Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie teduglutidu u čínských dětí a dospívajících se syndromem krátkého střeva

11. března 2026 aktualizováno: Takeda

Multicentrická, retrospektivní a prospektivní observační studie hodnotící účinnost a bezpečnost subkutánního teduglutidu v léčbě syndromu krátkého střeva (SBS) u čínských pediatrických pacientů (věk ≥1 až 17 let) závislých na parenterální výživě (PN)

Syndrom krátkého střeva (SBS) je vzácný stav, který nastane, když velká část střeva chybí nebo byla odstraněna kvůli nemoci nebo operaci. U dětí SBS znamená, že střevo nemůže absorbovat dostatek potravy, vody a důležitých složek potravy, které tělo potřebuje (nazývaných živiny), protože velká část střeva byla odstraněna, obcházena nebo se nenormálně vyvinula při narození, a děti potřebují podporu prostřednictvím žíly (parenterální podpora nebo PS) po více než 42 dní, aby zůstaly zdravé a udržely si energii. SBS u dětí je definován hlavně podle toho, jak dobře střevo funguje a jak dlouho děti potřebují tuto podporu, nejen podle délky střeva.

Hlavním cílem studie je zjistit, jak dobře teduglutid funguje u dětí a dospívajících s SBS, kteří potřebují PS. Dalším cílem je zjistit, jak dobře teduglutid funguje u účastníků při snížení potřebného množství PS. Studie také chce zjistit více o tom, jak bezpečný je teduglutid u dětí a dospívajících s SBS, kteří potřebují PS.

Studie prověří data, která již existují v lékařských záznamech účastníků, a také bude sbírat nová data během studie.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

12

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Čína, 510040
        • Zatím nenabíráme
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jiakang Yu
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200062
        • Zatím nenabíráme
        • Shanghai Children's Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Zhibao Lv
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 200092
        • Nábor
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Fan Lv
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Čína, 310006
        • Zatím nenabíráme
        • Children's Hospital ZheJiang University School of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jinfa Tou

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Studijní populace se skládá z čínských pediatrických účastníků s SBS, kteří jsou závislí na PS.

Popis

Kritéria pro zařazení

  • Děti a dospívající ve věku větším nebo rovném (>=) 1 až 17 let v den 1 (D1).
  • Dokumentovaná diagnóza SBS.
  • Pacienti, kteří dostali nebo plánují léčbu Teduglutidem po dobu minimálně 24 týdnů.
  • Stabilní podpora PN/IV, definovaná jako neschopnost významně snížit podporu PN/IV, obvykle spojená s minimálním nebo žádným pokrokem v enterální výživě (tj. změna PN nebo pokrok ve výživě o 10 % nebo méně) po dobu alespoň 3 měsíců před D1, jak posoudil výzkumník. Přechodná nestabilita způsobená událostmi, jako je přerušení centrálního přístupu nebo léčba sepse, je povolena, pokud se podpora PN/IV vrátí na úroveň do 10 % od výchozí hodnoty před událostí.
  • Informovaný souhlas získaný od pacienta ve věku 8 až 17 let a jeho zákonných zástupců, zatímco u účastníků mladších 8 let je vyžadován souhlas zákonných zástupců, pokud nebude výjimka udělena Etickou komisí instituce.

Kritéria pro vyloučení

  • Účastníci, u kterých se neočekává, že budou schopni pokročit v režimech orální nebo sondové výživy.
  • Serial Transverse Enteroplastika (STEP) nebo jakýkoli jiný zákrok na prodloužení střeva provedený do 3 měsíců před výchozím měřením.
  • Známá klinicky významná neléčená střevní obstrukce přispívající k intoleranci výživy a neschopnosti snížit PS.
  • Důkaz klinicky významné obstrukce na horní GI sérii provedené do 6 měsíců před výchozím měřením.
  • Předchozí užívání oktreotidu nebo inhibitorů dipeptidylpeptidázy-4 (DPP-4) do 3 měsíců před výchozím měřením.

  • Příznaky aktivního, závažného nebo nestabilního klinicky významného poškození jater během screeningového nebo výchozího období, indikované některým z následujících výsledků laboratorních testů:

    1. Celková hladina bilirubinu (TBL) >= 2 × horní hranice normálu (ULN)
    2. Aspartátaminotransferáza (AST) >= 7 × ULN

    3. Alaninaminotransferáza (ALT) >= 7 × ULN

      Pro účastníky s Gilbertovým syndromem:

    4. Nepřímý (nepřipojený) bilirubin >= 2 × ULN
  • Známky známého trvalého aktivního nebo nestabilního klinicky významného poškození ledvin prokázané výsledkem odhadované glomerulární filtrační rychlosti (eGFR) nižší než 50 mililitrů za minutu na 1,73 metru čtverečního (mL/min/1,73 m^2).
  • Známá přecitlivělost na účinnou látku nebo pomocnou látku teduglutidu.
  • Tělesná hmotnost nižší než (<) 10 kg při výchozím měření.
  • Předchozí užívání teduglutidu nebo nativního/syntetického glukagonu podobného peptidu-2 (GLP-2).
  • Předchozí užívání analogu GLP-1 nebo lidského růstového hormonu do 3 měsíců před výchozím měřením.
  • Jakýkoli stav, onemocnění, nemoc nebo okolnost, která podle názoru výzkumníka vystavuje pacienta nepřiměřenému riziku, brání dokončení studie nebo narušuje analýzu výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Retrospektivní Skupina
Účastníci, kteří dokončili 24týdenní léčbu teduglutidem před zařazením do studie, budou mít své klinické údaje retrospektivně shromážděny ze svých zdravotnické dokumentace.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
Smíšená Skupina
Účastníci, kteří zahájili léčbu před datem zahájení studie, ale v době zařazení do studie nedokončili 24týdenní léčebné období s teduglutidem, budou mít své klinické údaje shromažďovány retrospektivně před zařazením a prospektivně po zařazení.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah
Prospektivní skupina
Účastníci, kteří zahájí léčebné období s teduglutidem po zápisu do studie, budou mít své klinické údaje sbírány prospektivně po dobu 48 týdnů.
Jiný: Žádný zásah
Žádný zásah

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhnou alespoň 20% snížení týdenního objemu parenterální podpory (PS) oproti výchozí hodnotě ve 24. týdnu
Časové okno: Ve 24. týdnu
Bude hlášeno procento účastníků, kteří dosáhnou alespoň 20% snížení týdenního objemu PS oproti výchozí hodnotě ve 24. týdnu.
Ve 24. týdnu

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků schopných úplně vysadit podporu PS ve 24. týdnu
Časové okno: Ve 24. týdnu
Bude uveden počet účastníků, kteří jsou schopni v Týdnu 24 zcela přestat s PS podporou.
Ve 24. týdnu
Absolutní změna od výchozí hodnoty v objemu PN/intravenózní (IV) podpory
Časové okno: Základní hodnota až do 24. týdne
Bude hlášena absolutní změna od výchozí hodnoty v objemu podpory PN/IV.
Základní hodnota až do 24. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v objemu podpory PN/IV
Časové okno: Základní hodnoty až do 24. týdne
Bude hlášeno procentuální změna objemu podpory PN/IV od výchozí hodnoty.
Základní hodnoty až do 24. týdne
Absolutní změna od výchozí hodnoty v kaloriích z parenterální výživy/IV podpory
Časové okno: Výchozí hodnota až do 24. týdne
Bude uvedena absolutní změna od výchozí hodnoty v kaloriích podpory PN/IV.
Výchozí hodnota až do 24. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v kaloriích z PN/IV podpory
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v kaloriích PN/IV podpory bude uvedena.
Od výchozí hodnoty do 24. týdne
Absolutní změna od výchozí hodnoty plazmatického citrulinu
Časové okno: Výchozí stav, 24. týden
Bude uvedena absolutní změna od výchozí hodnoty plazmatického citrulinu.
Výchozí stav, 24. týden
Procentuální změna od výchozí hodnoty plazmatického citrulinu
Časové okno: Výchozí hodnota, 24. týden
Bude hlášeno procentuální změna oproti výchozí hodnotě plazmatického citrulinu.
Výchozí hodnota, 24. týden
Absolutní změna od výchozí hodnoty v objemu enterální výživy (EN)
Časové okno: Základní hodnota do 24. týdne
Bude hlášena absolutní změna od výchozí hodnoty v objemu EN podpory.
Základní hodnota do 24. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v objemu podpory EN
Časové okno: Výchozí stav až do 24. týdne
Bude uvedena procentuální změna od výchozí hodnoty v objemu podpory EN.
Výchozí stav až do 24. týdne
Absolutní změna od výchozí hodnoty v kaloriích podpory EN
Časové okno: Základní hodnoty do 24. týdne
Bude uvedena absolutní změna od výchozí hodnoty v kaloriích podpory EN.
Základní hodnoty do 24. týdne
Procentuální změna od výchozí hodnoty v EN podpůrných kaloriích
Časové okno: Základní hodnoty až do 24. týdne
Bude uvedena procentuální změna od výchozí hodnoty v kaloriích podpory EN.
Základní hodnoty až do 24. týdne
Změna od výchozí hodnoty v hodinách denně podpory PN/IV
Časové okno: Základní stav až do 24. týdne
Bude hlášena změna od výchozí hodnoty v hodinách denně podpory PN/IV.
Základní stav až do 24. týdne
Změna od výchozí hodnoty ve dnech týdně s podporou PN/IV
Časové okno: Výchozí stav až do 24. týdne
Bude hlášena změna od výchozí hodnoty ve dnech týdně podpory PN/IV.
Výchozí stav až do 24. týdne
Procento účastníků s alespoň 20% snížením objemu PN/IV oproti výchozí hodnotě
Časové okno: Od výchozí hodnoty do 24. týdne
Procento účastníků s alespoň 20% snížením objemu PN/IV od výchozí hodnoty bude uvedeno.
Od výchozí hodnoty do 24. týdne
Změna tělesné hmotnosti
Časové okno: Základní hodnota do 24. týdne
Bude hlášena změna tělesné hmotnosti.
Základní hodnota do 24. týdne
Změna výšky
Časové okno: Počáteční hodnoty až do 24. týdne
Změna výšky bude hlášena.
Počáteční hodnoty až do 24. týdne
Změna obvodu hlavy
Časové okno: Základní hodnota až do 24. týdne
Obvod hlavy bude měřen u účastníků ve věku 36 měsíců a mladších.
Základní hodnota až do 24. týdne
Změna Z-skóre výšky
Časové okno: Základní hodnota až do 24. týdne
Výška se měří pomocí Z-skóre. Z-skóre se vypočítá jako ([pozorovaná hodnota/M]^L-1)/S*L, kde pozorovaná hodnota je výška dítěte. Hodnoty L, M a S se liší podle pohlaví a věku dítěte.
Základní hodnota až do 24. týdne
Změna Z-skóre hmotnosti
Časové okno: Výchozí hodnoty do 24. týdne
Váha se měří pomocí Z-skóre. Z-skóre se vypočítá jako ([pozorovaná hodnota/M]^L-1)/S*L, kde pozorovaná hodnota je váha dítěte. Hodnoty L, M a S se liší podle pohlaví a věku dítěte.
Výchozí hodnoty do 24. týdne
Změna indexu tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 24. týdne
BMI je jednoduchý ukazatel, který využívá hmotnost a výšku účastníka k odhadu, zda má podváhu, normální hmotnost, nadváhu nebo obezitu. Vypočítává se jako hmotnost v kilogramech (kg) dělená výškou v metrech na druhou (kg/m^2). Bude hlášena změna BMI.
Výchozí hodnoty až do 24. týdne
Změna BMI Z-skóre
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 24. týdne
BMI se měří pomocí Z-skóre. Z-skóre se vypočítá jako ([pozorovaná hodnota/M]^L-1)/S*L, kde pozorovaná hodnota je BMI dítěte. Hodnoty L, M a S se liší podle pohlaví a věku dítěte.
Výchozí hodnoty až do 24. týdne
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AEs), závažnými nežádoucími příhodami (SAEs) a nežádoucími příhodami zvláštního zájmu (AESIs)
Časové okno: Až 50 týdnů
AE je definován jako jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt u účastníka klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt. AE nemusí mít nezbytně příčinný vztah k této léčbě. AE tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně klinicky významného abnormálního laboratorního nálezu, například), symptom nebo onemocnění časově spojené s užíváním léčivého přípravku (výzkumného nebo registrovaného), bez ohledu na to, zda je považován za související s léčbou léčivým přípravkem. SAE je jakýkoli nežádoucí zdravotní výskyt, který vede k úmrtí, je život ohrožující, vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení hospitalizace, vede k trvalému nebo významnému postižení/neschopnosti, vede k vrozené abnormalitě/vrozené vadě nebo je důležitou zdravotní událostí. AESI je AE (závažný nebo nezávažný) vědeckého a lékařského zájmu specifický pro produkt nebo program.
Až 50 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnou změnou hodnot životních funkcí
Časové okno: Až 24 týdnů
Vitalita bude zahrnovat měření teploty, srdeční frekvence, krevního tlaku a dechové frekvence. Jakákoli klinicky významná změna vitálních funkcí bude posouzena dle uvážení zkoušejícího lékaře.
Až 24 týdnů
Hmotnost účastníků závislá na PS
Časové okno: Od výchozího stavu do 24. týdne
Tělesná hmotnost v kg bude zaznamenána a hlášena.
Od výchozího stavu do 24. týdne
Obvod hlavy u účastníků závislý na PS
Časové okno: Od počátku do 24. týdne
Obvod hlavy bude u účastníků ve věku 36 měsíců a mladších změřen a zaznamenán.
Od počátku do 24. týdne
Výška u účastníků závislých na PS
Časové okno: Výchozí stav až do 24. týdne
Výška v centimetrech (cm) bude zaznamenána a hlášena.
Výchozí stav až do 24. týdne
Trendy na růstovém grafu
Časové okno: Základní hodnota až do 24. týdne
Trendy na růstovém grafu budou shromažďovány a vykazovány.
Základní hodnota až do 24. týdne
Výdej moči stanovený do 24. týdne
Časové okno: Baseline až do 24. týdne
Sběrné a vypočtené hodnoty diurézy budou zaznamenávány během 48hodinového období stability PN/IV a EN před každou návštěvou kliniky a do 1 týdne po provedení změny v předpisu PN/IV.
Baseline až do 24. týdne
Výdej stolice měřený objemem
Časové okno: Výchozí stav do 24. týdne
Shromážděné a vypočtené hodnoty fekálního výdeje by měly být zaznamenány během 48hodinového období stability PN/IV a EN před každou návštěvou kliniky a do 1 týdne po zavedení změny v předpisu PN/IV.
Výchozí stav do 24. týdne
Výkon stolice měřený počtem stolic za den
Časové okno: Základní hodnota do 24. týdne
Výdej stolice by měl být zaznamenáván během 48hodinového období stability PN/IV a EN před každou návštěvou kliniky a do 1 týdne po zavedení změny v předpisu PN/IV.
Základní hodnota do 24. týdne
Počet účastníků s gastrointestinálním specifickým testováním
Časové okno: Výchozí hodnota do 24. týdne
Gastrointestinální specifické testování bude zahrnovat kolonoskopii nebo sigmoidoskopii nebo horní gastrointestinální (GI) endoskopii, ultrazvuk břicha, test okultního krvácení ve stolici (FOBT), horní gastrointestinální sérii s následným průchodem tenkého střeva (UGI SBFT).
Výchozí hodnota do 24. týdne
Počet účastníků s klinicky významnými změnami při fyzikálních vyšetřeních
Časové okno: Až 24 týdnů
Fyzikální vyšetření bude zahrnovat posouzení fyzického stavu účastníka. (obecný povrch, kůže, hlava a krk, hrudník [srdce, plíce, prsa], břicho [gastrointestinální trakt, játra a žlučník], záda, močový systém, končetiny, nervový systém, lymfatické uzliny atd.). Jakákoli klinicky významná změna ve fyzikálním vyšetření bude posouzena dle uvážení vyšetřujícího lékaře.
Až 24 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými změnami laboratorních hodnot
Časové okno: Až 24 týdnů
Laboratorní parametry budou zahrnovat hematologii, chemii a analýzu moči. Jakákoliv klinicky významná změna v laboratorních hodnotách bude posouzena dle uvážení zkoušejícího lékaře.
Až 24 týdnů
Počet účastníků s klinicky významnými změnami v parametrech 12-svodového elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Až 24 týdnů
Bude vyhodnoceno 12svodové EKG. Jakákoli klinicky významná změna v hodnocení EKG bude posouzena dle uvážení vyšetřujícího lékaře.
Až 24 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Takeda

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Takeda

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. března 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. dubna 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. prosince 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

6. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

11. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TAK-633-5002

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Takeda poskytuje přístup k anonymizovaným individuálním údajům účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda ke sdílení dat je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Tyto IPD budou poskytnuty v zabezpečeném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek smlouvy o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD z kvalifikovaných studií budou sdíleny s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pro schválené žádosti bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (s ohledem na soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a s informacemi nezbytnými pro řešení výzkumných cílů v rámci podmínek smlouvy o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom krátkého střeva (SBS)

Klinické studie na Žádný zásah

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit