Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Fas 4, dubbelblind studie som utvärderar effekten på nedgångshastigheten för lungdensitet vid datortomografi (DT) av Respreeza / Zemaira veckovis i 3 år hos vuxna med alfa1-antitrypsinbrist (AATD)

14 maj 2026 uppdaterad av: CSL Behring

En fas 4, multicentrisk, dubbelblind studie för att undersöka effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av 3 aktiva doser av Respreeza® / Zemaira® veckovis intravenös infusion under 3 år som långtidsunderhållsterapi hos vuxna patienter med emfysem relaterat till Alpha1-antitrypsinbrist

Detta är en multicentrisk, parallellgrupps-, dubbelblind, randomiserad fas 4-studie utformad för att identifiera den optimala dosen av CE1226 (2 aktiva doser) för att bromsa sjukdomsutvecklingen, bedömd genom minskade årliga förändringshastigheter av lungdensitet hos deltagare med alfa-1-antitrypsin (AAT)-brist över 3 år, jämfört med den marknadsförda dosen 60 milligram per kilogram (mg/kg).

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

270

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • • Ålder större än eller lika med (>=) 18 och mindre än eller lika med (<=) 65 år vid tidpunkten för skriftligt informerat samtycke.
  • • Bekräftad diagnos av emfysem relaterat till AATD med antingen PiZZ-, PiZ(null)- eller Pi(null/null)-genotypen med dokumenterade serum-AAT-nivåer lägre än (<) 11 mikrometer (µM) (eller < 50 mg/dL [milligram/deciliter]) vid någon tidpunkt före den första administreringen av CE1226 på dag 1 (baslinje).

Exklusionskriterier:

  • • Deltagare bör inte ha akut sjukdom eller lungförvärring inom 6 veckor före den första administreringen av CE1226 på dag 1 (baslinje).
  • • Deltagare bör inte tidigare ha fått genterapi för AATD vid någon tidpunkt.
  • • Deltagare med leversjukdom sekundär till AATD.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: CE1226 låg dos
CE1226 i låg dos.
Biologisk: CE1226
CE1226 administreras via intravenös (IV) infusion en gång i veckan under 3 år.
Andra namn:
  • Zemaira
  • Respreeza
  • Humant alfa1-proteinasinhämmare
Experimentell: CE1226 medium dos
CE1226 vid medeldos.
Biologisk: CE1226
CE1226 administreras via intravenös (IV) infusion en gång i veckan under 3 år.
Andra namn:
  • Zemaira
  • Respreeza
  • Humant alfa1-proteinasinhämmare
Experimentell: CE1226 hög dos
CE1226 i hög dos.
Biologisk: CE1226
CE1226 administreras via intravenös (IV) infusion en gång i veckan under 3 år.
Andra namn:
  • Zemaira
  • Respreeza
  • Humant alfa1-proteinasinhämmare

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig förändringstakt för justerad lungdensitet
Tidsram: Från baslinje till månad 36
Den årliga förändringshastigheten (uttryckt som gram per liter per år [g/L/år]) i justerad lungdensitet (15:e percentilen lungdensitet [PD15]) kommer att beräknas på DT-skanningar av hela lungan vid total lungkapacitet (TLC).
Från baslinje till månad 36

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig förändringstakt i forcerat expiratoriskt volym under 1 sekund procent förväntat (FEV1%)
Tidsram: Från baslinjen till månad 36
Den årliga förändringshastigheten i FEV1% kommer att bedömas med spirometri.
Från baslinjen till månad 36
Årlig förändringstakt för diffusionsegenskapen för kolmonoxid (DLco)
Tidsram: Från baslinjen till månad 36
Den årliga förändringstakten i DLco kommer att bedömas med hjälp av gasöverföring med platsmaskiner.
Från baslinjen till månad 36
Antal svåra lungförvärringar
Tidsram: Från screening upp till månad 36
Lungförsämringar kommer att bedömas av forskaren med hjälp av Rodriguez-Roisin-kriterierna, där en försämring definieras som: en ihållande försämring av patientens tillstånd, från ett stabilt tillstånd och utöver normala dagliga variationer, som kräver en förändring av den ordinarie medicineringen hos en patient med underliggande kroniskt obstruktiv lungsjukdom (KOL). En allvarlig försämring definieras som en händelse som kräver insättning av kortikosteroider och/eller antibiotika som leder till sjukhusinläggning eller död.
Från screening upp till månad 36
Varaktighet av svåra lungförsämringar
Tidsram: Från screening upp till månad 36
Pulmonala exacerbationer kommer att bedömas av undersökaren med hjälp av Rodriguez-Roisin-kriterierna, där en exacerbation definieras som: en bestående försämring av patientens tillstånd, från ett stabilt tillstånd och bortom normala dagliga variationer, som kräver en förändring av den ordinarie medicineringen hos en patient med underliggande KOL. En svår exacerbation definieras som en händelse som kräver införande av kortikosteroider och/eller antibiotika som resulterar i sjukhusinläggning eller död.
Från screening upp till månad 36
Antal deltagare som upplever behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Från screening upp till månad 36
Från screening upp till månad 36
Andel deltagare som upplever TEAEs
Tidsram: Från screening upp till månad 36
Från screening upp till månad 36

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Utredare

  • Studierektor: Study Director, CSL Behring

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

20 juli 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

15 september 2033

Avslutad studie (Beräknad)

15 september 2033

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 januari 2026

Första postat (Faktisk)

8 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

15 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CE1226_4003
  • 2025-522964-33-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

CSL kommer att överväga begäran om att dela individuell patientdata (IPD) med externa välgrundade, kvalificerade vetenskapliga och medicinska forskare från fall till fall. För information om processen och kraven för att skicka in en frivillig begäran om datadelning för IPD, vänligen kontakta CSL på clinicaltrials@cslbehring.com.

Tidsram för IPD-delning

Förfrågningar om IPD kommer i allmänhet att övervägas när granskningen av större tillsynsmyndigheter (dvs. FDA, EMA) är slutförd och den primära publikationen är tillgänglig.

Kriterier för IPD Sharing Access

Föreslagen forskning bör syfta till att besvara en tidigare obesvarad viktig medicinsk eller vetenskaplig fråga.

Tillämpliga landspecifika sekretesslagar och andra lagar och förordningar kommer att beaktas och kan förhindra delning av IPD.

Om begäran godkänns och forskaren har undertecknat ett lämpligt datautbytesavtal kommer IPD som har gjorts korrekt anonymiserad att göras tillgänglig.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera