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Une étude du tédoglutide chez les enfants et adolescents chinois atteints du syndrome de l'intestin court

11 mars 2026 mis à jour par: Takeda

Étude observationnelle multicentrique, rétrospective et prospective, pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du tédouglutide sous-cutané dans le traitement du syndrome de l'intestin court (SIC) chez des sujets pédiatriques chinois dépendants de la nutrition parentérale (NP) (âgés de ≥1 à 17 ans)

Le syndrome de l'intestin court (SBS) est une maladie rare qui survient lorsqu'une grande partie de l'intestin (également appelé intestin) est manquante ou a été retirée en raison d'une maladie ou d'une intervention chirurgicale. Chez les enfants, le SBS signifie que l'intestin ne peut pas absorber suffisamment de nourriture, d'eau et des parties importantes de la nourriture dont le corps a besoin (appelées nutriments) car une grande partie a été retirée, contournée ou ne s'est pas développée normalement à la naissance, et les enfants ont besoin d'un soutien par voie intraveineuse (soutien parentéral ou PS) pendant plus de 42 jours pour rester en bonne santé et conserver leur énergie. Le SBS chez les enfants est principalement défini par le fonctionnement de l'intestin et la durée pendant laquelle les enfants ont besoin de ce soutien, et pas seulement par la longueur de l'intestin.

L'objectif principal de l'étude est d'évaluer l'efficacité du teduglutide chez les enfants et les adolescents atteints de SBS et nécessitant un PS. Un autre objectif est de déterminer dans quelle mesure le teduglutide permet aux participants de réduire la quantité de PS nécessaire. En outre, l'étude vise à en savoir plus sur l'innocuité du teduglutide chez les enfants et les adolescents atteints de SBS nécessitant un PS.

L'étude examinera les données déjà existantes dans les dossiers médicaux des participants et recueillera de nouvelles données au cours de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

12

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Chine
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510040
        • Pas encore de recrutement
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • Chercheur principal:
          • Jiakang Yu
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200062
        • Pas encore de recrutement
        • Shanghai Children's Hospital
        • Chercheur principal:
          • Zhibao Lv
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200092
        • Recrutement
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Fan Lv
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310006
        • Pas encore de recrutement
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Chercheur principal:
          • Jinfa Tou

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

La population de l'étude comprend des participants pédiatriques chinois atteints de SBS qui sont dépendants de la PS.

La description

Critères d'inclusion

  • Enfants et adolescents âgés de plus de ou égal à (>=) 1 an jusqu'à 17 ans au Jour 1 (J1).
  • Diagnostic documenté de SBS (syndrome de l'intestin court).
  • A reçu ou prévoit de recevoir un traitement par Teduglutide pendant au moins 24 semaines.
  • Support PN/IV stable, défini comme une incapacité à réduire significativement le support PN/IV, généralement associé à une avancée minimale ou nulle de l'alimentation entérale (c'est-à-dire un changement de 10 % ou moins de la PN ou une avancée de l'alimentation) pendant au moins 3 mois avant J1, tel qu'évalué par l'investigateur. Une instabilité transitoire pour des événements tels qu'une interruption de l'accès central ou un traitement pour une septicémie est autorisée si le support PN/IV revient à moins de 10 % de la valeur de base avant l'événement.
  • Consentement éclairé obtenu du patient âgé de 8 à 17 ans et de ses tuteurs légaux, tandis que le consentement éclairé des tuteurs légaux pour les participants de moins de 8 ans, sauf dispense accordée par le Comité d'Éthique de l'établissement.

Critères d'exclusion

  • Participants pour lesquels on ne s'attend pas à pouvoir progresser dans les régimes d'alimentation orale ou par sonde.
  • Entéroplastie transversale sérielle (STEP) ou toute autre procédure d'allongement intestinal réalisée dans les 3 mois précédant la ligne de base.
  • Obstruction intestinale cliniquement significative non traitée connue contribuant à une intolérance alimentaire et à une incapacité à réduire le PS.
  • Preuve d'une obstruction cliniquement significative sur une série gastro-intestinale haute réalisée dans les 6 mois précédant la ligne de base.
  • Utilisation antérieure d'octréotide ou d'inhibiteurs de la dipeptidyl peptidase-4 (DPP-4) dans les 3 mois précédant la ligne de base.

  • Signes d'une insuffisance hépatique cliniquement significative, active, sévère ou instable pendant la période de dépistage ou de ligne de base, indiquée par l'un des résultats de test de laboratoire suivants :

    1. Niveau de bilirubine totale (TBL) >= 2 × limite supérieure de la normale (ULN)
    2. Aspartate aminotransférase (AST) >=7 × ULN

    3. Alanine aminotransférase (ALT) >=7 × ULN

      Pour les participants atteints de la maladie de Gilbert :

    4. Bilirubine indirecte (non conjuguée) >=2 × ULN
  • Signes d'une dysfonction rénale cliniquement significative, active continue ou instable connue, montrés par les résultats d'un taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) inférieur à 50 millilitres par minute par 1,73 mètre carré (mL/min/1,73 m²).
  • Hypersensibilité connue à la substance active ou à l'excipient du teduglutide.
  • Poids corporel inférieur à (<) 10 kg à la ligne de base.
  • Utilisation antérieure de teduglutide ou de peptide-2 de type glucagon (GLP-2) natif/synthétique.
  • Utilisation antérieure d'un analogue du GLP-1 ou d'hormone de croissance humaine dans les 3 mois précédant la ligne de base.
  • Toute condition, maladie, affection ou circonstance qui, de l'avis de l'investigateur, expose le patient à un risque indû, empêche l'achèvement de l'étude ou interfère avec l'analyse des résultats de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Groupe Rétrospectif
Les participants ayant terminé la période de traitement de 24 semaines au teduglutide avant leur inscription verront leurs données cliniques collectées rétrospectivement à partir de leurs dossiers médicaux.
Autre: Aucune intervention
Aucune intervention
Groupe Mixte
Les participants qui ont commencé le traitement avant la date de début de l'étude mais qui n'ont pas terminé la période de traitement de 24 semaines au teduglutide au moment de l'inclusion verront leurs données cliniques recueillies rétrospectivement avant l'inclusion et prospectivement après l'inclusion.
Autre: Aucune intervention
Aucune intervention
Groupe prospectif
Les participants qui débuteront la période de traitement par le tédoglutide après l'inclusion auront leurs données cliniques collectées de manière prospective pendant 48 semaines.
Autre: Aucune intervention
Aucune intervention

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants atteignant au moins une réduction de 20 % par rapport à la valeur initiale du volume de support parentéral (SP) hebdomadaire à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le pourcentage de participants atteignant au moins une réduction de 20 % par rapport à la valeur initiale du volume PS hebdomadaire à la Semaine 24 sera rapporté.
À la semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants capables de se sevrer complètement du support PS à la semaine 24
Délai: À la semaine 24
Le nombre de participants capables d'arrêter complètement le support de PS à la Semaine 24 sera rapporté.
À la semaine 24
Variation absolue par rapport à la valeur initiale du volume de soutien par nutrition parentérale/intraveineuse (NP/IV)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Le changement absolu par rapport à la valeur de base du volume de support PN/IV sera rapporté.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Variation en pourcentage par rapport à la valeur de base du volume de support PN/IV
Délai: De la valeur initiale jusqu’à la semaine 24
Le pourcentage de changement par rapport à la valeur de référence du volume de support PN/IV sera rapporté.
De la valeur initiale jusqu’à la semaine 24
Modification absolue par rapport à la valeur initiale des calories du support PN/IV
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
La variation absolue par rapport à la valeur initiale des calories de support PN/IV sera rapportée.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale des calories de soutien PN/IV
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Le pourcentage de variation par rapport à la valeur de base des calories de soutien PN/IV sera rapporté.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Variation absolue par rapport à la valeur initiale de la citrulline plasmatique
Délai: Baseline, Semaine 24
La variation absolue par rapport à la valeur initiale de la citrulline plasmatique sera rapportée.
Baseline, Semaine 24
Pourcentage de variation par rapport au niveau initial de la citrulline plasmatique
Délai: Baseline, Semaine 24
Le pourcentage de changement par rapport à la valeur de base de la citrulline plasmatique sera rapporté.
Baseline, Semaine 24
Variation absolue par rapport au niveau de base du volume de support nutritionnel entéral (NE)
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
La variation absolue par rapport à la valeur de base du volume de support EN sera rapportée.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Pourcentage de changement par rapport à la valeur de base du volume de soutien EN
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
Le pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale du volume de support EN sera rapporté.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Variation Absolue par Rapport à la Valeur Initiale pour les Calories de Soutien EN
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la semaine 24
La variation absolue par rapport à la valeur initiale des calories de soutien par EN sera rapportée.
De la valeur initiale jusqu'à la semaine 24
Pourcentage de variation par rapport à la ligne de base des calories de soutien EN
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
Le pourcentage de changement par rapport à la valeur de base des calories de soutien EN sera rapporté.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Variation par rapport à la valeur initiale du nombre d'heures par jour de support PN/IV
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
La variation par rapport au niveau de base des heures par jour de soutien par nutrition parentérale/perfusion intraveineuse sera rapportée.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Variation par rapport à la valeur de base du nombre de jours par semaine de support PN/IV
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
Le changement par rapport à la ligne de base du nombre de jours par semaine de support PN/IV sera rapporté.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Pourcentage de participants avec une réduction d'au moins 20 % par rapport à la valeur initiale du volume PN/IV
Délai: De la période initiale jusqu'à la semaine 24
Le pourcentage de participants présentant une réduction d'au moins 20 % par rapport à la valeur initiale du volume PN/IV sera rapporté.
De la période initiale jusqu'à la semaine 24
Modification du poids corporel
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
Le changement de poids corporel sera rapporté.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Changement de taille
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
La variation de taille sera rapportée.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Modification du périmètre crânien
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Le périmètre crânien sera mesuré chez les participants âgés de 36 mois et moins.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Variation du Z-score de la taille
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
La taille est mesurée à l'aide du Z-score. Le Z score est calculé comme ([valeur observée/M]^L-1)/S*L, où la valeur observée est la taille de l'enfant. Les valeurs L, M et S varient selon le sexe et l'âge de l'enfant.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Variation du Z-score pondéral
Délai: De la base jusqu'à la semaine 24
Le poids est mesuré à l'aide du Z-score. Le Z score est calculé comme suit : ([valeur observée/M]^L-1)/S*L, où la valeur observée est le poids de l'enfant. Les valeurs L, M et S varient en fonction du sexe et de l'âge de l'enfant.
De la base jusqu'à la semaine 24
Modification de l'indice de masse corporelle (IMC)
Délai: De la visite initiale jusqu'à la semaine 24
L'IMC est une mesure simple qui utilise le poids et la taille d'un participant pour estimer s'il est en insuffisance pondérale, de poids normal, en surpoids ou obèse. Il est calculé comme le poids en kilogrammes (kg) divisé par la taille en mètres au carré (kg/m²). La variation de l'IMC sera rapportée.
De la visite initiale jusqu'à la semaine 24
Variation du score Z de l'IMC
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
L'IMC est mesuré à l'aide du Z-score. Le Z-score est calculé comme ([valeur observée/M]^L-1)/S*L, où la valeur observée est l'IMC de l'enfant. Les valeurs L, M et S varient selon le sexe et l'âge de l'enfant.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Nombre de participants avec des événements indésirables (EI), des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables d'intérêt spécial (EIIS)
Délai: Jusqu'à 50 semaines
Un événement indésirable (EI) est défini comme toute manifestation médicale fâcheuse survenant chez un participant à une investigation clinique ayant reçu un produit pharmaceutique. Un EI n'a pas nécessairement de relation de causalité avec ce traitement. Un EI peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal cliniquement significatif, par exemple), symptôme ou maladie temporellement associé à l'utilisation d'un produit médicamenteux (expérimental ou commercialisé), qu'il soit ou non considéré comme lié au traitement avec le produit médicamenteux. Un événement indésirable grave (EIG) est toute manifestation médicale fâcheuse qui entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou prolonge l'hospitalisation, entraîne une incapacité persistante ou significative, résulte en une anomalie congénitale/malformation congénitale, ou constitue un événement médical important. Un événement indésirable d'intérêt spécifique (EIIS) est un EI (grave ou non grave) préoccupant sur le plan scientifique et médical spécifique au produit ou au programme.
Jusqu'à 50 semaines
Nombre de participants présentant une modification cliniquement significative des valeurs des signes vitaux
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Les signes vitaux incluront la mesure de la température, de la fréquence cardiaque, de la pression artérielle et de la fréquence respiratoire. Tout changement cliniquement significatif des signes vitaux sera déterminé à la discrétion de l'investigateur.
Jusqu'à 24 semaines
Poids corporel chez les participants dépendant du PS
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
Le poids corporel en kg sera collecté et rapporté.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Circonférence de la tête chez les participants dépendants du PS
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
Le périmètre crânien chez les participants âgés de 36 mois et moins sera collecté et rapporté.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Taille chez les participants dépendante du PS
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
La hauteur en centimètres (cm) sera collectée et rapportée.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Tendances sur le Graphique de Croissance
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
Les tendances sur le graphique de croissance seront collectées et rapportées.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Débit urinaire déterminé jusqu’à la semaine 24
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Les valeurs collectées et calculées du débit urinaire seront enregistrées sur une période de 48 heures de stabilité de la NP/IV et de la NE avant chaque visite clinique et dans la semaine suivant la mise en œuvre d'un changement dans la prescription de NP/IV.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Volume de selles mesuré par volume
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 24
Les valeurs collectées et calculées des selles doivent être enregistrées sur une période de 48 heures de stabilité de la NP/IV et de la NE avant chaque visite clinique et dans la semaine suivant la mise en œuvre d'un changement dans la prescription de NP/IV.
Baseline jusqu'à la semaine 24
Production fécale mesurée par le nombre de selles par jour
Délai: De la ligne de base jusqu’à la semaine 24
Les selles doivent être enregistrées sur une période de 48 heures de stabilité de NP/IV et NE avant chaque visite à la clinique et dans la semaine suivant toute modification de la prescription de NP/IV.
De la ligne de base jusqu’à la semaine 24
Nombre de participants avec tests gastro-intestinaux spécifiques
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Les examens spécifiques au tractus gastro-intestinal comprendront une coloscopie ou une sigmoïdoscopie ou une endoscopie gastro-intestinale (GI) haute, une échographie abdominale, un test de recherche de sang occulte dans les selles (FOBT), un transit du grêle après repas baryté (UGI SBFT).
De la ligne de base jusqu'à la semaine 24
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs lors des examens physiques
Délai: Jusqu'à 24 semaines
L'examen physique comprendra l'évaluation de l'état physique du participant. (surface générale, peau, tête et cou, thorax [cœur, poumons, seins], abdomen [système gastro-intestinal, foie et vésicule biliaire], dos, système urinaire, membres, système nerveux, ganglions lymphatiques, etc.). Tout changement cliniquement significatif lors de l'examen physique sera déterminé à la discrétion de l'investigateur.
Jusqu'à 24 semaines
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les valeurs de laboratoire
Délai: Jusqu'à 24 semaines
Les paramètres de laboratoire incluront l'hématologie, la biochimie et l'analyse d'urine. Toute modification cliniquement significative des valeurs de laboratoire sera déterminée à la discrétion de l'investigateur.
Jusqu'à 24 semaines
Nombre de participants présentant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations
Délai: Jusqu'à 24 semaines
L'ECG à 12 dérivations sera évalué. Tout changement cliniquement significatif dans l'évaluation de l'ECG sera déterminé à la discrétion de l'investigateur.
Jusqu'à 24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Takeda

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 mars 2026

Achèvement primaire (Estimé)

30 avril 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

30 septembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 décembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 décembre 2025

Première publication (Réel)

6 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TAK-633-5002

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda fournit l'accès aux données individuelles des participants (IPD) anonymisées pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à répondre à des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Ces IPD seront fournies dans un environnement de recherche sécurisé après approbation d'une demande de partage de données, et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les données individuelles des participants (IPD) des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés conformément aux critères et au processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) ainsi qu'aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de recherche dans le cadre d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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