Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av teduglutid hos kinesiske barn og tenåringer med kort tarmsyndrom

11. mars 2026 oppdatert av: Takeda

En multicenter, retrospektiv og prospektiv, observasjonsstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til subkutan teduglutid i behandlingen av korttarmsyndrom (SBS) hos kinesiske pediatriske pasienter (≥1 til 17 år) som er avhengige av parenteral ernæring (PN)

Short Bowel Syndrome (SBS) er en sjelden tilstand som oppstår når en stor del av tarmen mangler eller er fjernet på grunn av sykdom eller kirurgi. Hos barn betyr SBS at tarmen ikke kan absorbere nok mat, vann og viktige næringsstoffer kroppen trenger fordi en stor del av den er fjernet, omgått eller ikke utviklet seg normalt ved fødselen, og barna trenger støtte gjennom en vene (parenteral støtte eller PS) i mer enn 42 dager for å holde seg friske og opprettholde energinivået. SBS hos barn defineres hovedsakelig av hvor godt tarmen fungerer og hvor lenge barna trenger denne støtten, ikke bare av hvor lang tarmen er.

Hovedmålet med studien er å lære hvor godt teduglutid virker hos barn og tenåringer med SBS som trenger PS. Et annet mål er å finne ut hvor godt teduglutid hjelper deltakerne med å redusere mengden PS som trengs. Studien ønsker også å lære mer om hvor trygt teduglutid er for barn og tenåringer med SBS som trenger PS.

Studien vil gjennomgå allerede eksisterende data i deltakernes medisinske journaler samt samle inn nye data under studien.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

12

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510040
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Jiakang Yu
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200062
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Shanghai Children's Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Zhibao Lv
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200092
        • Rekruttering
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Fan Lv
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310006
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Jinfa Tou

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Studiepopulasjonen består av kinesiske pediatriske deltakere med SBS som er avhengige av PS.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier

  • Barn og ungdom i alderen fra 1 til og med 17 år på dag 1 (D1).
  • Dokumentert diagnose av SBS.
  • Har mottatt eller planlegger å motta teduglutide-behandling i minst 24 uker.
  • Stabil PN/IV-støtte, definert som manglende evne til å redusere PN/IV-støtten betydelig, vanligvis knyttet til minimal eller ingen fremgang i enteral ernæring (dvs. 10 % eller mindre endring i PN eller fremgang i ernæring) i minst 3 måneder før D1, vurdert av forskeren.
    Midlertidig ustabilitet på grunn av hendelser som avbrudd i sentral tilgang eller behandling for sepsis er tillatt dersom PN/IV-støtten returnerer til innenfor 10 % av utgangspunktet før hendelsen.
  • Informeret samtykke innhentet fra pasienten i alderen 8 til 17 år og deres foresatte, mens informert samtykke fra foresatte for deltakere under 8 år, med mindre det fravikes av institusjonens etiske komité.

Eksklusjonskriterier

  • Deltakere som ikke forventes å kunne øke orale eller sondemåltidsregimer.
  • Serial Transverse Enteroplasty (STEP) eller annen tarmforlengelsesprosedyre utført innen 3 måneder før baseline.
  • Kjent klinisk signifikant ubehandlet tarmobstruksjon som bidrar til fødselintoleranse og manglende evne til å redusere PS.
  • Tegn på klinisk signifikant obstruksjon på øvre GI-serie utført innen 6 måneder før baseline.
  • Tidligere bruk av oktreotid eller dipeptidylpeptidase-4 (DPP-4)-hemmere innen 3 måneder før baseline.

  • Tegn på aktiv, alvorlig eller ustabil klinisk signifikant leversvikt under screening- eller baselineperioden, indikert av noen av følgende laboratorieresultater:

    1. Totalt bilirubinnivå (TBL) >= 2 × øvre normalgrense (ULN)
    2. Aspartataminotransferase (AST) >= 7 × ULN

    3. Alaninaminotransferase (ALT) >= 7 × ULN

      For deltakere med Gilberts sykdom:

    4. Indirekte (ukonjugert) bilirubin >= 2 × ULN
  • Tegn på kjent kontinuerlig aktiv eller ustabil, klinisk signifikant nyresvikt vist ved resultater av estimert glomerulær filtreringsrate (eGFR) under 50 milliliter per minutt per 1,73 kvadratmeter (mL/min/1,73 m²).
  • Kjent overfølsomhet for virkestoffet eller hjelpestoffet i teduglutide.
  • Kroppsvekt mindre enn (<) 10 kg ved baseline.
  • Tidligere bruk av teduglutide eller naturlig/syntetisk glukagon-lignende peptid-2 (GLP-2).
  • Tidligere bruk av GLP-1-analog eller humant veksthormon innen 3 måneder før baseline.
  • Enhver tilstand, sykdom, lidelse eller omstendighet som etter forskerens mening utsetter pasienten for uforsvarlig risiko, hindrer fullføring av studien eller forstyrrer analysen av studieresultatene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Retrospektiv Gruppe
Deltakere som fullførte den 24-ukers teduglutide-behandlingsperioden før inkludering, vil få sine kliniske data samlet inn retrospektivt fra sine medisinske journaler.
Annen: Ingen inngrep
Ingen inngrep
Blandet gruppe
Deltakere som startet behandling før studiestartdato, men som ikke har fullført den 24-ukers teduglutid-behandlingsperioden på opptakstidspunktet, vil få kliniske data samlet inn retrospektivt før opptak og prospektivt etter opptak.
Annen: Ingen inngrep
Ingen inngrep
Prospektiv Gruppe
Deltakere som vil starte teduglutide-behandlingsperioden etter inkludering, vil få sine kliniske data samlet prospektivt i 48 uker.
Annen: Ingen inngrep
Ingen inngrep

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som oppnår minst 20 % reduksjon fra baseline i ukentlig parenteral støtte (PS) volum ved uke 24
Tidsramme: Ved uke 24
Prosentandelen av deltakerne som oppnår minst 20 prosent (%) reduksjon fra utgangspunktet i ukentlig PS-volum ved uke 24 vil bli rapportert.
Ved uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som kunne fullstendig avvenne seg fra PS-støtte ved uke 24
Tidsramme: Ved uke 24
Antall deltakere som er i stand til å avvenne seg helt fra PS-støtte ved uke 24 vil bli rapportert.
Ved uke 24
Absolutt endring fra baseline i PN/Intravenøs (IV) støttevolum
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Absolutt endring fra baseline i PN/IV-støttevolum vil bli rapportert.
Baseline opp til uke 24
Prosentvis endring fra utgangspunkt i PN/IV-støttevolum
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i PN/IV-støttevolum vil bli rapportert.
Utgangspunkt opp til uke 24
Absolutt endring fra baseline i PN/IV-støttekalorier
Tidsramme: Baseline til uke 24
Absolutt endring fra baseline i PN/IV-støttekalorier vil bli rapportert.
Baseline til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i PN/IV-støttekalorier
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i PN/IV-støttekalorier vil bli rapportert.
Baseline opp til uke 24
Absolutt endring fra utgangspunkt i plasmasitrullin
Tidsramme: Utgangspunkt, uke 24
Absolutt endring fra utgangspunktet i plasma citrullin vil bli rapportert.
Utgangspunkt, uke 24
Prosentvis endring fra baseline i plasma citrullin
Tidsramme: Utested, uke 24
Prosentvis endring fra utgangspunkt i plasma sitrullin vil bli rapportert.
Utested, uke 24
Absolutt endring fra baseline i enteral ernæring (EN) støttevolum
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Absolutt endring fra baseline i EN-støttevolum vil bli rapportert.
Baseline opp til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i EN-støttevolum
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i EN-støttevolum vil bli rapportert.
Utgangspunkt opp til uke 24
Absolutt endring fra baseline i EN-støttekalorier
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Absolutt endring fra baseline i EN-støtte kalorier vil bli rapportert.
Baseline opp til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i EN-støttekalorier
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 24
Prosentvis endring fra baseline i EN-støttekalorier vil bli rapportert.
Utgangspunkt opp til uke 24
Endring fra baseline i timer per dag med PN/IV-støtte
Tidsramme: Utgangspunkt frem til uke 24
Endring fra baseline i timer per dag med PN/IV-støtte vil bli rapportert.
Utgangspunkt frem til uke 24
Endring fra baseline i antall dager per uke med PN/IV-støtte
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Endring fra utgangspunkt i antall dager per uke med PN/IV-støtte vil bli rapportert.
Baseline opp til uke 24
Prosentandel av deltakere med minst 20 % reduksjon fra baseline i PN/IV-volum
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Prosentandel av deltakere med minst 20 % reduksjon fra baseline i PN/IV-volum vil bli rapportert.
Baseline opp til uke 24
Endring i kroppsvekt
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Endring i kroppsvekt vil bli rapportert.
Baseline opp til uke 24
Endring i høyde
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Endring i høyde vil bli rapportert.
Baseline opp til uke 24
Endring i hodets omkrets
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Hodeomkrets vil bli målt hos deltakere på 36 måneder og yngre.
Baseline opp til uke 24
Endring i høyde Z-score
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Høyde måles ved hjelp av Z-verdi. Z-verdi beregnes som ([observert verdi/M]^L-1)/S*L, der observert verdi er barnets høyde. L-, M- og S-verdiene varierer i henhold til barnets kjønn og alder.
Baseline opp til uke 24
Endring i vekt Z-skår
Tidsramme: Grunnlinje opp til uke 24
Vekt måles ved hjelp av Z-poeng. Z-poeng beregnes som ([observert verdi/M]^L-1)/S*L, der observert verdi er barnets vekt. L-, M- og S-verdiene varierer i henhold til barnets kjønn og alder.
Grunnlinje opp til uke 24
Endring i kroppsmasseindeks (KMI)
Tidsramme: Utestående fra oppstartsdato opp til uke 24
BMI er en enkel måling som bruker en deltakers vekt og høyde for å estimere om de er undervektig, normalvektig, overvektig eller fedme. Det beregnes som vekt i kilogram (kg) delt på høyde i meter i andre (kg/m^2). Endring i BMI vil bli rapportert.
Utestående fra oppstartsdato opp til uke 24
Endring i BMI Z-poengsum
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 24
BMI måles ved hjelp av Z-skår. Z-skår beregnes som ([observert verdi/M]^L-1)/S*L, der observert verdi er barnets BMI. L-, M- og S-verdiene varierer i henhold til barnets kjønn og alder.
Utgangspunkt opp til uke 24
Antall deltakere med bivirkninger (AEs), alvorlige bivirkninger (SAEs) og bivirkninger av spesiell interesse (AESIs)
Tidsramme: Opptil 50 uker
En bivirkning er definert som enhver uønsket medisinsk hendelse hos en deltaker i en klinisk undersøkelse som har fått et legemiddel. En bivirkning har ikke nødvendigvis årsakssammenheng med denne behandlingen. En bivirkning kan derfor være ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (inkludert et klinisk signifikant unormalt laboratoriefunn, for eksempel), symptom eller sykdom som er tidsmessig assosiert med bruk av et legemiddel (forsknings- eller markedsført), enten det anses å være relatert til behandling med legemiddelet eller ikke. En alvorlig bivirkning er enhver uønsket medisinsk hendelse som fører til død, er livstruende, krever innleggelse på sykehus eller forlengelse av sykehusoppholdet, fører til varig eller betydelig funksjonshemming/uførhet, fører til medfødt abnormitet/fødselsdefekt, eller er en viktig medisinsk hendelse. En bivirkning av spesielt interesse er en bivirkning (alvorlig eller ikke-alvorlig) av vitenskapelig og medisinsk bekymring som er spesifikk for produktet eller programmet.
Opptil 50 uker
Antall deltakere med klinisk signifikant endring i vitale tegn-verdier
Tidsramme: Opptil 24 uker
Vitaltegn vil inkludere måling av temperatur, hjertefrekvens, blodtrykk og respirasjonsfrekvens. Enhver klinisk signifikant endring i vitaltegn vil bli vurdert etter forskerens skjønn.
Opptil 24 uker
Kroppsvekt hos deltakere avhengig av PS
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 24
Kroppsvekt i kg vil bli samlet inn og rapportert.
Utgangspunkt opp til uke 24
Hodeomkrets hos deltakere avhengig av PS
Tidsramme: Baseline opptil uke 24
Hodeomkrets hos deltakere 36 måneder gamle og yngre vil bli samlet inn og rapportert.
Baseline opptil uke 24
Høyde hos deltakere avhengig av PS
Tidsramme: Utgangspunkt opp til uke 24
Høyde i centimeter (cm) vil bli samlet inn og rapportert.
Utgangspunkt opp til uke 24
Trender på vekstkurve
Tidsramme: Utover 24 uker
Vekstkurvetrender vil bli samlet inn og rapportert.
Utover 24 uker
Urinproduksjon fastsatt opp til uke 24
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Innsamlede og beregnede verdier av urinproduksjon vil bli registrert over en 48-timers periode med PN/IV- og EN-stabilitet før hvert klinikkbesøk og innen 1 uke etter implementering av en endring i PN/IV-forskrivelsen.
Baseline opp til uke 24
Avføringsproduksjon målt ved volum
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Innsamlede og beregnede verdier for avføringsproduksjon bør registreres over en 48-timers periode med PN/IV- og EN-stabilitet før hvert klinikkbesøk og innen 1 uke etter implementering av en endring i PN/IV-foreskrivningen.
Baseline opp til uke 24
Avføringsproduksjon målt ved antall avføringsmeldinger per dag
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Avføring skal registreres over en 48-timers periode med PN/IV- og EN-stabilitet før hvert klinikkbesøk og innen 1 uke etter endring i PN/IV-forskrivelsen.
Baseline opp til uke 24
Antall deltakere med gastrointestinal-spesifikk testing
Tidsramme: Baseline opp til uke 24
Gastrointestinal-spesifikk testing vil inkludere koloskopi eller sigmoidoskopi eller øvre gastrointestinal (GI) endoskopi, abdominal ultralyd, test for okkult blod i avføringen (FOBT), øvre gastrointestinal serie med tynntarmoppfølging (UGI SBFT).
Baseline opp til uke 24
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser
Tidsramme: Opptil 24 uker
Fysisk undersøkelse vil inkludere vurdering av deltakerens fysiske status. (generell overflate, hud, hode og hals, bryst [hjerte, lunger, bryster], mage [magesystemet, lever og galleblære], rygg, urinsystem, lemmer, nervesystem, lymfeknuter, etc.). Enhver klinisk signifikant endring i den fysiske undersøkelsen vil bli avgjort etter forskerens skjønn.
Opptil 24 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i laboratorieverdier
Tidsramme: Opptil 24 uker
Laboratorieparametere vil omfatte hematologi, kjemi og urinanalyse. Enhver klinisk signifikant endring i laboratorieverdier vil bli vurdert etter forskerens skjønn.
Opptil 24 uker
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i 12-ledds elektrokardiogram (EKG)-parametere
Tidsramme: Opptil 24 uker
12-leders EKG vil bli evaluert. Eventuelle klinisk signifikante endringer i EKG-vurderingen vil bli avgjort etter forskerens skjønn.
Opptil 24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Takeda

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. mars 2026

Primær fullføring (Antatt)

30. april 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. desember 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. desember 2025

Først lagt ut (Faktiske)

6. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

13. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

11. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • TAK-633-5002

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til deidentifiserte individuelle deltakerdata (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datautdelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Disse IPD-ene vil bli gitt i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datautdelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens privatliv i samsvar med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å adressere forskningsmålene under vilkårene i en datautdelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Kort tarmsyndrom (SBS)

Kliniske studier på Ingen inngrep

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Morocco

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere