Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av teduglutid hos kinesiska barn och tonåringar med short bowel syndrome

11 mars 2026 uppdaterad av: Takeda

En multicentrisk, retrospektiv och prospektiv, observationsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos subkutan teduglutid i behandlingen av kort tarmsyndrom (SBS) hos parenteral nutrition (PN)-beroende kinesiska pediatriska patienter (≥1 till 17 år gamla)

Kort tarmsyndrom (SBS) är ett ovanligt tillstånd som uppstår när en stor del av tarmen saknas eller har tagits bort på grund av sjukdom eller operation. Hos barn innebär SBS att tarmen inte kan absorbera tillräckligt med mat, vatten och viktiga delar av maten som kroppen behöver (kallade näringsämnen) eftersom en stor del av den har tagits bort, kringåtts eller inte utvecklats normalt vid födseln, och barnen behöver stöd via en ven (parenteralt stöd eller PS) i mer än 42 dagar för att förbli friska och behålla sin energi. SBS hos barn definieras främst av hur väl tarmen fungerar och hur länge barnen behöver detta stöd, inte bara av hur lång tarmen är.

Studiens huvudsyfte är att lära sig hur väl teduglutid fungerar hos barn och tonåringar med SBS som behöver PS. Ett annat syfte är att ta reda på hur väl teduglutid fungerar för deltagarna för att minska mängden PS som behövs. Dessutom vill studien lära sig mer om hur säkert teduglutid är hos barn och tonåringar med SBS som behöver PS.

Studien kommer att granska redan befintliga data i deltagarnas medicinska journaler samt samla in nya data under studien.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

12

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510040
        • Har inte rekryterat ännu
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Jiakang Yu
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200062
        • Har inte rekryterat ännu
        • Shanghai Children's Hospital
        • Huvudutredare:
          • Zhibao Lv
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200092
        • Rekrytering
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Fan Lv
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310006
        • Har inte rekryterat ännu
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Jinfa Tou

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Studiepopulationen består av kinesiska pediatriska deltagare med SBS som är beroende av PS.

Beskrivning

Inklusionskriterier

  • Barn och ungdomar större än eller lika med (>=) 1 upp till 17 års ålder vid Dag 1 (D1).
  • Dokumenterad diagnos av SBS.
  • Har fått eller planerar att få Teduglutidbehandling under minst 24 veckor.
  • Stabil parenteral nutrition/intravenöst (PN/IV) stöd, definierad som oförmåga att minska PN/IV-stödet avsevärt, vanligtvis associerad med minimal eller ingen framsteg i enteral nutrition (dvs. 10 % eller mindre förändring i PN eller framsteg i nutrition) under minst 3 månader före D1, enligt utvärdering av undersökningsledaren.
    Tillfällig instabilitet på grund av händelser som avbrott i centralt tillträde eller behandling för sepsis är tillåten om PN/IV-stödet återgår till inom 10 % av baslinjen före händelsen.
  • Informerat samtycke erhållet från patienten i åldern 8 till 17 år och deras vårdnadshavare, medan informerat samtycke från vårdnadshavarna för deltagare under 8 år, om inte dispenseras av institutionens etikprövningsnämnd.

Exklusionskriterier

  • Deltagare som inte förväntas kunna öka oral eller sondmatningsregimer.
  • Serial Transverse Enteroplasty (STEP) eller någon annan tarmförlängningsprocedur utförd inom 3 månader före baslinjen.
  • Känd kliniskt signifikant obehandlad tarmobstruktion som bidrar till matningsintolerans och oförmåga att minska PS.
  • Tecken på kliniskt signifikant obstruktion vid övre GI-serie utförd inom 6 månader före baslinjen.
  • Tidigare användning av oktreotid eller Dipeptidylpeptidas-4 (DPP-4)-hämmare inom 3 månader före baslinjen.

  • Tecken på aktiv, svår eller instabil kliniskt signifikant leverskada under screening- eller baslinjeperioden, indikerat av något av följande laboratorieresultat:

    1. Total bilirubinnivå (TBL) >= 2 × övre referensgränsen (ULN)
    2. Aspartataminotransferas (AST) >= 7 × ULN

    3. Alaninaminotransferas (ALT) >= 7 × ULN

      För deltagare med Gilberts sjukdom:

    4. Indirekt (okonjugerat) bilirubin >= 2 × ULN
  • Tecken på känd kontinuerlig aktiv eller instabil, kliniskt signifikant njurdysfunktion visat av resultat av en uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) under 50 milliliter per minut per 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73 m²).
  • Känd överkänslighet mot verksamt ämne eller hjälpämne i teduglutid.
  • Kroppsvikt mindre än (<) 10 kg vid baslinjen.
  • Tidigare användning av teduglutid eller naturligt/syntetiskt Glukagon-liknande Peptid-2 (GLP-2).
  • Tidigare användning av GLP-1-analog eller humant tillväxthormon inom 3 månader före baslinjen.
  • Vilket tillstånd, sjukdom, åkomma eller omständighet som enligt undersökningsledaren utsätter patienten för onödig risk, förhindrar slutförande av studien eller stör analysen av studie-resultaten.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Retrospektiv grupp
Deltagare som slutförde den 24-veckors långa teduglutidbehandlingen före inkludering kommer att få sina kliniska data samlade retrospektivt från sina medicinska journaler.
Övrig: Inget ingripande
Inget ingripande
Blandad grupp
Deltagare som inledde behandlingen före studie startdatum men som inte har avslutat den 24-veckors teduglutidbehandlingsperioden vid tidpunkten för inkludering kommer att få sina kliniska data samlas in retrospektivt före inkludering och prospektivt efter inkludering.
Övrig: Inget ingripande
Inget ingripande
Prospektiv Grupp
Deltagare som inleder teduglutidbehandlingen efter inkludering kommer att få sina kliniska data samlade prospektivt under 48 veckor.
Övrig: Inget ingripande
Inget ingripande

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnår minst 20 % minskning från baslinjen i veckovis parenteral stödvolym (PS) vid vecka 24
Tidsram: Vid vecka 24
Andelen deltagare som uppnår minst 20 procent (%) minskning från baseline i veckovis PS-volym vid vecka 24 kommer att rapporteras.
Vid vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare som helt kunde avvänjas från PS-stöd vid vecka 24
Tidsram: Vid vecka 24
Antalet deltagare som kan helt avvänja sig från PS-stöd vid vecka 24 kommer att rapporteras.
Vid vecka 24
Absolut förändring från baslinjen i PN/Intravenöst (IV) stödvolym
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Absolut förändring från baslinjen i PN/IV-stödvolym kommer att rapporteras.
Baslinje upp till vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i PN/IV-stödvolym
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i PN/IV-stödvolym kommer att rapporteras.
Baslinje upp till vecka 24
Absolut förändring från baslinjen i PN/IV-stöd kalorier
Tidsram: Baseline upp till vecka 24
Absolut förändring från baslinjen i PN/IV-stöd kalorier kommer att rapporteras.
Baseline upp till vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i PN/IV-stöd kalorier
Tidsram: Baseline upp till vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i PN/IV-stöd kalorier kommer att rapporteras.
Baseline upp till vecka 24
Absolut förändring från baslinjen i plasma citrullin
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Absolut förändring från baslinjen i plasma citrullin kommer att rapporteras.
Baslinje, vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i plasma citrullin
Tidsram: Baslinje, vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i plasma citrullin kommer att rapporteras.
Baslinje, vecka 24
Absolut förändring från baslinjen i enteral näring (EN) stödvolym
Tidsram: Baseline upp till vecka 24
Absolut förändring från baslinje i EN-stödvolym kommer att rapporteras.
Baseline upp till vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i EN-stödvolym
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i EN-supportvolym kommer att rapporteras.
Baslinje upp till vecka 24
Absolut förändring från baslinje i EN-stöd kalorier
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Absolut förändring från baslinjen i EN-stöd kalorier kommer att rapporteras.
Baslinje upp till vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i EN-stöd kalorier
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Procentuell förändring från baslinjen i EN-stöd kalorier kommer att rapporteras.
Baslinje upp till vecka 24
Förändring från baslinjen i antal timmar per dag med PN/IV-stöd
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Förändring från baslinjen i antal timmar per dag med PN/IV-stöd kommer att rapporteras.
Baslinje upp till vecka 24
Förändring från baslinjen i antal dagar per vecka med PN/IV-stöd
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Förändring från baseline i antal dagar per vecka med PN/IV-stöd kommer att rapporteras.
Baslinje till vecka 24
Andel deltagare med minst 20% minskning från baslinjen i PN/IV-volym
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Procentandel av deltagare med minst 20 % minskning från baslinjen i PN/IV-volym kommer att rapporteras.
Baslinje upp till vecka 24
Förändring i kroppsvikt
Tidsram: Baslinje till vecka 24
Förändring i kroppsvikt kommer att rapporteras.
Baslinje till vecka 24
Förändring i längd
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Förändring i längd kommer att rapporteras.
Baslinje upp till vecka 24
Förändring i huvudomfång
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Huvudomkrets kommer att mätas hos deltagare som är 36 månader gamla eller yngre.
Baslinje upp till vecka 24
Förändring i längd Z-poäng
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Längd mäts med Z-poäng. Z-poäng beräknas som ([observerat värde/M]^L-1)/S*L, där observerat värde är barnets längd. Värdena L, M och S varierar beroende på barnets kön och ålder.
Baslinje upp till vecka 24
Förändring i vikt Z-poäng
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Vikt mäts med Z-poäng.
Z-poängen beräknas som ([observerat värde/M]^L-1)/S*L, där observerat värde är barnets vikt.
L-, M- och S-värdena varierar beroende på barnets kön och ålder.
Baslinje upp till vecka 24
Förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Baslinje till vecka 24
BMI är ett enkelt mått som använder en deltagares vikt och längd för att uppskatta om de är underviktiga, normalviktiga, överviktiga eller feta. Det beräknas som vikt i kilogram (kg) dividerat med längd i meter i kvadrat (kg/m^2). Förändring i BMI kommer att rapporteras.
Baslinje till vecka 24
Förändring i BMI Z-poäng
Tidsram: Baseline upp till vecka 24
BMI mäts med Z-poäng. Z-poäng beräknas som ([observerat värde/M]^L-1)/S*L, där observerat värde är barnets BMI. L-, M- och S-värdena varierar beroende på barnets kön och ålder.
Baseline upp till vecka 24
Antal deltagare med biverkningar (AEs), allvarliga biverkningar (SAEs) och biverkningar av särskilt intresse (AESIs)
Tidsram: Upp till 50 veckor
En AE definieras som varje oönskad medicinsk händelse hos en deltagare i en klinisk undersökning som administrerats ett läkemedel. En AE har inte nödvändigtvis ett orsakssamband med denna behandling. En AE kan därför vara varje ofördelaktigt och oavsett tecken (inklusive ett kliniskt signifikant onormalt laboratoriefynd, till exempel), symptom eller sjukdom som tidsmässigt är associerad med användningen av ett läkemedel (undersöknings- eller marknadsfört), oavsett om det anses vara relaterat till behandlingen med läkemedlet. En SAE är varje oönskad medicinsk händelse som resulterar i död, är livshotande, kräver inläggning på sjukhus eller förlängning av sjukhusvistelse, resulterar i bestående eller betydande funktionsnedsättning/arbetsförmåga, resulterar i medfödd abnormitet/födelsedefekt eller är en viktig medicinsk händelse. En AESI är en AE (allvarlig eller icke-allvarlig) av vetenskapligt och medicinskt intresse som är specifik för produkten eller programmet.
Upp till 50 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikant förändring i vitalparametervärden
Tidsram: Upp till 24 veckor
Vitalparametrar inkluderar mätning av temperatur, hjärtfrekvens, blodtryck och andningsfrekvens. Eventuella kliniskt signifikanta förändringar i vitalparametrar bedöms av undersökningsledarens skön.
Upp till 24 veckor
Kroppsvikt hos deltagare beroende på PS
Tidsram: Baslinjen upp till vecka 24
Kroppsvikt i kg kommer att samlas in och rapporteras.
Baslinjen upp till vecka 24
Huvudomfång hos deltagare beroende på PS
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Huvudomfång hos deltagare som är 36 månader gamla och yngre kommer att samlas in och rapporteras.
Baslinje upp till vecka 24
Höjd hos deltagare beroende på PS
Tidsram: Baseline upp till vecka 24
Längd i centimeter (cm) kommer att samlas in och rapporteras.
Baseline upp till vecka 24
Trends på Tillväxtdiagram
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Trenderna på tillväxtkurvan kommer att samlas in och rapporteras.
Baslinje upp till vecka 24
Urinproduktion bestämd upp till vecka 24
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Insamlade och beräknade värden för urinprodukt kommer att registreras under en 48-timmarsperiod av PN/IV- och EN-stabilitet före varje klinikbesök och inom 1 vecka efter att en förändring i PN/IV-förskrivningen har genomförts.
Baslinje upp till vecka 24
Avföringsvolym mätt i volym
Tidsram: Baseline upp till vecka 24
Insamlade och beräknade värden för fekal produktion ska registreras under en 48-timmarsperiod av PN/IV- och EN-stabilitet före varje klinikbesök och inom 1 vecka efter implementering av en ändring i PN/IV-ordinationen.
Baseline upp till vecka 24
Avföringsmängd mätt som antal tarmrörelser per dag
Tidsram: Baslinje upp till vecka 24
Avföringsproduktionen ska registreras under en 48-timmarsperiod av PN/IV- och EN-stabilitet före varje klinikbesök och inom 1 vecka efter implementering av en förändring i PN/IV-ordinationen.
Baslinje upp till vecka 24
Antal deltagare med gastrointestinalspecifika tester
Tidsram: Baseline upp till vecka 24
Gastrointestinal-specifika tester kommer att inkludera kolonoskopi eller sigmoidoskopi eller övre gastrointestinal (GI) endoskopi, abdominal ultraljud, okult blodtest i avföring (FOBT), övre gastrointestinal serie med tunntarmspassage (UGI SBFT).
Baseline upp till vecka 24
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar vid fysiska undersökningar
Tidsram: Upp till 24 veckor
Den fysiska undersökningen kommer att inkludera bedömning av deltagarens fysiska status. (generell yta, hud, huvud och hals, bröst [hjärta, lungor, bröst], buk [gastrointestinalt system, lever och gallblåsa], rygg, urinvägar, lemmar, nervsystem, lymfkörtlar, etc.). Eventuell kliniskt signifikant förändring i den fysiska undersökningen kommer att bedömas efter utredarens gottfinnande.
Upp till 24 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i laboratorievärden
Tidsram: Upp till 24 veckor
Laboratorieparametrar kommer att inkludera hematologi, kemi och urinanalys. Eventuella kliniskt signifikanta förändringar i laboratorievärdena kommer att bedömas av huvudforskaren.
Upp till 24 veckor
Antal deltagare med kliniskt signifikanta förändringar i 12-avlednings EKG-parametrar
Tidsram: Upp till 24 veckor
Det 12-kanals EKG kommer att utvärderas. Eventuella kliniskt signifikanta förändringar i EKG-bedömningen kommer att fastställas efter bedömning av undersökningsledaren.
Upp till 24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Takeda

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Takeda

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 mars 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

30 april 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 september 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 december 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 december 2025

Första postat (Faktisk)

6 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • TAK-633-5002

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att adressera legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande för datadelning finns på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från berättigade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att få tillgång till anonymiserade data (för att respektera patienternas integritet i enlighet med tillämpliga lagar och föreskrifter) och med den information som behövs för att hantera forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera