Estudio de Seguridad y Tolerabilidad de un Hígado Bioartificial Novedoso en la Insuficiencia Hepática y el Síndrome de Tamaño Pequeño
15 de abril de 2026 actualizado por: Li-Ying Sun, Beijing Friendship Hospital
Un Ensayo Clínico que Evalúa la Seguridad, Tolerabilidad y Eficacia Exploratoria de una Terapia Novedosa de Hígado Bioartificial en Pacientes con Insuficiencia Hepática o Síndrome de Tamaño Pequeño para el Tamaño
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de un hígado bioartificial novedoso (CiPS-BAL) en pacientes con insuficiencia hepática o síndrome de hígado pequeño para el tamaño. El estudio también recopilará datos preliminares sobre resultados clínicos y parámetros de laboratorio durante el tratamiento. Las principales preguntas que pretende responder son:
¿Es seguro y bien tolerado el sistema de hígado bioartificial novedoso en pacientes con insuficiencia hepática o síndrome de hígado pequeño para el tamaño?
¿Qué efectos tiene el tratamiento sobre la función hepática y otros indicadores clínicos y de laboratorio?
Los investigadores tratarán a los participantes con el sistema CiPS-BAL, que utiliza hepatocitos derivados de células madre pluripotentes inducidas químicamente (CiPS) dentro de un dispositivo de hígado bioartificial.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Wan-Ting Zhang
- Número de teléfono: +86 13699189579
- Correo electrónico: 13699189579@163.com
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 101102
- Reclutamiento
- Beijing Friendship Hospital
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Contacto:
- Wan-Ting Zhang
- Número de teléfono: +86 13699189579
- Correo electrónico: 1699189579@163.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes diagnosticados con insuficiencia hepática (incluyendo insuficiencia hepática aguda, subaguda/aguda-sobre-crónica y crónica) o síndrome de hígado pequeño
Criterios de exclusión:
- Presencia de enfermedades sistémicas extrahepáticas graves en fase terminal
Infección incontrolable o hemorragia activa
Mujeres embarazadas o en período de lactancia
Antecedentes de alergia o hipersensibilidad grave conocida a productos celulares derivados de CiPSC o productos sanguíneos
Colapso vascular periférico que impida obtener acceso venoso o extraer sangre
Incapacidad o falta de voluntad para proporcionar consentimiento informado o para cumplir con los requisitos del estudio
Falta de voluntad para recibir terapia basada en CiPSC
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: CiPS-BAL
Células madre pluripotentes inducidas químicamente biológicas Hígado Artificial
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Los participantes recibirán terapia CiPS-BAL, un tratamiento novedoso de hígado bioartificial que combina hepatocitos funcionales derivados de células madre pluripotentes inducidas químicamente (CiPS) con un dispositivo extracorpóreo de hígado bioartificial. Los hepatocitos derivados de CiPS se generan y cultivan in vitro en condiciones de Buenas Prácticas de Fabricación (GMP) y posteriormente se cargan en el dispositivo de hígado bioartificial antes del tratamiento. Cada sesión de tratamiento utiliza 1 × 10¹⁰ hepatocitos funcionales. La terapia se administra mediante acceso venoso central (por ejemplo, femoral, yugular interna o subclavia) durante 4-8 horas por sesión. La frecuencia de tratamiento planificada es una sesión, con la posibilidad de sesiones adicionales según la respuesta clínica y la evaluación de seguridad. Se proporcionará terapia médica estándar para insuficiencia hepática o síndrome de hígado pequeño concomitante. Los participantes serán estrechamente monitorizados en cuanto a seguridad, tolerabilidad y cambios en parámetros clínicos y de laboratorio durante todo el proceso. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento y eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la Semana 4 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, Día 2, Día 3, Día 5, Día 7, Semana 2, Semana 4).
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El número y la proporción de participantes que experimentan eventos adversos (EA) y eventos adversos graves (EAG) emergentes del tratamiento tras la terapia CiPS-BAL, incluyendo pero no limitado a fiebre, erupción cutánea, opresión en el pecho, palpitaciones, reacciones agudas a la infusión, rechazo inmunológico, infecciones y complicaciones locales (por ejemplo, hematoma, hemorragia) y trombosis. Los eventos adversos se clasificarán de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE), versión 5.0. |
Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la Semana 4 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, Día 2, Día 3, Día 5, Día 7, Semana 2, Semana 4).
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Tasa de Supervivencia y Trasplante Hepático
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 4 postratamiento (evaluado a las 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4).
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Supervivencia general de los pacientes y proporción de participantes que se someten a trasplante de hígado durante el período de estudio.
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 4 postratamiento (evaluado a las 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4).
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Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score/Pediatric End-Stage Liver Disease (PELD) score
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 4 postratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4)
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Los cambios en la puntuación MELD/PELD a lo largo del tiempo se utilizarán para evaluar la gravedad de la enfermedad y la respuesta al tratamiento.
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 4 postratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de Coma de Glasgow (ECG)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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El GCS se evaluará en cada visita de seguimiento.
El resultado se informará como el cambio desde el valor basal en la puntuación del GCS.
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Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Puntuación SOFA
Periodo de tiempo: Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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La puntuación SOFA se medirá en cada momento especificado.
El resultado se informará como el cambio desde la línea de base en la puntuación SOFA.
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Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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RBC (Recuento de glóbulos rojos)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Amoníaco en Sangre
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia con CiPS-BAL hasta la semana 12 postratamiento (evaluado a 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia con CiPS-BAL hasta la semana 12 postratamiento (evaluado a 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Lactato
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la Semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, Día 2, Día 3, Día 5, Día 7, Semana 2, Semana 4 y Semana 12).
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Los niveles de lactato se medirán a partir de muestras de sangre.
El resultado se informará como el cambio desde la línea de base en cada punto de tiempo especificado.
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la Semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, Día 2, Día 3, Día 5, Día 7, Semana 2, Semana 4 y Semana 12).
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Recuento de leucocitos (glóbulos blancos)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la Semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, Día 2, Día 3, Día 5, Día 7, Semana 2, Semana 4 y Semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la Semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, Día 2, Día 3, Día 5, Día 7, Semana 2, Semana 4 y Semana 12).
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Recuento de Plaquetas (PLT)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 después del tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 después del tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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ALT (Alanina Aminotransferasa)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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AST (Aspartato Aminotransferasa)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 después del tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 después del tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Bilirrubina Total (BT)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 postratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 postratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Bilirrubina Directa (DBIL)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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ALP (Fosfatasa Alcalina)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 después del tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 después del tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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BUN (Nitrógeno Ureico en Sangre)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Creatinina sérica (Scr)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Albúmina (ALB)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Glucosa (GLU)
Periodo de tiempo: Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización del tratamiento con CiPS-BAL hasta la semana 12 posterior al tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Tiempo de Protrombina (PT)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 después del tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 después del tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Actividad de Protrombina (PTA)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia con CiPS-BAL hasta la semana 12 postratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia con CiPS-BAL hasta la semana 12 postratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Índice Normalizado Internacional (INR)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 postratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 postratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Tiempo de Tromboplastina Parcial Activada (APTT)
Periodo de tiempo: Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 después del tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Desde la finalización de la terapia CiPS-BAL hasta la semana 12 después del tratamiento (evaluado a la 1 hora, 12 horas, 24 horas, día 2, día 3, día 5, día 7, semana 2, semana 4 y semana 12).
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2025
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
26 de noviembre de 2025
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de diciembre de 2025
Publicado por primera vez (Actual)
31 de diciembre de 2025
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de abril de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de abril de 2026
Última verificación
1 de noviembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- BFH20251124001
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .