Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 4, dubbelblinde studie die de respons op computertomografie (CT) longdichtheidsdaling beoordeelt van Respreeza/Zemaira wekelijks gedurende 3 jaar bij volwassenen met alpha1-antitrypsinedeficiëntie (AATD)

14 mei 2026 bijgewerkt door: CSL Behring

Een fase 4, multicenter, dubbelblinde studie naar de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van 3 actieve doseringen Respreeza®/Zemaira® wekelijkse intraveneuze infusen toegediend gedurende 3 jaar als langdurige onderhoudstherapie bij volwassen proefpersonen met emfyseem gerelateerd aan alfa1-antitrypsinedeficiëntie

Dit is een multicenter, parallelgroep, dubbelblind, gerandomiseerd fase 4-onderzoek dat is ontworpen om de optimale dosis van CE1226 (2 actieve doseringen) te identificeren om de ziekteprogressie te vertragen, zoals beoordeeld door verminderde jaarlijkse longdichtheidsafname bij alfa-1 antitrypsine (AAT)-deficiënte deelnemers over 3 jaar in vergelijking met de geregistreerde dosis van 60 milligram per kilogram (mg/kg).

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

270

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Insluitingscriteria:

  • • Leeftijd groter dan of gelijk aan (>=) 18 en kleiner dan of gelijk aan (<=) 65 jaar op het moment van het verstrekken van schriftelijke geïnformeerde toestemming.
  • • Bevestigde diagnose van emfyseem gerelateerd aan AATD met het PiZZ-, PiZ(null)- of Pi(null/null)-genotype met gedocumenteerde serum AAT-niveaus lager dan (<) 11 micrometer (μM) (of < 50 mg/dL [milligram/deciliter]) op enig moment vóór de eerste toediening van CE1226 op dag 1 (uitgangswaarde).

Uitsluitingscriteria:

  • • Deelnemers mogen geen acute ziekte of longexacerbaties hebben gehad binnen 6 weken vóór de eerste toediening van CE1226 op dag 1 (uitgangswaarde).
  • • Deelnemers mogen niet eerder gentherapie voor AATD hebben ontvangen op enig moment.
  • • Deelnemers met leverziekte als gevolg van AATD.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: CE1226 lage dosis
CE1226 in lage dosering.
Biologisch: CE1226
CE1226 zal wekelijks via intraveneuze (IV) infusie worden toegediend gedurende 3 jaar.
Andere namen:
  • Zemaira
  • Antwoord
  • Humaan alfa1-proteïnase-remmer
Experimenteel: CE1226 gemiddelde dosis
CE1226 bij gemiddelde dosering.
Biologisch: CE1226
CE1226 zal wekelijks via intraveneuze (IV) infusie worden toegediend gedurende 3 jaar.
Andere namen:
  • Zemaira
  • Antwoord
  • Humaan alfa1-proteïnase-remmer
Experimenteel: CE1226 hoge dosis
CE1226 in hoge dosering.
Biologisch: CE1226
CE1226 zal wekelijks via intraveneuze (IV) infusie worden toegediend gedurende 3 jaar.
Andere namen:
  • Zemaira
  • Antwoord
  • Humaan alfa1-proteïnase-remmer

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse veranderingssnelheid van aangepaste longdichtheid
Tijdsspanne: Van Baseline tot Maand 36
De jaarlijkse veranderingssnelheid (uitgedrukt als gram per liter per jaar [g/L/jaar]) in aangepaste longdichtheid (15e percentiel longdichtheid [PD15]) zal worden berekend op CT-scanbeoordelingen van de gehele long bij totale longcapaciteit (TLC).
Van Baseline tot Maand 36

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijks veranderingspercentage in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde procent voorspeld (FEV1%)
Tijdsspanne: Van Baseline tot Maand 36
De jaarlijkse veranderingssnelheid van FEV1% zal worden beoordeeld door spirometrie.
Van Baseline tot Maand 36
Jaarlijkse veranderingssnelheid van de diffusiecapaciteit voor koolmonoxide (DLco)
Tijdsspanne: Van Baseline tot Maand 36
De jaarlijkse veranderingssnelheid in DLco zal worden beoordeeld door middel van gasoverdracht met behulp van de apparatuur ter plaatse.
Van Baseline tot Maand 36
Aantal ernstige longexacerbaties
Tijdsspanne: Van screening tot maand 36
Pulmonale exacerbaties worden door de onderzoeker beoordeeld volgens de Rodriguez-Roisin-criteria, waarbij een exacerbatie wordt gedefinieerd als: een aanhoudende verslechtering van de toestand van de patiënt, ten opzichte van een stabiele toestand en buiten de normale dagelijkse variaties, waarvoor een verandering in de reguliere medicatie nodig is bij een patiënt met onderliggende chronische obstructieve longziekte (COPD).
Een ernstige exacerbatie wordt gedefinieerd als een gebeurtenis waarvoor de toediening van corticosteroïden en/of antibiotica nodig is, wat resulteert in ziekenhuisopname of overlijden.
Van screening tot maand 36
Duur van ernstige longexacerbaties
Tijdsspanne: Van screening tot maand 36
Pulmonale exacerbaties zullen door de onderzoeker worden beoordeeld met behulp van de Rodriguez-Roisin-criteria, waarbij een exacerbatie wordt gedefinieerd als: een aanhoudende verslechtering van de toestand van de patiënt, vanuit een stabiele toestand en voorbij normale dagelijkse variaties, die een verandering in de reguliere medicatie vereist bij een patiënt met onderliggende COPD. Een ernstige exacerbatie wordt gedefinieerd als een gebeurtenis die de introductie van corticosteroïden en/of antibiotica vereist, wat resulteert in ziekenhuisopname of overlijden.
Van screening tot maand 36
Aantal deelnemers dat behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAEs) ervaart
Tijdsspanne: Van screening tot maand 36
Van screening tot maand 36
Percentage van deelnemers die TEAE's ervaren
Tijdsspanne: Van screening tot maand 36
Van screening tot maand 36

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, CSL Behring

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

20 juli 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

15 september 2033

Studie voltooiing (Geschat)

15 september 2033

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

8 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

15 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CE1226_4003
  • 2025-522964-33-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

CSL beoordeelt verzoeken om individuele patiëntengegevens (IPD) te delen met externe bona-fide, gekwalificeerde wetenschappelijke en medische onderzoekers op individuele basis. Voor informatie over het proces en de vereisten voor het indienen van een vrijwillig verzoek tot gegevensdeling voor IPD, neem contact op met CSL via clinicaltrials@cslbehring.com.

IPD-tijdsbestek voor delen

Verzoeken om IPD zullen over het algemeen in overweging worden genomen zodra de beoordeling door de belangrijkste regelgevende instanties (bijv. FDA, EMA) is voltooid en de primaire publicatie beschikbaar is.

IPD-toegangscriteria voor delen

Voorgesteld onderzoek moet trachten een eerder onbeantwoorde belangrijke medische of wetenschappelijke vraag te beantwoorden.

Toepasselijke landspecifieke privacy- en andere wetten en voorschriften worden in overweging genomen en kunnen het delen van IPD verhinderen.

Als het verzoek wordt goedgekeurd en de onderzoeker een passende gegevensdelingsovereenkomst heeft getekend, zal op gepaste wijze geanonimiseerde IPD beschikbaar zijn.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren