Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een onderzoek naar Teduglutide bij Chinese kinderen en tieners met het kortedarmsyndroom

11 maart 2026 bijgewerkt door: Takeda

Een multicenter, retrospectief en prospectief, observationeel onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van subcutane teduglutide bij de behandeling van het kortedarmsyndroom (KDS) bij Chinese pediatrische patiënten (≥1 tot en met 17 jaar oud) die afhankelijk zijn van parenterale voeding (PV)

Short Bowel Syndrome (SBS) is een zeldzame aandoening die optreedt wanneer een groot deel van de darm ontbreekt of is verwijderd vanwege ziekte of een operatie. Bij kinderen betekent SBS dat de darm niet genoeg voedsel, water en belangrijke voedingsstoffen die het lichaam nodig heeft kan opnemen, omdat een groot deel ervan is verwijderd, omzeild of zich niet normaal heeft ontwikkeld bij de geboorte, en de kinderen ondersteuning via een ader (parenterale ondersteuning of PS) nodig hebben voor meer dan 42 dagen om gezond te blijven en hun energie te behouden. SBS bij kinderen wordt voornamelijk gedefinieerd door hoe goed de darm functioneert en hoe lang de kinderen deze ondersteuning nodig hebben, niet alleen door hoe lang de darm is.

Het hoofddoel van de studie is om te onderzoeken hoe goed teduglutide werkt bij kinderen en tieners met SBS die PS nodig hebben. Een ander doel is om te achterhalen hoe goed teduglutide werkt voor deelnemers om de hoeveelheid benodigde PS te verminderen. Ook wil de studie meer te weten komen over hoe veilig teduglutide is bij kinderen en tieners met SBS die PS nodig hebben.

De studie zal gegevens bekijken die al bestaan in de medische dossiers van deelnemers, evenals nieuwe gegevens verzamelen tijdens de studie.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

12

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510040
        • Nog niet aan het werven
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jiakang Yu
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200062
        • Nog niet aan het werven
        • Shanghai Children's Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Zhibao Lv
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200092
        • Werving
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Fan Lv
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310006
        • Nog niet aan het werven
        • Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jinfa Tou

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De studiepopulatie bestaat uit Chinese pediatrische deelnemers met SBS die afhankelijk zijn van PS.

Beschrijving

Inclusiecriteria

  • Kinderen en adolescenten van 1 tot en met 17 jaar op Dag 1 (D1).
  • Gedocumenteerde diagnose van SBS.
  • Heeft Teduglutide-behandeling ontvangen of is van plan deze minimaal 24 weken te ontvangen.
  • Stabiele PN/IV-ondersteuning, gedefinieerd als het onvermogen om de PN/IV-ondersteuning significant te verminderen, meestal geassocieerd met minimale of geen vooruitgang in enterale voeding (d.w.z. 10% of minder verandering in PN of vooruitgang in voeding) gedurende ten minste 3 maanden voor D1, zoals beoordeeld door de onderzoeker. Tijdelijke instabiliteit door gebeurtenissen zoals onderbreking van centrale toegang of behandeling voor sepsis is toegestaan als de PN/IV-ondersteuning terugkeert tot binnen 10% van de uitgangswaarde voor de gebeurtenis.
  • Geïnformeerde toestemming verkregen van de patiënt van 8 tot 17 jaar en hun voogden, terwijl geïnformeerde toestemming van de voogden voor deelnemers jonger dan 8 jaar, tenzij ontheven door de ethische commissie van de instelling.

Exclusiecriteria

  • Deelnemers waarvan niet wordt verwacht dat zij orale of sondevoedingsregimes kunnen voortzetten.
  • Serial Transverse Enteroplasty (STEP) of een andere darmverlengingsprocedure uitgevoerd binnen 3 maanden voor de baseline.
  • Bekende klinisch significante onbehandelde darmobstructie die bijdraagt aan voedingsintolerantie en onvermogen om PS te verminderen.
  • Bewijs van klinisch significante obstructie bij een bovenste GI-reeks uitgevoerd binnen 6 maanden voor de baseline.
  • Eerdere gebruik van octreotide of dipeptidyl peptidase-4 (DPP-4)-remmers binnen 3 maanden voor de baseline.

  • Tekenen van actieve, ernstige of onstabiele klinisch significante leverfunctiestoornis tijdens de screening- of baselineperiode, aangegeven door een van de volgende laboratoriumtestresultaten:

    1. Totaal bilirubinegehalte (TBL) >= 2 × bovenste limiet van normaal (ULN)
    2. Aspartaataminotransferase (AST) >= 7 × ULN

    3. Alanineaminotransferase (ALT) >= 7 × ULN

      Voor deelnemers met de ziekte van Gilbert:

    4. Indirect (ongeconjugeerd) bilirubine >= 2 × ULN
  • Tekenen van bekende continue actieve of onstabiele, klinisch significante nierdisfunctie aangetoond door resultaten van een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) onder 50 milliliter per minuut per 1,73 vierkante meter (mL/min/1,73 m^2).
  • Bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of hulpstof van teduglutide.
  • Lichaamsgewicht minder dan (<) 10 kg bij baseline.
  • Eerdere gebruik van teduglutide of native/synthetisch glucagon-like peptide-2 (GLP-2).
  • Eerdere gebruik van GLP-1-analoog of menselijk groeihormoon binnen 3 maanden voor de baseline.
  • Elke aandoening, ziekte, kwaal of omstandigheid die naar de mening van de onderzoeker de patiënt onnodig risico oplevert, de voltooiing van de studie verhindert of de analyse van de studieresultaten verstoort.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Retrospectieve Groep
Deelnemers die de 24 weken durende teduglutide-behandelingsperiode hebben voltooid vóór inschrijving, zullen retrospectief klinische gegevens uit hun medische dossiers laten verzamelen.
Ander: Geen tussenkomst
Geen tussenkomst
Gemengde Groep
Deelnemers die vóór de startdatum van de studie met de behandeling zijn begonnen, maar de 24-weken teduglutide-behandelingsperiode op het moment van inschrijving nog niet hebben voltooid, zullen hun klinische gegevens retrospectief vóór inschrijving en prospectief na inschrijving laten verzamelen.
Ander: Geen tussenkomst
Geen tussenkomst
Prospectieve Groep
Deelnemers die na inschrijving de teduglutide-behandelingsperiode zullen starten, zullen gedurende 48 weken prospectief klinische gegevens verzamelen.
Ander: Geen tussenkomst
Geen tussenkomst

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage van de deelnemers die ten minste een 20% reductie ten opzichte van de baseline bereiken in het wekelijkse parenterale ondersteuningsvolume (PS) in week 24
Tijdsspanne: In week 24
Het percentage deelnemers dat ten minste een vermindering van 20 procent (%) ten opzichte van de uitgangswaarde in het wekelijkse PS-volume bereikt bij week 24, zal worden gerapporteerd.
In week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat aan het einde van week 24 volledig kon stoppen met PS-ondersteuning
Tijdsspanne: Na 24 weken
Het aantal deelnemers dat volledig kan worden afgebouwd van PS-ondersteuning op Week 24 wordt gerapporteerd.
Na 24 weken
Absolute verandering ten opzichte van baseline in PN/intraveneuze (IV) ondersteuningsvolume
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in PN/IV-ondersteuningsvolume zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Procentuele verandering vanaf baseline in PN/IV-ondersteuningsvolume
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Het procentuele verschil vanaf de basislijn in het volume van PN/IV-ondersteuning zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Absolutele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in PN/IV-ondersteuningscalorieën
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
De absolute verandering ten opzichte van de basislijn in PN/IV-ondersteuningscalorieën zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Procentuele verandering vanaf baseline in PN/IV-ondersteuningscalorieën
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Het procentuele verschil ten opzichte van de baseline in PN/IV-ondersteuningscalorieën zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Absolute verandering vanaf baseline in plasma citrulline
Tijdsspanne: Baseline, Week 24
De absolute verandering vanaf baseline in plasma citrulline zal worden gerapporteerd.
Baseline, Week 24
Percentageverandering vanaf baseline in plasma-citrulline
Tijdsspanne: Baseline, Week 24
Het procentuele verschil ten opzichte van de uitgangswaarde in plasma-citrulline zal worden gerapporteerd.
Baseline, Week 24
Absolute verandering vanaf baseline in volume enterale voedingsondersteuning
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Absolute verandering vanaf baseline in het EN-ondersteuningsvolume zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Procentuele verandering vanaf baseline in EN-ondersteuningsvolume
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Het procentuele verschil ten opzichte van de uitgangswaarde in het volume van de EN-ondersteuning zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Absolute verandering ten opzichte van de baseline in EN-ondersteuningscalorieën
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
De absolute verandering ten opzichte van de baseline in EN-ondersteuningscalorieën zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Procentuele verandering vanaf baseline in EN-ondersteuningscalorieën
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Het procentuele verschil ten opzichte van de uitgangswaarde in EN-ondersteuningscalorieën zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Verandering vanaf baseline in uren per dag van PN/IV-ondersteuning
Tijdsspanne: Baseline tot Week 24
De verandering ten opzichte van de baseline in uren per dag van PN/IV-ondersteuning zal worden gerapporteerd.
Baseline tot Week 24
Verandering vanaf baseline in dagen per week van PN/IV-ondersteuning
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
De verandering vanaf baseline in dagen per week van PN/IV-ondersteuning zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Percentage van de deelnemers met minstens een 20% reductie van de uitgangswaarde in PN/IV-volume
Tijdsspanne: Baseline tot Week 24
Percentage van de deelnemers met een vermindering van ten minste 20% vanaf de baseline in PN/IV-volume zal worden gerapporteerd.
Baseline tot Week 24
Verandering in lichaamsgewicht
Tijdsspanne: Baseline tot Week 24
Verandering in lichaamsgewicht wordt gerapporteerd.
Baseline tot Week 24
Verandering in lengte
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Verandering in lengte zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Verandering in hoofdomtrek
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
De hoofdomtrek wordt gemeten bij deelnemers van 36 maanden en jonger.
Baseline tot week 24
Verandering in Z-score voor lengte
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
De lengte wordt gemeten met behulp van de Z-score. De Z-score wordt berekend als ([waargenomen waarde/M]^L-1)/S*L, waarbij de waargenomen waarde de lengte van het kind is. De L-, M- en S-waarden variëren afhankelijk van het geslacht en de leeftijd van het kind.
Baseline tot week 24
Verandering in Gewicht Z-score
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Gewicht wordt gemeten met behulp van Z-score. De Z-score wordt berekend als ([waargenomen waarde/M]^L-1)/S*L, waarbij de waargenomen waarde het gewicht van het kind is. De L-, M- en S-waarden variëren afhankelijk van het geslacht en de leeftijd van het kind.
Baseline tot week 24
Verandering in Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
BMI is een eenvoudige maatstaf die het gewicht en de lengte van een deelnemer gebruikt om in te schatten of ze ondergewicht, normaal gewicht, overgewicht of obesitas hebben. Het wordt berekend als gewicht in kilogram (kg) gedeeld door lengte in meters in het kwadraat (kg/m^2). Verandering in BMI zal worden gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Verandering in BMI Z-score
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
BMI wordt gemeten met behulp van Z-score. De Z-score wordt berekend als ([waargenomen waarde/M]^L-1)/S*L, waarbij de waargenomen waarde de BMI van het kind is. De L-, M- en S-waarden variëren volgens het geslacht en de leeftijd van het kind.
Baseline tot week 24
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AEs). Ernstige bijwerkingen (SAEs) en bijwerkingen van speciaal belang (AESIs)
Tijdsspanne: Tot 50 weken
Een bijwerking wordt gedefinieerd als elke ongunstige medische gebeurtenis bij een deelnemer aan een klinisch onderzoek waarbij een farmaceutisch product wordt toegediend. Een bijwerking heeft niet noodzakelijkerwijs een oorzakelijk verband met deze behandeling. Een bijwerking kan dus elk ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een klinisch significante abnormale laboratoriumbevinding, bijvoorbeeld), symptoom of ziekte zijn die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een geneesmiddel (onderzoek of op de markt), ongeacht of dit verband houdt met de behandeling met het geneesmiddel. Een ernstige bijwerking is elke ongunstige medische gebeurtenis die tot de dood leidt, levensbedreigend is, ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname vereist, resulteert in blijvende of aanzienlijke invaliditeit/arbeidsongeschiktheid, resulteert in een aangeboren afwijking/geboorteafwijking, of een belangrijke medische gebeurtenis is. Een bijwerking van specifiek belang is een bijwerking (ernstig of niet-ernstig) van wetenschappelijk en medisch belang specifiek voor het product of programma.
Tot 50 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante verandering in vitale tekenwaarden
Tijdsspanne: Tot 24 weken
De vitale functies omvatten de meting van temperatuur, hartslag, bloeddruk en ademhalingsfrequentie. Elke klinisch significante verandering in vitale functies zal naar goeddunken van de onderzoeker worden vastgesteld.
Tot 24 weken
Lichaamsgewicht bij deelnemers afhankelijk van PS
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Het lichaamsgewicht in kg wordt verzameld en gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Hoofdomtrek bij deelnemers afhankelijk van PS
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
De hoofdomtrek bij deelnemers van 36 maanden en jonger wordt verzameld en gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Hoogte bij deelnemers afhankelijk van PS
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
De hoogte in centimeters (cm) wordt verzameld en gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Trends op de groeicurve
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
De trends op de groeicurve worden verzameld en gerapporteerd.
Baseline tot week 24
Urineproductie bepaald tot week 24
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 24
Verzamelde en berekende waarden van de urineproductie worden geregistreerd gedurende een periode van 48 uur van PN/IV- en EN-stabiliteit vóór elk kliniekbezoek en binnen 1 week na het doorvoeren van een wijziging in het PN/IV-voorschrift.
Vanaf baseline tot week 24
Fecale output gemeten op basis van volume
Tijdsspanne: Baseline tot week 24
Verzamelde en berekende waarden van fecale output moeten worden vastgelegd gedurende een periode van 48 uur van PN/IV- en EN-stabiliteit vóór elk kliniekbezoek en binnen 1 week na het doorvoeren van een wijziging in het PN/IV-voorschrift.
Baseline tot week 24
Fecale productie gemeten door aantal stoelgangen per dag
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot week 24
De ontlastingproductie moet worden geregistreerd gedurende een periode van 48 uur van PN/IV- en EN-stabiliteit voor elk kliniekbezoek en binnen 1 week na het implementeren van een wijziging in het PN/IV-voorschrift.
Vanaf baseline tot week 24
Aantal deelnemers met gastro-intestinaal specifieke testen
Tijdsspanne: Baseline tot en met week 24
Maag-darmspecifiek onderzoek omvat colonoscopie of sigmoidoscopie of bovenste gastro-intestinale (GI) endoscopie, abdominale echografie, fecaal occult bloedonderzoek (FOBT), bovenste gastro-intestinale serie met dunne darm follow-through (UGI SBFT).
Baseline tot en met week 24
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Het lichamelijk onderzoek omvat het beoordelen van de fysieke toestand van de deelnemer. (algemene oppervlakte, huid, hoofd en nek, borstkas [hart, longen, borsten], buik [maag-darmkanaal, lever en galblaas], rug, urinewegen, ledematen, zenuwstelsel, lymfeklieren, enz.). Elke klinisch significante verandering in het lichamelijk onderzoek wordt naar goeddunken van de onderzoeker vastgesteld.
Tot 24 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in laboratoriumwaarden
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Laboratoriumparameters omvatten hematologie, chemie en urineonderzoek. Elke klinisch significante verandering in laboratoriumwaarden wordt naar goeddunken van de onderzoeker bepaald.
Tot 24 weken
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG)-parameters
Tijdsspanne: Tot 24 weken
Het 12-afleidingen-ECG zal worden geëvalueerd. Eventuele klinisch significante veranderingen in de ECG-beoordeling worden naar goeddunken van de onderzoeker vastgesteld.
Tot 24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Takeda

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Takeda

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 maart 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 september 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 december 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 december 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • TAK-633-5002

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde individuele deelnemersgegevens (IPD) voor in aanmerking komende studies om gekwalificeerde onderzoekers te helpen legitieme wetenschappelijke doelstellingen te verwezenlijken (Takeda's gegevensdelingstoewijding is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een gegevensdelingsverzoek en onder de voorwaarden van een gegevensdelingsakkoord.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende studies zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met toepasselijke wetten en regelgeving) en met informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te bereiken onder de voorwaarden van een gegevensdelingsovereenkomst.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Korte Darm Syndroom (SBS)

Klinische onderzoeken op Geen tussenkomst

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mali

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren