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一项关于特度鲁肽在中国儿童和青少年短肠综合征患者中的研究

2026年3月11日 更新者：Takeda

一项多中心、回顾性和前瞻性、观察性研究，旨在评估皮下替度鲁肽治疗肠外营养（PN）依赖的中国儿科受试者（≥1至17岁）短肠综合征（SBS）的有效性和安全性

短肠综合征（SBS）是一种罕见疾病，当大部分肠道因疾病或手术缺失或被切除时发生。 在儿童中，SBS意味着肠道无法吸收足够的食物、水和身体所需的重要食物部分（称为营养素），因为大部分肠道已被切除、绕道或出生时未正常发育，儿童需要通过静脉（肠外支持或PS）支持超过42天以保持健康和维持能量。 儿童SBS的定义主要基于肠道功能的好坏以及儿童需要这种支持的时间长短，而不仅仅是肠道的长度。

本研究的主要目的是了解替度鲁肽在需要PS的儿童和青少年SBS患者中的效果如何。 另一个目的是了解替度鲁肽对参与者减少PS需求量的效果。 此外，本研究希望进一步了解替度鲁肽在需要PS的儿童和青少年SBS患者中的安全性。

本研究将回顾参与者医疗记录中已有的数据，并在研究期间收集新数据。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

12

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510040
        • 尚未招聘
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • 首席研究员：
          • Jiakang Yu
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200062
        • 尚未招聘
        • Shanghai Children's Hospital
        • 首席研究员：
          • Zhibao Lv
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、200092
        • 招聘中
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • 首席研究员：
          • Fan Lv
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310006
        • 尚未招聘
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • 首席研究员：
          • Jinfa Tou

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

该研究人群包括依赖PS的中国儿科SBS患者。

描述

纳入标准

  • 第1天（D1）年龄大于或等于（≥）1岁至17岁的儿童和青少年。
  • 有短肠综合征（SBS）的确诊记录。
  • 已接受或计划接受至少24周的替度鲁肽治疗。
  • 稳定的肠外营养/静脉（PN/IV）支持，定义为研究者评估在D1前至少3个月内，无法显著减少PN/IV支持，通常与肠内喂养进展极小或无进展相关（即PN变化或喂养进展≤10%）。对于中心通路中断或脓毒症治疗等事件导致的暂时不稳定是允许的，前提是PN/IV支持恢复到事件前基线水平的10%以内。
  • 获得8至17岁患者及其监护人的知情同意，对于8岁以下参与者，需获得监护人的知情同意，除非机构伦理委员会豁免。

排除标准

  • 预计无法推进口服或管饲方案的参与者。
  • 基线前3个月内进行过连续横向肠成形术（STEP）或任何其他肠道延长手术。
  • 已知有临床意义的未治疗肠道梗阻，导致喂养不耐受且无法减少PN支持。
  • 基线前6个月内进行的上消化道系列检查显示有临床意义的梗阻证据。
  • 基线前3个月内使用过奥曲肽或二肽基肽酶-4（DPP-4）抑制剂。

  • 筛查或基线期间出现活动性、严重或不稳定的临床显著肝损伤迹象，由以下任何实验室检查结果指示：

    1. 总胆红素水平（TBL）≥正常值上限（ULN）的2倍
    2. 天冬氨酸氨基转移酶（AST）≥ULN的7倍

    3. 丙氨酸氨基转移酶（ALT）≥ULN的7倍

      对于吉尔伯特病患者：

    4. 间接（非结合）胆红素≥ULN的2倍
  • 已知持续活动或不稳定的临床显著肾功能障碍，表现为估算肾小球滤过率（eGFR）低于50毫升/分钟/1.73平方米（mL/min/1.73 m²）。
  • 已知对替度鲁肽活性成分或辅料过敏。
  • 基线时体重＜10公斤。
  • 既往使用过替度鲁肽或天然/合成胰高血糖素样肽-2（GLP-2）。
  • 基线前3个月内使用过GLP-1类似物或人生长激素。
  • 研究者认为可能使患者面临不当风险、妨碍完成研究或干扰研究结果分析的任何状况、疾病、病症或情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
回顾性组
在入组前已完成24周替度鲁肽治疗期的参与者，将从其病历中回顾性收集临床数据。
其他：无干预
无干预
混合组
在入组前已开始治疗但尚未完成24周特度鲁肽治疗期的受试者，其临床数据将在入组前进行回顾性收集，并在入组后进行前瞻性收集。
其他：无干预
无干预
前瞻性分组
在入组后开始特度鲁肽治疗期的参与者，将前瞻性收集其48周的临床数据。
其他：无干预
无干预

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
第24周时每周肠外支持（PS）用量较基线至少减少20%的参与者百分比
大体时间：第24周
将报告在第24周时，每周PS体积较基线至少减少20％（%）的参与者百分比。
第24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第24周能够完全脱离PS支持的参与者人数
大体时间：第24周时
将报告在第24周能够完全脱离PS支持的参与者人数。
第24周时
与基线相比的肠外/静脉（IV）支持容积的绝对变化
大体时间：基线至第24周
将报告PN/IV支持容量相对于基线的绝对变化。
基线至第24周
与基线相比PN/IV支持量的百分比变化
大体时间：基线至第24周
将报告PN/IV支持量相对于基线的百分比变化。
基线至第24周
相对于基线的PN/IV支持卡路里绝对变化
大体时间：基线至第24周
将报告PN/IV支持热量的基线绝对变化。
基线至第24周
较基线PN/IV支持热量百分比变化
大体时间：基线至第24周
将报告PN/IV支持热量相对于基线的百分比变化。
基线至第24周
血浆瓜氨酸相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第24周
将报告血浆瓜氨酸相对于基线的绝对变化。
基线，第24周
血浆瓜氨酸相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第24周
将报告血浆瓜氨酸相对于基线的百分比变化。
基线，第24周
与基线相比肠内营养支持量的绝对变化
大体时间：基线至第24周
将报告相对于基线的肠内营养支持量的绝对变化。
基线至第24周
相对于基线的EN支持体积变化百分比
大体时间：基线至第24周
将报告EN支持量相对于基线的百分比变化。
基线至第24周
相对于基线的 EN 支持卡路里绝对变化
大体时间：基线至第24周
将报告EN支持卡路里相对于基线的绝对变化。
基线至第24周
EN支持热量相对于基线的百分比变化
大体时间：基线至第24周
将报告EN支持卡路里相对于基线的百分比变化。
基线至第24周
与基线相比每日肠外营养/静脉支持小时数的变化
大体时间：基线至第24周
将报告每日肠外营养/静脉支持时间相对于基线的变化。
基线至第24周
每周PN/IV支持天数的基线变化
大体时间：基线至第24周
将报告每周肠外营养/静脉支持天数的基线变化。
基线至第24周
基线PN/IV体积减少至少20%的参与者百分比
大体时间：基线至第24周
将报告PN/IV体积较基线至少减少20%的参与者百分比。
基线至第24周
体重变化
大体时间：基线至第24周
将报告体重变化。
基线至第24周
身高变化
大体时间：基线至第24周
身高变化将被报告。
基线至第24周
头围变化
大体时间：基线至第24周
头围将在36个月及以下年龄的参与者中进行测量。
基线至第24周
身高Z评分变化
大体时间：基线至第24周
身高采用Z值进行测量。 Z值计算公式为（[观测值/M]^L-1）/S*L，其中观测值为儿童的身高。 L、M和S值根据儿童的性别和年龄而变化。
基线至第24周
体重Z值变化
大体时间：基线至第24周
体重采用Z-评分进行测量。 Z评分的计算公式为（[观测值/M]^L-1）/S*L，其中观测值为儿童的体重。 L、M和S值根据儿童的性别和年龄而变化。
基线至第24周
体重指数（BMI）的变化
大体时间：基线至第24周
BMI（身体质量指数）是一种简单的测量方法，它利用参与者的体重和身高来评估他们是否体重过轻、体重正常、超重或肥胖。 计算方式为体重（公斤）除以身高（米）的平方（kg/m²）。 将报告BMI的变化情况。
基线至第24周
BMI Z 评分变化
大体时间：基线至第24周
BMI 使用 Z 分数进行测量。 Z 分数计算公式为 ([观测值/M]^L-1)/S*L，其中观测值为儿童的 BMI。 L、M 和 S 值根据儿童的性别和年龄而变化。
基线至第24周
发生不良事件（AEs）、严重不良事件（SAEs）和特别关注不良事件（AESIs）的参与者人数
大体时间：长达50周
不良事件（AE）是指在临床研究参与者使用药物产品期间发生的任何不良医学事件。 不良事件不一定与该治疗有因果关系。 因此，不良事件可以是任何不利和非预期的体征（包括具有临床意义的异常实验室检查结果，例如）、症状或疾病，与药物产品（研究性或已上市）的使用时间相关，无论是否被认为与药物产品的治疗有关。 严重不良事件（SAE）是指任何导致死亡、危及生命、需要住院治疗或延长住院时间、导致持续或显著的残疾/失能、导致先天性异常/出生缺陷或属于重要医学事件的不良医学事件。 特别关注的不良事件（AESI）是指与特定产品或项目相关的、具有科学和医学意义的AE（严重或非严重）。
长达50周
出现生命体征值具有临床意义变化的参与者人数
大体时间：最长24周
生命体征将包括测量体温、心率、血压和呼吸频率。 生命体征的任何临床显著变化将由研究者酌情决定。
最长24周
PS依赖性参与者的体重
大体时间：基线至第24周
体重（以公斤计）将被收集并报告。
基线至第24周
依赖于PS的参与者头围
大体时间：基线至第24周
将对36个月及以下年龄参与者的头围进行收集和报告。
基线至第24周
受试者身高与体能状态评分（PS）相关性
大体时间：基线至第24周
身高将以厘米（cm）为单位进行收集和报告。
基线至第24周
生长曲线图趋势
大体时间：基线至第24周
生长曲线图上的趋势将被收集并报告。
基线至第24周
尿量测定截至第24周
大体时间：基线至第24周
在每次门诊就诊前及实施肠外营养/静脉输液处方变更后1周内，将在肠外营养/静脉输液和肠内营养稳定的48小时期间记录尿量的收集和计算值。
基线至第24周
通过体积测量的粪便排出量
大体时间：基线至第24周
应在每次门诊就诊前及更改PN/IV处方后1周内，记录PN/IV和EN稳定期48小时内的粪便排出量收集值与计算值。
基线至第24周
通过每日排便次数测量的粪便排出量
大体时间：基线至第24周
应在每次门诊就诊前及实施肠外营养/静脉注射处方变更后1周内，记录48小时肠外营养/静脉注射和肠内营养稳定期的粪便排出量。
基线至第24周
胃肠道专项检测的参与者人数
大体时间：基线至第24周
胃肠道特异性检测将包括结肠镜检查或乙状结肠镜检查或上消化道（GI）内镜检查、腹部超声检查、粪便隐血试验（FOBT）、上消化道系列小肠追踪检查（UGI SBFT）。
基线至第24周
发生体格检查临床显著变化的受试者数量
大体时间：长达24周
体格检查将包括评估参与者的身体状况。 （一般表面、皮肤、头颈部、胸部[心脏、肺、乳房]、腹部[胃肠道、肝胆]、背部、泌尿系统、四肢、神经系统、淋巴结等）。 体格检查中任何具有临床意义的变化将由研究者自行决定。
长达24周
发生实验室指标临床显著变化的受试者人数
大体时间：最长24周
实验室参数将包括血液学、化学和尿液分析。 实验室数值的任何临床显著变化将由研究者自行决定。
最长24周
发生12导联心电图（ECG）参数临床显著变化的受试者数量
大体时间：最长24周
将评估12导联心电图。 任何心电图评估的临床显著变化将由研究者自行决定。
最长24周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

调查人员

  • 研究主任：Study Director、Takeda

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年3月5日

初级完成 (估计的)

2027年4月30日

研究完成 (估计的)

2027年9月30日

研究注册日期

首次提交

2025年12月22日

首先提交符合 QC 标准的

2025年12月22日

首次发布 (实际的)

2026年1月6日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年3月13日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年3月11日

最后验证

2026年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • TAK-633-5002

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田公司提供符合条件的研究的去标识化个体参与者数据（IPD）访问权限，以帮助合格的研究人员解决合理的科学目标（武田的数据共享承诺可在https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5上查看）。 这些IPD将在数据共享请求获得批准后，在安全的研究环境中根据数据共享协议的条款提供。

IPD 共享访问标准

根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 所述的标准和流程，合格研究中的个体参与者数据（IPD）将与合格的研究人员共享。 对于已批准的请求，研究人员将获得匿名数据（根据适用法律法规尊重患者隐私）以及根据数据共享协议条款解决研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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