Estudo de Segurança e Tolerabilidade de um Fígado Bioartificial Inovador em Insuficiência Hepática e Síndrome de Fígado Pequeno para o Tamanho

Os participantes receberão a terapia CiPS-BAL, um tratamento bioartificial hepático inovador que combina hepatócitos funcionais derivados de células estaminais pluripotentes induzidas quimicamente (CiPS) com um dispositivo bioartificial hepático extracorporal. Os hepatócitos derivados de CiPS são gerados e cultivados in vitro em condições de Boas Práticas de Fabrico (BPF) e posteriormente carregados no dispositivo bioartificial hepático antes do tratamento.

Cada sessão de tratamento utiliza 1 × 10¹⁰ hepatócitos funcionais. A terapia é administrada através de acesso venoso central (por exemplo, veia femoral, jugular interna ou subclávia) durante 4-8 horas por sessão. A frequência de tratamento planeada é de uma sessão, com a possibilidade de sessões adicionais dependendo da resposta clínica e da avaliação de segurança.

A terapia médica padrão para insuficiência hepática ou síndrome de fígado pequeno será fornecida concomitantemente. Os participantes serão monitorizados de perto quanto à segurança, tolerabilidade e alterações nos parâmetros clínicos e laboratoriais durante todo o tratamento.

O número e proporção de participantes que experienciam eventos adversos (EA) e eventos adversos graves (EAG) emergentes do tratamento após terapia CiPS-BAL, incluindo, mas não se limitando a febre, erupção cutânea, aperto no peito, palpitações, reações agudas à infusão, rejeição imunitária, infeções e complicações locais (por exemplo, hematoma, hemorragia) e trombose.

Os eventos adversos serão classificados de acordo com os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE), versão 5.0.