Studie bezpečnosti a snášenlivosti nového bioartificiálního jaterního systému při selhání jater a syndromu malých jater
15. dubna 2026 aktualizováno: Li-Ying Sun, Beijing Friendship Hospital
Klinická studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost a průzkumnou účinnost nové bioartificiální jaterní terapie u pacientů s jaterním selháním nebo syndromem malého pro velikost
Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost nové bioartificiální jaterní podpory (CiPS-BAL) u pacientů s jaterním selháním nebo syndromem malého jaterního štěpu. Studie také shromáždí předběžná data o klinických výsledcích a laboratorních parametrech během léčby. Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou:
Je nový systém bioartificiální jaterní podpory bezpečný a dobře snášen u pacientů s jaterním selháním nebo syndromem malého jaterního štěpu?
Jaké účinky má léčba na funkci jater a další klinické a laboratorní ukazatele?
Výzkumníci budou léčit účastníky systémem CiPS-BAL, který využívá hepatocyty odvozené z chemicky indukovaných pluripotentních kmenových buněk (CiPS) v rámci bioartificiálního jaterního zařízení.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
12
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Wan-Ting Zhang
- Telefonní číslo: +86 13699189579
- E-mail: 13699189579@163.com
Studijní místa
-
-
-
Beijing, Čína, 101102
- Nábor
- Beijing Friendship Hospital
-
Kontakt:
- Wan-Ting Zhang
- Telefonní číslo: +86 13699189579
- E-mail: 1699189579@163.com
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti s diagnózou selhání jater (včetně akutního, subakutního/akutního na chronickém a chronického selhání jater) nebo syndromu malého objemu
Kritéria pro vyloučení:
- Přítomnost závažných extrahepatických systémových onemocnění v terminálním stádiu
Nekontrolovatelná infekce nebo aktivní krvácení
Těhotné nebo kojící ženy
Historie alergie nebo známá závažná přecitlivělost na produkty buněk odvozených od CiPSC nebo krevní produkty
Periferní vaskulární kolaps vedoucí k nemožnosti získat žilní přístup nebo odebrat krev
Neschopnost nebo neochota poskytnout informovaný souhlas nebo neschopnost dodržovat požadavky studie
Neochota podstoupit terapii založenou na CiPSC
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CiPS-BAL
Chemicky indukované pluripotentní kmenové buňky biologického umělého jater
|
Účastníci obdrží terapii CiPS-BAL, novou bioartificiální léčbu jater, která kombinuje funkční hepatocyty odvozené z chemicky indukovaných pluripotentních kmenových buněk (CiPS) s mimotělním bioartificiálním jaterním zařízením. CiPS odvozené hepatocyty jsou generovány a kultivovány in vitro za podmínek Správné výrobní praxe (GMP) a následně naloženy do bioartificiálního jaterního zařízení před léčbou. Každá léčebná seance využívá 1 × 10¹⁰ funkčních hepatocytů. Terapie je podávána prostřednictvím centrálního žilního přístupu (např. femorální, vnitřní jugulární nebo subklaviální žíly) po dobu 4–8 hodin na seanci. Plánovaná frekvence léčby je jedna seance, s možností dalších seancí v závislosti na klinické odpovědi a vyhodnocení bezpečnosti. Standardní lékařská terapie pro selhání jater nebo syndrom malého objemu bude poskytována současně. Účastníci budou pečlivě sledováni z hlediska bezpečnosti, snášenlivosti a změn klinických a laboratorních parametrů po celou dobu. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou a závažnými nežádoucími účinky
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 4. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu).
|
Počet a podíl účastníků, u kterých se po terapii CiPS-BAL vyskytly nežádoucí příhody (AEs) a závažné nežádoucí příhody (SAEs) související s léčbou, včetně, ale neomezující se na horečku, vyrážku, tlak na hrudi, palpitace, akutní infuzní reakce, imunologické odmítnutí, infekce a lokální komplikace (např. hematom, krvácení) a trombózu. Nežádoucí příhody budou hodnoceny podle Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), verze 5.0. |
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 4. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu).
|
|
Přežití a míra transplantace jater
Časové okno: Od ukončení terapie CiPS-BAL do 4. týdne po léčbě (hodnoceno za 24 hodin, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden).
|
Celkové přežití pacientů a podíl účastníků, kteří během studie podstoupí transplantaci jater.
|
Od ukončení terapie CiPS-BAL do 4. týdne po léčbě (hodnoceno za 24 hodin, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden).
|
|
Model pro End-Stage Liver Disease (MELD) skóre/Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) skóre
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 4. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden)
|
Změny skóre MELD/PELD v průběhu času budou použity k vyhodnocení závažnosti onemocnění a odpovědi na léčbu.
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 4. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Glasgow coma scale (GCS)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
GCS bude hodnocena při každé kontrolní návštěvě.
Výsledek bude zaznamenán jako změna skóre GCS oproti výchozí hodnotě.
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
SOFA skóre
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Skóre SOFA bude měřeno v každém stanoveném časovém bodě.
Výsledek bude hlášen jako změna oproti výchozí hodnotě skóre SOFA.
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
RBC (počet červených krvinek)
Časové okno: Od ukončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden a 12. týden).
|
Od ukončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden a 12. týden).
|
|
|
Hemoglobin (Hb)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno za 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, den 2, den 3, den 5, den 7, týden 2, týden 4 a týden 12).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno za 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, den 2, den 3, den 5, den 7, týden 2, týden 4 a týden 12).
|
|
|
Krevní amoniak
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
|
Laktát
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden a 12. týden).
|
Hladiny laktátu budou měřeny z krevních vzorků.
Výsledek bude uveden jako změna od výchozí hodnoty v každém stanoveném časovém bodě.
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden a 12. týden).
|
|
WBC (počet bílých krvinek)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
|
Počet trombocytů (PLT)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden a 12. týden).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden a 12. týden).
|
|
|
ALT (Alaninaminotransferáza)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, den 2, den 3, den 5, den 7, týden 2, týden 4 a týden 12).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, den 2, den 3, den 5, den 7, týden 2, týden 4 a týden 12).
|
|
|
AST (Aspartátaminotransferáza)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
|
Celkový bilirubin (TBIL)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
|
Přímý bilirubin (DBIL)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, den 2, den 3, den 5, den 7, týden 2, týden 4 a týden 12).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, den 2, den 3, den 5, den 7, týden 2, týden 4 a týden 12).
|
|
|
ALP (Alkalická fosfatáza)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
|
BUN (krevní močovina)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno za 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden a 12. týden).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno za 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden a 12. týden).
|
|
|
Sérový kreatinin (Scr)
Časové okno: Od ukončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Od ukončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
|
Albumin (ALB)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno v 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
|
Glukóza (GLU)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
|
Prothrombinový čas (PT)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL až do 12. týdne po léčbě (hodnoceno za 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden a 12. týden).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL až do 12. týdne po léčbě (hodnoceno za 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, 2. den, 3. den, 5. den, 7. den, 2. týden, 4. týden a 12. týden).
|
|
|
Aktivita protrombinu (PTA)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
|
Mezinárodní normalizovaný poměr (INR)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno po 1 hodině, 12 hodinách, 24 hodinách, 2. dni, 3. dni, 5. dni, 7. dni, 2. týdnu, 4. týdnu a 12. týdnu).
|
|
|
Aktivovaný parciální tromboplastinový čas (APTT)
Časové okno: Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno za 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, den 2, den 3, den 5, den 7, týden 2, týden 4 a týden 12).
|
Od dokončení terapie CiPS-BAL do 12. týdne po léčbě (hodnoceno za 1 hodinu, 12 hodin, 24 hodin, den 2, den 3, den 5, den 7, týden 2, týden 4 a týden 12).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. prosince 2025
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
26. listopadu 2025
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. prosince 2025
První zveřejněno (Aktuální)
31. prosince 2025
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. dubna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. dubna 2026
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- BFH20251124001
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .