Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálat egy új bioartificiális májjal a máj elégtelenség és a kis-méret szindróma esetén

2026. április 15. frissítette: Li-Ying Sun, Beijing Friendship Hospital

Klinikai vizsgálat egy új bioartificiális májterápia biztonságának, tolerálhatóságának és feltáró hatékonyságának értékelésére májelégtelenségben vagy kisméretű máj szindrómában szenvedő betegeknél

A klinikai vizsgálat célja egy új bioartificiális máj (CiPS-BAL) biztonságosságának és jól tolerálhatóságának értékelése májelégtelenségben vagy small-for-size szindrómában szenvedő betegekben. A vizsgálat előzetes adatokat is gyűjt a klinikai eredményekről és laboratóriumi paraméterekről a kezelés során. A fő kérdések, amelyekre választ szeretne kapni, a következők:

Biztonságos és jól tolerálható-e az új bioartificiális májrendszer májelégtelenségben vagy small-for-size szindrómában szenvedő betegekben?

Milyen hatással van a kezelés a májműködésre és más klinikai és laboratóriumi mutatókra?

A kutatók a résztvevőket a CiPS-BAL rendszerrel kezelik, amely kémiailag indukált pluripotens őssejtekből (CiPS) származó hepatocitákat használ egy bioartificiális májeszközön belül.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína, 101102
        • Toborzás
        • Beijing Friendship Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • Májelégtelenséggel (beleértve az akut, szubakut/akut krónikus és krónikus májelégtelenséget) vagy kis-méretű szindrómával diagnosztizált betegek

Kizárási kritériumok:

  • Súlyos májon kívüli szisztémás végstádiumú betegségek jelenléte

Kontrollálatlan fertőzés vagy aktív vérzés

Terhes vagy szoptató nők

Allergia vagy ismert súlyos túlérzékenység előzménye CiPSC-származékú sejtkészítményekre vagy vérkészítményekre

Perifériás érösszeomlás, amely miatt nem lehet vénás hozzáférést biztosítani vagy vért gyűjteni

Nem képes vagy nem hajlandó tájékoztatott beleegyezést adni, vagy nem képes megfelelni a vizsgálati követelményeknek

Nem hajlandó CiPSC-alapú terápiát kapni

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CiPS-BAL
Kémiailag indukált pluripotens őssejt biológiai Mesterséges Máj
Biológiai: Kémiailag indukált pluripotens őssejtek biológiai Mesterséges Máj

A résztvevők CiPS-BAL kezelést kapnak, amely egy új bioartificiális májkezelés, amely a vegyi úton indukált pluripotens őssejtekből (CiPS) származó funkcionális hepatocitákat kombinálja egy extracorporális bioartificiális májeszközzel. A CiPS-ből származó hepatocitákat in vitro állítják elő és tenyésztik Jó Gyártási Gyakorlat (GMP) feltételek mellett, majd a kezelés előtt betöltik a bioartificiális májeszközbe.

Minden kezelési alkalom 1 × 10¹⁰ funkcionális hepatocitát használ. A terápiát centrális vénás hozzáférésen keresztül (pl. femorális, belső nyaki vagy kulcscsonti véna) adják be, alkalmanként 4-8 órán keresztül. A tervezett kezelési gyakoriság egy alkalom, további alkalmak lehetősége a klinikai válasz és a biztonsági értékeléstől függ.

A májzsufoltság vagy a kis méretű szindróma szabványos orvosi kezelését egyidejűleg nyújtják. A résztvevőket a biztonság, a tolerálhatóság, valamint a klinikai és laboratóriumi paraméterek változásai szempontjából folyamatosan szorosan monitorozzák.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A résztvevők száma kezeléssel összefüggő mellékhatásokkal és súlyos mellékhatásokkal
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől kezdve a kezelés utáni 4. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét).

A CiPS-BAL terápia utáni kezeléshez kapcsolódó mellékhatások (AE-k) és súlyos mellékhatások (SAE-k) számát és arányát tapasztaló résztvevők, beleértve, de nem kizárólagosan lázat, kiütést, mellkasi szorítást, szívdobogást, akut infúziós reakciókat, immunrejekciót, fertőzéseket és helyi szövődményeket (pl. hematóma, vérzés) és trombózist.

A mellékhatások a Mellékhatások Közös Terminológiai Kritériumai (CTCAE) 5.0-s verziója szerint lesznek osztályozva.
A CiPS-BAL terápia befejezésétől kezdve a kezelés utáni 4. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét).
Túlélési és májátültetési arány
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 4. héten keresztül (értékelve 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét után).
A betegek teljes túlélése és a résztvevők aránya, akik májátültetésen esnek át a vizsgálati időszak alatt.
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 4. héten keresztül (értékelve 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét után).
Végstádiumú májbetegség (MELD) pontszám modellje / Gyermekkori végstádiumú májbetegség (PELD) pontszám
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 4. héten át (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét után)
A MELD/PELD pontszám időbeli változásait a betegség súlyosságának és a kezelés hatásának értékelésére fogják használni.
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 4. héten át (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét után)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Glasgow Coma Scale (GCS)
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől kezdve a kezelést követő 12. héten át (értékelve 1 óránként, 12 óránként, 24 óránként, a 2. napon, a 3. napon, az 5. napon, a 7. napon, a 2. héten, a 4. héten és a 12. héten).
A GCS-t minden követő vizsgálaton értékelni fogják. Az eredményt a GCS-pontszám alapvonaltól való változásaként fogják jelenteni.
A CiPS-BAL terápia befejezésétől kezdve a kezelést követő 12. héten át (értékelve 1 óránként, 12 óránként, 24 óránként, a 2. napon, a 3. napon, az 5. napon, a 7. napon, a 2. héten, a 4. héten és a 12. héten).
SOFA pontszám
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelés utáni 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A SOFA pontszám minden meghatározott időpontban meg lesz mérve. Az eredményt a SOFA pontszám alapértékhez képest bekövetkezett változásaként fogjuk jelenteni.
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelés utáni 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
RBC (Vörösvérsejtek száma)
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
Hemoglobin (Hb)
Időkeret: A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelést követő 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelést követő 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
Vér ammónia
Időkeret: A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelés utáni 12. héten át (értékelés 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. héten).
A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelés utáni 12. héten át (értékelés 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. héten).
Laktát
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. héten át (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A laktátszintet vérvételből mérik. Az eredményt az alapértékhez képest bekövetkezett változásként jelentik be minden meghatározott időpontban.
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. héten át (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
WBC (Fehérvérsejtszám)
Időkeret: A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelést követő 12. héten át (értékelés 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét alkalmával).
A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelést követő 12. héten át (értékelés 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét alkalmával).
Vérlemezkeszám (PLT)
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
ALT (Alanin-aminotranszferáz)
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. héten).
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. héten).
AST (Aszpartát-aminotranszferáz)
Időkeret: A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelést követő 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelést követő 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
Teljes bilirubin (TBIL)
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
Közvetlen bilirubin (DBIL)
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelés utáni 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelés utáni 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
ALP (Alkalin Foszfatáz)
Időkeret: A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelés utáni 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét alkalmával).
A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelés utáni 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét alkalmával).
BUN (vérkarbamid-nitrogén)
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől kezdve a kezelést követő 12. héten keresztül (1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. héten értékelve).
A CiPS-BAL terápia befejezésétől kezdve a kezelést követő 12. héten keresztül (1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. héten értékelve).
Szerum kreatinin (Scr)
Időkeret: A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelés utáni 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelés utáni 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
Albumin (ALB)
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
Glükóz (GLU)
Időkeret: A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelést követő 12. hétig (értékelés 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelést követő 12. hétig (értékelés 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
Prothrombin idő (PT)
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. héten).
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelést követő 12. héten keresztül (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. héten).
Protrombin Aktivitas (PTA)
Időkeret: A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelés utáni 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelés utáni 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
Nemzetközileg normalizált arányszám (INR)
Időkeret: A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelést követő 12. héten át (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL kezelés befejezésétől a kezelést követő 12. héten át (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
Aktivált részleges tromboplasztin idő (APTT)
Időkeret: A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelés utáni 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).
A CiPS-BAL terápia befejezésétől a kezelés utáni 12. hétig (értékelve 1 óra, 12 óra, 24 óra, 2. nap, 3. nap, 5. nap, 7. nap, 2. hét, 4. hét és 12. hét után).

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Beijing Friendship Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. december 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. november 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. december 17.

Első közzététel (Tényleges)

2025. december 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 15.

Utolsó ellenőrzés

2025. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • BFH20251124001

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel