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Uno Studio sul Teduglutide in Bambini e Adolescenti Cinesi con Sindrome dell'Intestino Corto

11 marzo 2026 aggiornato da: Takeda

Uno studio osservazionale multicentrico, retrospettivo e prospettico, per valutare l'efficacia e la sicurezza del teduglutide sottocutaneo nel trattamento della sindrome dell'intestino corto (SBS) in soggetti pediatrici cinesi (da ≥1 a 17 anni) dipendenti dalla nutrizione parenterale (PN)

La sindrome dell'intestino corto (SBS) è una condizione rara che si verifica quando una grande parte dell'intestino è mancante o è stata rimossa a causa di una malattia o di un intervento chirurgico. Nei bambini, la SBS significa che l'intestino non può assorbire abbastanza cibo, acqua e parti importanti del cibo di cui il corpo ha bisogno (chiamate nutrienti) perché una grande parte di esso è stata rimossa, bypassata o non si è sviluppata normalmente alla nascita e i bambini necessitano di supporto attraverso una vena (supporto parenterale o PS) per più di 42 giorni per rimanere in salute e mantenere la loro energia. La SBS nei bambini è definita principalmente da quanto bene funziona l'intestino e per quanto tempo i bambini necessitano di questo supporto, non solo da quanto è lungo l'intestino.

L'obiettivo principale dello studio è di apprendere quanto bene il teduglutide funziona nei bambini e negli adolescenti con SBS e che necessitano di PS. Un altro obiettivo è di scoprire quanto bene il teduglutide funziona per i partecipanti per ridurre la quantità di PS necessaria. Inoltre, lo studio vuole saperne di più su quanto sia sicuro il teduglutide nei bambini e negli adolescenti con SBS che necessitano di PS.

Lo studio esaminerà i dati già esistenti nelle cartelle cliniche dei partecipanti, oltre a raccogliere nuovi dati durante lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

12

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510040
        • Non ancora reclutamento
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Jiakang Yu
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200062
        • Non ancora reclutamento
        • Shanghai Children's Hospital
        • Investigatore principale:
          • Zhibao Lv
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200092
        • Reclutamento
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Fan Lv
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Cina, 310006
        • Non ancora reclutamento
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Jinfa Tou

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione dello studio è costituita da partecipanti pediatrici cinesi con SBS che dipendono dalla PS.

Descrizione

Criteri di inclusione

  • Bambini e adolescenti di età maggiore o uguale (>=) a 1 fino a 17 anni al Giorno 1 (D1).
  • Diagnosi documentata di SBS.
  • Ricevuto o pianificato trattamento con Teduglutide per un minimo di 24 settimane.
  • Supporto PN/IV stabile, definito come incapacità di ridurre significativamente il supporto PN/IV, solitamente associato a progressi minimi o nulli nell'alimentazione enterale (cioè, variazione del 10% o meno nella PN o progressi nell'alimentazione) per almeno 3 mesi prima di D1, come valutato dallo sperimentatore. È consentita un'instabilità transitoria per eventi come interruzione dell'accesso centrale o trattamento per sepsi se il supporto PN/IV ritorna entro il 10% del basale prima dell'evento.
  • Consenso informato ottenuto dal paziente di età compresa tra 8 e 17 anni e dai loro tutori, mentre consenso informato dai tutori per i partecipanti di età inferiore a 8 anni, a meno che non sia esentato dal Comitato Etico dell'Istituzione.

Criteri di esclusione

  • Partecipanti per i quali non ci si aspetta di poter avanzare i regimi alimentari orali o tramite sondino.
  • Enteroplastica trasversale seriale (STEP) o qualsiasi altra procedura di allungamento intestinale eseguita entro 3 mesi prima del basale.
  • Ostruzione intestinale clinicamente significativa e non trattata nota che contribuisce all'intolleranza alimentare e all'incapacità di ridurre la PS.
  • Evidenza di ostruzione clinicamente significativa nella serie GI superiore eseguita entro 6 mesi prima del basale.
  • Uso precedente di octreotide o inibitori della Dipeptidil peptidasi-4 (DPP-4) entro 3 mesi prima del basale.

  • Segni di compromissione epatica clinicamente significativa, attiva, grave o instabile durante il periodo di screening o basale, indicati da uno qualsiasi dei seguenti risultati di test di laboratorio:

    1. Livello di bilirubina totale (TBL) >= 2 × limite superiore del normale (ULN)
    2. Aspartato aminotransferasi (AST) >=7 × ULN

    3. Alanina aminotransferasi (ALT) >=7 × ULN

      Per partecipanti con malattia di Gilbert:

    4. Bilirubina indiretta (non coniugata) >=2 × ULN
  • Segni di disfunzione renale clinicamente significativa, attiva o instabile nota e continua, mostrata da risultati di una velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) inferiore a 50 millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (mL/min/1,73 m^2).
  • Ipersensibilità nota alla sostanza attiva o all'eccipiente del teduglutide.
  • Peso corporeo inferiore a (<) 10 kg al basale.
  • Uso precedente di teduglutide o Glucagone-simile Peptide-2 (GLP-2) nativo/sintetico.
  • Uso precedente di analogo GLP-1 o ormone della crescita umano entro 3 mesi prima del basale.
  • Qualsiasi condizione, malattia, disturbo o circostanza che, a giudizio dello sperimentatore, metta il paziente a qualsiasi rischio ingiustificato, impedisca il completamento dello studio o interferisca con l'analisi dei risultati dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo Retrospettivo
I partecipanti che hanno completato il periodo di trattamento di 24 settimane con teduglutide prima dell'arruolamento avranno i loro dati clinici raccolti retrospettivamente dalle loro cartelle cliniche.
Altro: Nessun intervento
Nessun intervento
Gruppo Misto
I partecipanti che hanno iniziato il trattamento prima della data di inizio dello studio ma non hanno completato il periodo di trattamento di 24 settimane con teduglutide al momento dell'arruolamento avranno i loro dati clinici raccolti retrospettivamente prima dell'arruolamento e prospetticamente dopo l'arruolamento.
Altro: Nessun intervento
Nessun intervento
Gruppo Prospettico
I partecipanti che inizieranno il periodo di trattamento con teduglutide dopo l'arruolamento avranno i propri dati clinici raccolti prospetticamente per 48 settimane.
Altro: Nessun intervento
Nessun intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che raggiungono almeno una riduzione del 20% rispetto al basale nel volume del supporto parenterale (PS) settimanale alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla settimana 24
Sarà riportata la percentuale di partecipanti che raggiungono almeno una riduzione del 20 percento (%) rispetto al basale nel volume settimanale di PS alla Settimana 24.
Alla settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti in grado di sospendere completamente il supporto di PS alla settimana 24
Lasso di tempo: Alla Settimana 24
Sarà riportato il numero di partecipanti in grado di sospendere completamente il supporto PS alla Settimana 24.
Alla Settimana 24
Variazione Assoluta dal Basale nel Volume del Supporto Parenterale/Intravenoso (PN/IV)
Lasso di tempo: Da baseline fino alla Settimana 24
Verrà riportata la variazione assoluta rispetto al basale nel volume di supporto PN/IV.
Da baseline fino alla Settimana 24
Variazione Percentuale Rispetto al Basale del Volume di Supporto PN/EV
Lasso di tempo: Da Baseline fino a Settimana 24
Verrà riportata la variazione percentuale rispetto al basale del volume del supporto PN/IV.
Da Baseline fino a Settimana 24
Variazione Assoluta Rispetto al Baseline delle Calorie da Supporto PN/EV
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla Settimana 24
Sarà riportata la variazione assoluta rispetto al basale delle calorie da supporto PN/EV.
Dalla baseline fino alla Settimana 24
Percentuale di variazione rispetto al basale delle calorie da supporto PN/EV
Lasso di tempo: Da baseline fino alla settimana 24
Sarà riportata la variazione percentuale rispetto al basale delle calorie del supporto PN/IV.
Da baseline fino alla settimana 24
Cambiamento Assoluto Rispetto al Basale della Citrullina Plasmatica
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 24
Verrà riportata la variazione assoluta rispetto al basale della citrullina plasmatica.
Baseline, Settimana 24
Variazione Percentuale Rispetto al Basale della Citrullina Plasmatica
Lasso di tempo: Baseline, Settimana 24
La variazione percentuale rispetto al basale della citrullina plasmatica sarà riportata.
Baseline, Settimana 24
Variazione Assoluta Rispetto al Baseline del Volume di Supporto Nutrizionale Enterale (EN)
Lasso di tempo: Da baseline fino a settimana 24
Sarà riportata la variazione assoluta rispetto al basale del volume di supporto EN.
Da baseline fino a settimana 24
Variazione Percentuale Rispetto al Basale nel Volume di Supporto EN
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 24
Sarà riportata la variazione percentuale rispetto al basale nel volume di supporto EN.
Baseline fino alla settimana 24
Variazione Assoluta dal Baseline delle Calorie di Supporto EN
Lasso di tempo: Da baseline fino alla Settimana 24
Sarà riportata la variazione assoluta rispetto al basale delle calorie del supporto EN.
Da baseline fino alla Settimana 24
Variazione Percentuale dalla Baseline delle Calorie di Supporto EN
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 24
Verrà riportata la variazione percentuale rispetto al basale delle calorie di supporto EN.
Baseline fino alla Settimana 24
Variazione rispetto al basale delle ore giornaliere di supporto PN/EV
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 24
Verrà riportata la variazione rispetto al basale delle ore giornaliere di supporto PN/IV.
Baseline fino alla settimana 24
Variazione dalla Baseline nei Giorni alla Settimana di Supporto PN/IV
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 24
Sarà riportata la variazione rispetto al basale nei giorni per settimana di supporto PN/IV.
Baseline fino alla settimana 24
Percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 20% rispetto al basale nel volume PN/IV
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 24
Sarà riportata la percentuale di partecipanti con una riduzione di almeno il 20% rispetto al basale nel volume di PN/IV.
Dalla baseline fino alla settimana 24
Variazione del Peso Corporeo
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 24
La variazione del peso corporeo sarà riportata.
Dalla baseline fino alla settimana 24
Variazione dell'altezza
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 24
La variazione dell'altezza verrà riportata.
Baseline fino alla settimana 24
Variazione della Circonferenza Cranica
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 24
La circonferenza cranica sarà misurata nei partecipanti di 36 mesi di età e più giovani.
Baseline fino alla settimana 24
Variazione del punteggio Z dell'altezza
Lasso di tempo: Da baseline fino alla settimana 24
L'altezza viene misurata utilizzando il punteggio Z.
Il punteggio Z è calcolato come ([valore osservato/M]^L-1)/S*L, dove il valore osservato è l'altezza del bambino.
I valori L, M e S variano in base al sesso e all'età del bambino.
Da baseline fino alla settimana 24
Variazione del punteggio Z del peso
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 24
Il peso viene misurato utilizzando lo Z-score. Lo Z-score viene calcolato come ([valore osservato/M]^L-1)/S*L, dove il valore osservato è il peso del bambino. I valori L, M e S variano in base al sesso e all'età del bambino.
Dalla baseline fino alla settimana 24
Variazione dell'Indice di Massa Corporea (IMC)
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 24
L'IMC è una misura semplice che utilizza il peso e l'altezza di un partecipante per stimare se è sottopeso, normopeso, sovrappeso o obeso. Si calcola come peso in chilogrammi (kg) diviso per l'altezza in metri al quadrato (kg/m^2). Sarà riportata la variazione dell'IMC.
Dalla baseline fino alla settimana 24
Variazione del punteggio Z dell'IMC
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 24
Il BMI viene misurato utilizzando lo Z-score. Lo Z score viene calcolato come ([valore osservato/M]^L-1)/S*L, dove il valore osservato è il BMI del bambino. I valori L, M e S variano in base al sesso e all'età del bambino.
Baseline fino alla settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi (AEs), eventi avversi gravi (SAEs) ed eventi avversi di speciale interesse (AESIs)
Lasso di tempo: Fino a 50 settimane
Un AE è definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante a un'indagine clinica a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico. Un AE non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento. Un AE può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un reperto di laboratorio anormale clinicamente significativo, ad esempio), sintomo o malattia temporalmente associato all'uso di un prodotto medicinale (sperimentale o commercializzato), indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al trattamento con il prodotto medicinale. Un SAE è qualsiasi evento medico sfavorevole che comporta morte, è pericoloso per la vita, richiede ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero, comporta disabilità/incapacità persistente o significativa, comporta un'anomalia congenita/difetto alla nascita o è un evento medico importante. Un AESI è un AE (grave o non grave) di interesse scientifico e medico specifico per il prodotto o il programma.
Fino a 50 settimane
Numero di partecipanti con cambiamento clinicamente significativo nei valori dei segni vitali
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
I segni vitali includeranno la misurazione della temperatura, della frequenza cardiaca, della pressione sanguigna e della frequenza respiratoria. Qualsiasi cambiamento clinicamente significativo nei segni vitali sarà determinato a discrezione dello sperimentatore.
Fino a 24 settimane
Peso corporeo nei partecipanti dipendenti dal PS
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 24
Il peso corporeo in kg sarà raccolto e riportato.
Dalla baseline fino alla settimana 24
Circonferenza cranica nei partecipanti dipendenti da PS
Lasso di tempo: Da baseline fino alla settimana 24
La circonferenza cranica nei partecipanti di età pari o inferiore a 36 mesi sarà raccolta e riportata.
Da baseline fino alla settimana 24
Altezza nei Partecipanti Dipendente dal PS
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 24
L'altezza in centimetri (cm) sarà raccolta e riportata.
Dalla baseline fino alla settimana 24
Tendenze sulla Tabella di Crescita
Lasso di tempo: Baseline fino alla Settimana 24
Le tendenze sul grafico di crescita verranno raccolte e riportate.
Baseline fino alla Settimana 24
Diuresi Determinata fino alla Settimana 24
Lasso di tempo: Da baseline fino alla settimana 24
I valori raccolti e calcolati della produzione urinaria saranno registrati per un periodo di 48 ore di stabilità PN/IV e EN prima di ogni visita clinica e entro 1 settimana dall'implementazione di una modifica nella prescrizione PN/IV.
Da baseline fino alla settimana 24
Produzione Fecale Misurata per Volume
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 24
I valori raccolti e calcolati della produzione fecale devono essere registrati per un periodo di 48 ore di stabilità della PN/IV e dell'alimentazione enterale prima di ogni visita clinica e entro 1 settimana dall'implementazione di una modifica nella prescrizione della PN/IV.
Baseline fino alla settimana 24
Produzione Fecale Misurata dal Numero di Evacuazioni al Giorno
Lasso di tempo: Dalla baseline fino alla settimana 24
La produzione fecale deve essere registrata durante un periodo di 48 ore di stabilità della PN/IV e dell'EN prima di ogni visita clinica e entro 1 settimana dall'implementazione di una modifica della prescrizione di PN/IV.
Dalla baseline fino alla settimana 24
Numero di Partecipanti con Test Specifici Gastrointestinali
Lasso di tempo: Baseline fino alla settimana 24
I test specifici gastrointestinali includeranno colonscopia o sigmoidoscopia o endoscopia gastrointestinale superiore (GI), ecografia addominale, test del sangue occulto fecale (FOBT), serie gastrointestinale superiore con follow-through dell'intestino tenue (UGI SBFT).
Baseline fino alla settimana 24
Numero di Partecipanti con Cambiamenti Clinicamente Significativi negli Esami Fisici
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
L'esame fisico includerà la valutazione delle condizioni fisiche del partecipante. (superficie generale, pelle, testa e collo, torace [cuore, polmoni, seni], addome [apparato gastrointestinale, fegato e cistifellea], schiena, sistema urinario, arti, sistema nervoso, linfonodi, ecc.). Qualsiasi cambiamento clinicamente significativo nell'esame fisico sarà determinato a discrezione dello sperimentatore.
Fino a 24 settimane
Numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi nei valori di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
I parametri di laboratorio includeranno ematologia, chimica clinica e analisi delle urine. Qualsiasi variazione clinicamente significativa dei valori di laboratorio sarà determinata a discrezione dello sperimentatore.
Fino a 24 settimane
Numero di partecipanti con alterazioni clinicamente significative dei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Fino a 24 settimane
Il ECG a 12 derivazioni sarà valutato. Qualsiasi variazione clinicamente significativa nella valutazione dell'ECG sarà determinata a discrezione dello sperimentatore.
Fino a 24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Takeda

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Takeda

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

30 aprile 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 dicembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 dicembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

6 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TAK-633-5002

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati individuali dei partecipanti (IPD) de-identificati per studi idonei, al fine di aiutare ricercatori qualificati a perseguire obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Questi IPD saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro previa approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

I dati dei pazienti individuali provenienti dagli studi idonei saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e le procedure descritte su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori riceveranno accesso a dati anonimizzati (per rispettare la privacy dei pazienti in conformità alle leggi e ai regolamenti applicabili) e alle informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca in base ai termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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