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Um Estudo de Teduglutídeo em Crianças e Adolescentes Chineses com Síndrome do Intestino Curto

11 de março de 2026 atualizado por: Takeda

Um Estudo Multicêntrico, Retrospetivo e Prospetivo, Observacional para Avaliar a Eficácia e Segurança do Teduglutida Subcutâneo no Tratamento da Síndrome do Intestino Curto (SIC) em Sujeitos Pediátricos Chineses Dependentes de Nutrição Parenteral (NP) (≥1 a 17 Anos de Idade)

A Síndrome do Intestino Curto (SIC) é uma doença rara que ocorre quando uma grande parte do intestino está em falta ou foi removida devido a doença ou cirurgia. Nas crianças, a SIC significa que o intestino não consegue absorver alimentos, água e componentes importantes dos alimentos de que o corpo necessita (chamados nutrientes) em quantidade suficiente, porque uma grande parte foi removida, desviada ou não se desenvolveu normalmente no nascimento, e as crianças precisam de suporte por via intravenosa (suporte parenteral ou SP) durante mais de 42 dias para se manterem saudáveis e conservarem a sua energia. A SIC nas crianças é definida principalmente pela forma como o intestino funciona e pelo tempo durante o qual as crianças precisam deste suporte, e não apenas pelo comprimento do intestino.

O principal objetivo do estudo é aprender como o teduglutido funciona em crianças e adolescentes com SIC e que necessitam de SP. Outro objetivo é descobrir como o teduglutido funciona para os participantes reduzir a quantidade de SP necessária. Além disso, o estudo pretende saber mais sobre a segurança do teduglutido em crianças e adolescentes com SIC que necessitam de SP.

O estudo irá analisar dados já existentes nos registos médicos dos participantes, bem como recolher novos dados durante o estudo.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

12

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510040
        • Ainda não está recrutando
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
        • Investigador principal:
          • Jiakang Yu
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200062
        • Ainda não está recrutando
        • Shanghai Children's Hospital
        • Investigador principal:
          • Zhibao Lv
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200092
        • Recrutamento
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Fan Lv
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, China, 310006
        • Ainda não está recrutando
        • Children's Hospital Zhejiang University School of Medicine
        • Investigador principal:
          • Jinfa Tou

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população do estudo consiste em participantes pediátricos chineses com SBS que são dependentes de PS.

Descrição

Critérios de inclusão

  • Crianças e adolescentes com idade igual ou superior (≥) a 1 até 17 anos no Dia 1 (D1).
  • Diagnóstico documentado de SBS.
  • Receberam ou planeiam receber tratamento com Teduglutido durante um mínimo de 24 semanas.
  • Suporte PN/IV estável, definido como incapacidade de reduzir significativamente o suporte PN/IV, geralmente associado a avanço mínimo ou nulo na alimentação enteral (ou seja, alteração de 10% ou menos na PN ou avanço na alimentação) durante pelo menos 3 meses antes do D1, conforme avaliado pelo investigador. Instabilidade transitória por eventos como interrupção do acesso central ou tratamento para sépsis é permitida se o suporte PN/IV retornar a menos de 10% da linha de base anterior ao evento.
  • Consentimento informado obtido do paciente com idade entre 8 e 17 anos e dos seus tutores, enquanto consentimento informado dos tutores para participantes com menos de 8 anos, a menos que dispensado pelo Comité de Ética da Instituição.

Critérios de exclusão

  • Participantes que não se espera que possam avançar os regimes de alimentação oral ou por sonda.
  • Enteroplastia Transversal Seriada (STEP) ou qualquer outro procedimento de alongamento intestinal realizado nos 3 meses anteriores à linha de base.
  • Obstrução intestinal clinicamente significativa não tratada conhecida que contribua para intolerância alimentar e incapacidade de reduzir PS.
  • Evidência de obstrução clinicamente significativa em série gastrointestinal superior realizada nos 6 meses anteriores à linha de base.
  • Uso prévio de octreotido ou inibidores da Dipeptidil peptidase-4 (DPP-4) nos 3 meses anteriores à linha de base.

  • Sinais de insuficiência hepática clinicamente significativa ativa, grave ou instável durante o período de triagem ou linha de base, indicada por qualquer um dos seguintes resultados de testes laboratoriais:

    1. Nível de Bilirrubina Total (TBL) ≥ 2 × limite superior do normal (ULN)
    2. Aspartato Aminotransferase (AST) ≥ 7 × ULN

    3. Alanina Aminotransferase (ALT) ≥ 7 × ULN

      Para participantes com doença de Gilbert:

    4. Bilirrubina indireta (não conjugada) ≥ 2 × ULN
  • Sinais de disfunção renal clinicamente significativa contínua ativa ou instável conhecida, demonstrada por resultados de uma taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) abaixo de 50 mililitros por minuto por 1,73 metro quadrado (mL/min/1,73 m²).
  • Hipersensibilidade conhecida à substância ativa ou excipiente do teduglutido.
  • Peso corporal inferior (<) a 10 kg na linha de base.
  • Uso prévio de teduglutido ou Peptídeo-2 semelhante ao Glucagon (GLP-2) nativo/sintético.
  • Uso prévio de análogo de GLP-1 ou hormona do crescimento humano nos 3 meses anteriores à linha de base.
  • Qualquer condição, doença, enfermidade ou circunstância que, na opinião do investigador, coloque o paciente em qualquer risco indevido, impeça a conclusão do estudo ou interfira na análise dos resultados do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo Retrospetivo
Os participantes que completaram o período de tratamento de 24 semanas com teduglutide antes da inscrição terão os seus dados clínicos recolhidos retrospetivamente a partir dos seus registos médicos.
Outro: Sem intervenção
Sem intervenção
Grupo Misto
Os participantes que iniciaram o tratamento antes da data de início do estudo, mas que não completaram o período de tratamento de 24 semanas com teduglutido no momento da inscrição, terão os seus dados clínicos recolhidos retrospetivamente antes da inscrição e prospetivamente após a inscrição.
Outro: Sem intervenção
Sem intervenção
Grupo Prospectivo
Os participantes que iniciarão o período de tratamento com teduglutide após a inscrição terão os seus dados clínicos recolhidos de forma prospetiva durante 48 semanas.
Outro: Sem intervenção
Sem intervenção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem de Participantes que Alcançam pelo Menos uma Redução de 20% em Relação à Linha de Base no Volume de Suporte Parenteral (PS) Semanal na Semana 24
Prazo: Na Semana 24
Será reportada a percentagem de participantes que alcançam uma redução de pelo menos 20 por cento (%) em relação à linha de base no volume de PS semanal na Semana 24.
Na Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de Participantes Capazes de Desmamar Completamente do Suporte PS na Semana 24
Prazo: Na Semana 24
Será reportado o número de participantes que conseguem desmamar completamente do suporte de PS na Semana 24.
Na Semana 24
Alteração Absoluta em relação à Linha de Base no Volume de Suporte de PN/Intravenoso (IV)
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A variação absoluta em relação à linha de base no volume de suporte PN/IV será reportada.
Linha de base até à Semana 24
Alteração Percentual em Relação à Linha de Base no Volume de Suporte PN/IV
Prazo: Linha de base até à Semana 24
Será relatada a variação percentual em relação ao valor basal do volume de suporte PN/IV.
Linha de base até à Semana 24
Alteração Absoluta em Relação à Linha de Base em Calorias de Suporte PN/IV
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A alteração absoluta em relação à linha de base nas calorias de suporte PN/IV será reportada.
Linha de base até à Semana 24
Percentagem de Alteração em Relação à Linha de Base nas Calorias de Suporte PN/IV
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A percentagem de alteração em relação à linha de base nas calorias de suporte PN/IV será relatada.
Linha de base até à Semana 24
Variação Absoluta em Relação à Linha de Base da Citrulina Plasmática
Prazo: Linha de base, Semana 24
Será reportada a alteração absoluta em relação ao valor basal de citrulina plasmática.
Linha de base, Semana 24
Percentagem de Alteração em Relação à Linha de Base na Citrulina Plasmática
Prazo: Baseline, Semana 24
A variação percentual em relação à linha de base da citrulina plasmática será reportada.
Baseline, Semana 24
Variação Absoluta em Relação à Linha de Base no Volume de Suporte de Nutrição Enteral (NE)
Prazo: Linha de base até à Semana 24
Será relatada a alteração absoluta em relação à linha de base no volume de suporte EN.
Linha de base até à Semana 24
Variação Percentual em Relação à Linha de Base no Volume de Suporte EN
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A variação percentual em relação à linha de base no volume de suporte EN será reportada.
Linha de base até à Semana 24
Alteração Absoluta em Relação à Linha de Base em Calorias de Suporte EN
Prazo: Baseline até à Semana 24
A alteração absoluta em relação ao valor basal das calorias de suporte EN será relatada.
Baseline até à Semana 24
Variação Percentual em Relação à Linha de Base em Calorias de Suporte EN
Prazo: Linha de base até à Semana 24
Será reportada a alteração percentual em relação à linha de base nas calorias de suporte EN.
Linha de base até à Semana 24
Alteração em Relação à Linha de Base nas Horas por Dia de Suporte de PN/IV
Prazo: Baseline até à Semana 24
Será reportada a alteração em relação à linha de base em horas por dia de suporte PN/IV.
Baseline até à Semana 24
Alteração em Relação à Linha de Base em Dias por Semana de Suporte PN/IV
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A alteração em relação à linha de base no número de dias por semana de suporte PN/IV será relatada.
Linha de base até à Semana 24
Percentagem de Participantes com pelo Menos uma Redução de 20% em Relação ao Valor Basal no Volume de PN/IV
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A percentagem de participantes com pelo menos uma redução de 20% em relação à linha de base no volume de PN/IV será reportada.
Linha de base até à Semana 24
Alteração no Peso Corporal
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A alteração do peso corporal será relatada.
Linha de base até à Semana 24
Alteração na Altura
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A alteração na altura será relatada.
Linha de base até à Semana 24
Alteração no Perímetro Cefálico
Prazo: Linha de base até à Semana 24
O perímetro cefálico será medido em participantes com 36 meses de idade ou menos.
Linha de base até à Semana 24
Alteração no Z-score da Altura
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A altura é medida usando o Z-score. O Z-score é calculado como ([valor observado/M]^L-1)/S*L, onde o valor observado é a altura da criança. Os valores L, M e S variam de acordo com o sexo e idade da criança.
Linha de base até à Semana 24
Alteração no Z-score de Peso
Prazo: Inicial até à Semana 24
O peso é medido utilizando o Z-score. O Z-score é calculado como ([valor observado/M]^L-1)/S*L, onde o valor observado é o peso da criança. Os valores de L, M e S variam de acordo com o sexo e a idade da criança.
Inicial até à Semana 24
Alteração no Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: Baseline até à Semana 24
O IMC é uma medida simples que utiliza o peso e a altura de um participante para estimar se este tem peso a menos, peso normal, excesso de peso ou obesidade. É calculado como o peso em quilogramas (kg) dividido pela altura em metros ao quadrado (kg/m^2). A variação do IMC será comunicada.
Baseline até à Semana 24
Alteração no escore Z do IMC
Prazo: Linha de base até à Semana 24
O IMC é medido utilizando o escore Z. O escore Z é calculado como ([valor observado/M]^L-1)/S*L, onde o valor observado é o IMC da criança. Os valores de L, M e S variam de acordo com o sexo e a idade da criança.
Linha de base até à Semana 24
Número de Participantes com Eventos Adversos (EA). Eventos Adversos Graves (EAG) e Eventos Adversos de Interesse Especial (EAIE)
Prazo: Até 50 semanas
Um AE é definido como qualquer ocorrência médica desfavorável num participante de investigação clínica a quem foi administrado um produto farmacêutico. Um AE não tem necessariamente uma relação causal com este tratamento. Um AE pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo um achado laboratorial anormal clinicamente significativo, por exemplo), sintoma ou doença temporalmente associada ao uso de um produto medicinal (investigacional ou comercializado), independentemente de ser considerado relacionado com o tratamento com o produto medicinal. Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que resulta em morte, é potencialmente fatal, requer hospitalização ou prolongamento da hospitalização, resulta em incapacidade persistente ou significativa/incapacidade, resulta numa anomalia congénita/defeito de nascença, ou é um evento médico importante. Um AESI é um AE (grave ou não grave) de preocupação científica e médica específica do produto ou programa.
Até 50 semanas
Número de Participantes com Alteração Clinicamente Significativa nos Valores dos Sinais Vitais
Prazo: Até 24 semanas
Os sinais vitais incluirão a medição da temperatura, frequência cardíaca, pressão arterial e frequência respiratória. Qualquer alteração clinicamente significativa nos sinais vitais será determinada a critério do investigador.
Até 24 semanas
Peso Corporal em Participantes Dependente de PS
Prazo: Linha de base até à Semana 24
O peso corporal em kg será recolhido e reportado.
Linha de base até à Semana 24
Circunferência da Cabeça em Participantes Dependentes de PS
Prazo: Baseline até à Semana 24
Será recolhido e reportado o perímetro cefálico dos participantes com 36 meses de idade ou menos.
Baseline até à Semana 24
Altura nos Participantes Dependente do PS
Prazo: Linha de base até à Semana 24
A altura em centímetros (cm) será recolhida e reportada.
Linha de base até à Semana 24
Tendências no Gráfico de Crescimento
Prazo: Linha de base até à Semana 24
As tendências no gráfico de crescimento serão recolhidas e reportadas.
Linha de base até à Semana 24
Débito Urinário Determinado até à Semana 24
Prazo: Linha de base até à semana 24
Os valores recolhidos e calculados do débito urinário serão registados durante um período de 48 horas de estabilidade de NP/IV e NE antes de cada consulta clínica e no prazo de 1 semana após a implementação de uma alteração na prescrição de NP/IV.
Linha de base até à semana 24
Volume de Fezes Medido por Volume
Prazo: Linha de base até à Semana 24
Os valores recolhidos e calculados do débito fecal devem ser registados ao longo de um período de 48 horas de estabilidade de PN/IV e EN antes de cada consulta clínica e no prazo de 1 semana após a implementação de uma alteração na prescrição de PN/IV.
Linha de base até à Semana 24
Débito Fecal Medido pelo Número de Evacuações por Dia
Prazo: Desde a linha de base até à Semana 24
O débito fecal deve ser registado durante um período de 48 horas de estabilidade da nutrição parenteral/endovenosa e da nutrição entérica antes de cada consulta médica e no prazo de 1 semana após a implementação de uma alteração na prescrição da nutrição parenteral/endovenosa.
Desde a linha de base até à Semana 24
Número de Participantes com Testes Gastrointestinais Específicos
Prazo: Linha de base até à Semana 24
Os testes específicos gastrointestinais incluirão colonoscopia ou sigmoidoscopia ou endoscopia digestiva alta (GI), ecografia abdominal, teste de sangue oculto nas fezes (TSOF), série gastrointestinal alta com trânsito intestinal delgado (UGI SBFT).
Linha de base até à Semana 24
Número de Participantes com Alterações Clinicamente Significativas em Exames Físicos
Prazo: Até 24 semanas
O exame físico incluirá a avaliação do estado físico dos participantes. (superfície geral, pele, cabeça e pescoço, tórax [coração, pulmões, mamas], abdómen [gastrointestinal, fígado e vesícula biliar], costas, sistema urinário, membros, sistema nervoso, gânglios linfáticos, etc.). Qualquer alteração clinicamente significativa no exame físico será determinada a critério do investigador.
Até 24 semanas
Número de Participantes com Alterações Clinicamente Significativas nos Valores Laboratoriais
Prazo: Até 24 semanas
Os parâmetros laboratoriais incluirão hematologia, química e análise de urina.
Qualquer alteração clinicamente significativa nos valores laboratoriais será determinada ao critério do investigador.
Até 24 semanas
Número de Participantes com Alterações Clinicamente Significativas nos Parâmetros do Eletrocardiograma (ECG) de 12 Derivações
Prazo: Até 24 semanas
O ECG de 12 derivações será avaliado. Qualquer alteração clinicamente significativa na avaliação do ECG será determinada ao critério do investigador.
Até 24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Takeda

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Takeda

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de março de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

30 de abril de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de dezembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de dezembro de 2025

Primeira postagem (Real)

6 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • TAK-633-5002

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda disponibiliza o acesso aos dados individuais de participantes (IPD) anonimizados para estudos elegíveis, a fim de auxiliar investigadores qualificados na abordagem de objetivos científicos legítimos (o compromisso de partilha de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=5). Estes IPDs serão disponibilizados num ambiente de investigação seguro após aprovação de um pedido de partilha de dados e nos termos de um acordo de partilha de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Os DPI de estudos elegíveis serão partilhados com investigadores qualificados de acordo com os critérios e o processo descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para pedidos aprovados, os investigadores terão acesso a dados anonimizados (para respeitar a privacidade dos doentes, em conformidade com as leis e regulamentos aplicáveis) e com informações necessárias para abordar os objetivos da investigação, nos termos de um acordo de partilha de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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