Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhets- och tolerabilitetsstudie av en ny bioartificiell lever vid leverinsufficiens och small-for-size-syndrom

15 april 2026 uppdaterad av: Li-Ying Sun, Beijing Friendship Hospital

En klinisk prövning som bedömer säkerheten, tolerabiliteten och den explorativa effekten av en ny bioartificiell leverterapi hos patienter med leverinsufficiens eller Small-for-Size-syndrom

Syftet med denna kliniska studie är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten hos en ny bioartificiell lever (CiPS-BAL) hos patienter med leversvikt eller small-for-size-syndrom. Studien kommer också att samla preliminära data om kliniska utfall och laboratorieparametrar under behandlingen. De huvudsakliga frågor som studien avser att besvara är:

Är det nya bioartificiella leversystemet säkert och väl tolererat hos patienter med leversvikt eller small-for-size-syndrom?

Vilka effekter har behandlingen på leverfunktionen och andra kliniska och laboratorieindikatorer?

Forskarna kommer att behandla deltagarna med CiPS-BAL-systemet, som använder hepatocyter härledda från kemiskt inducerade pluripotenta stamceller (CiPS) inom en bioartificiell leverenhet.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

12

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
      • Beijing, Kina, 101102
        • Rekrytering
        • Beijing Friendship Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnostiserade med leversvikt (inklusive akut, subakut/akut-på-kronisk och kronisk leversvikt) eller small-for-size-syndrom

Exklusionskriterier:

  • Förekomst av svåra extrahepatiska systemiska slutstadiesjukdomar

Okontrollerbar infektion eller aktiv blödning

Gravida eller ammande kvinnor

Tidigare allergi eller känd svår överkänslighet mot CiPSC-härledda cellprodukter eller blodprodukter

Perifer vaskulär kollaps som leder till oförmåga att få venåtkomst eller samla blod

Oförmåga eller ovilja att ge informerat samtycke eller oförmåga att följa studiekraven

Ovilja att få CiPSC-baserad terapi

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: CiPS-BAL
Kemiskt inducerade pluripotenta stamceller biologisk artificiell lever
Biologisk: Kemiskt inducerade pluripotenta stamceller biologiskt artificiellt lever

Deltagare kommer att få CiPS-BAL-terapi, en ny bioartificiell leverbehandling som kombinerar funktionella hepatocyter härledda från kemiskt inducerade pluripotenta stamceller (CiPS) med en extracorporeal bioartificiell leverenhet. CiPS-härledda hepatocyter genereras och odlas in vitro under Good Manufacturing Practice (GMP)-förhållanden och laddas därefter in i den bioartificiella leverenheten före behandling.

Varje behandlingssession använder 1 × 10¹⁰ funktionella hepatocyter. Terapin administreras via central venös access (t.ex. femoral, interna jugularis eller subclavia-ven) i 4-8 timmar per session. Den planerade behandlingsfrekvensen är en session, med möjlighet till ytterligare sessioner beroende på klinisk respons och säkerhetsutvärdering.

Standard medicinsk terapi för leversvikt eller small-for-size-syndrom kommer att ges samtidigt. Deltagare kommer att övervakas noggrant för säkerhet, tolerabilitet och förändringar i kliniska och laboratorieparametrar under hela

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar och allvarliga biverkningar
Tidsram: Från avslutad CiPS-BAL-terapi genom vecka 4 efter behandling (utvärderad vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4).

Antalet och andelen deltagare som upplever behandlingsrelaterade biverkningar (AEs) och allvarliga biverkningar (SAEs) efter CiPS-BAL-terapi, inklusive men inte begränsat till feber, utslag, bröstsmärta, hjärtklappning, akuta infusionsreaktioner, immunavstötning, infektioner och lokala komplikationer (t.ex. hematom, blödning) samt trombos.

Biverkningar kommer att graderas enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), version 5.0.
Från avslutad CiPS-BAL-terapi genom vecka 4 efter behandling (utvärderad vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4).
Överlevnad och andel levertransplantationer
Tidsram: Från avslut av CiPS-BAL-terapi till vecka 4 efter behandling (utvärderad efter 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4).
Överlevnad hos patienterna och andelen deltagare som genomgår levertransplantation under studieperioden.
Från avslut av CiPS-BAL-terapi till vecka 4 efter behandling (utvärderad efter 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4).
Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score/Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) score
Tidsram: Från avslut av CiPS-BAL-terapin genom vecka 4 efter behandling (utvärderad vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4)
Förändringar i MELD/PELD-poäng över tid kommer att användas för att utvärdera sjukdomsallvarlighet och behandlingssvar.
Från avslut av CiPS-BAL-terapin genom vecka 4 efter behandling (utvärderad vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Glasgow Coma Scale (GCS)
Tidsram: Från avslut av CiPS-BAL-terapi genom vecka 12 efter behandling (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
GCS kommer att utvärderas vid varje uppföljningsbesök. Resultatet kommer att rapporteras som förändringen från baslinjen i GCS-poäng.
Från avslut av CiPS-BAL-terapi genom vecka 12 efter behandling (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
SOFA-poäng
Tidsram: Från avslut av CiPS-BAL-terapi till vecka 12 efter behandling (bedömd efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
SOFA-poäng kommer att mätas vid varje specificerad tidpunkt. Resultatet kommer att rapporteras som förändringen från baslinjen i SOFA-poäng.
Från avslut av CiPS-BAL-terapi till vecka 12 efter behandling (bedömd efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
RBC (Röda blodkroppar)
Tidsram: Från avslut av CiPS-BAL-terapi till och med vecka 12 efter behandling (bedömdes vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslut av CiPS-BAL-terapi till och med vecka 12 efter behandling (bedömdes vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Hemoglobin (Hb)
Tidsram: Från avslut av CiPS-BAL-terapi genom vecka 12 efter behandling (utvärderad vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslut av CiPS-BAL-terapi genom vecka 12 efter behandling (utvärderad vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Blodammoniak
Tidsram: Från avslutad CiPS-BAL-terapi till och med vecka 12 efter behandlingen (bedömdes efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslutad CiPS-BAL-terapi till och med vecka 12 efter behandlingen (bedömdes efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Laktat
Tidsram: Från avslut av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (utvärderad efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Laktatnivåer kommer att mätas från blodprover. Resultatet kommer att rapporteras som förändringen från baslinjen vid varje angiven tidpunkt.
Från avslut av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (utvärderad efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
WBC (Antalet vita blodkroppar)
Tidsram: Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (utvärderat vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (utvärderat vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Trombocytantal (PLT)
Tidsram: Från avslut av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandling (utvärderad vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslut av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandling (utvärderad vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
ALT (Alaninaminotransferas)
Tidsram: Från slutförandet av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandling (bedömdes vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från slutförandet av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandling (bedömdes vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
AST (Aspartataminotransferas)
Tidsram: Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandlingen (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandlingen (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Total bilirubin (TBIL)
Tidsram: Från slutförandet av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandling (utvärderad vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från slutförandet av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandling (utvärderad vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Direkt bilirubin (DBIL)
Tidsram: Från slutförandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från slutförandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
ALP (Alkaliskt Fosfatas)
Tidsram: Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
BUN (Blodkväveoxid)
Tidsram: Från avslut av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandlingen (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslut av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandlingen (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Serumkreatinin (Scr)
Tidsram: Från slutförande av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (utvärderat vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från slutförande av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (utvärderat vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Albumin (ALB)
Tidsram: Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Glukos (GLU)
Tidsram: Från slutförandet av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandlingen (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från slutförandet av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandlingen (bedömd vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Protrombintid (PT)
Tidsram: Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandling (bedömd efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin till och med vecka 12 efter behandling (bedömd efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Protrombinaktivitet (PTA)
Tidsram: Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandlingen (bedömd efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandlingen (bedömd efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
International Normalized Ratio (INR)
Tidsram: Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (utvärderat vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandling (utvärderat vid 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Aktiverad partiell tromboplastintid (APTT)
Tidsram: Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandlingen (utvärderad efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).
Från avslutandet av CiPS-BAL-terapin genom vecka 12 efter behandlingen (utvärderad efter 1 timme, 12 timmar, 24 timmar, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, vecka 2, vecka 4 och vecka 12).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Beijing Friendship Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 december 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2025

Första postat (Faktisk)

31 december 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

20 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2026

Senast verifierad

1 november 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • BFH20251124001

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera