan-Ting Zhang
- 电话号码：+86 13699189579
- 邮箱：1699189579@163.com
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断为肝功能衰竭（包括急性、亚急性/慢加急性及慢性肝功能衰竭）或小肝综合征的患者
排除标准：
- 存在严重的肝外全身性终末期疾病
无法控制的感染或活动性出血
妊娠期或哺乳期女性
对CiPSC来源的细胞产品或血液制品有过敏史或已知严重超敏反应
外周血管塌陷导致无法建立静脉通路或采集血液
无法或不愿提供知情同意，或无法遵守研究要求
不愿接受基于CiPSC的治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：CiPS-BAL
化学诱导多能干细胞生物人工肝
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参与者将接受CiPS-BAL疗法，这是一种新型生物人工肝治疗方法，将化学诱导多能干细胞（CiPS）来源的功能性肝细胞与体外生物人工肝装置相结合。 CiPS来源的肝细胞在良好生产规范（GMP）条件下体外生成和培养，随后在治疗前装载到生物人工肝装置中。 每次治疗使用1 × 10¹⁰个功能性肝细胞。 治疗通过中心静脉通路（例如股静脉、颈内静脉或锁骨下静脉）进行，每次持续4-8小时。 计划治疗频率为一次，根据临床反应和安全性评估，可能进行额外治疗。 将同时提供肝功能衰竭或小肝综合征的标准药物治疗。 在整个过程中，将密切监测参与者的安全性、耐受性以及临床和实验室参数的变化。 |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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出现治疗期不良事件和严重不良事件的受试者数量
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第4周（在治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周进行评估）。
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接受CiPS-BAL治疗后出现治疗相关不良事件（AEs）和严重不良事件（SAEs）的参与者人数及比例，包括但不限于发热、皮疹、胸闷、心悸、急性输注反应、免疫排斥、感染以及局部并发症（例如血肿、出血）和血栓形成。 不良事件将根据不良事件通用术语标准（CTCAE）第5.0版进行分级。 |
从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第4周（在治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周进行评估）。
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生存率和肝移植率
大体时间：从CiPS-BAL治疗完成至治疗后第4周（评估时间点：24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周）。
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患者的总体生存率及研究期间接受肝移植的参与者比例。
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从CiPS-BAL治疗完成至治疗后第4周（评估时间点：24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周）。
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终末期肝病模型（MELD）评分/儿童终末期肝病（PELD）评分
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第4周（在1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周进行评估）
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MELD/PELD评分随时间的变化将用于评估疾病严重程度和治疗反应。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第4周（在1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周进行评估）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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格拉斯哥昏迷评分 (GCS)
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗开始至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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GCS将在每次随访时进行评估。
结果将报告为GCS评分相对于基线的变化。
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从完成CiPS-BAL治疗开始至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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SOFA评分
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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SOFA评分将在每个指定时间点进行测量。
结果将报告为SOFA评分相对于基线的变化。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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红细胞计数
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（在治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周进行评估）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（在治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周进行评估）。
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血红蛋白 (Hb)
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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血氨
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（在1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周进行评估）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（在1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周进行评估）。
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乳酸
大体时间：从CiPS-BAL治疗完成至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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乳酸水平将通过血液样本进行测量。
结果将以每个指定时间点相对于基线的变化来报告。
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从CiPS-BAL治疗完成至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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白细胞计数（WBC）
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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血小板计数（PLT）
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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ALT（丙氨酸氨基转移酶）
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗开始至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗开始至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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AST（天门冬氨酸氨基转移酶）
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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总胆红素 (TBIL)
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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直接胆红素 (DBIL)
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）
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ALP（碱性磷酸酶）
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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BUN（血尿素氮）
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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血清肌酐 (Scr)
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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白蛋白 (ALB)
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（在治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周进行评估）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（在治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周进行评估）。
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葡萄糖 (GLU)
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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凝血酶原时间（PT）
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（于治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周进行评估）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（于治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周进行评估）。
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凝血酶原活动度（PTA）
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：治疗后1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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国际标准化比值（INR）
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周期间（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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活化部分凝血活酶时间（APTT）
大体时间：从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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从完成CiPS-BAL治疗至治疗后第12周（评估时间点：1小时、12小时、24小时、第2天、第3天、第5天、第7天、第2周、第4周和第12周）。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年12月1日
初级完成 (估计的)
2027年12月31日
研究完成 (估计的)
2028年12月31日
研究注册日期
首次提交
2025年11月26日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月17日
首次发布 (实际的)
2025年12月31日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年4月20日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年4月15日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
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