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Studio sulla Sicurezza e Tollerabilità di un Nuovo Fegato Bioartificiale nell'Insufficienza Epatica e nella Sindrome del Fegato di Dimensioni Ridotte

15 aprile 2026 aggiornato da: Li-Ying Sun, Beijing Friendship Hospital

Uno studio clinico che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia esplorativa di una nuova terapia bioartificiale del fegato in pazienti con insufficienza epatica o sindrome del fegato di dimensioni ridotte

L'obiettivo di questo studio clinico è valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo fegato bioartificiale (CiPS-BAL) in pazienti con insufficienza epatica o sindrome small-for-size. Lo studio raccoglierà anche dati preliminari sugli esiti clinici e sui parametri di laboratorio durante il trattamento. Le principali domande a cui si intende rispondere sono:

Il nuovo sistema di fegato bioartificiale è sicuro e ben tollerato nei pazienti con insufficienza epatica o sindrome small-for-size?

Quali effetti ha il trattamento sulla funzione epatica e su altri indicatori clinici e di laboratorio?

I ricercatori tratteranno i partecipanti con il sistema CiPS-BAL, che utilizza epatociti derivati da cellule staminali pluripotenti indotte chimicamente (CiPS) all'interno di un dispositivo di fegato bioartificiale.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina, 101102
        • Reclutamento
        • Beijing Friendship Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Pazienti con diagnosi di insufficienza epatica (inclusa insufficienza epatica acuta, subacuta/acuta su cronica e cronica) o sindrome da fegato piccolo

Criteri di esclusione:

  • Presenza di gravi malattie sistemiche extraepatiche allo stadio terminale

Infezione incontrollabile o sanguinamento attivo

Donne in gravidanza o in allattamento

Storia di allergia o ipersensibilità grave nota ai prodotti cellulari derivati da CiPSC o ai prodotti ematici

Collasso vascolare periferico che impedisce l'accesso venoso o il prelievo di sangue

Incapacità o indisponibilità a fornire il consenso informato o a rispettare i requisiti dello studio

Indisponibilità a ricevere la terapia basata su CiPSC

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: CiPS-BAL
Cellule staminali pluripotenti indotte chimicamente biologiche Fegato Artificiale
Biologico: Cellule staminali pluripotenti indotte chimicamente fegato biologico artificiale

I partecipanti riceveranno la terapia CiPS-BAL, un trattamento innovativo di fegato bioartificiale che combina epatociti funzionali derivati da cellule staminali pluripotenti indotte chimicamente (CiPS) con un dispositivo extracorporeo di fegato bioartificiale. Gli epatociti derivati da CiPS vengono generati e coltivati in vitro in condizioni di Buona Pratica di Fabbricazione (GMP) e successivamente caricati nel dispositivo di fegato bioartificiale prima del trattamento.

Ogni sessione di trattamento utilizza 1 × 10¹⁰ epatociti funzionali. La terapia viene somministrata tramite accesso venoso centrale (ad esempio, vena femorale, giugulare interna o succlavia) per 4-8 ore per sessione. La frequenza di trattamento pianificata è di una sessione, con la possibilità di sessioni aggiuntive a seconda della risposta clinica e della valutazione della sicurezza.

La terapia medica standard per l'insufficienza epatica o la sindrome da dimensioni ridotte sarà fornita in concomitanza. I partecipanti saranno monitorati attentamente per sicurezza, tollerabilità e cambiamenti nei parametri clinici e di laboratorio durante tutto il trattamento.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento ed eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 4 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4).

Il numero e la proporzione di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) a seguito della terapia CiPS-BAL, inclusi ma non limitati a febbre, eruzione cutanea, senso di oppressione toracica, palpitazioni, reazioni acute all'infusione, rigetto immunitario, infezioni e complicanze locali (ad esempio, ematoma, sanguinamento) e trombosi.

Gli eventi avversi saranno classificati secondo i Criteri di Terminologia Comune per gli Eventi Avversi (CTCAE), versione 5.0.
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 4 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4).
Sopravvivenza e Tasso di Trapianto Epatico
Lasso di tempo: Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 4 post-trattamento (valutato a 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4).
Sopravvivenza complessiva dei pazienti e proporzione dei partecipanti che si sottopongono a trapianto di fegato durante il periodo di studio.
Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 4 post-trattamento (valutato a 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4).
Punteggio Model for End-Stage Liver Disease (MELD)/Punteggio Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD)
Lasso di tempo: Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 4 dopo il trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4)
Le variazioni del punteggio MELD/PELD nel tempo verranno utilizzate per valutare la gravità della malattia e la risposta al trattamento.
Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 4 dopo il trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di Coma di Glasgow (GCS)
Lasso di tempo: Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutata a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Il GCS sarà valutato a ogni visita di follow-up.
L'esito sarà riportato come la variazione rispetto al basale nel punteggio GCS.
Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutata a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Punteggio SOFA
Lasso di tempo: Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Il punteggio SOFA sarà misurato in ogni momento specificato.
L'esito sarà riportato come la variazione rispetto al basale nel punteggio SOFA.
Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
RBC (Numero di Globuli Rossi)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Emoglobina (Hb)
Lasso di tempo: Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4 e settimana 12).
Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4 e settimana 12).
Ammoniemia
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Lattato
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 dopo il trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
I livelli di lattato saranno misurati dai campioni di sangue. Il risultato sarà riportato come la variazione rispetto al basale ad ogni punto temporale specificato.
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 dopo il trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
WBC (Conta dei Globuli Bianchi)
Lasso di tempo: Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 dopo il trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 dopo il trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Conteggio piastrinico (PLT)
Lasso di tempo: Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
ALT (Alanina Aminotransferasi)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutata a 1 ora, 12 ore, 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4 e settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutata a 1 ora, 12 ore, 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4 e settimana 12).
AST (Aspartato Aminotransferasi)
Lasso di tempo: Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Bilirubina Totale (TBIL)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Bilirubina Diretta (DBIL)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
ALP (Fosfatasi Alcalina)
Lasso di tempo: Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla 12° settimana post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla 12° settimana post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
BUN (Azotemia Ureica nel Sangue)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Creatinina sierica (Scr)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Albumina (ALB)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4 e settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4 e settimana 12).
Glucosio (GLU)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Tempo di Protrombina (PT)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Attività della Protrombina (PTA)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla Settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Rapporto Internazionale Normalizzato (INR)
Lasso di tempo: Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4 e settimana 12).
Dal completamento della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, giorno 2, giorno 3, giorno 5, giorno 7, settimana 2, settimana 4 e settimana 12).
Tempo di Tromboplastina Parziale Attivata (APTT)
Lasso di tempo: Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).
Dalla fine della terapia CiPS-BAL fino alla settimana 12 post-trattamento (valutato a 1 ora, 12 ore, 24 ore, Giorno 2, Giorno 3, Giorno 5, Giorno 7, Settimana 2, Settimana 4 e Settimana 12).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Beijing Friendship Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

31 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2026

Ultimo verificato

1 novembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BFH20251124001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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