一项为期3年、针对α1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）成人的Respreeza/Zemaira每周给药评估计算机断层扫描（CT）肺密度下降率的第4期双盲研究
2026年5月14日 更新者：CSL Behring
一项为期3年、多中心、双盲的4期研究，旨在调查每周静脉输注3种活性剂量Respreeza®/Zemaira®作为长期维持疗法，对患有α1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺气肿的成年受试者的疗效、安全性和耐受性
这是一项多中心、平行组、双盲、随机化的4期研究，旨在确定CE1226（2个活性剂量）减缓疾病进展的最佳剂量，通过比较上市剂量60毫克/千克（mg/kg），评估α-1抗胰蛋白酶（AAT）缺乏参与者3年内年度肺密度下降率的降低。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
270
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Trial Registration Coordinator
- 电话号码：+1 610-878-4697
- 邮箱：clinicaltrials@cslbehring.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- • 在提供书面知情同意时，年龄大于等于（≥）18岁且小于等于（≤）65岁。
- • 确诊为与AATD相关的肺气肿，且为PiZZ、PiZ(null)或Pi(null/null)基因型，并在第1天（基线）首次给予CE1226之前的任何时间点，记录到血清AAT水平低于（<）11微摩尔（μM）（或<50毫克/分升[mg/dL]）。
排除标准：
- • 参与者不应在第1天（基线）首次给予CE1226前的6周内患有急性疾病或肺部恶化。
- • 参与者不应在任何时间点曾接受过AATD的基因治疗。
- • 患有继发于AATD的肝脏疾病的参与者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
有源比较器：CE1226 低剂量
低剂量CE1226。
|
CE1226 将通过静脉注射（IV）每周给药一次，持续3年。
其他名称：
|
|
实验性的：CE1226中剂量
中等剂量的CE1226。
|
CE1226 将通过静脉注射（IV）每周给药一次，持续3年。
其他名称：
|
|
实验性的：CE1226高剂量
高剂量CE1226。
|
CE1226 将通过静脉注射（IV）每周给药一次，持续3年。
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
调整后肺密度年变化率
大体时间：从基线至第36个月
|
调整后肺密度（第15百分位肺密度[PD15]）的年变化率（以克/升/年[g/L/年]表示）将基于全肺总肺容量（TLC）的CT扫描评估进行计算。
|
从基线至第36个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
一秒用力呼气容积占预计值百分比（FEV1%）的年变化率
大体时间：从基线到第36个月
|
将通过肺活量测定法评估FEV1%的年变化率。
|
从基线到第36个月
|
|
一氧化碳弥散量（DLco）的年变化率
大体时间：从基线至第36个月
|
将使用现场设备通过气体传输评估DLco的年变化率。
|
从基线至第36个月
|
|
严重肺部恶化次数
大体时间：从筛选至第36个月
|
研究者将采用Rodriguez-Roisin标准评估肺部急性加重，其定义为：慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者从稳定状态出现持续恶化，超出日常正常波动，需要调整常规用药。
严重急性加重定义为需要启用皮质类固醇和/或抗生素治疗，并导致住院或死亡的事件。
|
从筛选至第36个月
|
|
严重肺部急性加重的持续时间
大体时间：从筛选到第36个月
|
研究者将使用Rodriguez-Roisin标准评估肺部急性加重，其中急性加重定义为：患者病情从稳定状态持续恶化，超出正常日常波动，需要改变慢性阻塞性肺疾病（COPD）患者的常规药物治疗。
重度急性加重定义为需要开始使用皮质类固醇和/或抗生素治疗，并导致住院或死亡的事件。
|
从筛选到第36个月
|
|
发生治疗期间不良事件（TEAEs）的受试者数量
大体时间：从筛选至第36个月
|
从筛选至第36个月
|
|
|
发生治疗中出现的不良事件（TEAE）的受试者百分比
大体时间：从筛选至第36个月
|
从筛选至第36个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Study Director、CSL Behring
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年7月20日
初级完成 (估计的)
2033年9月15日
研究完成 (估计的)
2033年9月15日
研究注册日期
首次提交
2026年1月7日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月7日
首次发布 (实际的)
2026年1月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年5月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年5月14日
最后验证
2026年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- CE1226_4003
- 2025-522964-33-00 (克蒂斯)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
CSL将根据具体情况，考虑与外部合格、诚信的科学和医学研究人员共享个体患者数据（IPD）的请求。
如需了解提交IPD自愿数据共享请求的流程和要求，请联系CSL：clinicaltrials@cslbehring.com。
IPD 共享时间框架
IPD申请通常将在主要监管机构（即FDA、EMA）审查完成且主要出版物可供查阅后予以考虑。
IPD 共享访问标准
拟议的研究应致力于解答一个先前未得到解答的重要医学或科学问题。
将考虑适用的国家特定隐私及其他法律法规，这些可能阻碍个人参与者数据（IPD）的共享。
若请求获得批准，且研究人员已签署适当的数据共享协议，则将提供经过适当匿名处理的IPD。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.