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Un estudio de Teduglutida en niños y adolescentes chinos con síndrome del intestino corto

11 de marzo de 2026 actualizado por: Takeda

Un estudio observacional multicéntrico, retrospectivo y prospectivo para evaluar la eficacia y la seguridad de teduglutida subcutánea en el tratamiento del síndrome de intestino corto (SBS) en sujetos pediátricos chinos dependientes de nutrición parenteral (PN) (≥1 a 17 años de edad)

El síndrome de intestino corto (SBS) es una afección poco frecuente que ocurre cuando falta una gran parte del intestino o ha sido extirpada debido a una enfermedad o cirugía. En los niños, el SBS significa que el intestino no puede absorber suficiente comida, agua y partes importantes de los alimentos que el cuerpo necesita (llamadas nutrientes) porque una gran parte ha sido extirpada, derivada o no se desarrolló normalmente al nacer, y los niños necesitan apoyo a través de una vena (apoyo parenteral o PS) durante más de 42 días para mantenerse saludables y conservar su energía. El SBS en niños se define principalmente por el funcionamiento del intestino y el tiempo que los niños necesitan este apoyo, no solo por la longitud del intestino.

El objetivo principal del estudio es conocer la eficacia de teduglutida en niños y adolescentes con SBS que necesitan PS. Otro objetivo es determinar la eficacia de teduglutida para que los participantes reduzcan la cantidad de PS necesaria. Además, el estudio busca conocer más sobre la seguridad de teduglutida en niños y adolescentes con SBS que necesitan PS.

El estudio revisará datos ya existentes en los registros médicos de los participantes, así como recopilará nuevos datos durante el estudio.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

12

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Takeda Contact
  • Número de teléfono: +1-877-825-3327
  • Correo electrónico: medinfoUS@takeda.com

Ubicaciones de estudio

  • Porcelana
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510040
        • Aún no reclutando
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jiakang Yu
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200062
        • Aún no reclutando
        • Shanghai Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Zhibao Lv
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200092
        • Reclutamiento
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Fan Lv
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Porcelana, 310006
        • Aún no reclutando
        • Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Jinfa Tou

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población de estudio consiste en participantes pediátricos chinos con SBS que son dependientes de PS.

Descripción

Criterios de inclusión

  • Niños y adolescentes de 1 a 17 años inclusive en el Día 1 (D1).
  • Diagnóstico documentado de SBS.
  • Recibido o planificado recibir tratamiento con Teduglutida durante un mínimo de 24 semanas.
  • Soporte de NP/IV estable, definido como incapacidad para reducir significativamente el soporte de NP/IV, generalmente asociado con un avance mínimo o nulo en la alimentación enteral (es decir, un cambio del 10% o menos en la NP o avance en la alimentación) durante al menos 3 meses antes de D1, según evaluado por el investigador. Se permite inestabilidad transitoria por eventos como interrupción del acceso central o tratamiento por sepsis si el soporte de NP/IV vuelve a estar dentro del 10% del basal antes del evento.
  • Consentimiento informado obtenido del paciente de 8 a 17 años y sus tutores, mientras que el consentimiento informado de los tutores para participantes menores de 8 años, a menos que sea eximido por el Comité de Ética de la Institución.

Criterios de exclusión

  • Participantes que no se espera que puedan avanzar en los regímenes de alimentación oral o por sonda.
  • Enteroplastía Transversal Serial (STEP) o cualquier otro procedimiento de alargamiento intestinal realizado dentro de los 3 meses anteriores al basal.
  • Obstrucción intestinal clínicamente significativa no tratada conocida que contribuya a la intolerancia alimentaria e incapacidad para reducir la PS.
  • Evidencia de obstrucción clínicamente significativa en la serie gastrointestinal superior realizada dentro de los 6 meses anteriores al basal.
  • Uso previo de octreotida o inhibidores de Dipeptidil peptidasa-4 (DPP-4) dentro de los 3 meses anteriores al basal.

  • Signos de insuficiencia hepática clínicamente significativa activa, grave o inestable durante el período de cribado o basal, indicados por cualquiera de los siguientes resultados de pruebas de laboratorio:

    1. Nivel de Bilirrubina Total (TBL) >= 2 × límite superior normal (ULN)
    2. Aspartato Aminotransferasa (AST) >=7 × ULN

    3. Alanina Aminotransferasa (ALT) >=7 × ULN

      Para participantes con enfermedad de Gilbert:

    4. Bilirrubina indirecta (no conjugada) >=2 × ULN
  • Signos de disfunción renal clínicamente significativa activa o inestable continua conocida mostrada por resultados de una tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) por debajo de 50 mililitros por minuto por 1,73 metros cuadrados (mL/min/1,73 m²).
  • Hipersensibilidad conocida a la sustancia activa o excipiente de teduglutida.
  • Peso corporal inferior a (<) 10 kg en el basal.
  • Uso previo de teduglutida o Péptido-2 similar al glucagón (GLP-2) nativo/sintético.
  • Uso previo de análogo de GLP-1 o hormona de crecimiento humana dentro de los 3 meses anteriores al basal.
  • Cualquier condición, enfermedad, dolencia o circunstancia que, en opinión del investigador, ponga al paciente en riesgo indebido, impida la finalización del estudio o interfiera con el análisis de los resultados del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo Retrospectivo
Los participantes que completaron el período de tratamiento de 24 semanas con teduglutida antes de la inscripción tendrán sus datos clínicos recopilados retrospectivamente de sus historiales médicos.
Otro: Sin intervención
Sin intervención
Grupo Mixto
Los participantes que iniciaron el tratamiento antes de la fecha de inicio del estudio pero que no han completado el período de tratamiento de 24 semanas con teduglutida en el momento de la inscripción tendrán sus datos clínicos recopilados retrospectivamente antes de la inscripción y prospectivamente después de la inscripción.
Otro: Sin intervención
Sin intervención
Grupo Prospectivo
Los participantes que inicien el período de tratamiento con teduglutida después de la inscripción tendrán sus datos clínicos recopilados prospectivamente durante 48 semanas.
Otro: Sin intervención
Sin intervención

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que logran al menos una reducción del 20 % respecto al valor basal en el volumen de soporte parenteral (SP) semanal en la semana 24
Periodo de tiempo: A la Semana 24
Se informará el porcentaje de participantes que logren al menos una reducción del 20 por ciento (%) respecto al valor basal en el volumen semanal de PS en la semana 24.
A la Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes capaces de suspender completamente el soporte de PS en la semana 24
Periodo de tiempo: En la Semana 24
Se informará el número de participantes que sean capaces de suspender completamente el soporte de PS en la semana 24.
En la Semana 24
Cambio absoluto respecto al valor basal en el volumen de soporte por vía parenteral/intravenosa (PN/IV)
Periodo de tiempo: Línea base hasta la semana 24
Se informará el cambio absoluto desde el inicio en el volumen de soporte PN/IV.
Línea base hasta la semana 24
Porcentaje de Cambio Respecto al Valor Basal en el Volumen de Soporte de NPT/IV
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 24
Se informará el cambio porcentual desde el valor basal en el volumen de soporte PN/IV.
Baseline hasta la Semana 24
Cambio Absoluto Desde la Línea de Base en Calorías de Soporte PN/IV
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se informará el cambio absoluto respecto al valor basal en las calorías del soporte PN/IV.
Línea de base hasta la semana 24
Cambio Porcentual Respecto al Valor Basal en Calorías de Soporte PN/IV
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Se informará el cambio porcentual desde la línea de base en las calorías de soporte PN/IV.
Desde el inicio hasta la semana 24
Cambio absoluto desde el inicio en los niveles de citrulina plasmática
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Se informará el cambio absoluto respecto a la línea de base en la citrulina plasmática.
Línea de base, semana 24
Porcentaje de Cambio desde la Línea de Base en la Citrulina Plasmática
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 24
Se informará el cambio porcentual desde el valor basal en la citrulina plasmática.
Línea de base, semana 24
Cambio Absoluto Desde el Valor Basal en el Volumen de Apoyo de Nutrición Enteral (EN)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 24
Se informará el cambio absoluto desde el inicio en el volumen de soporte de EN.
Desde la línea de base hasta la semana 24
Cambio Porcentual Respecto a la Línea de Base en el Volumen de Soporte EN
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se informará el cambio porcentual respecto al valor basal en el volumen de soporte EN.
Línea de base hasta la semana 24
Cambio Absoluto Respecto al Valor Inicial en Calorías de Soporte EN
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 24
Se reportará el cambio absoluto respecto a la línea base en las calorías del soporte EN.
Desde la línea base hasta la semana 24
Cambio Porcentual Desde el Valor Basal en Calorías de Soporte EN
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 24
Se informará del cambio porcentual respecto al valor basal en las calorías de soporte EN.
Desde la línea base hasta la semana 24
Cambio desde el valor basal en horas por día de soporte de NP/IV
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se informará el cambio desde el valor basal en horas por día de soporte PN/IV.
Línea de base hasta la semana 24
Cambio desde el valor basal en días por semana de soporte de NP/IV
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 24
Se informará el cambio desde el valor basal en días por semana de soporte PN/IV.
Desde la línea de base hasta la semana 24
Porcentaje de participantes con al menos una reducción del 20 % respecto al valor basal en el volumen de PN/IV
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 24
Se informará el porcentaje de participantes con una reducción de al menos un 20 % respecto al valor basal en el volumen de PN/IV.
Baseline hasta la Semana 24
Cambio en el Peso Corporal
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta la semana 24
Se informará el cambio en el peso corporal.
Desde la línea de base hasta la semana 24
Cambio en la Altura
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta la semana 24
Se informará el cambio en la altura.
Desde la línea basal hasta la semana 24
Cambio en la Circunferencia de la Cabeza
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Se medirá la circunferencia de la cabeza en los participantes de 36 meses de edad o menos.
Línea de base hasta la semana 24
Cambio en la puntuación Z de la altura
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
La altura se mide mediante la puntuación Z. La puntuación Z se calcula como ([valor observado/M]^L-1)/S*L, donde el valor observado es la altura del niño. Los valores L, M y S varían según el sexo y la edad del niño.
Línea de base hasta la semana 24
Cambio en el puntaje Z del peso
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
El peso se mide utilizando el puntuación Z. La puntuación Z se calcula como ([valor observado/M]^L-1)/S*L, donde el valor observado es el peso del niño. Los valores de L, M y S varían según el sexo y la edad del niño.
Línea de base hasta la semana 24
Cambio en el Índice de Masa Corporal (IMC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
El IMC es una medida simple que utiliza el peso y la altura de un participante para estimar si tiene bajo peso, peso normal, sobrepeso u obesidad. Se calcula como el peso en kilogramos (kg) dividido por la altura en metros al cuadrado (kg/m²). Se informará el cambio en el IMC.
Línea de base hasta la semana 24
Cambio en la puntuación Z del IMC
Periodo de tiempo: Línea base hasta la semana 24
El IMC se mide utilizando la puntuación Z. La puntuación Z se calcula como ([valor observado/M]^L-1)/S*L, donde el valor observado es el IMC del niño. Los valores L, M y S varían según el sexo y la edad del niño.
Línea base hasta la semana 24
Número de participantes con Eventos Adversos (EA), Eventos Adversos Graves (EAG) y Eventos Adversos de Interés Especial (EAIE)
Periodo de tiempo: Hasta 50 semanas
Un AE se define como cualquier acontecimiento médico adverso en un participante de una investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico. Un AE no necesariamente tiene una relación causal con este tratamiento. Por lo tanto, un AE puede ser cualquier signo (incluyendo un hallazgo de laboratorio anormal clínicamente significativo, por ejemplo), síntoma o enfermedad desfavorable y no intencionado temporalmente asociado con el uso de un producto medicinal (investigacional o comercializado), independientemente de si se considera relacionado con el tratamiento con el producto medicinal. Un SAE es cualquier acontecimiento médico adverso que resulta en muerte, es potencialmente mortal, requiere hospitalización o prolongación de la hospitalización, resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa, resulta en una anomalía congénita/defecto de nacimiento, o es un evento médico importante. Un AESI es un AE (grave o no grave) de preocupación científica y médica específica del producto o programa.
Hasta 50 semanas
Número de participantes con cambio clínicamente significativo en los valores de signos vitales
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Los signos vitales incluirán la medición de la temperatura, la frecuencia cardíaca, la presión arterial y la frecuencia respiratoria. Cualquier cambio clínicamente significativo en los signos vitales será determinado a discreción del investigador.
Hasta 24 semanas
Peso Corporal en Participantes Dependiente de PS
Periodo de tiempo: Línea base hasta la semana 24
El peso corporal en kg será recogido y reportado.
Línea base hasta la semana 24
Circunferencia de la Cabeza en Participantes Dependientes de PS
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 24
Se recogerá y notificará la circunferencia de la cabeza en participantes de 36 meses de edad o menos.
Desde la línea base hasta la semana 24
Altura en Participantes Dependiente del PS
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta la semana 24
Se recopilará y notificará la altura en centímetros (cm).
Desde la línea base hasta la semana 24
Tendencias en el Gráfico de Crecimiento
Periodo de tiempo: Baseline hasta la Semana 24
Se recopilarán y comunicarán las tendencias en el gráfico de crecimiento.
Baseline hasta la Semana 24
Determinación del gasto urinario hasta la semana 24
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
Se registrarán los valores recopilados y calculados de la producción de orina durante un período de 48 horas de estabilidad de la NP/IV y la NE antes de cada visita clínica y dentro de 1 semana después de implementar un cambio en la prescripción de NP/IV.
Desde el inicio hasta la semana 24
Producción Fecal Medida por Volumen
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Los valores recogidos y calculados de la producción fecal deben registrarse durante un período de 48 horas de estabilidad de la PN/IV y la EN antes de cada visita clínica y dentro de 1 semana de implementar un cambio en la prescripción de PN/IV.
Línea de base hasta la semana 24
Producción Fecal Medida por el Número de Movimientos Intestinales por Día
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 24
La producción fecal debe registrarse durante un período de 48 horas de estabilidad de NP/IV y NE antes de cada visita clínica y dentro de 1 semana después de implementar un cambio en la prescripción de NP/IV.
Desde el inicio hasta la semana 24
Número de Participantes con Pruebas Gastrointestinales Específicas
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 24
Las pruebas específicas gastrointestinales incluirán colonoscopia o sigmoidoscopia o endoscopia gastrointestinal (GI) superior, ecografía abdominal, prueba de sangre oculta en heces (FOBT), serie gastrointestinal superior con tránsito del intestino delgado (UGI SBFT).
Línea de base hasta la semana 24
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los exámenes físicos
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
El examen físico incluirá la evaluación del estado físico de los participantes. (superficie general, piel, cabeza y cuello, tórax [corazón, pulmones, mamas], abdomen [sistema gastrointestinal, hígado y vesícula biliar], espalda, sistema urinario, extremidades, sistema nervioso, ganglios linfáticos, etc.). Cualquier cambio clínicamente significativo en el examen físico se determinará a discreción del investigador.
Hasta 24 semanas
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los valores de laboratorio
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Los parámetros de laboratorio incluirán hematología, química y análisis de orina. Cualquier cambio clínicamente significativo en los valores de laboratorio se determinará a discreción del investigador.
Hasta 24 semanas
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros del electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Hasta 24 semanas
Se evaluará el ECG de 12 derivaciones. Cualquier cambio clínicamente significativo en la evaluación del ECG se determinará a criterio del investigador.
Hasta 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Takeda

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

5 de marzo de 2026

Finalización primaria (Estimado)

30 de abril de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de septiembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de diciembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de diciembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

6 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TAK-633-5002

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda proporciona acceso a los datos individuales de participantes desidentificados (IPD) para estudios elegibles con el fin de ayudar a investigadores cualificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de Takeda con el intercambio de datos está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro tras la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

Los datos de participantes individuales (IPD) de los estudios elegibles se compartirán con investigadores cualificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, se proporcionará a los investigadores acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad de los pacientes de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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