Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av sikkerhet og tolerabilitet for en ny bioartifisiell lever ved leverinsuffisiens og small-for-size-syndrom

15. april 2026 oppdatert av: Li-Ying Sun, Beijing Friendship Hospital

En klinisk studie som vurderer sikkerhet, tolerabilitet og utforskende effekt av en ny bioartifisiell leverterapi hos pasienter med leversvikt eller small-for-size-syndrom

Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til en ny bioartifisiell lever (CiPS-BAL) hos pasienter med leversvikt eller small-for-size-syndrom. Studien vil også samle inn foreløpige data om kliniske resultater og laboratorieparametere under behandling. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

Er det nye bioartifisielle leversystemet trygt og godt tolerert hos pasienter med leversvikt eller small-for-size-syndrom?

Hvilke effekter har behandlingen på leverfunksjonen og andre kliniske og laboratorieindikatorer?

Forskere vil behandle deltakere med CiPS-BAL-systemet, som bruker hepatocytter avledet fra kjemisk induserte pluripotente stamceller (CiPS) innenfor en bioartifisiell leverenhet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 101102
        • Rekruttering
        • Beijing Friendship Hospital
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter diagnostisert med leversvikt (inkludert akutt, subakutt/akut-på-kronisk og kronisk leversvikt) eller small-for-size-syndrom

Eksklusjonskriterier:

  • Tilstedeværelse av alvorlige ekstrahepatiske systemiske endestadietilstander

Ukontrollerbar infeksjon eller aktiv blødning

Gravide eller ammende kvinner

Historikk med allergi eller kjent alvorlig overfølsomhet for CiPSC-deriverte celleprodukter eller blodprodukter

Perifer vaskulær kollaps som fører til manglende evne til å oppnå venetilgang eller samle blod

Ikke i stand til eller uvillig til å gi informert samtykke eller ikke i stand til å følge studiekravene

Uvillig til å motta CiPSC-basert terapi

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CiPS-BAL
Kjemisk indusert pluripotente stamceller biologisk kunstig lever
Biologisk: Kjemisk induserte pluripotente stamceller biologisk kunstig lever

Deltakere vil motta CiPS-BAL-terapi, en ny bioartifisiell leverbehandling som kombinerer funksjonelle hepatocytter avledet fra kjemisk induserte pluripotente stamceller (CiPS) med en ekstrakorporal bioartifisiell leverenhet. CiPS-avledede hepatocytter genereres og dyrkes in vitro under Good Manufacturing Practice (GMP)-forhold og lastes deretter inn i den bioartifisielle leverenheten før behandling.

Hver behandlingsøkt bruker 1 × 10¹⁰ funksjonelle hepatocytter. Terapien administreres via sentral venetilgang (f.eks. femoral, internal jugular eller subclaviavene) i 4-8 timer per økt. Den planlagte behandlingsfrekvensen er én økt, med mulighet for ytterligere økter avhengig av klinisk respons og sikkerhetsvurdering.

Standard medisinsk behandling for leverfeil eller small-for-size-syndrom vil bli gitt samtidig. Deltakere vil bli nøye overvåket for sikkerhet, tolerabilitet og endringer i kliniske og laboratorieparametere gjennom hele behandlingen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 4 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4).

Antall og andel deltakere som opplever behandlingsrelaterte bivirkninger (AEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs) etter CiPS-BAL-terapi, inkludert, men ikke begrenset til, feber, utslett, bryststramhet, hjertebank, akutte infusjonsreaksjoner, immunavstøting, infeksjoner og lokale komplikasjoner (f.eks. hematom, blødning) og trombose.

Bivirkninger vil bli gradert i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versjon 5.0.
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 4 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4).
Overlevelse og levertransplantasjonsrate
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 4 etter behandling (vurdert etter 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4).
Overlevelsen til pasientene og andelen deltakere som gjennomgår levertransplantasjon i studieperioden.
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 4 etter behandling (vurdert etter 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4).
Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score/Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) score
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 4 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4)
Endringer i MELD/PELD-poengsum over tid vil bli brukt til å evaluere sykdomsalvorlighet og behandlingsrespons.
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 4 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Glasgow Coma Scale (GCS)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
GCS vil bli evaluert ved hvert oppfølgingsbesøk. Resultatet vil rapporteres som endringen fra utgangspunktet i GCS-skåren.
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
SOFA-poengsum
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
SOFA-skår vil bli målt ved hvert spesifiserte tidspunkt.
Resultatet vil bli rapportert som endringen fra baseline i SOFA-skår.
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
RBC (Røde Blodceller Antall)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-behandlingen gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-behandlingen gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Hemoglobin (Hb)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Blodammoniakk
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Laktat
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien til og med uke 12 etter behandlingen (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Laktatnivåer vil bli målt fra blodprøver. Utfallet vil bli rapportert som endringen fra utgangspunktet ved hvert spesifisert tidspunkt.
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien til og med uke 12 etter behandlingen (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
WBC (hvite blodcelleantall)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Plateletttelling (PLT)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
ALT (Alaninaminotransferase)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-behandling til uke 12 etter behandlingen (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-behandling til uke 12 etter behandlingen (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
AST (Aspartataminotransferase)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Total bilirubin (TBIL)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi til og med uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi til og med uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Direkte bilirubin (DBIL)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
ALP (alkalisk fosfatase)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
BUN (Blod Ure Nitrogen)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Serumkreatinin (Scr)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-behandling gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-behandling gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Albumin (ALB)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Glukose (GLU)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Protrombin tid (PT)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Protrombinkativitet (PTA)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Internasjonal normalisert ratio (INR)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapien gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Aktivert partiell tromboplastintid (APTT)
Tidsramme: Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).
Fra fullføring av CiPS-BAL-terapi gjennom uke 12 etter behandling (vurdert etter 1 time, 12 timer, 24 timer, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, uke 2, uke 4 og uke 12).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Beijing Friendship Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

31. desember 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

20. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2026

Sist bekreftet

1. november 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BFH20251124001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere