Studie zur Sicherheit und Verträglichkeit einer neuartigen bioartifiziellen Leber bei Leberversagen und Small-for-Size-Syndrom
15. April 2026 aktualisiert von: Li-Ying Sun, Beijing Friendship Hospital
Eine klinische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und explorativen Wirksamkeit einer neuartigen bioartifiziellen Lebertherapie bei Patienten mit Leberversagen oder Small-for-Size-Syndrom
Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Sicherheit und Verträglichkeit einer neuartigen bioartifiziellen Leber (CiPS-BAL) bei Patienten mit Leberversagen oder Small-for-Size-Syndrom zu bewerten. Die Studie wird auch vorläufige Daten zu klinischen Ergebnissen und Laborparametern während der Behandlung sammeln. Die Hauptfragen, die beantwortet werden sollen, sind:
Ist das neuartige bioartifizielle Leber-System bei Patienten mit Leberversagen oder Small-for-Size-Syndrom sicher und gut verträglich?
Welche Auswirkungen hat die Behandlung auf die Leberfunktion und andere klinische und Laborindikatoren?
Forscher werden Teilnehmer mit dem CiPS-BAL-System behandeln, das Hepatozyten verwendet, die aus chemisch induzierten pluripotenten Stammzellen (CiPS) innerhalb einer bioartifiziellen Lebervorrichtung stammen.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
12
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Wan-Ting Zhang
- Telefonnummer: +86 13699189579
- E-Mail: 13699189579@163.com
Studienorte
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Beijing, China, 101102
- Rekrutierung
- Beijing Friendship Hospital
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Kontakt:
- Wan-Ting Zhang
- Telefonnummer: +86 13699189579
- E-Mail: 1699189579@163.com
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit diagnostiziertem Leberversagen (einschließlich akutem, subakutem/akut-auf-chronischem und chronischem Leberversagen) oder Small-for-Size-Syndrom
Ausschlusskriterien:
- Vorliegen schwerer extrahepatischer systemischer Endstadienerkrankungen
Unkontrollierbare Infektion oder aktive Blutung
Schwangere oder stillende Frauen
Vorgeschichte von Allergien oder bekannte schwere Überempfindlichkeit gegenüber CiPSC-abgeleiteten Zellprodukten oder Blutprodukten
Peripherer Gefäßkollaps, der die Unfähigkeit zur Venenzugangserlangung oder Blutentnahme verursacht
Nicht in der Lage oder nicht bereit, eine informierte Einwilligung zu geben oder nicht in der Lage, die Studienanforderungen zu erfüllen
Nicht bereit, eine CiPSC-basierte Therapie zu erhalten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: CiPS-BAL
Chemisch induzierte pluripotente Stammzellen biologischer Künstlicher Leber
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Die Teilnehmer erhalten die CiPS-BAL-Therapie, eine neuartige bioartifizielle Leberbehandlung, die funktionelle Hepatozyten aus chemisch induzierten pluripotenten Stammzellen (CiPS) mit einem extrakorporalen bioartifiziellen Lebergerät kombiniert. Die CiPS-abgeleiteten Hepatozyten werden unter GMP-Bedingungen (Good Manufacturing Practice) in vitro generiert und kultiviert und vor der Behandlung in das bioartifizielle Lebergerät geladen. Jede Behandlungssitzung verwendet 1 × 10¹⁰ funktionelle Hepatozyten. Die Therapie wird über zentralvenösen Zugang (z. B. femoral, internal jugular oder subclavia) für 4-8 Stunden pro Sitzung verabreicht. Die geplante Behandlungsfrequenz ist eine Sitzung, mit der Möglichkeit zusätzlicher Sitzungen abhängig vom klinischen Ansprechen und der Sicherheitsbewertung. Standardmedizinische Therapie für Leberversagen oder Small-for-Size-Syndrom wird begleitend bereitgestellt. Die Teilnehmer werden während der gesamten Behandlung eng auf Sicherheit, Verträglichkeit und Veränderungen klinischer und laborchemischer Parameter überwacht. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 4 nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4).
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Die Anzahl und der Anteil der Teilnehmer, die nach der CiPS-BAL-Therapie behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (UE) und schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SUE) erfahren, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Fieber, Hautausschlag, Engegefühl in der Brust, Herzklopfen, akute Infusionsreaktionen, Immunabstoßung, Infektionen und lokale Komplikationen (z.B. Hämatom, Blutung) sowie Thrombose. Unerwünschte Ereignisse werden gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 5.0, eingestuft. |
Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 4 nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4).
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Überlebens- und Lebertransplantationsrate
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 4. Woche nach der Behandlung (beurteilt nach 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4).
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Das Gesamtüberleben der Patienten und der Anteil der Teilnehmer, die während des Studienzeitraums eine Lebertransplantation erhalten.
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 4. Woche nach der Behandlung (beurteilt nach 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4).
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Model for End-Stage Liver Disease (MELD)-Score/Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD)-Score
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur Woche 4 nach der Behandlung (beurteilt nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4)
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Änderungen des MELD-/PELD-Scores im Zeitverlauf werden zur Bewertung der Krankheitsschwere und des Behandlungsansprechens verwendet.
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur Woche 4 nach der Behandlung (beurteilt nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4)
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Glasgow Coma Scale (GCS)
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (beurteilt nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Der GCS wird bei jedem Folgebesuch ausgewertet.
Das Ergebnis wird als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im GCS-Score berichtet.
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (beurteilt nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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SOFA-Score
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Der SOFA-Score wird zu jedem angegebenen Zeitpunkt gemessen.
Das Ergebnis wird als Veränderung des SOFA-Scores gegenüber dem Ausgangswert berichtet.
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Erythrozyten (Rote Blutkörperchenzahl)
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur Woche 12 nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur Woche 12 nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Hämoglobin (Hb)
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Blutammoniak
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Laktat
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Laktatspiegel werden aus Blutproben gemessen.
Das Ergebnis wird als Veränderung vom Ausgangswert zu jedem angegebenen Zeitpunkt berichtet. |
Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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WBC (Weiße Blutkörperchen-Zählung)
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (beurteilt nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (beurteilt nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Thrombozytenzahl (PLT)
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (beurteilt nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (beurteilt nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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ALT (Alanin-Aminotransferase)
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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AST (Aspartat-Aminotransferase)
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (beurteilt nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (beurteilt nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Gesamt-Bilirubin (TBIL)
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Direktes Bilirubin (DBIL)
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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ALP (Alkalische Phosphatase)
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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BUN (Blut-Harnstoff-Stickstoff)
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur Woche 12 nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur Woche 12 nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Serum-Kreatinin (Scr)
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Albumin (ALB)
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Glukose (GLU)
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Prothrombinzeit (PT)
Zeitfenster: Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Von Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Prothrombinaktivität (PTA)
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (erfasst nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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International Normalized Ratio (INR)
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis Woche 12 nach der Behandlung (bewertet nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Aktivierte partielle Thromboplastinzeit (APTT)
Zeitfenster: Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (erhoben nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Vom Abschluss der CiPS-BAL-Therapie bis zur 12. Woche nach der Behandlung (erhoben nach 1 Stunde, 12 Stunden, 24 Stunden, Tag 2, Tag 3, Tag 5, Tag 7, Woche 2, Woche 4 und Woche 12).
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
1. Dezember 2025
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2027
Studienabschluss (Geschätzt)
31. Dezember 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
26. November 2025
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
17. Dezember 2025
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
31. Dezember 2025
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
20. April 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
15. April 2026
Zuletzt verifiziert
1. November 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- BFH20251124001
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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