Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et studie af Teduglutid hos kinesiske børn og teenagere med kort tarmsyndrom

11. marts 2026 opdateret af: Takeda

Et multicenter, retrospektivt og prospektivt, observationsstudie til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af subkutan teduglutid i behandlingen af kort tarm syndrom (SBS) hos parenteral ernæring (PN) afhængige kinesiske pædiatriske patienter (≥1 til 17 år)

Short Bowel Syndrome (SBS) er en sjælden tilstand, der opstår, når en stor del af tarmen mangler eller er blevet fjernet på grund af sygdom eller operation.
Hos børn betyder SBS, at tarmen ikke kan optage nok mad, vand og vigtige dele af maden, som kroppen har brug for (kaldet næringsstoffer), fordi en stor del af den er blevet fjernet, omgået eller ikke udviklede sig normalt ved fødslen, og børnene har brug for støtte gennem en vene (parenteral støtte eller PS) i mere end 42 dage for at forblive sunde og bevare deres energi.
SBS hos børn defineres hovedsageligt ud fra, hvor godt tarmen fungerer, og hvor længe børnene har brug for denne støtte, ikke kun ud fra, hvor lang tarmen er.

Hovedformålet med undersøgelsen er at undersøge, hvor godt teduglutid virker hos børn og teenagere med SBS, som har brug for PS.
Et andet formål er at finde ud af, hvor godt teduglutid virker for deltagerne til at reducere mængden af PS, der er nødvendig.
Desuden ønsker undersøgelsen at lære mere om, hvor sikkert teduglutid er hos børn og teenagere med SBS, som har brug for PS.

Undersøgelsen vil gennemgå allerede eksisterende data i deltagernes medicinske journaler samt indsamle nye data under undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

12

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510040
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jiakang Yu
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200062
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Shanghai Children's Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Zhibao Lv
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200092
        • Rekruttering
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Fan Lv
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310006
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Jinfa Tou

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen består af kinesiske pædiatriske deltagere med SBS, som er afhængige af PS.

Beskrivelse

Inklusionskriterier

  • Børn og unge større end eller lig med (>=) 1 til 17 år på dag 1 (D1).
  • Dokumenteret diagnose af SBS.
  • Har modtaget eller planlægger at modtage Teduglutid-behandling i mindst 24 uger.
  • Stabil PN/IV-støtte, defineret som manglende evne til signifikant at reducere PN/IV-støtte, normalt forbundet med minimal eller ingen fremskridt i enterale fødeindtag (dvs. 10% eller mindre ændring i PN eller fremskridt i fødeindtag) i mindst 3 måneder før D1, som vurderet af undersøgeren.
    Midlertidig ustabilitet for hændelser såsom afbrydelse af central adgang eller behandling for sepsis er tilladt, hvis PN/IV-støtten vender tilbage til inden for 10% af basislinjen før hændelsen.
  • Informeret samtykke indhentet fra patienten i alderen 8 til 17 år og deres værger, mens informeret samtykke fra værgerne for deltagere under 8 år, medmindre fritaget af institutionens etiske komité.

Eksklusionskriterier

  • Deltagere, der ikke forventes at kunne fremskynde mund- eller sondeføderingsregimer.
  • Serial Transverse Enteroplasty (STEP) eller enhver anden tarmforlængelsesprocedure udført inden for 3 måneder før basislinjen.
  • Kendt klinisk signifikant ubehandlet tarmobstruktion, der bidrager til fødningsintolerans og manglende evne til at reducere PS.
  • Evidens for klinisk signifikant obstruktion på øvre GI-serie udført inden for 6 måneder før basislinjen.
  • Tidligere brug af oktreotid eller Dipeptidyl peptidase-4 (DPP-4) hæmmere inden for 3 måneder før basislinjen.

  • Tegn på aktiv, alvorlig eller ustabil klinisk signifikant leverskade i screenings- eller basislinjeperioden, angivet af et af følgende laboratorietestresultater:

    1. Total Bilirubin Niveau (TBL) >= 2 × øvre grænse for normal (ULN)
    2. Aspartat Aminotransferase (AST) >=7 × ULN

    3. Alanin Aminotransferase (ALT) >=7 × ULN

      For deltagere med Gilberts sygdom:

    4. Indirekte (ukonjugeret) bilirubin >=2 × ULN
  • Tegn på kendt kontinuerlig aktiv eller ustabil, klinisk signifikant nyredysfunktion vist af resultater af en estimeret glomerulær filtrationsrate (eGFR) under 50 milliliter pr. minut pr. 1,73 meter kvadrat (mL/min/1,73 m^2).
  • Kendt overfølsomhed over for den aktive substans eller hjælpestof i teduglutid.
  • Kropsvægt mindre end (<) 10 kg ved basislinjen.
  • Tidligere brug af teduglutid eller naturlig/syntetisk Glucagon-lignende Peptid-2 (GLP-2).
  • Tidligere brug af GLP-1 analogt eller humant væksthormon inden for 3 måneder før basislinjen.
  • Enhver tilstand, sygdom, lidelse eller omstændighed, som efter undersøgerens mening udsætter patienten for enhver uberettiget risiko, forhindrer gennemførelse af studiet eller forstyrrer analysen af studie resultaterne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Retrospektiv Gruppe
Deltagere, der afsluttede den 24-ugers teduglutide-behandlingsperiode før indskrivning, vil få deres kliniske data indsamlet retrospektivt fra deres journaler.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
Blandet Gruppe
Deltagere, der startede behandling før studiestartdatoen, men som ikke har afsluttet den 24-ugers teduglutid-behandlingsperiode på optagelsestidspunktet, vil få indsamlet deres kliniske data retrospektivt før optagelsen og prospektivt efter optagelsen.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben
Prospektiv Gruppe
Deltagere, der vil påbegynde teduglutid-behandlingsperioden efter tilmeldingen, vil få deres kliniske data indsamlet prospektivt i 48 uger.
Andet: Ingen indgriben
Ingen indgriben

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der opnår mindst 20 % reduktion fra baseline i ugentlig parenteral støtte (PS)-volumen ved uge 24
Tidsramme: Ved uge 24
Procentdelen af deltagere, der opnår mindst en 20 procent (%) reduktion fra baseline i ugentlig PS-volumen ved uge 24, vil blive rapporteret.
Ved uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere i stand til helt at afvænnes fra PS-støtte ved uge 24
Tidsramme: Ved uge 24
Antallet af deltagere, der er i stand til helt at afvænne PS-støtte ved uge 24, vil blive rapporteret.
Ved uge 24
Absolut ændring fra baseline i PN/intravenøs (IV) støttevolumen
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Absolut ændring fra baseline i PN/IV støttevolumen vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i PN/IV-støttevolumen
Tidsramme: Starttidspunkt op til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i PN/IV-støttevolumen vil blive rapporteret.
Starttidspunkt op til uge 24
Absolut ændring fra baseline i PN/IV-støttekalorier
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Absolut ændring fra baseline i PN/IV-støttekalorier vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i PN/IV-støttekalorier
Tidsramme: Udgangspunkt op til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i PN/IV-støttekalorier vil blive rapporteret.
Udgangspunkt op til uge 24
Absolut ændring fra baseline i plasma citrullin
Tidsramme: Baseline, uge 24
Absolut ændring fra baseline i plasmacitrullin vil blive rapporteret.
Baseline, uge 24
Procentvis ændring fra baseline i plasma-citrullin
Tidsramme: Baseline, uge 24
Procentvis ændring fra baseline i plasma citrullin vil blive rapporteret.
Baseline, uge 24
Absolut ændring fra baseline i enteralt ernæringsstøttevolumen
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Absolut ændring fra baseline i EN-understøttelsesvolumen vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i EN-støttevolumen
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i EN-understøttelsesvolumen vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Absolut ændring fra baseline i EN-støttekalorier
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Absolut ændring fra baseline i EN-støtte kalorier vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i EN-støttekalorier
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Procentvis ændring fra baseline i EN-støttekalorier vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Ændring fra baseline i timer pr. dag med PN/IV-støtte
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Ændring fra baseline i timer pr. dag med PN/IV-støtte vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Ændring fra baseline i dage pr. uge med PN/IV-støtte
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Ændring fra baseline i antallet af dage om ugen med PN/IV-støtte vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Procentdel af deltagere med mindst 20 % reduktion fra baseline i PN/IV-volumen
Tidsramme: Startmåling op til uge 24
Procentdelen af deltagere med mindst 20 % reduktion fra baseline i PN/IV-volumen vil blive rapporteret.
Startmåling op til uge 24
Ændring i kropsvægt
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Ændring i kropsvægt vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Ændring i højde
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Ændring i højde vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Ændring i hovedomkreds
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Hovedomkreds vil blive målt hos deltagere på 36 måneder og yngre.
Baseline op til uge 24
Ændring i højde Z-score
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Højde måles ved hjælp af Z-score. Z-score beregnes som ([observeret værdi/M]^L-1)/S*L, hvor observeret værdi er barnets højde. L-, M- og S-værdierne varierer efter barnets køn og alder.
Baseline op til uge 24
Ændring i vægt Z-score
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Vægt måles ved hjælp af Z-score. Z-score beregnes som ([observeret værdi/M]^L-1)/S*L, hvor observeret værdi er barnets vægt. L-, M- og S-værdierne varierer afhængigt af barnets køn og alder.
Baseline op til uge 24
Ændring i Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: Baseline op til uge 24
BMI er en simpel måling, der bruger en deltagers vægt og højde til at vurdere, om de er undervægtige, normalvægtige, overvægtige eller svært overvægtige. Det beregnes som vægt i kilogram (kg) divideret med højde i meter i anden potens (kg/m^2). Ændring i BMI vil blive rapporteret.
Baseline op til uge 24
Ændring i BMI Z-score
Tidsramme: Baseline op til uge 24
BMI måles ved hjælp af Z-score. Z-score beregnes som ([observeret værdi/M]^L-1)/S*L, hvor observeret værdi er barnets BMI. L-, M- og S-værdierne varierer efter barnets køn og alder.
Baseline op til uge 24
Antal deltagere med bivirkninger (AEs). Alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger af særlig interesse (AESIs)
Tidsramme: Op til 50 uger
En bivirkning defineres som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager i en klinisk undersøgelse, der har fået et lægemiddel. En bivirkning har ikke nødvendigvis en årsagssammenhæng med behandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder et klinisk signifikant unormalt laboratoriefund, for eksempel), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af et lægemiddel (undersøgelses- eller markedsført), uanset om det anses for at være relateret til behandlingen med lægemidlet. En alvorlig bivirkning er enhver uønsket medicinsk hændelse, der fører til død, er livstruende, kræver indlæggelse eller forlængelse af indlæggelse, fører til varig eller betydelig handicap/uførhed, fører til en medfødt misdannelse/fødselsdefekt eller er en vigtig medicinsk begivenhed. En AESI er en bivirkning (alvorlig eller ikke-alvorlig) af videnskabelig og medicinsk bekymring specifik for produktet eller programmet.
Op til 50 uger
Antal deltagere med klinisk signifikant ændring i vitale værdier
Tidsramme: Op til 24 uger
Vitalfunktioner vil omfatte måling af temperatur, puls, blodtryk og respirationsfrekvens. Eventuelle klinisk signifikante ændringer i vitalfunktioner vil blive vurderet efter forsøgslederens skøn.
Op til 24 uger
Kropsvægt hos deltagere afhængig af PS
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Kropsvægt i kg vil blive indsamlet og rapporteret.
Baseline op til uge 24
Hovedomkreds hos deltagere afhængig af PS
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Hovedomkreds hos deltagere på 36 måneder og yngre vil blive indsamlet og rapporteret.
Baseline op til uge 24
Højde hos deltagere afhængig af PS
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Højde i centimeter (cm) vil blive indsamlet og rapporteret.
Baseline op til uge 24
Tendenser på vækstkurve
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Tendenser på vækstkurven vil blive indsamlet og rapporteret.
Baseline op til uge 24
Urinudskillelse bestemt op til uge 24
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Indsamlede og beregnede værdier af urinproduktion registreres over en 48-timers periode med PN/IV- og EN-stabilitet før hvert klinikbesøg og inden for 1 uge efter implementering af en ændring i PN/IV-recepten.
Baseline op til uge 24
Afskaffelsesvolumen målt ved volumen
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Indsamlede og beregnede værdier af afføringsproduktion skal registreres over en 48-timers periode for PN/IV og EN-stabilitet før hvert klinikbesøg og inden for 1 uge efter implementering af en ændring i PN/IV-recepten.
Baseline op til uge 24
Afføringsoutput målt ved antal tarmtømninger pr. dag
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Afføring skal registreres over en 48-timers periode med PN/IV- og EN-stabilitet før hvert klinikbesøg og inden for 1 uge efter implementering af en ændring i PN/IV-recepten.
Baseline op til uge 24
Antal deltagere med mave-tarm-specifik testning
Tidsramme: Baseline op til uge 24
Gastrointestinal-specifik testning vil omfatte koloskopi eller sigmoidoskopi eller øvre gastrointestinal (GI) endoskopi, abdominal ultralyd, okkult blodprøve i afføring (FOBT), øvre gastrointestinal serie med tyndtarmsfollow-through (UGI SBFT).
Baseline op til uge 24
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysiske undersøgelser
Tidsramme: Op til 24 uger
Den fysiske undersøgelse vil omfatte en vurdering af deltagerens fysiske tilstand. (generel overflade, hud, hoved og hals, brystkasse [hjerte, lunger, bryster], abdomen [mave-tarmkanal, lever og galdeblære], ryg, urinvejssystem, ekstremiteter, nervesystem, lymfeknuder, osv.). Eventuelle klinisk signifikante ændringer i den fysiske undersøgelse vil blive fastlagt efter undersøgelseslederens skøn.
Op til 24 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i laboratorieværdier
Tidsramme: Op til 24 uger
Laboratorieparametre vil omfatte hæmatologi, kemi og urinanalyse. Enhver klinisk signifikant ændring i laboratorieværdier vil blive vurderet efter forsøgslederens skøn.
Op til 24 uger
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i 12-leds elektrokardiogram (EKG)-parametre
Tidsramme: Op til 24 uger
12-leds-ECG'en vil blive evalueret. Eventuelle klinisk signifikante ændringer i ECG-vurderingen vil blive fastlagt efter undersøgelseslederens skøn.
Op til 24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Takeda

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

5. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

30. april 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. december 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. december 2025

Først opslået (Faktiske)

6. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

11. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TAK-633-5002

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de-anonymiserede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede studier for at hjælpe kvalificerede forskere med at adressere legitime videnskabelige formål (Takdedas forpligtelse til datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under vilkårene for en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede studier vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patienternes privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) samt de oplysninger, der er nødvendige for at imødekomme forskningsmålene under vilkårene i en datadelingsoverenskomst.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kort tarmsyndrom (SBS)

Kliniske forsøg med Ingen indgriben

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Cameroon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner