Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheids- en verdraagzaamheidsstudie van een nieuwe bio-artificiële lever bij leverfalen en small-for-size-syndroom

15 april 2026 bijgewerkt door: Li-Ying Sun, Beijing Friendship Hospital

Een klinische studie die de veiligheid, verdraagbaarheid en verkennende werkzaamheid van een nieuwe bio-artificiële levertherapie beoordeelt bij patiënten met leverfalen of small-for-size-syndroom

Het doel van deze klinische studie is om de veiligheid en verdraagbaarheid van een nieuwe bio-artificiële lever (CiPS-BAL) te evalueren bij patiënten met leverfalen of small-for-size syndroom. De studie zal ook voorlopige gegevens verzamelen over klinische uitkomsten en laboratoriumparameters tijdens de behandeling. De belangrijkste vragen die het beoogt te beantwoorden zijn:

Is het nieuwe bio-artificiële leversysteem veilig en goed verdragen bij patiënten met leverfalen of small-for-size syndroom?

Welke effecten heeft de behandeling op de leverfunctie en andere klinische en laboratoriumindicatoren?

Onderzoekers zullen deelnemers behandelen met het CiPS-BAL-systeem, dat hepatocyten gebruikt die zijn afgeleid van chemisch geïnduceerde pluripotente stamcellen (CiPS) in een bio-artificieel leverapparaat.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

12

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Beijing, China, 101102
        • Werving
        • Beijing Friendship Hospital
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten gediagnosticeerd met leverfalen (inclusief acuut, subacuut/acute-on-chronic en chronisch leverfalen) of small-for-size-syndroom

Exclusiecriteria:

  • Aanwezigheid van ernstige extrahepatische systemische eindstadiumziekten

Oncontroleerbare infectie of actieve bloeding

Zwangere of borstvoeding gevende vrouwen

Geschiedenis van allergie of bekende ernstige overgevoeligheid voor CiPSC-afgeleide celproducten of bloedproducten

Perifere vaatcollaps leidend tot onvermogen om veneuze toegang te verkrijgen of bloed af te nemen

Niet in staat of niet bereid om geïnformeerde toestemming te verlenen of niet in staat om aan de studie-eisen te voldoen

Niet bereid om CiPSC-gebaseerde therapie te ontvangen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CiPS-BAL
Chemisch geïnduceerde pluripotente stamcellen biologisch kunstmatige lever
Biologisch: Chemisch geïnduceerde pluripotente stamcellen biologisch Kunstmatige Lever

Deelnemers zullen CiPS-BAL-therapie ontvangen, een nieuwe bio-artificiële leverbehandeling die functionele hepatocyten afgeleid van chemisch geïnduceerde pluripotente stamcellen (CiPS) combineert met een extracorporele bio-artificiële leverapparatuur. De CiPS-afgeleide hepatocyten worden gegenereerd en gekweekt in vitro onder Good Manufacturing Practice (GMP)-omstandigheden en vervolgens geladen in de bio-artificiële leverapparatuur vóór de behandeling.

Elke behandelsessie maakt gebruik van 1 × 10¹⁰ functionele hepatocyten. De therapie wordt toegediend via centrale veneuze toegang (bijvoorbeeld femoraal, interne jugulaire of subclavia vene) gedurende 4-8 uur per sessie. De geplande behandelfrequentie is één sessie, met de mogelijkheid van aanvullende sessies afhankelijk van klinische respons en veiligheidsevaluatie.

Standaard medische therapie voor leverfalen of small-for-size-syndroom wordt gelijktijdig verstrekt. Deelnemers zullen nauwlettend worden gecontroleerd op veiligheid, verdraagbaarheid en veranderingen in klinische en laboratoriumparameters gedurende de hele periode.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde ongewenste voorvallen en ernstige ongewenste voorvallen
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met Week 4 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, Dag 2, Dag 3, Dag 5, Dag 7, Week 2, Week 4).

Het aantal en het aandeel deelnemers dat behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AEs) en ernstige bijwerkingen (SAEs) ervaart na CiPS-BAL-therapie, waaronder maar niet beperkt tot koorts, huiduitslag, beklemming op de borst, hartkloppingen, acute infusiereacties, immuunafstoting, infecties en lokale complicaties (bijv. hematoom, bloeding) en trombose.

Bijwerkingen worden beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), versie 5.0.
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met Week 4 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, Dag 2, Dag 3, Dag 5, Dag 7, Week 2, Week 4).
Overleving en levertransplantatiepercentage
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 4 na de behandeling (beoordeeld na 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4,).
Algehele overleving van de patiënten en het aandeel deelnemers dat tijdens de studieperiode een levertransplantatie ondergaat.
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 4 na de behandeling (beoordeeld na 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4,).
Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score/Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) score
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot Week 4 na behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, Dag 2, Dag 3, Dag 5, Dag 7, Week 2, Week 4)
Veranderingen in MELD/PELD-score in de loop van de tijd worden gebruikt om de ernst van de ziekte en de behandelingseffectiviteit te evalueren.
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot Week 4 na behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, Dag 2, Dag 3, Dag 5, Dag 7, Week 2, Week 4)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Glasgow Coma Scale (GCS)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (geëvalueerd na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
De GCS wordt bij elk vervolgbezoek geëvalueerd. De uitkomst wordt gerapporteerd als de verandering ten opzichte van de baseline in de GCS-score.
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (geëvalueerd na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
SOFA-score
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
De SOFA-score wordt op elk gespecificeerd tijdstip gemeten. De uitkomst wordt gerapporteerd als de verandering ten opzichte van de baseline in SOFA-score.
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
RBC (Rode Bloedceltelling)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Hemoglobine (Hb)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Bloedammoniak
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Lactaat
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van de CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Het lactaatgehalte wordt gemeten uit bloedmonsters. De uitkomst wordt gerapporteerd als de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde op elk gespecificeerd tijdstip.
Vanaf voltooiing van de CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
WBC (Witte Bloedcellen Telling)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met Week 12 na behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, Dag 2, Dag 3, Dag 5, Dag 7, Week 2, Week 4 en Week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met Week 12 na behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, Dag 2, Dag 3, Dag 5, Dag 7, Week 2, Week 4 en Week 12).
Bloedplaatjestelling (PLT)
Tijdsspanne: Vanaf de voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (geëvalueerd na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf de voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (geëvalueerd na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
ALT (Alanine-aminotransferase)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
AST (Aspartaat Aminotransferase)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Totaal bilirubine (TBIL)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Direct bilirubine (DBIL)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
ALP (Alkalische Fosfatase)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
BUN (Bloedureumstikstof)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Serumcreatinine (Scr)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Albumine (ALB)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Glucose (GLU)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Protrombinetijd (PT)
Tijdsspanne: Van voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met Week 12 na de behandeling (geëvalueerd op 1 uur, 12 uur, 24 uur, Dag 2, Dag 3, Dag 5, Dag 7, Week 2, Week 4 en Week 12).
Van voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met Week 12 na de behandeling (geëvalueerd op 1 uur, 12 uur, 24 uur, Dag 2, Dag 3, Dag 5, Dag 7, Week 2, Week 4 en Week 12).
Prothrombine Activiteit (PTA)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
International Normalized Ratio (INR)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld na 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Geactiveerde Partiële Tromboplastinetijd (APTT)
Tijdsspanne: Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).
Vanaf voltooiing van CiPS-BAL-therapie tot en met week 12 na de behandeling (beoordeeld op 1 uur, 12 uur, 24 uur, dag 2, dag 3, dag 5, dag 7, week 2, week 4 en week 12).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Beijing Friendship Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

31 december 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 april 2026

Laatst geverifieerd

1 november 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BFH20251124001

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren